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SÍNTESIS TÉCNICA PARA PROFESIONALES
NITISINONA
Denominación común Argentina (DCA): NITISINONA
Clasificación ATC: A16AX04
¿Qué es la NITISINONA y para que se usa?
La Nitisinona es un inhibidor enzimático competitivo que actúa impidiendo la acumulación de
metabolitos intermedios tóxicos que se producen en el metabolismo de la tirosina.
Se encuentra indicada en el tratamiento de la Tirosinemia Hereditaria tipo I (HT-1) en la cual
existe un déficit enzimático en la vía final del catabolismo de la tirosina. Se administra por vía
oral.
¿Cuáles son los efectos adversos más frecuentes y graves?
Frecuentes (entre 1/100 y 1/10): trombocitopenia, leucopenia, granulocitopenia, conjuntivitis,
opacidad corneal, queratitis, fotofobia, dolor ocular.
Poco frecuentes (1/1.000 a 1/100): leucocitosis, blefaritis.
En caso que el paciente presente trastornos visuales durante el tratamiento, se recomienda
realizar la evaluación oftalmológica y dosajes plasmáticos de tirosina.
¿Qué precauciones debe tenerse en caso de sobredosis?
La ingesta de Nitisinona en individuos con dietas normales no restrictivas de tirosina y
fenilalanina produce como consecuencia aumento de las concentraciones de tirosina. Esto es
asociado con efectos tóxicos a nivel ocular, dérmicos y del sistema nervioso. Actualmente no
se dispone de tratamiento específico para la sobredosis. La restricción de tirosina y fenilalanina
en la dieta debería limitar la toxicidad asociada a este tipo de tirosinemia.
¿Presenta interacciones con alimentos, medicamentos y/o pruebas de laboratorio?
No se dispone de estudios formales de interacción con otros medicamentos. Nitisinona se
metaboliza in vitro por la CYP 3A4 y por lo tanto puede ser necesario ajuste de la dosis, cuando
la Nitisinona se administra conjuntamente con inhibidores o inductores de esta enzima.
¿Requiere ajuste de dosis en insuficiencia hepática y/o renal?
No hay recomendaciones de dosis específicas para pacientes que tienen insuficiencia renal o
hepática. La dosis de Nitisinona debe ajustarse en cada caso en particular, con un monitoreo
periódico de las determinaciones de succinilacetona en orina, función hepática y
concentraciones de alfa feto proteína en sangre.
Información adicional. Disposición ANMAT 4622
La Nitisinona se encuentra registrada bajo el régimen de “Condiciones Especiales” lo que
implica que posee un Plan de Monitoreo de Eficacia, Efectividad y Seguridad y por lo tanto el
profesional tratante debe llevar un registro sistematizado del seguimiento de la eficacia y
seguridad del medicamento” a los efectos de contar con tal información en el momento de la
solicitud de reinscripción anual del medicamento.
El NITINE es una especialidad medicinal de elaboración nacional, similar al producto ORFADIN
cápsulas duras, laboratorio Sueco que ingresaba al país por el sistema de uso compasivo.