1. Ingeniería

Ignacio Para Rodríguez-Santana
(Director Coordinador)
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD EN
LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
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ÍNDICE
Presentación
Jesús Acebillo, Presidente de Novartis España.
Senior Vice President Region Europa & International...........................9
Prólogo
Ignacio Para, Presidente de la Fundación Bamberg ..............................13
Introducción
Mario Mingo, Presidente de la Comisión de Sanidad
del Congreso de Diputados ...................................................................19
Medidas cohesión del SNS para la accesibilidad a los
medicamentos innovadores
Julián García Vargas, Ex Ministro de Sanidad y Consumo...................25
Aprobación de medicamentos e incorporación al SNS
Agustín Rivero Cuadrado. Director General de Cartera Básica
de Servicios del SNS y Farmacia. Ministerio de Sanidad,
Servicios Sociales e Igualdad .................................................................29
La coordinación de políticas en el seno del Consejo Interterritorial
para la accesibilidad de tratamientos terapéuticos de forma
equitativa en las Comunidades Autónomas
Manuel Cervera, Ex Consejero de Sanidad de la Comunidad
Valenciana y ex portavoz de Sanidad en el Congreso de
los Diputados .........................................................................................41
Financiación de los medicamentos innovadores de alto coste
Juan Cabasés, Catedrático de Economía Aplicada de la
Universidad Pública de Navarra............................................................53
Coste y valor de la innovación
Álvaro Hidalgo Director del Instituto Max Weber ...............................71
Predictibilidad y estabilidad de la regulación farmacéutica
Emili Esteve, Director Técnico de Farmaindustria ...............................87
La innovación sanitaria como factor clave para la economía y
el empleo
Ricardo de Lorenzo, Presidente de la Asociación Española de
Derecho Sanitario. Presidente de De Lorenzo Abogados .................. 109
La gestión de los medicamentos innovadores en las Comunidades
Autónomas
José Ramón Luis-Yagüe Sánchez, Director de Farmaindustria
para las CC.AA ................................................................................... 119
Fórmula para el acceso sostenible a la innovación terapéutica
Antoni Gilabert-Perramonn, Gerente de Farmacia y del Medicamento.
Servicio Catalán de la Salud. Departamento de Salud.
Generalidad de Cataluña .................................................................... 149
Papel de las Sociedades Científicas en la incorporación de la
innovación en el sistema nacional de salud. Visión de la SEC
José Ramón González-Juanatey, Presidente de la Sociedad
Española de Cardiología. Hospital Clínico Universitario de
Santiago de Compostela ..................................................................... 157
Papel de las Sociedades Científicas en la incorporación de la
innovación en el sistema nacional de salud. La Visión de la
Federación de Asociaciones Científico Médicas de España
Carlos Macaya, presidente de FACME.
José Antonio Martínez Pérez, en representación de la Junta
Directiva de FACME........................................................................... 165
Aportaciones de la investigación académica a la innovación
terapéutica
Pilar Garrido, Presidenta Sociedad Española de Oncología
Médica (SEOM), Javier Puente, Bárbara Sanchiz ............................. 181
Los medicamentos biológicos, en el centro de la innovación
terapéutica
Julio Sánchez Fierro, Vicepresidente 1º de la Asociación
Española de Derecho Sanitario .......................................................... 197
Innovación en medicamentos biosimilares
Antonio Blázquez, Jefe de Servicio en el Departamento de
Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Española de
Medicamentos y productos sanitarios................................................ 211
Innovación e investigación terapéutica
Andrés García Palomo, Jefe del Servicio de Oncología Médica
del Hospital de León .......................................................................... 221
La gestión de los medicamentos innovadores en el País Vasco
Iñaki Betolaza, Director de Farmacia del Departamento de
Salid del Gobierno Vasco .................................................................... 241
La colaboración público-privada en la equidad y accesibilidad
a la innovación terapéutica
Alberto de Rosa Torner, Consejero delegado del Grupo
Ribera Salud........................................................................................ 249
La gestión de los medicamentos innovadores en los hospitales.
La visión de la Gerencia
José Soto Bonel, Director Gerente del Hospital Clínico
San Carlos ........................................................................................... 261
La gestión de los medicamentos innovadores en los hospitales.
La visión de la Farmacia
José Luis Poveda, Presidente Sociedad Española de Farmacia
Hospitalaria. Jefe del Servicio de Farmacia Hospitalaria del
Hospital La Fe de Valencia ................................................................. 267
La gestión de los medicamentos innovadores en los hospitales.
La visión del clínico
José Mª Moraleda Jiménez, Presidente de la Sociedad Española
de Hematología y Fundación Española de Hematología y
Hemoterapia. Catedrático de Medicina. Universidad de Murcia.
J. S. en el Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca.
Carmen García Insausti, Secretaria General de la SEHH ................. 275
Incorporación de la innovación farmacéutica a la práctica
asistencial
Mariano Provencio. Jefe del Servicio de Oncología Médica.
Hospital Universitario Puerta de Hierro. Cristina Avendaño y
Jesús Rey, Unidad de Innovación del Instituto de Investigación
Puerta de Hierro ................................................................................. 287
Equidad y accesibilidad a la innovación terapéutica en oncología
radioterápica
José Samblás, Presidente del Instituto Madrileño de Oncología....... 319
Accesibilidad a medicamentos innovadores de alto coste
Carmen Burgaleta, Jefe Servicio Hematología y Hemoterapia,
Hospital General Universitario Príncipe de Asturias. Catedrático
de medicina de la Universidad de Alcalá. Madrid. Ex presidente
de la SEHH. ........................................................................................ 335
Accesibilidad a los estudios genéticos y la farmacogenómica
Antonio Portolés, Jefe de Servicio de Farmacología Clínica
Hospital Clínico San Carlos ............................................................... 341
Accesibilidad y protocolos para la administración de medicamentos
innovadores en oncología
Carlos Camps. Presidente de la Fundación ECO (Fundación para la
Excelencia y la Calidad Oncológica)
José Andrés Moreno Nogueira. Secretario Científico de
la Fundación Eco ................................................................................ 351
Epílogo
Salvador Arribas Valiente, Secretario General de la Fundación
Bamberg .............................................................................................. 381
PRESENTACIÓN
Jesús Acebillo
Presidente de Novartis España.
Senior Vice President Region Europa & International
A lo largo de los próximos diez años, se van a generar profundos cambios a nivel global que condicionarán los sistemas sanitarios en todos los países (incluido España). Así por
ejemplo, se estima que para el 2025 la población mundial
habrá crecido en mil millones de personas adicionales de las
que la mitad (500 millones de personas) tendrán una edad
superior a los 55 años, lo que implicará un crecimiento en
las patologías crónicas y un aumento significativo en el gasto
sanitario, que podría duplicar los niveles actuales. En resumen, vamos hacia un mundo más global e interdependiente,
un mundo con mayor población, más viejo y más enfermo,
en el que tanto los sistemas sanitarios como los proveedores
tendrán que transformarse y reinventarse para dar respuesta
a los nuevos retos.
En este contexto cambiante y apasionante, es para mí un
privilegio poder presentar este libro sobre “accesibilidad y
equidad a la innovación terapéutica”. Un libro desde el que
se abordan diferentes aspectos: reguladores, asistenciales, éticos, de gestión, económicos, de inversión, pero sobre todo,
de innovación y de cómo podemos asegurar que los pacientes
accedan a ella de forma rápida y equitativa en cada caso, a la
vez que se mantiene un sistema público de salud de alta calidad, sostenible y más eficiente en el manejo de sus recursos.
9
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
Este libro recoge el pensamiento y experiencia de líderes
del ámbito del sistema sanitario en estos aspectos clave. Por
un lado, “la salud” desde la perspectiva de los temas más
candentes del entorno, las tendencias, la sostenibilidad y la
universalidad. Por otro, “la gestión” hospitalaria y la importancia y el impacto de una buena gestión asistencial y de
una optimización de recursos. Y por último, “la innovación”
como eje del progreso y la mejora continua, en este caso aplicada a la atención del paciente de forma que éste tenga un
acceso rápido y equitativo al mejor tratamiento para curar o
aliviar su enfermedad.
Desde Novartis estamos comprometidos con los mismos
tres pilares indicados con anterioridad, pues tanto la salud
como la gestión y la innovación son vectores claves sobre los
que construir las nuevas transformaciones futuras que tanto
los sistemas sanitarios como los proveedores de salud tendrán que llevar a cabo en los próximos años, constituyendo
así mismo los ejes principales de la sostenibilidad de nuestro
sistema sanitario.
En Novartis como empresa innovadora, siempre hemos
apostado por la innovación tanto a nivel global como a nivel
de nuestro país, siendo el compromiso con los pacientes y
con la sociedad el referente sobre el que nos movemos.
A nivel global, durante el año 2014 hemos invertido
9.500 millones de euros en I+D, lo que nos permite poner
a disposición del sistema nacional de salud y de los pacientes más y mejores medicamentos para patologías sin tratamiento en áreas terapéuticas claves, como biosimilares que
ayudaran a mantener la sostenibilidad del sistema sanitario.
Tenemos además más de 200 proyectos de I+D en curso y
más de 6.000 científicos focalizados en el descubrimiento de
fármacos innovadores.
A nivel local, nuestro compromiso con la innovación y la
responsabilidad se pone de manifiesto por ejemplo en nuestra estrategia industrial, donde tenemos la mayor capacidad
instalada en España, disponiendo de 5 plantas de producción de materias primas y producto terminado para la ex10
PRESENTACIÓN
portación, con unas inversiones de 252 millones de euros en
los últimos cinco años (2010-2014), manteniendo así mismo
nuestro liderazgo como primer empleador del sector farmacéutico en España con más de 3.000 empleados con un alto
nivel de cualificación y especialización.
La innovación no solo es el camino para el desarrollo de
nuevos medicamentos, sino que también contribuye a la mejora constante en otros procesos en áreas tan diversas como
la producción de medicamentos, o el desarrollo de nuevas
propuestas de valor y riesgo compartido, que ayudaran a
compatibilizar la sostenibilidad y el desarrollo empresarial,
contribuyendo a un mayor dinamismo en la economía. En
definitiva, la investigación y el desarrollo son claves para el
futuro de un país.
En resumen, estamos convencidos de que el binomio innovación y salud no es solo indisociable, sino que además
está intensamente unido al objetivo de la sostenibilidad. Por
tanto aquellas políticas que busquen la sostenibilidad y no
contemplen ni favorezcan la innovación en todos los aspectos que tenemos por delante serán ineficaces en el medio y
largo plazo.
Sin la innovación de los procesos, de los equipos e infraestructuras tecnológicas, y de los propios medicamentos, sin
la innovación procedente de la industria y sin la innovación
que impulsan las administraciones, y por supuesto sin la
innovación que emerge de los colectivos profesionales y de
otros agentes, no hubieran sido posible los grandes avances
y conquistas de nuestra sanidad en estas últimas décadas. Y
tampoco lo serán sin el reconocimiento expreso a la innovación en las próximas.
Deseo que estas páginas nos permitan reflexionar y compartir la búsqueda de mejores soluciones innovadoras para
afrontar los retos que la sociedad actual nos demanda a todos los agentes involucrados en el entorno de la salud.
11
PRÓLOGO
Ignacio Para Rodríguez-Santana
Presidente de la Fundación Bamberg
En principio pensaba hacer un resumen ejecutivo pero, después de leerme los capítulos de este libro, he renunciado a
ello. Es importante que ustedes lo lean entero. A pesar de
su volumen de casi 400 páginas. A lo largo de él tendrán la
ocasión de informarse concienzudamente de qué es la innovación terapéutica, cuales son los problemas de acceso a la
misma por parte de los pacientes y los profesionales sanitarios, los problemas de inequidad y, en general, del contexto
económico, científico y social en que se desarrolla y se aplica
la innovación en sanidad, fundamentalmente la innovación
biofarmacológica.
Con su lectura podrán conocer cómo y por quienes se
aprueban los medicamentos, se realizan los informes oportunos, se decide su financiación pública por el Sistema Nacional de Salud y se gestiona su accesibilidad a los pacientes.
Podrán conocer las reivindicaciones de las Sociedades
Científicas Médicas, así como de la representación de la industria farmacéutica y, en general, de la sociedad civil, que
pide que se cuente con ella a la hora de legislar. Que se les
consulte mientas se está preparando la norma antes de que
se emita el decreto-ley o pase la proposición de ley al parlamento.
La introducción de Mario Mingo, médico cirujano y presidente de la Comisión de Sanidad del Congreso de Diputa13
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
dos, nos sumerge en el contexto general en el que se mueve la
Sanidad, recogiendo uno por uno todos los temas candentes y
planteando posibles soluciones o, al menos, exponiendo cuestiones que todos deberíamos plantearnos. No se la pierdan.
Igual sucede con la aportación de Julián García Vargas
quien de forma contundente y en breves párrafos, plantea
verdades como puños, haciéndonos regresar a la realidad.
Solo reconociendo los problemas reales seremos capaces de
afrontar su solución.
Nuestro sistema de bienestar no será sostenible si nuestra economía y nuestro modelo político y social no son
sostenibles. Ponemos en cuestión nuestra cultura y nuestro
progreso económico y, sin embargo exigimos los bienes y servicios propios de un Estado de Bienestar. Necesitamos que la
economía, es decir, que la riqueza crezca y lo haga de manera
sostenible en el tiempo para que este bienestar sea posible.
Si no hay riqueza solo podremos repartir pobreza. Si no hay
riqueza que lo sostenga, no se podrá seguir el ritmo y la calidad de los servicios sanitarios que la sociedad demanda.
A lo largo de los diferentes capítulos se va constatando una
unanimidad en la consideración de que la estructura política con que contamos de 17 comunidades autónomas, con
17 cuerpos legislativos y con una gran autonomía financiera
provoca una complejidad administrativa y desigualdades en
la financiación que llevan desde un gasto sanitario per cápita
en el País Vasco de 1.565,20 euros a un gasto en Andalucía
de 1.004,3 euros por persona.
La gente cree que el recorte de los gastos en el funcionamiento de nuestro sistema político es insuficiente y, aunque
no sea un fuerte determinante económico, sí es ejemplificante. Es necesario realizar este recorte antes que hacerlo en
sanidad.
El sistema de financiación autonómico es ineficaz y su
aplicación a la Sanidad por las Comunidades Autónomas es
muy desigual provocando situaciones de inequidad entre los
españoles. Pero también se considera que el sistema de finan14
PRÓLOGO
ciación es insuficiente y el porcentaje del PIB destinado a la
sanidad pública es de los más bajos de Europa.
Parece unánime la convicción de que la financiación en
sanidad, al igual que en educación, debería ser finalista
y adaptarse cada año en función de la variación de la demografía en cada Comunidad Autónoma.
Si en la Ley General de Sanidad se preveía un único Sistema Nacional de Salud y 17 Servicios Autonómicos, lo cierto
es que el SNS apenas se sostiene y sin embargo, han aparecido 17 Servicios Públicos de Salud. La centralización de todas
las decisiones se ha exacerbado por los diferentes gobiernos
regionales y los profesionales han sido desplazados de ellas.
El Consejo Interterritorial del Sistema Nacional de Salud
no ha reunido prácticamente nunca al Comité Consultivo,
en el están representantes de las empresas y sindicatos, pero
en el que tampoco hay representantes de las Sociedades
Científicas y Profesionales ni de las asociaciones de pacientes. El alejamiento de la sociedad civil por parte de la clase
política es permanente.
Uno de los problemas que se plantea en este libro es el de
que las decisiones o acuerdos del CISNS no son vinculantes.
Aunque se apruebe algo por unanimidad, esto no vincula a
ningún gobierno autonómico y, por tanto, cada uno hace lo
que quiere; que es lo que pasa en la realidad. Por ello se propone que las decisiones sean vinculantes al menos en materia recursos humanos, sistemas de información, materia de
prestaciones e interoperabilidad de las TICS
La falta de equidad es sumamente manifiesta y así lo manifiestan las Sociedades Científicas Médicas como la Sociedad
Española de Cardiología, SEC y la Sociedad Española de Oncología Médica, SEOM, ambas áreas en las que la innovación
terapéutica es determinante y su rápida accesibilidad es vital
para los pacientes.
Es interesante resaltar aquí que los profesionales participantes en el libro Ideas para la sostenibilidad de la atención al
cáncer, editado por la Fundación Bamberg, resaltaban una y
15
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
otra vez la falta de transparencia y de equidad en el acceso a
los mejores tratamientos así como las dificultades de acceso
a los nuevos medicamentos innovadores. Los autores expusieron clara y libremente sus ideas, sus reivindicaciones, sus
problemas y propusieron soluciones de mejora. Léanlo.
La inequidad no solo se produce en el acceso a los tratamientos farmacológicos sino también en el acceso a la innovación en tecnología sanitaria, y a las mejores organizaciones
y profesionales. Los criterios políticos y electoralistas que se
han adoptado a la hora de determinar hospitales, su cartera de servicios y hospitales de referencia, han determinado
que los recursos, el conocimiento y la calidad de la asistencia
sanitaria sea muy desigual entre los centros y la falta de trasparencia y de libertad de elección por parte de los pacientes
impide que éstos accedan a los mejores centros y especialistas para la atención de sus dolencias.
Hay un planteamiento que desde la SEC se realiza con
mucho énfasis de innovación necesaria, que yo comparto,
y que califican como disruptiva: se refiere a la información
sobre resultados en salud. La información sobre resultados
provoca de manera necesaria la mejora de los resultados. Es
lo mismo que pasa cuando se comparte la historia clínica,
que mejora su calidad. Cuando sabemos que otros van a ver
el resultado de lo que hacemos, nos esforzamos en tener más
cuidado y hacerlo mucho mejor. La trasparencia de la información sobre actividades, recursos y resultados en salud
de las organizaciones y de los profesionales será un medio
muy importante de mejora de la calidad y efectividad de sus
actuaciones, pero también un importante medio para que
tanto las autoridades sanitarias, los gestores sanitarios y los
pacientes puedan tomar decisiones bien fundamentadas. El
problema es que las Comunidades Autónomas, en mayor o
menor grado, son reacias a aportar esta información.
Los procesos por los que ha de pasar una innovación terapéutica desde su aprobación por la Agencia Europea del
Medicamento, EMA, pasan por la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios, la Dirección General de
16
PRÓLOGO
Cartera de Prestaciones y Farmacia del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad, Las comisiones y Agencias
de las Comunidades Autónomas, Las Comisiones de Farmacia de los Hospitales y, finalmente el Área de Gestión Clínica
y/o el médico prescriptor que ve condicionada su libertad por
los sistemas informatizados de prescripción. En el proceso
intervienen las influencias de políticos, gestores, gerentes y
directores que, presionados por la escasez de recursos financieros y las limitaciones presupuestarias tratan de minorar el
gasto en la medida de lo posible. Y, aunque se trate de hacerlo de la manera más racional y efectiva posible, a veces esto
no es así. Sobre todo cuando se prescinde de la presencia de
los responsables clínicos en el proceso de establecimiento de
criterios y toma de decisiones.
La proliferación de comités, agencias y comisiones evaluadoras a todos los niveles, así como la puesta en marcha de los
sistemas de prescripción crean en los profesionales una gran
inseguridad en relación a la accesibilidad a la innovación terapéutica y en los pacientes en cuanto al acceso a los mejores
tratamientos. Esta situación provoca que en España se produzcan retrasos de más de 20 meses desde su aprobación por
la EMEA en el acceso a los nuevos fármacos.
De manera unánime por los clínicos se reclama una mayor
presencia de éstos en las agencias y comités de evaluación
donde la presencia extraprofesional parece mayoritaria.
Desde la Fundación Bamberg queremos agradecer la dedicación y el esfuerzo realizado por todos los autores para enviar sus aportaciones conforme al índice de temas propuesto
por la misma así como reconocer el alto grado de ilustración
y conocimiento que éstos aportan a todos los lectores interesados en la gestión sanitaria y la claridad y el esmero con que
se expone en cada caso. Gracias a todos los autores de este
libro, políticos, gestores y clínicos, por hacernos compartir
sus conocimientos.
Finalmente quiero recomendarles también la lectura del
último libro editado por la Fundación Bamberg Un nuevo
Sistema Sanitario para España. La despolitización de la Sanidad
17
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
con el que pretendemos hacer reflexionar a aquellos que tendrán capacidad de decidir o inducir los cambios necesarios
para salir de los dogmatismos, los prejuicios y extremismos
ideológicos y entrar en un proceso de razonamiento común
y sensatez de manera que consigamos que la sanidad se gestione por los profesionales, que los pacientes puedan decidir
libremente y desde el conocimiento sobre su salud y donde
consigamos alcanzar una población saludable, base imprescindible para conseguir la felicidad y el progreso económico
y cultural, como sociedad y como individuos.
18
INTRODUCCIÓN
Mario Mingo Zapatero
Presidente de la Comisión de Sanidad y Servicios Sociales del
Congreso de los Diputados
Schumpeter, Marquis, Von Hippel, Porter, Cabral, Drucker…
Son muchos los autores, y de muy diversas áreas del conocimiento, los que han teorizado sobre la innovación, sobre su
impacto en la sociedad, sobre su relevancia para favorecer el
progreso.
Interpretando como innovación la aplicación de iniciativas que hagan posible un aumento en la eficiencia de cualquier sistema productivo, innovar en la prestación de servicios sanitarios debe conllevar la consecución de mejoras en
los resultados en salud, es decir, avances en la longevidad y
en la calidad de vida de los ciudadanos.
Las necesidades y carencias sanitarias de las personas son
dinámicas, evolucionan de forma constante. El envejecimiento, la cronicidad, la dependencia… son características propias
de la sociedad actual y seguramente de la venidera. Son realidades que requieren una revisión continuada de los procedimientos y los modelos en el Sistema Nacional de Salud. Realidades que demandan, en consecuencia, que todos los agentes
del sector tengamos una actitud abierta al cambio, dispuesta a
lo nuevo sin perder en ningún momento los referentes que nos
han situado entre los mejores sistemas sanitarios del mundo.
Nos encontramos, en consecuencia, ante un importante
reto que no es precisamente novedoso, pero que no deja de
19
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
suponer un considerable desafío en el que también debemos
contar con la limitación de los recursos disponibles. Un desafío en el que las respuestas correctas a las preguntas presentes
y futuribles dependen, en gran medida, de la innovación y de
la capacidad que el sector sanitario demuestre para impulsar
la calidad, la cohesión, la equidad y la seguridad.
¿Dónde, cómo y cuánto debemos y tenemos que innovar?
¿Dónde debemos y tenemos que innovar?
La organización del sistema sanitario, la financiación y la
gestión del propio sistema, la planificación de los recursos
humanos, la aplicación y la implementación de las nuevas
tecnologías de la información y la comunicación, las nuevas
vías de colaboración entre la sanidad pública y la iniciativa
privada, la promoción de una implicación realmente activa
del paciente, la renovación de la política sanitaria, el desarrollo de la convergencia con la Unión Europea…
Todos los agentes que conformamos el Sistema Nacional
de Salud debemos y tenemos que innovar en todos y cada
uno de los ámbitos del sistema sanitario. Debemos y tenemos que innovar en favor de la efectividad y la eficiencia.
Debemos y tenemos que innovar por y para consolidar y desarrollar las mencionadas calidad, cohesión, equidad y seguridad; por y para favorecer la sostenibilidad y la solvencia.
¿Cómo debemos y tenemos que innovar?
Debemos y tenemos que innovar desde las sinergias y desde la suma de esfuerzos; desde el seguimiento y la evaluación
continuados de cada proceso, de cada estrategia, de cada
profesional, de cada centro; desde el intercambio de buenas
prácticas, la puesta en común de experiencias de éxito, el
refuerzo de todo aquello que nos une y la reducción de todo
lo que nos distancia.
¿Cuánto debemos y tenemos que innovar?
Es necesario revisar las competencias que corresponden
a cada administración para evitar las duplicidades existentes; plantear la reformulación (incluso la supresión) de los
20
INTRODUCCIÓN
niveles asistenciales para ofrecer una asistencia integral (incluyendo los domicilios); impulsar la asistencia sociosanitaria en prevención, tratamiento y rehabilitación, y orientar el
sistema de forma clara y contundente hacia la cronicidad, la
salud mental y la salud pública, así como hacia las patologías
cardiovasculares, las neurológicas y el cáncer (las más prevalentes). Todo ello, con el objetivo principal de impulsar un
enfoque transversal y personalizado.
Debemos gestionar mejor, hacer posible que el dinero siga
en todo momento al paciente, que la gestión clínica sea una
realidad sustentada en la evidencia científica, en el coste-eficacia y en la evaluación continuada. Debemos replantearnos
seriamente si la financiación de la Sanidad debe ser finalista, si debe incrementarse la proporción del Producto Interior
Bruto que a ella se destina y si procede y es razonable introducir nuevas aportaciones adicionales de los ciudadanos.
Es muy importante analizar las oportunidades que puede
brindarnos incrementar la autonomía de los profesionales en
equipos multidisciplinares, así como revisar el modelo formativo, impulsar su capacidad resolutiva y su polivalencia, promover nuevos roles en la atención que prestan a los pacientes,
aplicar nuevas fórmulas para retener y atraer talento investigador, incorporar nuevas profesiones al ámbito sanitario, y mejorar la gestión y la planificación de los recursos humanos del
Sistema Nacional de Salud desde las capacidades de la plantilla actual y las necesidades estimadas para los próximos años.
Las tecnologías de la información y la comunicación deben ser cada vez más protagonistas. Desde la plena interoperabilidad de la receta, la historia clínica y la tarjeta sanitaria individual electrónicas (en España y, cuanto antes sea
posible, en toda la Unión Europea), debemos favorecer una
mayor implantación de la e-health, así como una ágil incorporación de la m-health y de la inteligencia artificial al día a
día, al tiempo que se desarrollan innovaciones terapéuticas
como, por plantear un ejemplo reciente, la polipíldora creada
por el Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares
para la prevención secundaria de infartos.
21
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
También es necesario discurrir nuevas fórmulas de gestión
y de colaboración con la iniciativa privada para optimizar
todos y cada uno de los recursos disponibles en el sistema sanitario, para reducir las demoras que actualmente padece el
paciente cuando necesita acceder a los servicios y a las prestaciones sanitarias, para desarrollar el ‘turismo sanitario’ de
forma regulada, como vía mediante la cual obtener retornos
económicos y en salud.
Debemos hacer posible que el paciente pueda elegir centro
y profesional en todo el Sistema Nacional de Salud al tiempo
que hacemos que sea proactivo, que se implique activamente
en el autocuidado y en la promoción de su propia salud, en
la prevención de las enfermedades y en el uso racional de los
recursos disponibles.
Es muy importante desarrollar las escuelas de pacientes
ya existentes, haciendo que sean realmente útiles desde el
refuerzo de su relación con el sistema sanitario y con los profesionales, y parece más que adecuado plantear la inclusión
de asignaturas en los programas educativos y desde edades
cada vez más tempranas.
Lejos de estar exentos de aumentar nuestro compromiso y
nuestra implicación, los políticos también debemos evolucionar y cambiar nuestra forma de trabajar por y para el sistema
sanitario. Es necesario que, de una vez por todas, antepongamos la consolidación y el desarrollo de la Sanidad a cualquier
tipo de dogma. De hecho, la consolidación y el desarrollo de
sistema han de ser nuestra prioridad.
Los políticos, con independencia de las siglas y los colores,
debemos generar consensos, acuerdos marco, pactos de Estado con los que blindar la Sanidad como principal pilar del
Estado del Bienestar. Debemos promover iniciativas con las
que mantener la esencia de los modelos asistenciales y hacerla compatible con un dinamismo que asegure la adaptación
del modelo a las necesidades cambiantes de los profesionales
y los pacientes. Y debemos hacerlo con la vista permanentemente puesta en Europa.
22
INTRODUCCIÓN
La Unión Europea es ya el presente de nuestra sanidad.
Debemos pensar desde ya en las medidas necesarias para
promover la plena convergencia de los Estados miembros
en el ámbito sanitario, reflexionando incluso sobre la conveniencia de ceder soberanía.
Debemos intercambiar experiencias de éxito y buenas
prácticas, promocionar sinergias asistenciales y de I+D+i.
Debemos definir una red de centros asistenciales y de profesionales de referencia en toda la Unión. Debemos promover
la aplicación del ‘benchmarking’ continuado por profesionales, unidades, centros y sistemas sanitarios. Debemos plantear la posibilidad de implantar una política farmacéutica
común para mejorar condiciones de negociación con la industria. Debemos pensar sobre la expansión en todos los países de modelos de éxito consumado en el ámbito nacional,
como es el caso del modelo español de donación y trasplante
de órganos, tejidos y células.
Por la excelencia
A fin de cuentas, debemos y tenemos que innovar.
La innovación en el Sistema Nacional de Salud debe ser
sostenida. Si no innovamos, nuestro sistema no llegará a perecer, pero se alejará cada vez más de la excelencia que todos
deseamos, de la calidad asistencial y de las respuestas adecuadas a las necesidades de los pacientes.
Aunque pueda sonar a utopía, tenemos que ser capaces de
innovar al mismo ritmo que las necesidades sociosanitarias,
o incluso a un ritmo superior.
La innovación debe ser una constante para todos los agentes y en todos los ámbitos del sector sanitario. Una innovación transversal e interdisciplinar. Una innovación orientada
hacia el registro de patentes. Una innovación centrada en la
promoción de la salud y en la prevención de la enfermedad
desde el desarrollo de la genética para realizar “diagnósticos
prospectivos de calidad de vida”.
Sólo desde la innovación, desde las claves que se plantean
en este libro, que con tanto atino ha impulsado y coordinado
23
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
la Fundación Bamberg, seremos capaces de asegurar la viabilidad del Sistema Nacional de Salud, de consolidarlo y de
desarrollarlo tanto como demande la sociedad.
24
MEDIDAS DE COHESIÓN DEL SNS Y
ACCESIBILIDAD A MEDICAMENTOS
INNOVADORES
Julián Garcia Vargas
Ex Ministro de Sanidad y Consumo
Al plantearse el futuro del SNS, hay que recordar siempre una
obviedad: el Estado de Bienestar se fundamenta en una economía saneada, con crecimiento, y un sistema fiscal progresivo
con alta presión fiscal. Esas premisas se han alterado en los últimos años, tanto en España como en otros estados europeos.
Nuestra economía apenas ha comenzado a crecer y el consenso es que los países desarrollados tendrán un crecimiento
mediocre, no superior al 2 por cien anual en el próximo lustro.
Tampoco está saneada: tiene un endeudamiento público del
100 por cien del PIB, más un privado de 180 por cien del PIB;
gran parte de esas deudas están financiadas en el exterior y
dependemos de los vaivenes de los mercados financieros para
refinanciarlas. Nuestro sistema fiscal no es muy progresivo y
da origen a una presión fiscal baja, el 35 por cien del PIB.
Además, sanidad no es la única prioridad: también lo es la
educación, de la que depende el futuro y cuyos indicadores
comparados son mucho peores que los sanitarios; la pobreza, que ofrece niveles inaceptables y exige políticas sociales
más activas; las pensiones, que se vienen pagando haciendo
uso del Fondo de Reserva porque las cotizaciones no bastan,
fondo que se agotará en unos años.
Podemos añadir argumentos adicionales para ser aún más
realistas. El SNS también tuvo su burbuja la década pasada,
25
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
con exceso de nuevos centros. En Reino Unido, Francia o
Suiza no existen tantos hospitales públicos con habitaciones
individuales como en España y en pocos países hay una cartera pública de servicios tan extensa y sin copagos.
¿Cuándo se recuperará el gasto público sanitario?
La Sanidad pública española tiene pues ante sí unas dificultades formidables. En 2009 gastó 73.000 m € y en 2.013
63.300. Son 10.000 millones menos, el 13,6 por cien (en ese
periodo, educación ha perdido el 14,7 por cien). ¿Cuándo
recuperará esos niveles de 2.009?
La respuesta depende del Programa de Estabilidad entre el
Reino de España y la Comisión de la UE y el Banco Central
Europeo, vigente hasta 2017. En sus escenarios presupuestarios no está previsto que el gasto público en sanidad supere
el nivel de 2013-2014, es decir, en torno a 63.000 m €. Por
tanto, la vuelta a la cifra de 2.009, los 73.000 m. no se producirá hasta la década próxima.
¡Vaya panorama! Algunos lectores pensarán que estas son
argumentaciones de economista, poco fiables últimamente,
pero me temo que son más bien simple contabilidad nacional. El Programa de Estabilidad se aplicará gobierne quién
gobierne, con posibles variaciones limitadas, a no ser que
decidamos despeñarnos como Grecia.
Por lo tanto es muy improbable que el SNS vuelva a corto
plazo a la antigua senda de normalidad financiera de los 2.000.
Lo que hacen nuestros socios europeos.
Miremos alrededor, lo que vienen haciendo nuestros socios europeos. Desde 2.009 sus decisiones han sido bastante
parecidas entre sí y se resumen como sigue:
• Reducción del gasto sanitario. La única excepción ha
sido Alemania. Francia lo evitó hasta 2014.
• Copagos. Todos han aumentado los existentes y han
introducido otros nuevos (Francia, Italia, irlanda, Por26
MEDIDAS COHESIÓN DEL SNS PARA LA ACCESIBILIDAD A LOS
MEDICAMENTOS INNOVADORES
tugal, Grecia). Se aplican a recetas, consultas, ingresos,
pruebas, urgencias, pero con modulaciones según la
renta personal.
• Contención del gasto de recetas. Su peso sobre el gasto
sanitario público bajó en todas partes.
• Reducción del gasto en personal. Menos plantillas, menos médicos y más enfermería, retribuciones sin aumento….
• Menores recursos asistenciales: camas, equipos….
• Mayor papel del sector privado. Competencia público-privada (Reino Unido, Alemania) crecimiento de
la práctica clínica privada, aumento de aseguramiento
privado sustitutivo.
Como se ve, nada que no sepamos, aunque hay una novedad poco destacada: el creciente seguro privado sustitutivo
en Alemania y Holanda y la casi exclusión de la gratuidad
para los ciudadanos con mayor renta en Irlanda.
España no ha sido tan diferente, excepto en los copagos.
Si el sistema fiscal es cada vez menos progresivo y a los
que perciben mayores ingresos se les exige un esfuerzo
adicional cada vez menor, ¿porqué empeñarse en mantener la gratuidad a los que superan ciertos niveles de
renta? Es un poco difícil de entender.
¿Qué hacer en el SNS? ¿Como garantizar los nuevos
medicamentos?
A los problemas citados se añade el de nuevos medicamentos, algo anunciado pero que se ha expresado con urgencia con la hepatitis C. No es probable que un nuevo medicamento, que se aplique a tantos pacientes de golpe, se repita a
corto plazo pero llegarán otros muchos, eficaces y caros. Hay
que “hacer sitio” y garantizar el acceso a los medicamentos
innovadores, que resuelven patologías graves.
Las nuevas terapias suponen la puntilla para el “todo para
todos y gratis”. ¿Lo estamos exponiendo así o, una vez más,
27
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
se aplazan las explicaciones más difíciles para más adelante?
Este 2.015 es muy electoral; 2.016 verá gobiernos de composición inédita. A ellos les tocará explicarlo.
¿Explicar qué? Que ese modelo “todo para todos y gratis” es
injusto y está agotado desde hace tiempo. Que el SNS está exhausto, que no resiste sin reformas y sin mayores ingresos. Eso
quiere decir que hay que tomar las decisiones que todos conocemos pero siempre aplazamos porque no sabemos explicar su
necesidad, porque no son populares y porque no sabemos ponernos de acuerdo sobre su alcance. Su lista es muy conocida:
• Aumentar algo la presión fiscal, dentro de los límites
de nuestra debilidad económica.
• Replantearse el contenido del aseguramiento público;
reducir la lista de prestaciones gratuitas para todos.
• Buscar ingresos en los hospitales: prestaciones con
aportación según renta personal, pacientes privados,
conciertos “inversos “ con entidades privadas, ensayos
clínicos e I+D que genere patentes.
• Copagos según renta con carácter general.
• Menores trabas a la gestión: competencia, marco más
empresarial, estímulos al personal.
• Articulación del sector público con el privado ¿Somos
tan ricos que podemos mantener dos sistemas de aseguramiento sin relación entre sí? Avanzar hacia un seguro privado sustitutivo empezando por MUFACE.
No hay casi nada original en lo anterior: es lo que se está
debatiendo en toda Europa. Pero no hay que ser muy pesimista para saber que España irá a la cola de esos debates. ¿Cómo
poner de acuerdo a diecisiete territorios no acostumbrados a
coordinarse discretamente sobre los asuntos polémicos?
La campañas electorales están empezando y escucharemos
promesas inaplicables, igualitaristas y en contra de la lógica
financiera-presupuestaria, de la lógica sanitaria y de la gestión racional. Mientras tanto, el SNS seguirá perdiendo calidad y debilitándose poco a poco.
28
APROBACIÓN DE MEDICAMENTOS E
INCORPORACIÓN AL SNS
Agustin Rivero Cuadrado
Director General de Cartera Básica
de Servicios del SNS y Farmacia. Ministerio de Sanidad,
Servicios Sociales e Igualdad
El modelo español de Sistema Nacional de Salud (S.N.S.), se
configura como el conjunto coordinado de los Servicios de Salud de la Administración General de Estado y los Servicios de
Salud de las Comunidades Autónomas, que garantiza la protección de la salud y se sustenta con base en la financiación pública, la universalidad y la gratuidad de los servicios sanitarios.
Ahora bien, los datos estructurales y las cifras más significativas del gasto sanitario público muestran que el sistema
sanitario no puede ignorar ni mantenerse al márgen de una
situación absolutamente incompatible con la sostenibilidad.
Una parte importante de esta sostenibilidad del sistema,
le corresponde a la prestación sanitaria y dentro de ella, la
prestación farmacéutica. Esta prestación se distingue del resto de las prestaciones por consistir esencialmente en bienes
y no en servicios y por no ser provistos materialmente por
el Sistema Nacional de Salud sino que son producidas, distribuidas y dispensadas por sujetos o entidades privadas a
través de financiación pública. Esta financiación pública de
las prestaciones farmacéuticas no es plena, ya que ni todos
los medicamentos son objeto de financiación pública ni lo
son en la totalidad de su coste.
29
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
Además, esta sostenibilidad debe compaginarse con el objetivo primordial de mejorar la protección de la salud de los
ciudadanos, teniendo en cuenta los objetivos de estabilidad
presupuestaria y la potenciación de sectores fundamentales
e innovadores como el farmacéutico, garantizando al mismo
tiempo y sobre todo ello, el acceso de los pacientes a los mejores y más eficaces medicamentos disponibles y en condiciones de igualdad en todo el Estado.
Desde una situación inicial en la que prácticamente todos
los medicamentos eran financiados como prestaciones farmacéuticas, se ha pasado, a una progresiva limitación de su
contenido para garantizar un gasto público adecuado en un
contexto de uso racional de los medicamentos.
Desde los años 60 los medicamentos requieren ser autorizados con carácter previo a su comercialización. En España
fue el Decreto 2464/1963 la primera norma en este sentido,
y en la Unión Europea fue la Directiva 65/65.
Los medicamentos son autorizados por entidades especializadas que valoran si cada medicamento reúne los elementos
mínimos de eficacia, seguridad y calidad para ser puesto a disposición de los pacientes. Estas autorizaciones son objeto de
modificaciones posteriores, según se vayan obteniendo datos
sobre efectos terapéuticos, efectos adversos, interacciones y situaciones en las que proceda adoptar precauciones especiales.
En síntesis, la autorización de un medicamento garantiza
que el mismo es eficaz, seguro y de calidad suficiente para ser
utilizado con riesgo mínimo y predecible. Las evaluaciones
que soportan esta garantía son de carácter absoluto, es decir,
cada medicamento autorizado supera los niveles mínimos
exigibles en eficacia, seguridad y calidad.
Cuando se decide financiar un medicamento se abre la
puerta a que el mismo y todos aquellos que comparten con
él composición, forma de administración y dosis sean financiados en las mismas condiciones. Por condiciones, ha de entenderse, precio, aportación general o reducida, uso normal u
hospitalario y, en su caso, restricciones singulares como sería
la exigencia de visado previo a la dispensación.
30
APROBACIÓN DE MEDICAMENTOS E INCORPORACIÓN AL SNS
El principio de equidad en el acceso se concreta en que la
inmensa mayoría, o todos los medicamentos con igual composición, dosis, presentación y precio, están disponibles para
todos los beneficiarios del SNS.
Los procedimientos de fijación de precios y condiciones
de financiación se inician, de oficio, por la Dirección General
de Cartera Básica de Servicios del Sistema Nacional de Salud y Farmacia, inmediatamente después de la autorización
concedida por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios.
El modelo que se sigue en el sistema de fijación de precios
en España para medicamentos (incluidos los innovadores), es
un modelo multifactorial, estimativo de precio, basado en el
valor terapéutico añadido que proporcionan los nuevos medicamentos, y fundamentalmente el coste-efectividad de los
mismos. Se atiende por tanto, a los criterios que se enuncian
en el artículo 89 de la Ley 29/2006, de Garantías y Uso Racional de los Medicamentos y Productos Sanitarios, esto es:
a) Gravedad, duración y secuelas de las distintas patologías para las que resulten indicados.
b) Necesidades específicas de ciertos colectivos.
c) Valor terapéutico y social del medicamento y beneficio
clínico incremental del mismo teniendo en cuenta su relación coste-efectividad.
d) Racionalización del gasto público destinado a prestación farmacéutica e impacto presupuestario en el Sistema
Nacional de Salud.
e) Existencia de medicamentos u otras alternativas para
las mismas afecciones a menor precio o inferior coste de tratamiento.
f) Grado de innovación del medicamento.
En los últimos tiempos, y tras la publicación del RDL
16/2012, ha cobrado gran importancia la consideración del
coste-efectividad y beneficio clínico incremental considerado de
manera implícita en la toma de decisiones en materia estatal
31
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
de financiación pública de medicamentos y fijación de su
precio.
La toma en consideración de este concepto, tiene como
base el hecho de que bajo el paraguas de los sistemas aseguradores sanitarios públicos, los recursos son limitados y es
preciso seleccionar las alternativas que procuren los mejores
resultados al menor coste posible. Todo ello, atendiendo a un
principio de eficiencia que garantice una solvencia del sistema y procure al mismo tiempo equidad para la población.
Y por otra parte, el impacto presupuestario como componentes o pilares fundamentales, así como la contribución al
Producto Interior Bruto (PIB) nacional de la empresa ofertante, para medicamentos que contribuyan a una mejora en
los resultados en salud.
En definitiva, cuatro son las variables fundamentales en
la toma de decisiones en materia de financiación y precio de
los medicamentos:
1. coste-efectividad.
2. impacto presupuestario.
3. valor social.
4. innovación terapéutica.
En relación con la innovación terapéutica, el artículo 89
bis, en sus puntos 2. y 3., indica más en este sentido:
2. Para la decisión de financiación de nuevos medicamentos, además del correspondiente análisis coste-efectividad y de impacto presupuestario, se tendrá en cuenta el componente de innovación, para
avances terapéuticos indiscutibles por modificar el curso de la enfermedad o mejorar el curso de la misma, el pronóstico y el resultado terapéutico de la intervención y su contribución a la sostenibilidad del
Sistema Nacional de Salud si, para un mismo resultado en salud,
contribuye positivamente al Producto Interior Bruto.
3. Se tendrán en consideración los mecanismos de retorno (descuentos lineales, revisión de precio) para los medicamentos innovadores.
32
APROBACIÓN DE MEDICAMENTOS E INCORPORACIÓN AL SNS
Y aquí el concepto de innovación y sus repercusiones en
la financiación y el precio de los medicamentos es una variable importante. Estimar el grado de innovación de un
medicamento autorizado (o una nueva indicación) desde el
momento de su introducción en el mercado es primordial
para establecer su precio.
Dada la importancia que creemos representa esta variable
en la fijación de precios, se constituyó un grupo de trabajo con
representación de los distintos Departamentos e Instituciones
que forman parte de la Comisión Interministerial de Precios
de Medicamentos para establecer unos criterios de valoración.
Para ello se puso como punto de partida, y teniendo en cuenta la valoración que se hace de la innovación en otros países,
un documento en el que se recogen diferentes categorías que
pudieran ser de interés a la hora de valorar el grado de innovación de un medicamento. El documento se divide en tres
bloques de categorías atendiendo a tres ámbitos:
• Patología y población diana.
• Alternativas autorizadas en España.
• Beneficio.
En la primera reunión mantenida por el grupo de trabajo
se concretaron las categorías a valorar, y se concluyó que el
eje de la valoración del grado de innovación debiera ser la
evaluación del efecto terapéutico incremental y del perfil de seguridad. Por lo tanto, los nuevos medicamentos (o sus indicaciones, cuando se refieren a diferentes patologías) inicialmente
deben ubicarse en uno de los grupos base, A o B, según presenten o no una aportación significativa en el ámbito de la
eficacia y/o de la seguridad.
La valoración del efecto terapéutico incremental y del perfil de
seguridad, se valorará hasta un máximo de 100 puntos en
función de las ventajas que ofrece el medicamento en una
indicación determinada. Teniendo en cuenta que el objetivo
de una terapia es la efectividad, el reparto de la valoración
pudiera ser de un 60% para el efecto terapéutico incremental
y de un 40 % para el perfil de seguridad.
33
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
Habría que definir el límite por encima del cual se incluiría en el grupo A y por debajo en el grupo B.
Grupo A: Con efecto terapéutico incremental significativo y/o perfil de seguridad aceptable o mejorado.
Grupo B: Sin efecto terapéutico incremental significativo
y/o perfil de seguridad no aceptable o similar o inferior.
Una vez ubicada la indicación del medicamento en el grupo
A o B, se continuarán valorando otros aspectos de la terapia
y la repercusión en los recursos sanitarios, además de los aspectos epidemiológicos de la enfermedad y el desarrollo del
conocimiento de su fisiopatología. Esta valoración secundaria
tendrá un máximo de 50 puntos. La puntuación numérica obtenida en la valoración del efecto terapéutico incremental y la
seguridad se dividirá entre dos y se sumará a esta última.
Como resultado, la innovación de una indicación de un
medicamento quedará catalogada como A o B, asociado a un
subíndice numérico de 0 a 100.
Aunque la estimación del grado de innovación de un medicamento autorizado (o una nueva indicación) pudiera ser
utilizada para diversos fines, uno de ellos sería, formar parte
de los algoritmos de decisión de la Comisión Interministerial
de Precios de Medicamentos (CIPM) para la fijación de las
condiciones de financiación y precio de los medicamentos
con cargo al SNS. Comisión que dió entrada a las Comunidades Autónomas (CCAA), en esta legislatura, en el procedimiento de decisión en materia de precios y financiación de
medicamentos. La incorporación de las CCAA ha fortalecido
el procedimiento, ya que aporta transparencia y favorece la
corresponsabilidad con las decisiones. A ello hay que añadir, que las CCAA no presentes reciben información puntual a través de la Comisión Permanente de Farmacia. Esta
información por el momento se orienta preferentemente a
los medicamentos innovadores que, por su alto coste y perfil
farmacológico, requieren mayor atención.
Pero siguiendo con la metodología de asignación de precios y financiación de los medicamentos en el S.N.S, diremos
34
APROBACIÓN DE MEDICAMENTOS E INCORPORACIÓN AL SNS
que cada solicitud de precio de un nuevo medicamento, da
lugar a un expediente individualizado que se evalúa.
De este modo, los expedientes se clasifican en anexos en el
orden del día de la CIPM, con este esquema general:
1.- Medicamento similar a otros comparadores terapéuticos: no presenta ventajas en eficacia/seguridad frente a su
comparador/es, es decir, no presenta valor terapéutico añadido. En este caso, se propone igual precio que su comparador/
es, o a inferior precio para que ofrezca economías en el sistema. También puede ser que vaya destinado a una subpoblación de pacientes con características especiales como por
ejemplo presentar menos interacciones, facilitar la administración, etc.
2.- Medicamento con ventajas terapéuticas o valor añadido sobre su comparador: presenta en general una mayor eficacia, lo que puede traducirse en un incremento porcentual
sobre el coste de su comparador.
3.- Medicamento que cubre una laguna terapéutica, es decir, no existe ningún comparador aceptable (enfermedades
raras) o bien la innovación es disruptiva. En este caso, se
atiende al criterio de precio europeo, aceptándose en general
el menor precio en Europa. Se dispone de una base de datos
compartida en Europa (EURIPID), que proporciona los precios. Además, se cuenta con la información proporcionada
por las empresas. Se atiende fundamentalmente a los países
de la eurozona, para evitar distorsiones debidas a la fluctuación del tipo de cambio de moneda, si bien en determinadas
ocasiones, o en ocasiones puntuales, según el impacto que
tenga el medicamento, se puede escoger el precio de un país
de moneda no euro, adaptando el tipo de cambio.
En los dos primeros escenarios, el precio del medicamento
en otros países de la Unión Europea también hay que considerarlo, ya que marca mucho la aceptación por parte de la
filial de la compañía en España.
El coste-efectividad se aplica a través de una serie de indicadores que relacionan el coste según el precio propuesto,
35
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
por día, mes, ciclo o año de tratamiento o por tratamiento
completo. Por un lado, con el beneficio clínico en términos
absolutos, según los resultados de las variables clínicas utilizadas en los ensayos clínicos correspondientes, mes o año de
vida ganado, mes o año de vida ganado sin la enfermedad,
tasa de respuesta, etc,. Por otro lado, en términos relativos,
lo que nos da idea de la reducción del riesgo de padecer el
evento y por consiguiente de la relevancia clínica.
Otros parámetros a considerar son el coste incremental
por unidad de beneficio obtenida, y el número necesario de
pacientes a tratar para obtener una unidad de beneficio. El
beneficio clínico incremental, está relacionado con el precio
basado en el valor, es decir, un precio que recompense beneficios incrmentales objetivos. En la práctica se traduce, en
que el precio del nuevo fármaco se ajusta según el beneficio
clínico incremental obtenido respecto al similar terapéutico
comparador. Últimamente se han introducido fármacos con
beneficio incremental, a menor coste que el comparador.
No existen límites explícitos en la aceptación de umbrales
coste por año de vida ganado, si bien se consideran en general los umbrales indicados por otros países. Este es uno de los
aspectos que hay que trabajar, dados los altos costes con los
que llegan los nuevos fármacos, varios países europeos entre
ellos el nuestro estamos visualizando esta nueva prespectiva.
Si el medicamento no cumple con las condiciones anteriores, se propone en un anexo como medicamentos no financiables.
Todas estas valoraciones van acompañadas de un análisis
pormenorizado del impacto económico (teórico) que va a
producir el nuevo medicamento en el SNS, o ahorro, en su
caso, al desplazar a otra alternativa de mayor coste. Este impacto económico, se efectúa ya de modo rutinario aplicando
un procedimiento AD HOC elaborado por un grupo de trabajo y aprobado por el pleno de la CIMP. En este documento se incluye la taxonomía de situaciones a las que hay que
aplicar los métodos recogidos en el procedimiento, retrospectivo, prospectivo y de escenarios. Este subsistema se lleva
36
APROBACIÓN DE MEDICAMENTOS E INCORPORACIÓN AL SNS
aplicando desde hace más de 2 años y orienta enormemente
las decisiones de la CIMP ya que se dispone de cifras ciertas
de utilización de medicamentos dentro del SNS y en base a
ellas los análisis por el método retrospectivo poseen un buen
grado de fiabilidad.
Los análisis prospectivos se efectúan sobre cifras de prevalencia e incidencia de la patología en la que está indicado
el nuevo medicamento. Los análisis mediante escenarios se
aplican en caso de sustitución potencial de tratamientos ya
establecidos por los nuevos fármacos sometidos a la CIMP.
La presentación de toda esta información a la CIMP va
precedida de una ronda de comunicación con las Comunidades Autónomas participantes en dicha comisión.
Por otra parte, las empresas titulares pueden solicitar revisiones al alza de sus precios, y a su vez también la propia
Administración puede instar revisiones a la baja (previa motivación en ambas).
En resumen, la evaluación y autorización de nuevos medicamentos mediante los procedimientos en vigor, supone un
proceso del cual se deriva el precio y la financiación de los
mismos y posteriormente su incorporación al Sistema Nacional de Salud.
Con independencia de todo ello, el Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad, está llegando a
acuerdos con la industria farmacéutica que presentan
medicamentos innovadores de alto precio pero con resultados positivos, coste-beneficio, mediante modelos
acordados entre ambas partes.
Nos referimos a los techos máximos de financiación a partir de los cuales la empresa farmacéutica se hace cargo de los
tratamiento o en otros casos introduciendo el pago por volumen, o lo que es lo mismo, a mayor volumen de tratamientos, y siempre de pacientes tratados, con menor coste para
el sistema ó el riesgo compartido que tiene dos vertientes:
una, asumiendo que un medicamento en sus ensayos clínicos, predice que en equis semanas de tratamiento el paciente
37
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
se estabilizara en su patología e incluso se curara de ella, se
acuerda que si ésto no sucede la empresa farmacéutica correrá con los costes del resto del tratamiento hasta que suceda
alguno de los dos eventos. La otra vertiente es utilizar indicadores de resultados, es decir, utilizar indicadores de resultados que fielmente determinen los resultados reales de los
tratamientos. En esta línea y en aquellos medicamentos con
esta posibilidad, debemos seguir trabajando pese a que ya
existen algunos medicamentos en los que utilizamos éste sistema en su evaluación y como consecuencia el pagar o no el
producto si éste no cumple con los requisitos acordados. Es
un modelo de grandes posibilidades y de trasparencia tanto
para la Administración como para la industria.
Para que se pueda desarrollar con datos veraces, en el Real
Decreto de Precios y Financiación, la inclusión en uno de
sus artículos de los registros de pacientes supondrá un gran
avance en este sentido que además de un mayor conocimiento de los resultados del producto será de gran utilidad tanto
para la vertiente clínica, como para la vertiente de gestión y
su utilización por la CIPM para la fijación de las condiciones
del precio y la financiación de los medicamentos con cargo
al S.N.S.
Pero al mismo tiempo que avanzamos en estos campos,
también es importante avanzar en la trasparencia de la tramitación de los expedientes de presentación de un fármaco
cuando éste quiere saber si se va a financiar y cuándo se le
pondrá precio, y las empresas farmacéuticas deben tener conocimiento de ello. En este sentido se ha comenzado a utilizar
la nueva versión del programa GESFARMA, una aplicación
telemática para la tramitación de los expedientes de precio y
financiación, que facilitará en gran medida el conocimiento
real de este proceso permitiendo que los interesados estén
puntualmente informados del estado de tramitación de los
expedientes de sus productos, al tiempo que también será de
una gran utilidad para la propia CIMP.
En definitiva buscamos la mayor transparencia posible en
el desarrollo de la fijación de las condiciones de financiación
38
APROBACIÓN DE MEDICAMENTOS E INCORPORACIÓN AL SNS
y precios de de los medicamentos, incidiendo en los medicamentos innovadores en nuestro Sistema Nacional de Salud
con procedimientos de evaluación previos a la fijación de precios y condiciones de financiación de los medicamentos. Nos
hemos dotado de metodología para el análisis del impacto
presupuestario de los nuevos medicamentos y estamos trabajando en metodologías para valorar el grado de innovación. Y
también nos estamos dotando de sistemas de transparencia
de la industria farmacéutica, todo ello redundará en el beneficio de la población que es a la que todos nos debemos, cada
uno desde la posición que ocupa, ya sea Administración, ya
sea profesional o ya sea industria.
39
LA COORDINACIÓN DE POLÍTICAS EN EL
SENO DEL CONSEJO INTERTERRITORIAL
PARA LA ACCESIBILIDAD DE TRATAMIENTOS
TERAPÉUTICOS DE FORMA EQUITATIVA EN LAS
COMUNIDADES AUTÓNOMAS
Manuel Cervera Taulet
Ex Consejero de Sanidad de la Comunidad
Valenciana y ex portavoz de Sanidad en el Congreso de
los Diputados
España cuenta, desde los años 80, con un sistema de salud
descentralizado, en el que las competencias sobre asistencia
sanitaria, prevención o las políticas de protección y vigilancia
de la salud pública pertenecen a las Comunidades Autónomas.
Por su parte, al Ministerio de Sanidad le corresponde establecer las bases para el desarrollo y la coordinación del Sistema Nacional de Salud (SNS), la sanidad exterior, la política
del medicamento, así como la gestión de los servicios sanitarios en las ciudades autónomas de Ceuta y Melilla a través
del INGESA.
Las primeras transferencias en materia sanitaria del Estado a las Comunidades Autónomas (CCAA) se producen
en el año 1981, cuando Cataluña recibe las competencias
de gestión sanitaria. A lo largo de los años 80, se van produciendo los traspasos de competencias a las Comunidades de
Galicia, País Vasco, Navarra, Comunidad Valenciana, Andalucía y Canarias.
41
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
La ley 14/1986, de 25 de abril, General de Sanidad conforma el Sistema Nacional de Salud, que se concibe, según la
propia Ley, “como el conjunto de los servicios de salud de las
Comunidades Autónomas convenientemente coordinados”.
A la vista de esta definición, la coordinación entre las diferentes estructuras sanitarias en España, es un elemento capital de nuestro sistema y un debate antiguo que, a juzgar por
el título del presente capítulo, aún está pendiente. La propia
Ley General de Sanidad en su exposición de motivos habla
de que ante “la imposibilidad (…) de organizar un sistema sanitario que integrase tantas estructuras dispersas, se ha
asentado la idea de que, manteniendo separadas las diversas
estructuras sanitarias públicas, la coordinación podría ser la
respuesta”.
Lo cierto es que si se lee la exposición de motivos que en
su momento llevó a la promulgación de la Ley 14/1986, casi
30 años después, podría servir como introducción para una
Ley en trámite hoy mismo. “Se ha mantenido una pluralidad
de sistemas sanitarios funcionando en paralelo, derrochándose las energías y las economías públicas y sin acertar a
establecer estructuras adecuadas a las necesidades de nuestro
tiempo”, cita la Ley de forma textual.
Con el nacimiento del SNS se crea el Consejo Interterritorial del SNS (CISNS), ante la necesidad lógica de crear
un órgano que coordine y establezca los umbrales para que
la sanidad en España continúe siendo universal y equitativa
para todos los ciudadanos independientemente del lugar en
el que residan.
La Ley General de Sanidad lo define como “órgano de
coordinación general sanitaria” entre el estado y las comunidades. Posteriormente, en 2003 a través de la Ley de 28 de
mayo de Cohesión y Calidad del SNS, el CISNS modifica su
composición, funcionamiento y competencias.
Sin embargo, y tal y como se concibió en el año 1986, el
CISNS sigue siendo un órgano coordinador, que debate y
emite recomendaciones acerca de diferentes cuestiones pero
42
LA COORDINACIÓN DE POLÍTICAS EN EL SENO DEL CONSEJO INTERTERRITORIAL
PARA LA ACCESIBILIDAD DE TRATAMIENTOS TERAPÉUTICOS DE FORMA
EQUITATIVA EN LAS COMUNIDADES AUTÓNOMAS
que, como tales recomendaciones, no tienen un carácter
vinculante ni un rango normativo que obligue alas CCAA a
cumplir con ellas.
En líneas generales, el CISNS debate acerca de los siguientes asuntos:
• El desarrollo de la cartera de servicios correspondiente
al Catálogo de Prestaciones del Sistema Nacional de
Salud, así como su actualización.
• El establecimiento de prestaciones sanitarias complementarias a las prestaciones básicas del Sistema Nacional de Salud por parte de las Comunidades Autónomas.
• Las garantías mínimas de seguridad y calidad para la
autorización de la apertura y puesta en funcionamiento de los centros, servicios y establecimientos sanitarios.
• Los criterios generales y comunes para el desarrollo de
la colaboración de las oficinas de farmacia.
• Los criterios básicos y condiciones de las convocatorias
de profesionales que aseguren su movilidad en todo el
territorio del Estado.
• La declaración de la necesidad de realizar las actuaciones coordinadas en materia de salud pública a las que
se refiere esta ley.
• Los criterios generales sobre financiación pública de
medicamentos y productos sanitarios y sus variables.
• El establecimiento de criterios y mecanismos en orden
a garantizar en todo momento la suficiencia financiera
del sistema.
En resumen, podemos establecer que el CISNS establece
unas normas de juego para que las CCAA gestionen la sanidad en sus territorios. Sin embargo, puesto que estas reglas
no son de obligado cumplimiento, lo que de facto sucede
es que la equidad en el acceso al sistema sanitario está en
muchos casos al albur de la voluntad política que exista para
43
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
coordinarse de las personas que en cada momento tengan la
responsabilidad de estar al frente de la gestión sanitaria del
Gobierno de España y de las CCAA.
1. LA EQUIDAD EN EL SISTEMA NACIONAL DE
SALUD
La preocupación por la equidad existe desde el mismo momento en que se plantearon las primeras transferencias en
materia sanitaria. La Ley General de Sanidad garantiza que
el acceso a las prestaciones sanitarias se realizará en condiciones de “igualdad efectiva” persiguiendo además “la superación de los desequilibrios territoriales y sociales”.
En los últimos años, fundamentalmente desde que la crisis
económica obligó a las CCAA como responsables del gasto
sanitario, a tomar medidas para contener el gasto, el término
equidad resulta inevitable en cualquier debate sobre el presente o el futuro del SNS.
No en vano son muchas las instituciones de todo tipo, incluidas Sociedades Científicas, que han puesto sobre la mesa
la desigualdades reales que existen entre los diferentes sistemas regionales de salud en cuanto a instalaciones, dotación,
procesos asistenciales y acceso a la innovación terapéutica.
Ejemplos hay muchos. La Sociedad Española de Cardiología, constata en cada una de las ediciones de su informe RECALCAR (Recursos y Calidad en Cardiología) las desigualdades existentes entre Comunidades Autónomas en relación
a la atención cardiológica que reciben los pacientes.
Recientemente, la Sociedad Española de Oncología Médica (SEOM) publicaba un informe acerca de las barreras de
acceso a los medicamentos oncológicos en el que se pone de
manifiesto la inequidad entre CCAA generada por la diferencia entre las políticas autonómicas en materia farmacéutica,
así como la actuación de diferentes actores y comités en cada
una de las autonomías para la incorporación de nuevos fármacos a la prescripción.
44
LA COORDINACIÓN DE POLÍTICAS EN EL SENO DEL CONSEJO INTERTERRITORIAL
PARA LA ACCESIBILIDAD DE TRATAMIENTOS TERAPÉUTICOS DE FORMA
EQUITATIVA EN LAS COMUNIDADES AUTÓNOMAS
Nunca he sido partidario de recoger datos objetivos, aislados y descontextualizados sobre la dotación de cada uno
de los sistemas regionales de salud. Es obvio que no todas
las comunidades cuentan con el mismo ratio de camas por
habitante, aunque no todas tienen la misma dispersión/densidad poblacional, igual que no todas tienen el mismo nivel
de desarrollo en las alternativas a la hospitalización (cirugía
sin ingreso, hospital de día, hospitalización domiciliaria…).
Tampoco todas las Comunidades Autónomas cuentan con
las mismas tasas de alta tecnología por habitante, pero estos
datos, tomados de forma aislada, sin ponderarse con otros
como las tasas de utilización de los aparatos o su tasa de
obsolescencia, tampoco aportan información determinante.
Y por encima de todo, nunca me ha gustado establecer
este tipo de comparaciones porque en la voluntad de todos
los gestores al frente de un sistema regional de salud, siempre
está ofrecer a sus ciudadanos el mejor de los sistemas y con la
mejor calidad, aunque lógicamente, gestionando los recursos
de los que dispone, que son finitos, limitados y que normalmente les vienen dados sin mucha capacidad de maniobra.
Y es en este punto en el que creo que reside la clave del por
qué de la inequidad de los sistemas regionales de salud entre
Comunidades Autónomas.
Partimos de la base de que desde hace años la sanidad pública de nuestro país se encuentra infrafinanciada y de que
la autonomías han ido acumulando déficit ejercicio tras ejercicio; por cierto, problema más grave en aquellas CCAA que
recibieron las competencias en los años 80 y asumieron por
su cuenta la modernización de sus sistemas sanitarios mientras el Insalud lo hacía en aquellas regiones en las que aún
tenía competencias.
Si a esta situación de déficit presupuestario, le sumamos
un sistema de financiación autonómico en el que unas CCAA
resultan más perjudicadas que otras, el resultado es que hay
comunidades en España que viven verdaderas tensiones financieras para poder ofrecer a sus ciudadanos los mismos
45
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
servicios asistenciales y las mismas prestaciones farmacéuticas que en otras regiones.
Según los presupuestos autonómicos per cápita del año
2015, entre la Comunidad con mayor gasto sanitario por
habitante y la de menor dotación per cápita, existen más de
500 euros de diferencia. Con estas cifras, ¿es realmente posible la equidad en el SNS?
Fuente: Elaboración propia a partir de información de Ministerio de Hacienda
El actual modelo de financiación autonómica, vigente
desde el año 2002, apostó por una mayor descentralización
de los ingresos y una mayor corresponsabilidad fiscal de la
CCAA. Además, toma como uno de sus criterios determinantes para el reparto de fondos, la población. Sin embargo,
esta variable no se ha mantenido actualizada, de forma que
aquellas Comunidades que han crecido demográficamente
de forma muy significativa durante la primera década de los
años 2000, debido fundamentalmente a la inmigración, se
han visto seriamente perjudicadas frente a las que han man46
LA COORDINACIÓN DE POLÍTICAS EN EL SENO DEL CONSEJO INTERTERRITORIAL
PARA LA ACCESIBILIDAD DE TRATAMIENTOS TERAPÉUTICOS DE FORMA
EQUITATIVA EN LAS COMUNIDADES AUTÓNOMAS
tenido sus datos de población más estables. Este hecho, unido a que ya en el momento de negociación del sistema de
financiación, las Comunidades cuya sanidad aún dependía
del Estado, resultaran más beneficiadas que las que tenían
las competencias desde los años 80, ha generado unas tensiones presupuestarias en muchas autonomías que difícilmente
pueden ser mantenidas en el tiempo.
Aún más, si a estos datos les añadimos los de las balanzas
fiscales de cada Comunidad, el resumen es que Comunidades con importante peso poblacional como Andalucía, Cataluña, Comunidad Valenciana, Madrid, Baleares o Murcia se
encuentran en una situación de mucha más dificultad que
otras.
2. EN EL CONSENSO ESTÁ LA SOLUCIÓN
Por lo tanto, como primera conclusión de este capítulo
dedicado a cómo impulsar la equidad entre CCAA, creo que
la revisión del sistema de financiación de la Sanidad debería
ser un punto a abordar sin dilación, ya que estas diferencias originan situaciones que no pueden ser prorrogadas en
el tiempo.
Pero si es importante el hecho de que todos cuenten con
unas herramientas que generen unos recursos adecuados,
suficientes y proporcionados, más lo es el hecho de que el
órgano responsable de la coordinación entre los sistemas regionales de salud, el CISNS, sea un órgano vinculante, cuyos
acuerdos deban ser asumidos por todas las comunidades.
Si los remeros integrantes de un mismo bote, no reman
todos en la misma dirección, lo hacen a distinta velocidad y
no hacen caso a las instrucciones del timonel, probablemente
no podrán llegar a la meta y acaben haciendo aguas.
Por lo tanto, considero necesario para conseguir la equidad real del sistema que todos perseguimos, un CISNS que
alcance acuerdos de carácter vinculante en aquellas materias
que tienen un alcance y una repercusión global para todo el
Estado. No se trata de que el Estado recentralice ninguna
47
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
competencia, sino de que los asuntos que ya hoy en día debate el Consejo, se traduzcan, no en recomendaciones o tomas
de consideración, sino en acuerdos vinculantes entre todos
los responsables del SNS.
De esta forma, no sólo se permite la toma de decisiones
homogéneas en todo el Estado, sino que se fomenta el debate, el consenso, la búsqueda de acuerdos y, por lo tanto,
algo que siempre he defendido: sacar la sanidad del debate
político.
Los gestores sanitarios de uno u otro partido político, pueden coincidir más o menos en las formas, pero nunca habrá
una divergencia en el fondo, que no es otro que asegurar el
máximo nivel de salud posible al ciudadano, tratando la enfermedad y promoviendo la salud.
Los ciudadanos agradecen que los temas que para todos
son capitales queden fuera del debate ideológico, y es más,
para los gestores, el consenso y la toma de medidas por acuerdo, facilita la labor de explicar a los ciudadanos por qué se
toman unas medidas u otras según en qué momento.
Concretamente, los temas en los que los acuerdos del CISNS deberían tener un carácter vinculante serían los siguientes:
•
Salud pública.
Como ya ha sucedido en situaciones de riesgo pandémico como con la crisis de la gripe A, el CISNS cobra en estas situaciones una importancia capital para la
definición de protocolos, compra centralizada de tratamientos en caso de resultar necesario, definición de
estándares, etc… Sin embargo, no es necesario llegar a
una situación de crisis para comprobar la necesidad de
que las decisiones en materia de salud pública en la mayor parte de asuntos que trata deben ser homogéneas
para el conjunto del SNS. El caso más evidente, y que
ha suscitado muchos debates alrededor es el calendario
vacunal. No parece lógico que los niños que vivan en
una Comunidad reciban unas vacunas distintas que los
48
LA COORDINACIÓN DE POLÍTICAS EN EL SENO DEL CONSEJO INTERTERRITORIAL
PARA LA ACCESIBILIDAD DE TRATAMIENTOS TERAPÉUTICOS DE FORMA
EQUITATIVA EN LAS COMUNIDADES AUTÓNOMAS
que viven en la región limítrofe. Y no sólo para el caso
de la vacunación infantil. Los criterios para la administración de la vacuna de la gripe a grupos de riesgo
no han sido siempre homogéneos, de forma que para
una persona sana de 60 años en una comunidad estaba
indicada la vacunación, mientras que en otra región no
lo estaba.
•
Política de recursos humanos.
Actualmente en esta materia encontramos una gran
disparidad de criterios entre unas comunidades y otras.
No sólo en cuestiones retributivas. Hay CCAA en las
que existe el médico especialista en geriatría y otras en
las que no existe esta especialidad como tal. Hay regiones en las que existe una carrera profesional con unos
grados y reconocimientos, y en otras zonas no. Existen
CCAA en las que se sufre una falta de profesionales
de alguna especialidad en concreto mientras en otras
hay una demanda superior a la oferta. Estas situaciones
son especialmente problemáticas en áreas de salud que
quedan a medio camino o limítrofes entre CCAA, y en
la que por lo tanto la movilidad de los profesionales es
más sencilla.
•
Sistemas de información.
En los últimos años los sistemas regionales de salud
han hecho inversiones importantísimas en tecnología
de la información. La eficiencia de cualquier sistema
de gestión, incluyendo la prestación de asistencia sanitaria, pasa por la utilización de unos sistemas de información integrados y adaptados a las necesidades de la
gestión. La informatización de la asistencia, de la prestación farmacéutica, de la historia clínica del paciente… han supuesto un importante quebradero de cabeza
para los gestores sanitarios. Sin embargo, hoy en día, y
después de una cantidad ingente de recursos invertidos,
y no sólo me refiero a los económicos, sino al tiempo y
esfuerzo de muchísimas personas; la interconexión del
49
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
SNS sigue siendo una tarea pendiente. Esta situación
lleva a la duplicidad de pruebas, las lagunas informativas que impiden la toma de decisiones en aras de la
eficiencia, la imposibilidad de una aplicación real de la
telemedicina, la no generación de economías de escala,
etc.
Todas las decisiones que tengan que ver con la cartera de
servicios asistencial o farmacéutica.
La cartera básica de servicios del SNS comprende todas
las actividades asistenciales para la prevención, el diagnóstico o tratamiento que financia el sistema. Como tal, debe
estar en permanente revisión y actualización, tanto en lo que
se refiere a la prestación de asistencia sanitaria, como a la
prestación farmacéutica.
La revisión de la cartera de servicios consiste en la inclusión de nuevas técnicas o nuevos tratamientos así como la
desinversión selectiva en aquellos procesos o productos que
han se han visto sustituidos por otras con mejor relación coste/eficacia.
En los últimos años, motivado especialmente por la crisis
económica que ha llevado a una escasez de recursos públicos disponibles, el Gobierno de España ha desarrollado en la
normativa más reciente (desde 2010) en política farmacéutica, criterios y mecanismos para llevar a cabo la desinversión
selectiva, la financiación selectiva de fármacos y la necesaria
evaluación coste-efectividad para la toma de estas decisiones.
Estas medidas, que son del todo necesarias para mantener
un SNS moderno, actualizado y capaz de dar cobertura universal, se han visto además complementadas por otras que
las CCAA, acuciadas por esta falta de recursos disponibles
han puesto en marcha.
Así, la proliferación de comités, agencias y comisiones
evaluadoras; la revisión, matización o reconsideración de los
posicionamientos terapéuticos de los nuevos fármacos; la
puesta en marcha o actualización de sistemas de prescripción
asistida basados a su vez en evaluaciones de coste-eficacia…
50
LA COORDINACIÓN DE POLÍTICAS EN EL SENO DEL CONSEJO INTERTERRITORIAL
PARA LA ACCESIBILIDAD DE TRATAMIENTOS TERAPÉUTICOS DE FORMA
EQUITATIVA EN LAS COMUNIDADES AUTÓNOMAS
están generado, en ocasiones, problemas de equidad en el
acceso a determinados tratamientos entre CCAA.
La evaluación de fármacos, técnicas y tecnologías sanitarias es absolutamente necesaria para la toma de decisiones
en materia de cartera de servicios, actualización del nomenclátor, fijación de precios e incorporación de medicamentos
a los sistemas de prescripción; pero sería deseable que esa
evaluación fuera única y vinculante para todo el SNS.
Para ello, en el marco del CISNS, se deben articular los
mecanismos para que los grupos y comisiones encargados de
llevar a cabo estas valoraciones y la toma de decisiones posterior, actúen fomentando el debate y la transparencia; de
forma que las CCAA se sientan juez y parte de la toma de
decisiones que después ellas mismas deben aplicar.
Si movidos por la necesidad innegable de ser selectivos y
racionalizar los costes, cada CCAA sigue generando nuevos
organismos evaluadores, dando pie a diferentes criterios de
valoración, lo único que se puede alcanzar es un SNS cada
vez menos equitativo, menos universal y menos eficiente.
3. CONCLUSIONES
Para conseguir una coordinación efectiva, un SNS en el
que la equidad y la universalidad sean una realidad, la sanidad debe salir del debate político, al menos, en lo que se
refiere a la calidad de la prestación de servicios al ciudadano.
Como se ha señalado, alcanzar las cotas más altas de calidad
en los sistemas sanitarios es el objetivo común de todos los
que tienen responsabilidad en la gestión, y es por este motivo
por el que debe ser algo al margen de discusiones ideológicas.
Sin embargo, quiero subrayar algo que considero elemental y prioritario antes incluso que la necesidad de coordinación: la necesidad de dotar a la Sanidad de los recursos
financieros que necesita.
Si no somos capaces de asegurar la sostenibilidad financiera del sistema, y las CCAA siguen abocadas a gestionar sin
recursos suficientes para garantizar la calidad, la innovación
51
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
y, una vez más la equidad entre ciudadanos, el debate de la
coordinación del SNS no podrá dar sus frutos.
Una vez el SNS cuente con una financiación adecuada a
sus necesidades, será necesario abordar el debate de la financiación autonómica y cómo alcanzar un sistema que permita
que las CCAA cuenten de partida con unos recursos en cierta
forma equiparables y ajustados a sus necesidades reales.
Llegados a este punto, la coordinación necesita de órganos consensuados y vinculantes para todos. Los acuerdos del
CISNS deberían ser, por lo tanto, vinculantes.
En el caso de la evaluación terapéutica, fijación de precios y condiciones de financiación de tratamientos, bajo el
paraguas y amparo del CISNS se debería poder contar con
los mecanismos y recursos necesarios desde el punto de vista técnico para actuar como una agencia evaluadora única e
independiente.
Sólo de esta forma, desde las diferentes administraciones y
actores implicados, se le otorgará el valor que merecen a organismos como a los grupos de posicionamiento terapéutico, la
Comisión Interministerial de Fijación de Precios o los documentos como los Informes de Posicionamiento Terapéutico.
Esta coordinación y esta puesta en valor conllevarán acabar con ineficiencias, duplicidades y dilataciones en el tiempo que a veces producen desequilibrios entre autorización y
posibilidad real de acceso.
Permitirá generar tranquilidad y consenso en los profesionales, que tendrán a su disposición una prescripción, donde
se aúne, libertad, coste/eficacia adecuado y eficiencia en la
gestión, además de reforzar la seguridad en los tratamientos.
Y por último, pero no por ello, menos importante sino
todo lo contrario, confianza en los ciudadanos, que reconocerán no sólo el esfuerzo de los gestores por aunar criterios,
sino que verán en el SNS el mayor garante de su salud en los
términos más amplios e innovadores de la palabra.
52
FINANCIACIÓN DE LOS MEDICAMENTOS
INNOVADORES DE ALTO COSTE
Juan M Cabasés
Catedrático de Economía Aplicada, Universidad Pública de
Navarra
1. RESUMEN
La política farmacéutica tiene como objetivo aumentar la
salud de los pacientes garantizando el acceso a los medicamentos que necesitan, sujeta a la restricción presupuestaria.
El mercado farmacéutico tiene características específicas con
agentes con intereses en conflicto. Los gobiernos han de buscar el equilibrio entre la eficiencia –coste y beneficio- y la
equidad en el acceso y garantizar el suministro futuro fomentando la innovación. Un aspecto relevante de la política es
la determinación del precio de los nuevos medicamentos. En
Europa coexisten formas diversas de establecimiento de los
precios de los nuevos fármacos autorizados inicialmente por
la Agencia Europea del Medicamento (EMA), básicamente,
los precios basados en el valor (VBP) utilizando la evaluación
económica tipo Coste-Efectividad, que compara los costes y
los efectos de los medicamentos en relación a los tratamientos existentes, y los métodos de negociación basados en los
precios de referencia externos (ERP), en función de los precios acordados en un grupo de países, o internos, comparando con los precios de terapias alternativas medicamentosas
o no. Los acuerdos de riesgo compartido se utilizan también
para establecer el precio de los medicamentos más innovado53
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
res pero con incertidumbre respecto a sus resultados. Todos
los mecanismos tienen formas diversas de aplicación y sus
resultados son también diferentes. Cada país tiene su propio
método de fijación de precios. Estas notas recogen algunas
experiencias de fijación de precios y financiación de medicamentos de coste elevado en Europa. Se observa una tendencia hacia los precios basados en el valor, con una visión
amplia de lo que es valor en sanidad, cantidad y calidad de
vida y otros beneficios adicionales para la sociedad, como la
importancia de la enfermedad, el ahorro en costes sanitarios,
la innovación y el impulso a la investigación, con el análisis
de impacto presupuestario como criterio complementario.
1.- La introducción de fármacos innovadores de elevado
coste. El precio de los medicamentos considerados innovadores ha crecido notablemente en los últimos años. El tratamiento del cáncer es un buen ejemplo (Aggarwal, Ginsburg and Fojo, 2014). El aumento de la incidencia del cáncer
debido al envejecimento y al aumento de la población ha
impulsado el desarrollo de nuevos fármacos que aumentan
la supervivencia en pocos meses a un coste muy elevado. En
la última década, más de 60 nuevas moléculas han sido autorizadas en el área terapéutica de oncología -y hay más de
300 productos en ensayos clínicos en fase III-, frente a 36 en
cardiovasculares, la siguiente más numerosa (Milne y Kaitin,
2015). Precisamente, los fármacos contra el cáncer son los
primeros en el ranking del gasto farmacéutico (IMS, 2014).
Hace unos pocos años Fojo y Grady (2009) estimaron el coste de 1 mes de supervivencia de cáncer en 80.000$ y extender 1 año la vida de los 550.000 americanos que mueren
de cáncer anualmente, se valoró en 440 billones$, sin que
se cure ningún paciente. Los gastos del cáncer representan
entre el 5 y el 10% del gasto sanitario en los países europeos.
También han sido desarrollados medicamentos de alto
coste para otras enfermedades como la artritis reumatoide
y algunas de baja incidencia, las denominadas enfermedades raras, con un impacto notable sobre la calidad de vida a
un coste muy elevado. La aparición reciente de nuevos medicamentos contra la hepatitis C bien tolerados y con ex54
FINANCIACIÓN DE LOS MEDICAMENTOS INNOVADORES DE ALTO COSTE
pectativas de remisión de la enfermedad es un motivo de
celebración. El inconveniente de todos estos medicamentos
es su elevado precio, lo que está generando una presión agobiante sobre el gasto sanitario, acrecentada en los momentos
de crisis económica, y los hace poco asequibles, creando problemas de sostenibilidad y de accesibilidad. La existencia de
desigualdades de acceso a tratamientos de cáncer asequibles
es políticamente inaceptable (Sullivan et al 2011).
¿Por qué son tan elevados los precios de lanzamiento de
los nuevos medicamentos innovadores? Howard et al (2015)
observaron que los precios de lanzamiento de los fármacos
contra el cáncer, ajustados por la inflación y por los beneficios
en salud, aumentaron un 10% anual entre 1995 y 2013, una
media de 8500$ por año. El proceso de establecer precios es
opaco. Los productores son temporalmente monopolistas, lo
que les permite elegir el precio de venta en cada país en función de la demanda. La financiación por terceros (gobierno,
aseguradoras) logra aislar al paciente del precio. Hay incentivos financieros para los médicos y hospitales a utilizar productos nuevos. Normalmente, hay ausencia de sustitutivos.
Bajo estas condiciones, los productores pueden decidir los
precios de los nuevos medicamentos al nivel o ligeramente
por encima de los precios de las terapias existentes, generando una tendencia creciente en los precios de lanzamiento de
los fármacos. Además, la existencia de descuentos impuestos
por los gobiernos a algunos compradores, incentiva la elevación de los precios para compensar estas reducciones en los
segmentos del mercado no afectados por los descuentos.
El coste de los fármacos anti cáncer se ha incrementado
notablemente en las últimas décadas también debido a los
costes de los ensayos clínicos, la regulación farmacéutica, y
el proceso de desarrollo de fármacos, que reduce el tiempo de
vida de las patentes. Además, la finalización del periodo de
patentes de fármacos oncológicos ha supuesto una reducción
en los ingresos de las compañías en estos años, lo que ha producido la reacción de incrementar los precios de marca para
compensar la pérdida. Las empresas tratan de cubrir los cos55
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
tes de producción y recuperar los costes de I&D incurridos
en el proceso de creación de los fármacos.
2.- Los objetivos de la política farmacéutica: El objetivo
último de la política de medicamentos es mejorar la salud
y el bienestar de los pacientes. Cada país tiene prioridades
diferentes en la política farmacéutica: garantizar el acceso a
los fármacos para todos los ciudadanos, proveer incentivos
a la innovación, apoyar a la industria nacional, o limitar el
gasto farmacéutico público a niveles sostenibles en función
de las disponibilidades presupuestarias. Muchos países han
establecido prácticas de control de costes tratando de mantener un equilibrio entre el acceso equitativo y los objetivos
industriales. Hay mucha variabilidad en estas prácticas, en
especial en la regulación de precios y financiación, que alcanzan no solo a las prácticas (control de precios, copagos,
precios de referencia,...) sino también a su aplicación que,
además, son muy cambiantes. Estos cambios hacen difícil su
evaluación.
En materia de nuevos medicamentos de elevado precio, el
problema es cuánto debe financiarse y cómo hacerlo. La política de regulación de precios desde la perspectiva social debe
combatir la ineficiencia que generan los precios resultantes
del poder de monopolio de las compañías consecuencia de
las patentes, que son más elevados que los que resultarían
en competencia, y la inequidad en el acceso por el elevado
precio de estos medicamentos. El objetivo es lograr que los
precios reflejen el valor que genera el medicamento para la
sociedad.
3.- Los instrumentos de política de financiación utilizados son de dos tipos: Mecanismos de acción sobre la oferta,
tales como controles de precios (los más utilizados), del gasto (descuentos, reembolsos,…) y de los beneficios de la industria (payback), y mecanismos de acción sobre la demanda
orientados a los profesionales (guías, educación, supervisión
y vigilancia,…), los pacientes (educación y copagos) y a las
farmacias (medicamentos genéricos).
56
FINANCIACIÓN DE LOS MEDICAMENTOS INNOVADORES DE ALTO COSTE
- La regulación de precios. Hay formas diversas de establecer
precios. 1) el precio puede calcularse sobre la base de los
costes de producción más un cierto margen de beneficio; 2)
en base a los precios para el mismo producto en otros países, o precios de referencia externos (External Reference Pricing,
ERP), 3) en el coste de los tratamientos similares para la
misma indicación dentro del país o precios de referencia internos; en este caso, los grupos de referencia pueden ser más
estrechos, según el principio activo, o más amplios, según la
equivalencia terapéutica, y suelen estar ligados a la política
de medicamentos genéricos; 4) por último, las decisiones sobre precios y financiación pueden derivar de los resultados
de evaluaciones económicas que comparan el nuevo tratamiento con las terapias existentes basados en el análisis de
coste-efectividad y otras formas de evaluación económica,
con el fin de tener en cuenta el valor que añaden a la salud y
el bienestar de la sociedad (Value Based Pricing, VBP).
- Los acuerdos de riesgo compartido son uno de los instrumentos más novedosos en la política farmacéutica. La incertidumbre en los resultados de efectividad se comparte
entre los productores y los financiadores. Se utilizan cada
vez más en fármacos innovadores cuya efectividad a medio
y largo plazo no es bien conocida. Hay modalidades diversas: acuerdos de precio-volumen, en función de garantía de
un resultado, programas de gestión de la enfermedad,…. La
experiencia existente sugiere que podría estar logrando ahorros importantes en el presupuesto sanitario público de los
medicamentos innovadores.
- La introducción de incentivos para la prescripción eficiente
incluye un conjunto variado de prácticas (guías, información, educación,…). Sin embargo, incentivos de alto poder,
monetarios y no monetarios, son mucho menos utilizados en
los sistemas sanitarios públicos.
- Los copagos están presentes en la mayoría de los países,
con modalidades y porcentajes muy diferentes. En países sin
copago, hay alguna propuesta de introducirlo para facilitar
el acceso a medicamentos que no alcanzan el valor social
57
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
suficiente para ser financiados públicamente (Aggarwal y Sullivan, 2014).
4.- La financiación de medicamentos de elevado coste en
Europa. Análisis comparado.
El proceso de introducción de un nuevo fármaco en Europa se inicia por la Agencia Europea del Medicamento (EMA),
que evalúa centralizadamente y autoriza la comercialización
en toda Europa. La EMA se basa exclusivamente en la evaluación beneficio-riesgo de un nuevo medicamento y no tiene
en cuenta su impacto económico. Para la EMA la demostración de la no inferioridad frente a una terapia estándar con
licencia es con frecuencia suficiente. La supervivencia global,
la supervivencia libre de progresión y, en su caso, las tasas de
curación son los resultados más relevantes. La evaluación se
basa principalmente en los estudios en fase III aunque puede
incorporar otra información.
Posteriormente, cada país y, a veces, cada región dentro de
un país, negocia el precio y la financiación en función de sus
prioridades y presupuestos, con evaluaciones de sus propias
Agencias de Evaluación de Tecnologías (AET) como NICE
(National Institute for Health and Care Excellence) en Reino
Unido, Haute Autorité de Santé en Francia, The Institute for
Quality and Efficiency in Health Care, en Alemania,…. Las
AET utilizan criterios diversos para realizar sus informes: el
Análisis Coste Efectividad, la relación riesgo-beneficio estimada, la innovación que supone el medicamento, el valor
añadido para el mercado o comparado con terapias ya en
el mercado y el beneficio para el sistema sanitario y para la
sociedad en su conjunto del país o región.
El análisis coste – efectividad (ACE) es una técnica que
posibilita la evaluación de las decisiones de asignación de
recursos sanitarios públicos en todos los ámbitos de la atención a la salud, sean asistenciales o de promoción de la salud y prevención de la enfermedad. La efectividad se mide
normalmente en unidades de salud –años de vida sano- o
QALY. Los resultados se ofrecen en términos de una razón
coste-efectividad (ICER). El ACE se complementa con el
58
FINANCIACIÓN DE LOS MEDICAMENTOS INNOVADORES DE ALTO COSTE
análisis de impacto presupuestario (AIP), que ayuda a determinar el punto de corte factible en el proceso de priorización
del país o región de que se trate.
Los resultados de las evaluaciones económicas realizadas
en el ámbito de los medicamentos suelen ser muy diversos
debido a las variaciones en la metodología utilizada en el
proceso de evaluación: en la perspectiva del análisis elegida –
la del financiador vs la de la sociedad en su conjunto-, el tipo
de análisis –coste efectividad, coste utilidad, coste-beneficiola modelización, la tasa de descuento, el tratamiento de la
incertidumbre, el Impacto Presupuestario…. Los controles,
las estimaciones de efectividad en el mundo real, los costes
unitarios, los patrones de uso de recursos, las preferencias
de los pacientes, que dan lugar a diferente valor del QALY
en cada país, y el umbral o valor monetario del QALY, podrían también explicar las diferencias en los ICER y las respectivas decisiones de reembolso de cada país. Encontramos
que las indicaciones con mejores valores de coste-efectividad
(ICER inferiores) son más propensas a ser reembolsadas, lo
que sugiere que cada país considera al menos implícitamente
el criterio de coste-efectividad, además de la eficacia clínica,
en el momento de decidir el reembolso de un determinado
medicamento.
Hay muchos factores que influyen en la decisión de las autoridades para financiar ciertos fármacos además del ICER:
datos demográficos del paciente, por ejemplo, fármacos con
ICER más altos tienden a ser aprobados con más frecuencia
en los pacientes pediátricos con cáncer, la disponibilidad de
tratamientos alternativos, y la consideración de nuevos fármacos con su impacto en el presupuesto sanitario. Sin lugar
a dudas, la decisión de aprobar un nuevo medicamento es
multifacético y multifactorial. Sin embargo, algunos resultados (Lim et al, 2014) muestran que el coste-efectividad
se tiene en consideración primordial en muchos países (especialmente los países que han adoptado la HTA desde la
década de 1990).
59
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
Salvo en Reino Unido y Suecia, el establecimiento de precios en Europa se realiza utilizando los precios de referencia
externos (ERP) e internos (IRP). Los países que utilizan los
ERP como criterio principal son Portugal, Francia, Irlanda,
Noruega, Holanda, Luxemburgo, Suiza, Austria, Chequia,
Eslovaquia, Grecia, Rumanía, Bulgaria, Hungría, Eslovenia,
Croacia y las repúblicas Bálticas. España, Bélgica, Alemania,
Italia, Polonia y Finlandia utilizan los ERP como información adicional (Toumi et al, 2014). Los precios de referencia
externa actúan como techo de precio para un país, un benchmarking. Las cuestiones comunes al mecanismo de ERP son:
determinar los criterios para seleccionar el grupo de países
de referencia que, en función de sus políticas regulatorias
mostrarán precios diferentes; seleccionar el momento en que
se establecieron los precios que se toman como referencia,
según se trate de los precios de lanzamiento o los actuales; el
cálculo de los precios de referencia, las medias, crudas o ponderadas, medianas u otros estadísticos; y la decisión sobre
si introducir ajustes según la capacidad económica del país
(Espín et al, 2011).
El método de ERP genera incentivos a las compañías farmacéuticas para mantener precios altos en países de referencia, aún a costa de cierta pérdida inicial de cuota de mercado,
para poder negociar precios mayores en los países que siguen
los ERP. Si los precios son bajos, las compañías encuentran
menores incentivos a entrar en esos países creando problemas de retrasos en la provisión.
Por su relevancia y por la diferencia en los métodos de
establecimiento de precios, comentaremos los casos de Alemania y Reino Unido.
4.- 1. Alemania.
En Alemania la disponibilidad del nuevo fármaco es inmediata a su autorización por la EMA. El propietario de la
licencia tiene libertad para fijar el precio durante los primeros 12 meses. Todos los fármacos efectivos entran en la lista
del catálogo de prestaciones del German Statutory Health
60
FINANCIACIÓN DE LOS MEDICAMENTOS INNOVADORES DE ALTO COSTE
Insurance (SHI) (90% de cobertura poblacional). La efectividad la estima el Federal Joint Committee (FJC), una agencia
autónoma, que incluye a representantes de los fondos del
SIH, médicos ambulatorios, hospitales y representantes de
los pacientes (sin voto). Los fármacos entran en el mercado a
los precios que pone la industria. El control de costes se lleva
cabo mediante los grupos terapéuticos de referencia (de similar efectividad). El SHI solo financia a los precios de referencia,
y los pacientes pagan la diferencia (copago) (Chalkidou, Lopert y Gerber, 2012).
En 2011 se introdujo un nuevo mecanismo de control
de precios en Alemania: Las empresas deben presentar un
análisis de efectividad comparada como precondición para
la autorización a la entrada en el mercado. Si no demuestra
efectividad adicional, el nuevo fármaco entra en un grupo de
referencia. Si la demuestra, entonces se negocia el precio con
la asociación de fondos del SHI. Si no se llega a un acuerdo
en 6 meses, se establece el precio por medio de una junta
de arbitraje teniendo en cuenta los precios internacionales
(ERP).
En la mayoría de los países europeos, sin embargo, las negociaciones de precios y reembolso son más largas, en torno
a 1 año y hay interdependencia de los precios negociados en
varios países, lo que lleva a precios bastante uniformes en
países con capacidades de pago muy diferentes (no entramos aquí en la cuestión de las importaciones paralelas ni en
los incentivos de las compañías a introducir estrategias para
lograr mayores precios). Como resultado, el acceso es muy
diferente, con acceso más elevado en Dinamarca y Alemania
que en países del sur de Europa, como España.
4.- 2. Reino Unido.
El Reino Unido, como otros países, Australia, Canadá y
Suecia, utiliza el criterio del coste-efectividad para decidir sobre
la eficiencia de la introducción de un nuevo fármaco en relación a otros tratamientos que compiten por los presupuestos
sanitarios públicos. Para ello, a partir de una medida común
61
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
de ganancia en salud, el año de vida ajustado por calidad
(QALY) se establece por el NICE un umbral de coste-efectividad por debajo del cual los tratamientos y medicamentos
se consideran eficientes. El umbral no es una cuantía fija sino
un rango entre £20.000 y £30.000 que permite incorporar
otros factores al análisis, como si el cálculo del QALY permite
captar adecuadamente la calidad de vida, el grado de certeza
de las variables incluidas, el carácter innovador del fármaco o
su contribución a otros objetivos del NHS (Parliament Office of Science and Technology, 2015). Con este criterio, por
ejemplo, nuevos tratamientos de cáncer renal con un coste
entre £70.000-£170.000 por QALY quedan fuera de estos
límites.
Hay una ventaja en el mecanismo del umbral de coste-efectividad. Si el financiador establece el umbral en función de
la disponibilidad a pagar de los ciudadanos, los productores
cobrarán según dicho umbral y el financiador solo paga por
los medicamentos para los que el fármaco es coste-efectivo,
lográndose así la eficiencia. Pero si los precios son demasiado
elevados para la disponibilidad a pagar en un país, entonces
el acceso al medicamento se verá comprometido en algunos
países o grupos de pacientes alcanzándose un nivel subóptimo de bienestar social.
Desde 2009 se han establecido algunas excepciones que
violan el umbral de coste/QALY aplicando una regla de rescate, es decir, una ponderación por tratamientos al final de la
vida: pacientes terminales seleccionados según evidencia de
supervivencia de al menos 3 meses comparando con los tratamientos alternativos: la ponderación puede alcanzar hasta
2,5 veces el umbral, es decir, hasta £50.000. El criterio de
priorización utilizado en el Reino Unido resulta en un menor acceso a los medicamentos nuevos. En concreto, la utilización de fármacos contra el cáncer aprobados después de
2004 en UK alcanzó solo el 41% de la utilización media en
5 países (Francia, Alemania, Italia, España y Reino Unido).
En 2010 el gobierno decidió establecer temporalmente
un fondo separado para financiar específicamente medica62
FINANCIACIÓN DE LOS MEDICAMENTOS INNOVADORES DE ALTO COSTE
mentos de cáncer aún no evaluados o no recomendados por
no ser coste-efectivos por el NICE, el Cancer Drugs Fund. Su
dotación: £50m en 2010/11, se elevó a £200m en los 3 ejercicios siguientes y pasó a £280m en 2014/15 y a £340m
en 2015/16, fecha prevista de finalización y sustitución por
un nuevo método de establecimiento de precios basado en
el valor (VBP) (Keogh, . Como muestra la evolución de su
presupuesto, su sostenibilidad se está viendo comprometida. Hoy se reconoce la imposibilidad, dentro de unos límites
presupuestarios sensibles, de proveer todos los nuevos medicamentos que podrían ofrecer un posible beneficio a los pacientes. El problema de este fondo es el coste de oportunidad
en términos de los tratamientos de otros tipos de pacientes
en el NHS que no son atendidos (inequidad), creando un
silo para un grupo de pacientes específico. Además, viola el
criterio del NICE del umbral de coste-efectividad. Reduce el
incentivo de las empresas a comprometerse con un precio.
Se está planteando una racionalización de su uso dentro del
CDF, una especie de reevaluación del coste-efectividad del
fármaco, algo inaceptable para el NICE. Además, en su funcionamiento, ha creado algunas diferencias geográficas en el
acceso, ya que el CDF se administra descentralizadamente,
dando lugar a la denominada “lotería del código postal”.
El Gobierno se planteó en 2010 dar un paso más y aplicar el criterio del Value-Based Pricing (VBP), por el que los
precios de los nuevos medicamentos han de reflejar mejor
el valor clínico y terapéutico para los pacientes en todo el
Reino Unido (Danzon et al, 2013, NICE 2014 a y b). Así,
podría aplicarse un coste/QALY mayor para fármacos que
tratan enfermedades que generan una gran carga (Burden
of Illness; BoI) en términos de calidad y cantidad de vida,
y/o que demuestren beneficios sociales más amplios (Wider
Societal Impacts, WSI), tales como la capacidad de volver al
trabajo o de contribuir a la sociedad, lo que será función de
la edad, el sexo, la enfermedad y la calidad de vida. Hay un
debate interesante sobre cómo se medirá el valor añadido,
algo que no está claro por el momento, aunque la reacción
de NICE va en el sentido de ponderar los QALY para captar
63
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
los dos aspectos, BoI y WSI, para todo tipo de tratamiento,
con un techo de 2,5, es decir, con un umbral máximo de
£50.000/QALY. Hay confianza en el Gobierno en que el VBP
resultará en una mayor accesibilidad de los pacientes a fármacos innovadores logrando un mayor valor para el NHS. El
debate, no obstante, sigue abierto. Europa está pendiente del
éxito o fracaso de esta medida, que puede tener un impacto
en la evolución de los sistemas de reembolso farmacéutico en
otros países (Buxton et al, 2014).
Como ilustración del problema de la determinación de
umbrales coste-efectividad, comentamos el caso de Kadcyla:
(£90.000 por paciente) en el tratmiento del cáncer de mama
(Roland, 2014). Aumenta en 6 meses la esperanza de vida
sobre los 2 años de los fármacos utilizados y tiene menos
efectos adversos (se administra directamente a las células
cancerígenas). En términos de coste/QALY se aleja del umbral. El precio tendría que reducirse en un 60% para entrar
en el umbral. El Cancer Drugs Fund ha decidido sacarlo de
la lista de financiables en 2015. La empresa justifica el precio
en dos razones: a) el valor añadido del medicamento para el
sistema sanitario en su conjunto (mejora la salud y ahorra
costes de hospitalización); b) el nivel de inversión que ha requerido el fármaco (30 años para su desarrollo). Argumenta
también que otros países lo han autorizado (Finlandia, Dinamarca, Austria, Suecia y Suiza), pero NICE dice que no se
puede comparar porque hay copagos en aquellos.
El Reino Unido utiliza también otros mecanismos de determinación de precios: Pharmaceutical Price Regulation
Scheme (PPRS) y los acuerdos de riesgo compartido, Patient
Access Scheme (PAS). Los PPRS son acuerdos del Gobierno
con la industria para regular el precio de la mayoría de los
medicamentos de marca. Establecen techos a los beneficios
de las compañías en su relación con el NHS, pero estas quedan liberadas de establecer los precios de cada uno de los
medicamentos que ofrecen. Los acuerdos de riesgo compartido en el Reino Unido (PAS) son acuerdos con las compañías
farmacéuticas para pagar tratamientos solo para aquellos pacientes para los que los mismos son efectivos en la extensión
64
FINANCIACIÓN DE LOS MEDICAMENTOS INNOVADORES DE ALTO COSTE
de la supervivencia hasta alcanzar los criterios de coste-efectividad del NICE.
2. UNA POLÍTICA EUROPEA. LA EUNETHTA
Todos los estados miembros de la Unión Europea comparten la búsqueda del equilibrio entre el control del gasto farmacéutico, la garantía del acceso a los pacientes, el fomento
de la innovación y el mantenimiento de la producción farmacéutica. Un paso importante es la estandarización de procedimientos de evaluación económica de los medicamentos.
La idea de crear una Red de Agencias de Evaluación de Tecnologías Europea (EUnetHTA) se plasmó en 2008 con el fin
de armonizar los sistemas de introducción de nuevos fármacos en Europa. Como se ha dicho más arriba, hasta ahora la
EMA decide la autorización de medicamentos sobre la base
de la eficacia y seguridad, dejando a las AET la evaluación
de la efectividad y el coste. La EUnetHTA, que reúne a 34
organizaciones de 23 estados miembros, Noruega y Croacia,
trata de mejorar los informes que servirán de base a las AET.
A largo plazo EMA y las AET podrían trabajar juntos: EMA
velando por la seguridad y eficacia clínicas y las AET se centrarían en el aspecto de eficiencia (Bergmann, 2014).
3. LA FINANCIACIÓN DE MEDICAMENTOS DE
ELEVADO COSTE QUE CURAN. LA ECONOMÍA DE
LA CURA
La aparición de las terapias contra la hepatitis C ha aflorado la cuestión de la financiación de los medicamentos de
elevado coste que logran la remisión de la enfermedad. Son
medicamentos cuyos beneficios esperados son muy elevados.
El ahorro en costes para el sistema sanitario puede ser muy
importante. Pensemos en la reducción en los transplantes de
hígado y en la descarga asistencial que representará la curación de la hepatitis C, que puede incluso llevar a una revisión
de las necesidades de personal de la especialidad. Además, los
efectos sobre la capacidad de producción pueden ser considerables. Sin embargo, el precio tan elevado de lanzamiento
65
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
y la restricción presupuestaria los hace poco asequibles para
muchos países y han hecho demorar la autorización para el
uso clínico de estos medicamentos y obligado a establecer
restricciones al acceso con la consiguiente frustración para
clínicos, pacientes y familiares.
El problema de la financiación de los medicamentos que
curan con coste muy elevado es buscar el mecanismo de
pago adecuado. Los costes se producen a corto plazo y los beneficios esperados, sin embargo, son a largo plazo e inciertos.
Los financiadores han de buscar los mecanismos de autorización y de pago que garanticen la eficiencia y la equidad en
el acceso. Si se utiliza la evaluación económica, el precio es
una de las variables relevantes en el resultado, por lo que habrá de estimarse la relación coste-efectividad considerando la
incertidumbre en el precio y en la efectividad. No se debería
autorizar el medicamento en una sola decisión con carácter
definitivo, sino que habría que ir adaptando las decisiones
de autorización en función de cambios en el precio y efectividad para grupos de pacientes, por ejemplo del estadio de
la enfermedad y la probabilidad de progreso hacia estadios
más graves.
4. LA FINANCIACIÓN DE MEDICAMENTOS DE
ELEVADO COSTE EN ESPAÑA
No existe un mecanismo de autorización y establecimiento de precios de fármacos de elevado coste en España. Los
Informes de Posicionamiento Terapéutico (IPT) se ocupan de
la seguridad y eficacia clínicas, pero no entran en el análisis
de la eficiencia ni en materia de precios. Además, llevan un
ritmo inferior al deseado por quienes están pendientes de la
evaluación de los nuevos fármacos lo que demora los procesos
de autorización de uso clínico de medicamentos ya autorizados en Europa. Uno de los más recientes finaliza así: “Dado
que no se han encontrado diferencias clínicamente relevantes entre la eficacia y seguridad del medicamento evaluado
y ..., la elección entre ellos se basará fundamentalmente en
criterios de eficiencia” (Agencia Española de Medicamentos
66
FINANCIACIÓN DE LOS MEDICAMENTOS INNOVADORES DE ALTO COSTE
y Productos Sanitarios, 2015). Pero carecemos en España de
un mecanismo de análisis de eficiencia suficientemente desarrollado para responder a este encargo (Catalá et al, 2012).
El resultado es que no podemos dar respuesta en tiempo y
forma adecuados a la introducción de medicamentos ya autorizados para Europa en España. Pero las AET no han desarrollado todavía una metodología de evaluación económica
común. No hay medidas de efectividad tipo QALY ni bases
de costes unitarios generalmente aceptadas como oficiales.
Los precios de lanzamiento se negocian en España siguiendo el sistema de los precios de referencia internos y externos.
En la negociación con los productores, se tiene en cuenta
la aportación de la compañía al PIB, los IPT y el informe
farmacoeconómico realizado por la empresa en el dossier de
valor que entrega a las autoridades.
España debería ir a sistemas de negociación explícitos y
transparentes que incorporen el criterio del valor añadido
(VBP) por el fármaco que contemple una visión amplia de
lo que es valor en sanidad, cantidad y calidad de vida y otros
beneficios adicionales para la sociedad, como la importancia de la enfermedad, el ahorro en costes sanitarios, la innovación y el impulso a la investigación. Debería utilizarse la
metodología de la evaluación económica adaptada flexiblemente a los cambios en variables relevantes como los precios
revisados tras la aplicación en la práctica o las indicaciones
terapéuticas. Debería contar con umbrales de coste efectividad que establecerán los límites de lo que puede ser financiado públicamente. Mientras tanto, es necesario establecer
mecanismos de autorización temporal para no demorar la
aplicación clínica de fármacos autorizados en Europa. Los
contratos de riesgo compartido pueden complementar a la
evaluación económica en presencia de incertidumbre en los
resultados.
La descentralización del Sistema Nacional de Salud, que
separa las decisiones de autorización y financiación de los
medicamentos en diferentes niveles jurisdiccionales acentúa
el problema de las diferencias en la accesibilidad a los medi67
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
camentos. Las decisiones de financiación se descentralizan
incluso a los hospitales en algunas regiones. Los profesionales se encuentran en medio de estos procesos de negociación
sin apoyo, dependientes de una regulación en cuyo diseño no
participan. La presencia de todos los agentes implicados es
crucial: reguladores, industria, médicos y pacientes. Hay que
estimular comportamientos eficientes en todos y garantizar
la equidad en el acceso -acceso igual para igual necesidad,
es decir, a cada paciente, aquello que pueda beneficiar a su
salud y/o a su bienestar-.
5. CONCLUSIÓN
En el análisis de las decisiones de financiación de medicamentos de elevado coste en los países europeos se observa
una tendencia a evaluar la eficiencia de los medicamentos
autorizados por la EMA en todos los países, en términos del
Coste-Efectividad y del valor añadido, con una noción de
valor más amplia que los QALY. Cada país tendrá su propio
valor monetario de la efectividad y su propia restricción presupuestaria (el impacto presupuestario es otro criterio muy
presente), dando lugar a diferentes puntos de corte de entrada de nuevos fármacos, con diferencias en el acceso, como
vemos en el caso de UK frente a Alemania. Pero, por otra
parte, tanto los mecanismos de negociación de precios ERP,
como los intereses de las compañías, que no pueden impedir las importaciones paralelas de los productos para los que
acordaron un menor precio, producen una tendencia hacia
la convergencia de precios entre países. El resultado final es
incierto.
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ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
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70
COSTE Y VALOR DE LA INNOVACIÓN
Álvaro Hidalgo Vega
Director del Instituto Max Weber
RESUMEN EJECUTIVO
El capítulo analiza en un primer apartado introductorio la
evolución reciente del gasto sanitario en España y su comparación con el resto de las economías centrales de la Unión
Europea y la media de la OCDE. En este epígrafe se presta
especial atención a la evolución del gasto farmacéutico y evolución reciente. En el apartado segundo se hace referencia
a la cuantificación del coste de los nuevos medicamentos,
haciendo especial énfasis en la importancia que están desarrollando los medicamentos biológicos. En el tercer epígrafe
se aborda el valor de la innovación, para terminar el capítulo
con unas breves conclusiones.
1. INTRODUCCIÓN
Una de las consecuencias de la reciente crisis económica
ha la reducción del gasto sanitario, lo que se ha traducido en
una mayor presión a la hora de decidir adoptar innovaciones
farmacéuticas en los Sistemas Nacionales de Salud. De esta
forma, se ha vuelto a reavivar el debate sobre ¿qué es innovación?, ¿cuánto cuesta? y si ¿la innovación farmacéutica
realmente vale lo que cuesta?.
Antes de entrar de lleno en dicho debate, me gustaría señalar
si los esfuerzos que dedicamos a sanidad son comparables a los
71
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
que hacen otras economías de nuestro entorno. En este sentido,
el gasto sanitario representa el 9,3% de nuestro PIB, situándose
en la media de la OCDE, muy lejos del 11,3% de Alemania o
del 11,6% de Francia y del 11,8% de Holanda. Si analizamos
de forma separada el gasto sanitario público y privado observamos cómo el gasto sanitario público en España representaba en
el 2012 el 6,7% del PIB mientras que en Alemania llegaba al
8,6% y en Francia era igual al 9% del PIB. Otro dato relevante
es el peso que tiene el gasto sanitario público en porcentaje del
gasto público total. En el caso de España este peso era del 14%,
en la media de la OCDE, y lejos del 19% de Alemania o del
16% de Francia. SI nos centramos ahora en el gasto sanitario
per cápita, su valor en España alcanza los 2.243 euros frente
a los 2.193 euros de media en la UE28. De nuevo los franceses gastan casi mil euros más per cápita que los Españoles y
los alemanes 1.400 euros más. Sin embargo, lo preocupante es
comprobar que desde el 2008 hasta el 2012, serie para la que
la OCDE dispone de datos, el gasto sanitario per cápita se ha
reducido de media caña año un 1,9%. Esta evolución ha sido
todavía mucho más brusca en el caso del gasto farmacéutico tal
como recogen las siguientes figuras:
Figura 1. Gasto farmacéutico per cápita y como porcentaje del PIB en 2011
Fuente: OECD Health Statistics 2014, OECD National Accounts; Eurostat Statistics Database;
WHO Global Health Expenditure Database.
72
COSTE Y VALOR DE LA INNOVACIÓN
Figura 2. Tasa anual media de crecimiento del gasto farmacéutico per cápita en términos reales
Fuente: OECD Health Statistics 2014, OECD National Accounts; Eurostat Statistics Database;
WHO Global Health Expenditure Database.
Figura 3. Cambio en el gasto de bolsillo o directo de los usuarios como porcentaje del gasto total en
Salud del 2007 al 2012
Fuente: OECD Health Statistics 2014, OECD National Accounts; Eurostat Statistics Database;
WHO Global Health Expenditure Database.
73
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
El resultado de esta evolución ha sido por un lado un incremento de la aportación de los usuarios a la financiación
de los medicamentos tal como apreciamos en la figura 3, En
el caso de España la aportación de los usuarios se ha incrementado un 1,4% del total del gasto sanitario desde el comienzo de la crisis hasta el año 2012, y una ralentización en
el ritmo de entrada de nuevas innovaciones al SNS.
Por último, señalar que esta evolución se está viendo reflejada en los presupuestos iniciales de sanidad de las diferentes
comunidades autónomas. Así la inmensa mayoría presenta
presupuestos por habitante en 2014 inferiores a los que las
mismas comunidades tenían en 2008 o 2007. Además la desigualdad y las diferencias entre comunidades se han incrementado. Así en el 2014 las diferencias entre la comunidad
con mayor presupuesto inicial, País Vasco, y la que presenta
el menor, Andalucía, ascienden a 593,7 euros lo que supone
el 60,8% del presupuesto inicial de Andalucía. En el 2007,
esta diferencia, entre País Vasco y Valencia, era de 323,9 euros, lo que suponía el 31,08% del presupuesto inicial de la
comunidad valenciana. Estas diferencias en el presupuesto
también están implicando un ritmo de incorporación de la
innovación diferencial en cuanto a territorios.
Resulta evidente que la crisis ha pasado factura al sector
sanitario, tanto en términos porcentuales sobre el PIB, como
en el crecimiento del gasto sanitario real per cápita, así como
en los presupuesto iniciales de las comunidades autónomas.
Estas restricciones presupuestarias pueden poner en peligro la
incorporación de la innovación a nuestro SNS. Por este motivo, es necesario realizar una reflexión sobre cuál es el verdadero valor de la innovación y el coste que ésta conlleva, para poder establecer unos precios que garanticen un pago adecuado
al valor añadido que incorporar las diferentes innovaciones.
2. EL COSTE DE LA INNOVACIÓN
Uno de los elementos diferenciadores de la industria farmacéutica es que las actividades de investigación científica
y desarrollo tecnológico constituyen una de las principales
74
COSTE Y VALOR DE LA INNOVACIÓN
fuentes de competitividad de las empresas y es el principal
determinante de la estructura del mercado (Gambardella,
1995; Sutton, 1998). La diferenciación de los productos,
fuente fundamental de la competencia del sector, depende
en gran medida de la obtención de nuevos principios activos o de innovaciones biotecnológicas que permitan elaborar medicamentos, ya sean químicos o biológicos, más
efectivos, seguros y novedosos. Por este motivo, la capacidad
de innovación de las empresas resulta un elemento clave,
circunstancia por la que el sector farmacéutico se caracteriza
por ser uno de los sectores más intensivos en I+D.
Este esfuerzo investigador se traduce en unos altos costes, tanto en términos materiales como de tiempo. El proceso completo de I+D es largo, 10-13 años, y costoso, entre
1000-1500 millones de dólares, habiéndose incrementado
sustancialmente este coste en los últimos 40 años. En 2012
la investigación y desarrollo de un nuevo medicamento suponía un total de 1.172 millones de euros (1.506 millones de
dólares), seis veces más que en 1979 (Farmaindustria 2015).
El proceso consta de tres etapas diferenciadas: la fase del descubrimiento, la fase del desarrollo en la etapa preclínica y
la fase desarrollo en la etapa clínica. De estas tres etapas,
las dos primeras se suelen llevar a cabo en los laboratorios
propios de las empresas, mientras que la tercera, la más larga
y costosa, se suele realizar en hospitales o centros de investigación externos a la empresa. Por todo ello, las empresas
innovadoras necesitan un capital humano altamente cualificado, motivo por el que las retribuciones son la partida más
importante del gasto en I+D del sector farmacéutico.
75
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
Figura 4. Gasto en I+D para el desarrollo de un nuevo medicamento
Fuente: Farmaindustria 2015.
Por otro lado, la decisión por parte de las empresas de
llevar a cabo proyectos de I+D implica la asunción de riesgos elevados. La probabilidad de fracaso en los procesos de
obtención de nuevas especialidades farmacéuticas es alta, lo
que hace que las empresas que llevan a cabo estas investigaciones deban de diversificar sus riesgos para compensar eventuales fracasos en alguna de sus líneas de investigación. Por
ejemplo en 2011, de más de 3.200 moléculas en desarrollo,
sólo fueron autorizadas 35 nuevas medicinas, lo que refleja
una tasa de éxito de alrededor del 1,1% en todos los procesos
de I+D que emprende la industria farmacéutica (Farmaindustria 2015).
Sin embargo, una vez obtenido un resultado positivo es
necesario que la innovación se vea protegida por un sistema
de patentes que facilite a la empresa el retorno de su inversión. Sin embargo, sólo 3 de cada 10 medicamentos comercializados generan ingresos que superan los costes medios de
I+D (Farmaindustria 2015).
76
COSTE Y VALOR DE LA INNOVACIÓN
Figura 5. Gasto en I+D para el desarrollo de un nuevo medicamento
Fuente: Farmaindustria 2015.
En estos porcentajes cada es más importante el peso de los
medicamentos biológicos: En la actualidad los medicamentos
biológicos son ampliamente utilizados para tratar una amplia
variedad de enfermedades incluyendo, el cáncer, la anemia,
la insuficiencia renal crónica, la artritis reumatoide y otras
enfermedades inmunes. Por este motivo, la introducción de
medicamentos biológicos ha tenido un impacto sustancial en
oncología, nefrología, reumatología y otras áreas de la práctica clínica. Esta tendencia se consolidará en el futuro debido
a que son precisamente dichas áreas terapéuticas las que concentrarán en los países desarrollados el mayor gasto sanitario
tal como recoge un reciente informe de IMS y se muestra en
la figura 6(IMS Institute for Healthcare Informatics, 2013).
77
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
Figura 6. Niveles de gasto farmacéutico estimados en 2017 por área terapéutica en los mercados
farmacéuticos desarrollados y emergentes.
Fuente: (IMS Institute for Healthcare Informatics, 2013)
Si a estas tendencias en cuanto a la utilización presente
y futura de los medicamentos biológicos añadimos que el
precio de este tipo de medicamentos es elevado como consecuencia de los altos costes de investigación, desarrollo y
fabricación tenemos que el impacto presupuestario que generan estos medicamentos en los diferentes sistemas nacionales
de salud es cada vez más importante. En este sentido, el uso
y el coste asociado con los productos biológicos se han incrementado notablemente en la última década en los países de
la OCDE. Así, en EE.UU. en el año 2000 sólo uno de los 10
medicamentos más vendido era un biológico, mientras que
en 2008 cinco de los 10 medicamentos más vendidos eran
biológicos. (Blackstone and Fuhr, 2012). En 2011 esta tendencia se ha consolidado, ya que 10 de los 15 medicamentos
más vendidos son medicamentos biológicos (Hoffman et al.,
2012). A lo largo de 2012 se estima que las ventas totales de
medicamentos biológicos se han incrementado un 8,2% en
comparación a 2011, alcanzando los 117 miles de millones
de U.S dólares al final de 2012, representado el 13% del
78
COSTE Y VALOR DE LA INNOVACIÓN
mercado farmacéutico mundial. Esta cifra se incrementará
en 49 miles de millones de U.S. dólares hasta alcanzar al
final de 2017 los 166 miles de millones de U.S. dólares de
ventas totales de productos biológicos, lo que supondrá el
15% del mercado farmacéutico mundial (International Market Analysis & Research Consulting, 2012). Se espera que
la mayor parte de este crecimiento del mercado de medicamentos biológicos esté impulsado mayoritariamente por los
anticuerpos monoclonales.
Dentro del mercado total de medicamentos biológicos la
cuota de mercado de los medicamentos biosimilares todavía
es reducida, aunque cada vez va cobrando una mayor importancia tal como se recoge en el informe de IMS resumido en
la figura 7.
Figura 7. Cuota de mercado de los medicamentos biológicos y biosimilares
Fuente: (IMS Institute for Healthcare Informatics, 2013)
Teniendo en cuenta este hecho, los medicamentos biológicos continuarán superando el crecimiento general del gasto farmacéutico y se espera que representen un 19-20% del
valor total del mercado farmacéutico en 2017. Este crecimiento está impulsado por los anticuerpos monoclonales y
la insulina humana, ya que cuatro de los cinco principales
productos biológicos en 2012 son anticuerpos monoclonales(IMS Institute for Healthcare Informatics, 2013).
En cuanto al desarrollo y el entorno de producción de medicamentos biológicos, tanto de innovadores como biosimi79
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
lares, es cada vez más competitivo con una amplia gama de
actores, que van desde pequeñas compañías independientes
a grandes compañías farmacéuticas, muchos casos del mismo
capital que las compañías que producen los medicamentos
biológicos innovadores(Casault et al., 2014, Golec and Vernon, 2009).
Por otra parte, los altos precios asociados normalmente
con los productos biológicos los han convertido en un objetivo prioritario en las políticas de contención del gasto farmacéutico de los SNS de los países industrializados, lo que
ha fomentado la utilización de los medicamentos biosimilares, tanto en Europa como en los EE.UU. con el objetivo de
fomentar la competencia, reducir el coste de estas terapias
e incrementar el acceso de las mismas a los pacientes. Sin
embargo, la penetración de los biosimilares es todavía modesta, representando el 0,5% del total del mercado de los
medicamentos biológicos en los países desarrollados. Por
este motivo, parece fundamental ligar el precio al valor de los
medicamentos.
3. EL VALOR DE LA INNOVACIÓN
Resulta evidente que el desarrollo de nuevos medicamentos durante las últimas décadas ha contribuido a mejorar
notablemente el nivel de salud de la población, disminuyendo la mortalidad y mejorando la calidad de vida de los pacientes. Klaus Heilman, director del Instituto de la Salud de
Munich, estableció la correlación entre el descubrimiento y
la aplicación generalizada de medicamentos, y la mejora de
la calidad de vida y su prolongación, calculando que 15 años
de nuestras vidas (20%), se los debemos a los medicamentos.
En otro trabajo reciente (Lichtenberg 2002) se señala que
el gasto público en asistencia sanitaria y el gasto en innovación médica, sobre todo en medicamentos, ha contribuido
positivamente ha incrementar la esperanza de vida de los
americanos entre 1960 y 1997. Más concretamente, se estima en 11.000 $ el gasto necesario en asistencia sanitaria
para incrementar en un año la esperanza de vida, mientras
80
COSTE Y VALOR DE LA INNOVACIÓN
que para obtener el mismo resultado en la esperanza de vida
este autor estima en 1.345 $ el gasto necesario en I+D de la
industria farmacéutica. Estos datos sugieren que la manera
más coste-efectiva de incrementar la esperanza de vida es
invertir en el desarrollo de nuevos medicamentos, ya que el
gasto en I+D de la industria farmacéutica por año de vida
ganado representa el 0,12 % (1/8) del gasto en asistencia sanitaria por año de vida ganado. En este mismo documento,
se cita el cálculo que realizan Topel y Murphy (2002) en base
al cuál el valor medio de un año de vida se estima en unos
150.000 $. De esta forma, el ratio coste-beneficio, recogido
en el gráfico A2, de el gasto sanitario general se situaría en
13,6, mientras que el ratio del gasto en I+D de la industria
farmacéutica llegaría al 111. Por tanto, parece que la mejor
forma de gastar para incrementar la esperanza de vida es en
el desarrollo de nuevos medicamentos, más que en la asistencia sanitaria general, lo que supondría que el aumento del
peso del gasto farmacéutico sobre el total del gasto sanitario
puede responder a criterios coste-efectivos por parte de las
Administraciones Públicas.
En esta misma línea, el trabajo de Lichtenberg (2001)
sobre el efecto de los nuevos medicamentos en la mortalidad de las enfermedades poco comunes y el sida señala que
por cada nuevo medicamento aprobado para el tratamiento
del VIH en el momento t se previenen 5.986 muertes por
VIH en el momento t+1, previniéndose finalmente 33.819
muertes por VIH. Paralelamente, este efecto positivo sobre
la salud lleva implícito un efecto expansivo sobre el gasto
farmacéutico, ya que por cada medicamento nuevo aprobado
para la terapia del VIH en el momento t, se incrementa 1,2
millones de unidades el consumo de medicamentos en el momento t+1, cifrándose el incremento total en 3,6 millones de
unidades.
Por tanto, parece que el papel de los medicamentos será
clave en el futuro para aumentar la calidad y la esperanza
de vida. Sin embargo, esto supondrá un mayor peso de la
factura farmacéutica sobre el gasto sanitario público. En esta
línea, y tal como se ha argumentado a lo largo del informe la
81
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
evaluación económica de medicamentos se convierte en una
herramienta útil para las Administraciones Públicas.
Ahora bien, mejorar la salud de la población tiene un coste y los decisores públicos se enfrentan al reto de reconciliar una demanda creciente de servicios sanitarios con unos
recursos que son limitados. Por ello, es necesario establecer
prioridades e introducir el criterio de eficiencia, entendiendo
como tal, el análisis de la relación entre los recursos consumidos (costes) y los resultados obtenidos, sean estos intermedios (recaídas evitadas, tiempos de espera, etc.) o finales (vidas salvadas o años de vida ganados). A menudo, se
considera que una tecnología sanitaria es más eficiente que
otra exclusivamente cuando ahorra dinero, es decir cuando a
igualdad de beneficios, su coste es menor, olvidando que una
intervención también será eficiente si el beneficio extra que
produce compensa su coste adicional.
Otro de los aspectos que no debe perderse de vista en este
tipo de análisis es el ahorro que los medicamentos producen
al reducir la asistencia sanitaria que necesitan los pacientes.
Por ejemplo el tratamiento de las úlceras con medicamentos
supuso un ahorro de más de 27.000 $ por paciente, siendo
un ejemplo de medicina coste efectiva. También se analizan
los ahorros de costes directos sobre el sistema sanitario en
la trombosis, el asma o la osteoporosis. Otros medicamentos permiten reducir costes gracias a evitar disminuciones en
la productividad como es el caso de las enfermedades renales, la migraña y la vacunación de la varicela. Por ejemplo,
en el caso del VIH citado anteriormente el coste anual de
la terapia combinada se situaba entre los 10.000-15.000 $,
mientras que los medicamentos podían llegar a ahorrar 18
millones de $ al año.
El uso de nuevos fármacos en un país desarrollado como
Australia ha supuesto el 65% del aumento de dos años en
la esperanza de vida de su población entre 1995 y 2003.
Los programas de vacunación generan ahorros cinco veces
superiores a otras medidas preventivas como la cloración del
agua. Del mismo modo, el abordaje de la diabetes, se ha de82
COSTE Y VALOR DE LA INNOVACIÓN
mostrado que cuanto mayor es la adherencia al tratamiento,
menores son los costes sanitarios totales derivados de la enfermedad, con reducciones de hasta el 50% para adherencias
del 80%-100% (Farmaindustria 2015).
Por último, señalar que en nuestro país, un aumento del
gasto farmacéutico hospitalario de 2,5 euros per capita generó una reducción de 3,6 euros en el resto de gasto hospitalario, con un ahorro neto de 1,1 euros per capita en gasto
hospitalario total (Farmaindustria 2015).
4. CONCLUSIONES
La actual situación del SNS y su evolución reciente pone
de manifiesto que en los últimos años se ha producido un
descenso en los recursos destinados a sanidad, situándonos
en niveles inferiores a los que registra el nucleo central de la
UE. Por otra parte, el incremento en el coste de obtención
de nuevos medicamentos ha sido muy considerable en los
últimos 30 años. De la misma forma, la aportación de los
medicamentos en términos de valor también ha crecido de
forma muy importante. Los medicamentos contribuyen a la
riqueza económica de las sociedades y generan valor para las
sociedades.
Por este motivo es fundamental ligar el precio de los medicamentos al valor y no meramente al coste de los mismos.
Para ello, la evaluación económica es un elemento esencial.
Del mismo modo, la desinversión es igualmente un reto esencial, ya que debemos de dejar de invertir en aquellas tecnologías que no aportan valor.
En suma, parece que las prioridades marcadas para el futuro próximo son claras: incorporar la innovación en base a su
valor y no en el coste y el tratamiento de la desinversión. Asimismo, la eficacia relativa y la evaluación de los tratamientos
individualizados son temas de creciente interés.
Estas prioridades de investigación son básicas para poder
prestar a los ciudadanos europeos una asistencia sanitaria
de calidad y eficiente. En este sentido, la gestión de cómo
83
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
los sistemas nacionales de salud introducen, usan y eliminan
gradualmente las tecnologías es un desafío para los servicios
de salud en toda Europa. El éxito en estos procesos permitirá
afrontar el diseño y gestión de políticas de salud y la organización de los sistemas sanitarios de una manera solvente, ya
que el proceso de envejecimiento poblacional que afectará a
toda Europa en las próximas décadas, unido al cambio tecnológico y social, requerirá grandes esfuerzos e inteligencia para
garantizar un uso eficaz y bien organizado de los recursos humanos y tecnológicos orientados a la protección de la salud.
Adicionalmente, si Europa quiere seguir siendo competitiva
en el mercado de las tecnologías sanitarías debe centrarse en
la innovación, aspecto que está íntimamente relacionado con
el uso que se realiza de las tecnologías y en la investigación
realizada en este campo.
En España, la publicación del Real Decreto 16/2012 regula el establecimiento de un Comité Asesor de la Prestación
Farmacéutica del Sistema Nacional de Salud como el órgano
colegiado, de carácter científico-técnico, adscrito a la unidad
ministerial con competencia en materia de prestación farmacéutica del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad, encargado de proporcionar asesoramiento, evaluación
y consulta sobre la pertinencia, mejora y seguimiento de la
evaluación económica necesaria para sustentar las decisiones
de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos. Por tanto, en el futuro deberemos decidir cómo vamos a articular este proceso y cómo se va instaurar en España
la evaluación económica de medicamentos, aprendiendo de
las experiencias de otros países para decantarnos por modelos como el escocés o el australiano o bien avanzamos hacia
la creación de un NICE español
5. REFERENCIAS BIBLIOGRÁFICAS
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COSTE Y VALOR DE LA INNOVACIÓN
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ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
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86
PREDICTIBILIDAD Y ESTABILIDAD EN LA
REGULACION FARMACEUTICA
Emili Esteve Sala
Director Técnico de Farmaindustria
El medicamento es uno de los bienes de consumo más regulados. La explicación es simple: es un bien estratégico para
nuestra sociedad, de gran interés sanitario, pero también político y económico, lo que explica que las autoridades competentes se encuentren legitimadas para establecer abundantes
reglas que afectan a todos los agentes que intervienen en la
cadena del medicamento.
La intensidad de la regulación farmacéutica se pone de
manifiesto no sólo en la cantidad, sino en la variedad, pues
contamos con disposiciones europeas, nacionales, autonómicas y autorregulación.
En el presente capítulo se hará un brevísimo repaso a algunos elementos de esta regulación farmacéutica, incluyendo
algunos aspectos que el autor considera de especial relevancia.
1. LA REGULACION FARMACEUTICA
La regulación farmacéutica afecta a todas las etapas de la
vida del medicamento (ver figura 1). Muchas de estas materias estuvieron antaño incluidas en la normativa meramente
nacional, pero con la incorporación de España en 1986 a la
hoy llamada Unión Europea, se perdió la capacidad de establecer normas puramente nacionales. La Comisión Europea
sostiene en la UE la iniciativa normativa y promueve, con87
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
forme a los procedimientos comunitarios, la promulgación
de disposiciones sobre medicamentos, que son de obligado
cumplimiento para todos los Estados miembros. Muchas de
estas disposiciones de trasladan a nuestra legislación mediante reglamentos que regulan los ensayos clínicos, el registro, la farmacovigilancia, la publicidad o la distribución de
medicamentos, pero toda esta regulación tiene su origen en
la normativa comunitaria.
Regulación administrativa y posición de la Industria en el ciclo del medicamento.
REGULACION FARMACEUTICA
RELEVANTE
PRINCIPALES ETAPAS DEL
MEDICAMENTO
POSICION DE LA INDUSTRIA
FARMACÉUTICA
GUIELINES EMA
1. INVESTIGACION
PROYECTO FARMA –BIOTECH
PROYECTO BEST
ENCUESTA FARMAINDUSTRIA
SOBRE I+D
2. AUTORIZACION Y
REGISTRO
DOCUMENTOS DE POSICION
FARMAINDUSTRIA/EFPIA
RD ENSAYOS CLINICOS
NOTICE TO APPLICANTS/ RD
REGISTRO/
Bases de datos: EMA /COM
(Community Register)
AEMPS (CIMA)
AEMPS :Propuesta de colaboración
para la elaboración de IPT
DGCBS: RD PRECIOS
Comités/comisiones de evaluación
de las CCAA
RD FARMACOVIGILANCIA,
RD PUBLICIDAD
RD DISTRIBUCION
RD PRECIOS DE
REFERENCIA
3. PRECIO Y
FINANCIACION
4. ACCESO AL MERCADO
(SOLO M. ORGINAL)
5. NUEVAS CONDICIONES
(M. ORIGINAL +
GENERICOS/BIOSIMILARES
)
DOCUMENTOS DE
POSICION
FARMAINDUSTRIA/EFPIA
CODIGO DEONTOLOGICO
DOCUMENTOS DE POSICION
CONSORCIO VERIFICACION DE
MEICAMENTOS
POSICION/ALEGACIONES
(AGRUPACIONES HOMOGENEAS
PRECIOS DE REFERENCIA)
Fuente: Elaboración propia
Figura 1. Principales etapas del medicamento.
1.1 MATERIAS REGULADAS EN LA UE
1.1.1 La autorización de medicamentos
En el ámbito farmacéutico, la normativa europea, ha ido adquiriendo una relevancia cada vez mayor en detrimento de las
competencias de los Estados miembros. Se armonizó en primer
lugar la documentación exigida para autorizar un medicamento, con la promulgación, hace ahora 50 años, de la Directiva
65/65/CEE1. Una vez armonizado el dossier de registro, se es1 Directiva 65/65/CEE del Consejo (DO 22 de 9.2.1965, p. 369/65).
88
PREDICTIBILIDAD Y ESTABILIDAD DE LA REGULACIÓN FARMACÉUTICA
tablecieron en 19832 y en 19873 los primeros procedimientos
comunitarios de autorización de medicamentos coordinados
(Multi-Estado y de Concertación). Inicialmente, con un planteamiento descentralizado, de manera que cada Estado miembro mantenía la soberanía de la autorización del medicamento.
A principios de los años 90, la Comisión Europea impulsó
un reglamento para crear una agencia europea con objeto de
canalizar, obligatoriamente, la tramitación de ciertos medicamentos considerados complejos (obtenidos por tecnología
del DNA recombinante) y, voluntariamente, de cualquier
nuevo medicamento. Este fue un momento crucial en la historia de la normativa europea farmacéutica, y fue una historia de éxito, pues los responsables de la Comisión Europea
del momento lograron llevar adelante la promulgación de un
reglamento para la creación de la entonces llamada EMEA:
Agencia Europea para la Evaluación de Medicamentos4 que
requería, nada menos que la unanimidad de los Estados
miembros integrantes en aquél momento de la UE.
También en los años 90, se impulsaron las llamadas directivas de uso racional5. Regulaban la publicidad de los medicamentos (dirigida al público y a los profesionales), el material de
acondicionamiento de los medicamentos (Etiquetado y prospecto) y los criterios para clasificar un medicamento cara a su
dispensación (con o sin receta, uso restringido y especial).
En una tercera etapa, ya a principios del milenio, la Comisión impulso la aprobación de una directiva compilatoria,
a modo de código comunitario que refundía la legislación
2 Directiva 83/570/CEE del Consejo (DO L 332 de 28.11.1983, p. 1)
3 Directiva 87/22/CEE DO L 15 de 17.1.1987, p. 38. Directiva derogada por la Directiva
93/41/CEE (DO L 214 de 24.8.1993, p. 40)
4 Reglamento (CEE) no 2309/93 del Consejo, de 22 de julio de 1993, por el que se esta-
blecen procedimientos comunitarios para la autorización y supervisión de medicamentos
de uso humano y veterinario y por el que se crea la Agencia Europea para la Evaluación de
Medicamentos. (DO L 214 de 24.8.1993, p. 1. Reglamento cuya última modificación la
constituye el Reglamento (CE) no 1647/2003 (DO L 245 de 29.9.2003, p. 19).
5 Las denominadas 3 directivas de uso racional: Directiva 92/26/CEE del Consejo, de 31
de marzo de 1992, relativa a la clasificación para su dispensación de los medicamentos
de uso humano, la Directiva 92/27/CEE del Consejo, de 31 de marzo de 1992, relativa al
etiquetado y al prospecto de los medicamentos de uso humano y la Directiva 92/28/CEE
del Consejo, de 31 de marzo de 1992, relativa a la publicidad de los medicamentos para
uso humano.
89
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
sobre medicamentos hasta entonces existente, que fue aprobado en 2001. De nuevo, el regulador comunitario, planifica
acertadamente. Tras la promulgación de la normativa codificada, la Comisión Europea impulsa sus modificaciones en
sucesivas oleadas, con la ventaja de mantener siempre dos
textos básicos sobre medicamentos: una Directiva codificada6 y un Reglamento7.
Como era de prever, la normativa comunitaria esta “ganando la batalla” a la normativa nacional. En primer lugar,
el procedimiento de registro que se tramitaba en la Agencia
Europea de Medicamentos pasó a ser obligatorio para un
número mayor de medicamentos. Se añaden los medicamentos biotecnológicos iniciales, los medicamentos huérfanos,
los medicamentos indicados en enfermedades como cáncer,
sida, diabetes, trastornos neurodegenerativos, enfermedades
autoinmunes y enfermedades víricas. Esto no fue ningún inconveniente para la industria innovadora que prácticamente
había ya focalizado en el procedimiento centralizado las solicitudes de todos los nuevos medicamentos (tanto las obligatorias como las voluntarias).
Algunos acontecimientos en el ámbito de la Farmacovigilancia determinaron posteriormente la nueva modificación de
la regulación europea en esta materia y, otra vez, la Agencia
Europea de Medicamentos (EMA) sigue adquiriendo competencias. Esta vez, pasa a tener la responsabilidad de gestionar
una base de datos con todos los medicamentos autorizados
en la UE, cualquiera que sea el procedimiento de aprobación.
Aunque la EMA no puede considerarse como una agencia
evaluadora en sentido estricto, puesto que la carga de la
evaluación se reparte entre los Estados miembros (con un
6 DIRECTIVA 2001/83/CE DEL PARLAMENTO EUROPEO Y DEL CONSEJO de 6 de
noviembre de 2001 por la que se establece un código comunitario sobre medicamentos para
uso humano. (DO L 311 de 28.11.2001, p. 67). Texto consolidado en http://ec.europa.eu/
health/files/eudralex/vol-1/dir_2001_83_consol_2012/dir_2001_83_cons_2012_es.pdf
7 REGLAMENTO (CE) No 726/2004 DEL PARLAMENTO EUROPEO Y DEL CONSEJO de 31 de marzo de 2004 por el que se establecen procedimientos comunitarios para la
autorización y el control de los medicamentos de uso humano y veterinario y por el que se
crea la Agencia Europea de Medicamentos (Texto pertinente a efectos del EEE) (DO L 136
de 30.4.2004, p. 1). Texto consolidado en http://ec.europa.eu/health/files/eudralex/vol-1/
reg_2004_726/reg_2004_726_es.pdf
90
PREDICTIBILIDAD Y ESTABILIDAD DE LA REGULACIÓN FARMACÉUTICA
modelo de evaluación por pares: ponente y co-ponente), la
constante incorporación de expertos y técnicos para el apoyo
en los procedimientos y el número creciente de medicamentos que se tramitan y se someten a variaciones por procedimiento centralizado, exige un crecimiento progresivo de la
agencia europea.
El actual modelo, con el desplazamiento de centenares de
expertos todos los meses desde los distintos países de la UE
para atender a las reuniones de la EMA no parece de gran
eficiencia. Sin embargo, esta descentralización evaluadora,
además de una total implicación de los Estados miembros en
la asunción de decisiones, confiere de mayor independencia
y transparencia a los procedimientos, porque la evaluación
no depende de un responsable final, sino de todos los Estados miembros.
Hoy por hoy, la evaluación de medicamentos en la UE no
es jerárquica, sino acordada, o incluso votada, si no hubiera
consenso. El sistema, no está exento de errores, pero tienen
un diseño que ofrece muchas garantías. Las decisiones científicas se adoptan por el CHMP, un Comité donde están representadas todas las autoridades competentes de todos los Estados miembros de la UE, reforzados con miembros elegidos
para abarcar las áreas de conocimiento no cubiertas. Por eso,
aunque se han vertido críticas al sistema de evaluación de
medicamentos de la UE, es difícil imaginar un sistema mejor.
1.1.2. Los ensayos clínicos con medicamentos de uso humano
Si la regulación en la autorización de medicamentos en la
UE puede considerarse un éxito, la regulación sobre ensayos
clínicos con medicamentos de uso humano, tiene un cierto
aire de fracaso.
De hecho, la propia Comisión Europea toma en julio de
2012 la iniciativa para cambiar la Directiva8 por un Re8 DIRECTIVA 2001/20/CE DEL PARLAMENTO EUROPEO Y DEL CONSEJO de 4 de
abril de 2001 relativa a la aproximación de las disposiciones legales, reglamentarias y administrativas de los Estados miembros sobre la aplicación de buenas prácticas clínicas en la
realización de ensayos clínicos de medicamentos de uso humano (DO L 121 de 1.5.2001,
p. 34)
91
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
glamento9, justificándolo por las diferencias entre Estados
miembros aparecidas tras la transposición, lo que ha dificultado en opinión de la Comisión el desarrollo de ensayos clínicos en la UE.
La Comisión plantea ahora un nuevo sistema para tramitar las autorizaciones de los Ensayos clínicos, con la participación en la evaluación de varios Estados, con una decisión
única en la UE y con unos tiempos de evaluación tasados.
(Ver figura 2)
De nuevo, los Estados miembros ceden soberanía a favor
de la Unión a cambio de simplificar procedimientos, sin disminuir el rigor de la evaluación. La norma requiere de un
Portal que residirá, nuevamente, en la EMA y que permitirá
dar cumplimiento a este Reglamento que, aunque publicado,
no estará en vigor antes de mayo de 2016, o más tarde, si
el citado portal no se encontrase todavía operativo (habría
entonces que esperar que lo estuviera mediante un anuncio
expreso de la Comisión Europea en el DOUE).
En definitiva, la regulación europea de ensayos clínicos
puede servir como ejemplo de la gran influencia del regulador en el buen funcionamiento de una materia. La propia
Comisión Europea reconoce con toda crudeza en la primera
página de la propuesta del Reglamento sobre ensayos clínicos, la necesidad de un cambio normativo: i) porque el número de ensayos clínicos en la UE había caído un 25% de
2007 a 2011, ii) porque en comparación con datos de antes
de la aplicación de la directiva de 2001, el costo de la realización de los ensayos clínicos se había duplicado y los plazos
crecido un 90% hasta alcanzar una media de 152 días10.
9 REGLAMENTO (UE) No 536/2014 DEL PARLAMENTO EUROPEO Y DEL CONSEJO de 16 de abril de 2014 sobre los ensayos clínicos de medicamentos de uso humano, y
por el que se deroga la Directiva 2001/20/CE (DO L 158de 27.5.2014, p.1)
10 Proposal for a RegulaƟon of the European Parliament and of the council on clinical trials on medicinal products for human use, and repealing DirecƟve 2001/20/EC. ( hƩp://ec.europa.eu/health/files/
clinicaltrials/2012_07/proposal/2012_07_proposal_en.pdf)
92
PREDICTIBILIDAD Y ESTABILIDAD DE LA REGULACIÓN FARMACÉUTICA
RESUMEN DE ASPECTOS CLAVE DEL REGLAMENTO 536/2014 SOBRE ENSAYOS CLINICOS
Reglamento:
¾De obligado cumplimiento.
¾Directamente aplicable en todos los
Estados miembros (EMs) y por todos
los afectados
¾Informe de situación de la
Comisión pasados 5 años de la
aplicación del reglamento que se
presentará al Parlamento Europeo y
al Consejo.
Ámbito:
¾Ensayos clínicos (salvo estudio no
intervencionales ) nacionales y
multinacionales, con medicamentos
de uso humano, independientemente
del promotor (industria fca. no
comercial, academia)
Dossier único:
¾Un solo formato y contenido (anexos I/II)
Portal UE/Base de datos EMA:
¾Para todas las comunicaciones PromotorEMs y entre EMs.
Evaluación
¾Parte I (dossier general) : EM notificante
(fase inicial) y conjunta con EM implicados
(fase de examen coordinado y de
consolidación) .
¾Parte II (dossier nacional): Cada EM
implicado.
¾El examen del Comité Ético se realizará
con arreglo al Derecho del EM implicado y
dentro de los plazos del procedimiento.
Papel de la Comisión Europea
¾Controles (incluidos fuera de la UE)
¾Dar soporte a los EMS en materia
de coordinación. Se crea un Grupo de
consulta y coordinación sobre
ensayos clínicos y la secretaría
corresponde a la Comisión.
¾Elaboración de Actos delegados
para actualización de anexos de
solicitud, informes de seguridad,
etiquetado y GMP.
Papel de la EMA
¾Creación y mantenimiento de la
base de datos y el portal de Ensayos
clínicos
Decisión única vía Portal
¾Para cada EM implicado en parte I y II
¾Definido un mecanismo para que un EM
implicado comunique su desacuerdo a todos
los EMs implicados, la Comisión y el
promotor.
Nuevos EMs concernidos y Modificaciones
¾Previsto mecanismo para inlcusión de
nuevos EM concernidos, sin reevaluación.
¾Se mantiene concepto de único formato,
envío, evaluación coordinada y decisión
también en las modificaciones sustanciales
Disposiciones de transparencia:
¾Los resultados del ensayo clínico deben
notificarse antes de transcurrido un año
desde la finalización de este.
¾Envío del informe del estudio clínico
(CSR) en 30 días a partir de la fecha en
que se haya concedido la autorización de
comercialización.
Consentimiento informado:
¾Refuerzo de las disposiciones.
¾Mantenimiento de provisiones
nacionales específicas existentes.
Disposiciones de seguridad
¾ El promotor podrá reportar
directamente a Eudravigilance.
Fecha de aplicación del reglamento
¾Aplicable seis meses después de la
publicación en el DOUE del Aviso de la
Comisión de que el portal de la UE y la
base de datos de la UE han alcanzado la
plena funcionalidad y los sistemas
cumplen las especificaciones
funcionales establecidas.
¾En ningún caso, antes del 28 de mayo
de 2016.
Fuente: Adaptado de EFPIA
Figura 2. Principales aspectos del Reglamento 536/2014 sobre ensayos clínicos.
1.2 MATERIAS REGULADAS A NIVEL NACIONAL
1.2.1 Precio y financiación
Al no existir, por el momento, regulación comunitaria aplicable, los Estados miembros mantienen plena capacidad en
la decisión de financiar con fondos públicos, o no financiar,
un medicamento. En nuestro país, en el caso de que un medicamento vaya a ser financiado, se interviene su precio. En el
proceso de fijación de precios interviene la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) y sigue una
tramitación que necesita, con urgencia, la promulgación de
una normativa que permita sustanciar las actuales prácticas
en la fijación del precio y la financiación de los medicamentos.
Por muy compleja que pueda resultar la solicitud de precio y financiación de un medicamento innovador, la Indus93
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
tria Farmacéutica es perfectamente capaz de cumplimentarla
adecuadamente. En consecuencia, corresponde a la Administración establecer claramente los procedimientos para llevarla a cabo en plazos de tiempos razonables que permitan
que los pacientes dispongan de los medicamentos, sin más
demora de la necesaria.
Al igual que ocurre en otros procedimientos aplicables a
los medicamentos (aprobación de un ensayo clínico, autorización y registro de un medicamento…) el futuro procedimiento de precio y financiación debería tener explicitados
con claridad los requisitos de presentación, los criterios de
evaluación y plazos aplicables, incluidas las denominadas
“paradas de reloj” en las que el plazo legal se detiene cuando
la Administración solicita información adicional, hasta que
el laboratorio presenta la correspondiente respuesta.
Una futura regulación que computara los plazos atribuibles a cada parte (administración e industria) ayudaría a su
cumplimiento y a la fiabilidad global del procedimiento.
En el ámbito de precio y financiación, la tramitación práctica se ha adelantado a la futura regulación y sigue un esquema que se describe en la figura 3.
Fuente: Elaboración propia
Figura 3.Esquema de precio y financiación de medicamentos en España
94
PREDICTIBILIDAD Y ESTABILIDAD DE LA REGULACIÓN FARMACÉUTICA
La principal dificultad con la que se enfrenta la legislación
en materia de precio y financiación es la necesidad de dar
cobertura legal a las nuevas modalidades de pago que ya se
están practicando en nuestro país (riesgo compartido, techo
de gasto, acuerdos de precio volumen, entre otros). Parece
claro que este tipo de actuaciones no han de formar parte de
la resolución administrativa de fijación de precio, puesto que
éste debe basarse en la evaluación de los elementos objetivos
y característicos previstos en la Ley 29/2006 y documentados en cada solicitud de medicamento, en relación a sus indicaciones aprobadas y al lugar que ocupa en terapéutica.
Estos acuerdos deben regularse como tales, es decir cuando
ambas partes estén conformes a estipular un determinado
mecanismo de compensación económica por las unidades
suministradas, con el componente coyuntural y los compromisos convenidos (por ejemplo, seguimiento de pacientes a
través de registros, plazos de aplicación, etc).
1.3 MATERIAS REGULADAS A NIVEL AUTONÓMICO
Siguiendo con las etapas del medicamento esquematizadas en la figura 1, y atribuyendo a la industria farmacéutica
la primera etapa, de I+D+i, a las agencias de evaluación de
medicamentos (EMA y AEMPS) la segunda etapa, de autorización (sanitaria) de comercialización, a la Dirección General de Cartera Básica de Servicios para el Sistema Nacional de Salud y Farmacia (DGCBSF) la tercera, de evaluación
económica ( precio y financiación).
La cuarta etapa del medicamento, sería la referida al acceso al mercado de un nuevo medicamento, con una intervención directa las CCAA. Desde comienzos del año 2002,
quedó completada la descentralización sanitaria prevista en
la Ley General de Sanidad de 1986. Todas las Comunidades
Autónomas asumieron las funciones que venía desempeñando y los servicios que venía prestando el Instituto Nacional
de Salud, lo que supuso una descentralización completa de la
asistencia sanitaria del Sistema Nacional de Salud, incluida
la de la prestación farmacéutica.
95
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
Algunas iniciativas reguladoras de las CCAA en el ámbito
farmacéutico se han encontrado con una fuerte oposición
por parte del sector, y en ocasiones, de la Administración
Central. En general los argumentos que se esgrimen en estos
procesos judiciales afectan al terreno competencial. Aunque
la Ley 29/2006 fue expresamente modificada, las iniciativas
regulatorias autonómicas han seguido proliferando a pesar
de lo señalado en su artículo 88.1, del que destacamos, por
su relevancia, el segundo párrafo:
1. Se reconoce el derecho de todos los ciudadanos a
obtener medicamentos en condiciones de igualdad en
todo el Sistema Nacional de Salud, sin perjuicio de las
medidas tendentes a racionalizar la prescripción y la
utilización de medicamentos y productos sanitarios que
puedan adoptar las Comunidades Autónomas en ejercicio de sus competencias.
Las medidas tendentes a racionalizar la prescripción
y utilización de medicamentos y productos sanitarios
que puedan adoptar las comunidades autónomas no
producirán diferencias en las condiciones de acceso a
los medicamentos y productos sanitarios financiados
por el Sistema Nacional de Salud, catálogo y precios.
Dichas medidas de racionalización serán homogéneas
para la totalidad del territorio español y no producirán
distorsiones en el mercado único de medicamentos y
productos sanitarios.
La gestión de las Comunidades Autónomas en reglamentación farmacéutica sí comprende un amplio espectro de actividades, en general no conflictivas, que se encuadran claramente dentro del ejercicio de las competencias asumidas en
el marco de los criterios establecidos por la Ley 16/2003, de
Cohesión y Calidad del Sistema Nacional de Salud, y demás
normativa estatal sobre la materia. Estas materias se podrían
clasificar en tres ámbitos bien diferenciados.
96
PREDICTIBILIDAD Y ESTABILIDAD DE LA REGULACIÓN FARMACÉUTICA
1.3.1 Contribución a las condiciones de autorización del
medicamento.
La ley otorga a las CCAA la participación en la fijación de
las condiciones de autorización de los nuevos medicamentos.
En materia de investigación, se regulan los modelos de
contratos que establecen los centros sanitarios públicos donde se realizan los ensayos clínicos y se acreditan los Comités
éticos de investigación.
En materia de evaluación sanitaria (ver figura 3), las
CCAA han adquirido un gran protagonismo en la elaboración de los Informes de Posicionamiento Terapéutico (IPT),
distribuyéndose la tarea de evaluación por pares en el seno
del Grupo de Coordinación de Posicionamiento Terapéutico
(GCPT). A falta de una regulación precisa y publicada sobre
este procedimiento, se ha avanzado mucho en la materia. En
estos momentos hay más de un centenar de IPTs finalizados
o en elaboración, que establecen el lugar que han de ocupar
en el Sistema Nacional de Salud los nuevos medicamentos
comercializados. Aunque algunas CCAA no han modificado
sus estructuras de “sobreevaluación” de medicamentos, seguramente lo harán en el futuro para dedicarlas a otras tareas.
Es complejo justificar la participación activa en un proceso
nacional de evaluación y, a la vez, impulsar otro regional paralelo y sobre un mismo medicamento.
En materia de evaluación económica, dos representantes
de las CCAA forman parte de la CIPM, cambiando semestralmente conforme a la secuencia establecida por acuerdo
del Consejo Interterritorial del Sistema Nacional de Salud
(CISNS), como se muestra en la figura 4. Nuevamente, la
falta de predictibilidad en el acceso de los nuevos medicamentos se pone de manifiesto. La Industria farmacéutica no
ha notado una mayor facilidad de acceso de los nuevos medicamentos por el hecho de que se hubiera fijado su precio en
una comisión en las que estuvieran representadas las CCAA.
Una vez autorizado un medicamento y con la resolución
de precio y financiación quedan fijadas las condiciones de
utilización en todo el territorio nacional. El medicamento
97
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
se puede comercializar bajo las denominadas “reservas singulares”, pero tales reservas y como señala la Ley, con el fin
de garantizar el derecho de todas las personas que gocen de
la condición de asegurado y beneficiario en el Sistema de un
acceso a la prestación farmacéutica en condiciones de igualdad en todo el Sistema Nacional de Salud, las comunidades
autónomas no podrán establecer, de forma unilateral, reservas singulares específicas de prescripción, dispensación y financiación de fármacos o productos sanitarios. Esta regla general podría tener una excepción siempre que así se hubiera
acordado en el seno de la Comisión Permanente de Farmacia
del Consejo Interterritorial del Sistema Nacional de Salud.
REPRESENTACION AUTONÓMICA EN LA CIPM
semestre
CCAA
TITULARES
CCAA
OBSERVADORAS
MARZO 2015 –SEPTIEMBRE 2015
LA RIOJA
CASTILLA-LA MANCHA
MURCIA
ARAGON
SEPTIEMBRE 2015-MARZO 2016
MURCIA
ARAGON
VALENCIA
PAÍS VASCO
MARZO 2016 –SEPTIEMBRE 2016
VALENCIA
PAÍS VASCO
CASTILLA Y LEON
CATALUÑA
SEPTIEMBRE 2016-MARZO 2017
CASTILLA Y LEON
CATALUÑA
MADRID
GALICIA
MARZO 2017 –SEPTIEMBRE 2017
MADRID
GALICIA
BALEARES
ANDALUCIA
SEPTIEMBRE 2017 MARZO 2018
BALEARES
ANDALUCIA
EXTREMADURA
ASTURIAS
MARZO 2018 –SEPTIEMBRE 2018
EXTREMADURA
ASTURIAS
NAVARRA
CANTABRIA
SEPTIEMBRE 2018-MARZO 2019
NAVARRA
CANTABRIA
CANARIAS
LA RIOJA
MARZO 2019 –SEPTIEMBRE 2019
CANARIAS
LA RIOJA
CASTILLA-LA MANCHA
MURCIA
Fuente: Elaboración propia a partir de información del CISNS.
Figura 4. CCAA en la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM)
1.3.2 Instalaciones relacionadas con el medicamento.
Como es natural, corresponde a las CCAA verificar el correcto funcionamiento de los laboratorios, las entidades de
distribución e intermediación de medicamentos, los centros
hospitalarios, las oficinas de farmacia, los botiquines de me98
PREDICTIBILIDAD Y ESTABILIDAD DE LA REGULACIÓN FARMACÉUTICA
dicamentos y demás instalaciones sanitarias en los que intervenga el medicamento en cualquiera de sus etapas.
En algunas de estas instalaciones, como los laboratorios
que fabrican medicamentos, si bien la autorización inicial
corresponde a la AEMPS, las sucesivas inspecciones se enmarcan en el ámbito de actividades de las CCAA. Al igual
que en otras materias, la coordinación entre la administración central y autonómica queda garantizada en el ámbito de
la inspección y control de medicamentos a través del Comité
Técnico de Inspección. Especial interés tienen, por su importancia sanitaria y social, las actuaciones impulsadas por
dicho comité en la lucha contra los desabastecimientos de
medicamentos, principalmente generados por el denominado comercio inverso de medicamentos.
Respecto al ámbito hospitalario, además de la verificación de los requisitos que han de cumplir los servicios de
farmacia y los botiquines de medicamentos, conviene señalar
algunas iniciativas autonómicas que han fomentado actividades como el fraccionamiento de medicamentos que, cuando tienen como finalidad desplazar de la comercialización
medicamentos debidamente autorizados y registrados, han
colisionado con los legítimos intereses de la industria y están
siendo objeto de recursos.
1.3.3 Condiciones de acceso y utilización del medicamento.
Puesto que el pago de la facturación de los medicamentos
incluidos en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud corresponde a cada Comunidad Autónoma, es
plausible que, dentro los márgenes de la equidad, se adopten
medidas que reduzcan las ineficiencias en el acceso y en la
utilización de los medicamentos. Algunas de estas medidas
ya vienen recogidas en la Ley 29/2006.
El modelo único e interoperable de receta médica está
bien regulado11, pero la situación real dista todavía de ser
11 Real Decreto 1718/2010, de 17 de diciembre, sobre receta médica y órdenes de dispensación. (Texto consolidado disponible en http://www.boe.es/buscar/act.php?id=BOE-A-2011-1013)
99
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
la prevista por la normativa, y una receta expedida en una
Comunidad Autónoma no es evidente que sea dispensada
en otra. Por otra parte, los módulos de prescripción, aunque
parten de una fuente común, como es el Nomenclátor oficial
de la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud, han evolucionado con singularidades autonómicas. Por
ejemplo, en algunas comunidades sólo se pueden prescribir
electrónicamente los medicamentos financiados por el Sistema Nacional de Salud mientras que en otras, el sistema ya
permite recetar también medicamentos no financiados.
La visita médica es otra de las materias que ha sido regulada por las CCAA con diferentes grados de intensidad y que
fue objeto de controversia a finales de los 90 (actualmente
no es motivo de conflicto). Los cambios que se han producido en la tipología de los medicamentos de uso ambulatorio,
con la entrada de genéricos, junto a los nuevos planteamientos de las compañías farmacéuticas innovadoras en materia
de promoción, han cambiado el panorama de la interrelación
de la Industria Farmacéutica con los profesionales sanitarios
y la reglamentación de la visita médica parece haber perdido
interés.
Las tareas de farmacovigilancia son asimismo en parte desarrolladas por las CCAA. La amplificación de la información
que se produce con la comercialización de un medicamento
debido al mayor número de pacientes en comparación con
los testados en ensayos clínicos, genera obligaciones y responsabilidades tanto para el Titular de la autorización de
comercialización del medicamento como las autoridades sanitarias de las Comunidades Autónomas y los profesionales
sanitarios, que han de participar en la realización de estudios
y colaborar en la difusión de conocimiento sobre la seguridad
de los medicamentos. Es importante una adecuada colaboración con la Agencia Española de Medicamentos y Productos
Sanitarios y con los propios titulares de las autorizaciones
de comercialización para que las decisiones sean apropiadas.
En relación al acceso de medicamentos, las medidas tendentes a racionalizar su prescripción y utilización que pue100
PREDICTIBILIDAD Y ESTABILIDAD DE LA REGULACIÓN FARMACÉUTICA
dan adoptar las Comunidades Autónomas en ejercicio de sus
competencias no deberían alterar el derecho de los ciudadanos a obtener los medicamentos en condiciones de igualdad
en todo el Sistema Nacional de Salud. Lamentablemente algunas CCAA no dejan de elaborar normas para racionalizar
la prescripción y utilización de medicamentos que, forzosamente, las distancian de las CCAA que no las adoptan, o bien
las adoptan de forma distinta. Bajo el eufemismo de “ayudas
a la prescripción” o “medidas para mejorar la eficiencia” los
reguladores autonómicos condicionan desde los despachos
las prescripciones. Muchos profesionales sanitarios del Sistema Nacional de Salud tienen poca capacidad de hacer frente
a este tipo de “orientaciones” y han de dar por buenas las periódicas instrucciones, circulares y hasta correos electrónicos
que “regulan” la forma de prescribir medicamentos.
1.4 MATERIAS AUTORREGULADAS
La directiva codificada 2001/83/CE reconoce expresamente la posibilidad de establecer mecanismos para el control
voluntario de la publicidad por parte de organismos de autorregulación, así como el recurso a tales organismos, con independencia de los procedimientos judiciales o administrativos
ordinarios.
El sistema de autorregulación de la industria farmacéutica
se sustenta sobre cinco principios fundamentales: Legalidad,
Responsabilidad, Compromiso, Transparencia y Prevención.
Estos principios no solo aseguran la plena sujeción al marco
normativo nacional e internacional vigente, sino que también garantizan que la promoción de medicamentos y las
relaciones con profesionales sanitarios y organizaciones de
pacientes se lleven a cabo bajo los más estrictos principios
éticos de profesionalidad y responsabilidad, potenciando la
confianza en la industria farmacéutica. La aplicación del sistema de autorregulación supone así un beneficio para la Administración, la Industria Farmacéutica y el interés público.
La base del sistema de autorregulación de la industria farmacéutica en España es el Código de Buenas Prácticas de la
101
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
Industria Farmacéutica que, al ser más estricto que la normativa en vigor y mucho más ágil en su aplicación en caso de
denuncias, ha contado con la plena aceptación de autoridades nacionales, autonómicas y laboratorios.
El funcionamiento del sistema de autorregulación se
muestra esquemáticamente en la figura 5. El grado de transparencia que ofrece esta autorregulación es muy notable. Las
resoluciones de Autocontrol y las mediaciones se publican en
abierto en la web12 y en 2016 se publicarán las transferencias
de valor realizadas por los laboratorios a los profesionales
sanitarios y a las organizaciones sanitarias realizados durante
2015.
Fuente: Farmaindustria
Figura 5. Órganos de control del sistema de autorregulación de la industria farmacéutica.
2 PREDICTIBILIDAD Y ESTABILIDAD. UN
EJEMPLO: LOS PRECIOS DE REFERENCIA
El Sistema de Precios de Referencia (SPR) se basa en la
conformación de conjuntos que incluyen todas las presentaciones financiadas y comercializadas de manera efectiva con
el mismo principio activo e idéntica vía de administración,
12 Ver resoluciones del Jurado de Autocontrol en http://www.codigofarmaindustria.es/web.
nsf/Resoluciones.xsp
102
PREDICTIBILIDAD Y ESTABILIDAD DE LA REGULACIÓN FARMACÉUTICA
entre las cuales existirá, al menos, una presentación de medicamento genérico o biosimilar, salvo que el medicamento
o su ingrediente activo principal hayan sido autorizados con
una antelación mínima de diez años en un Estado miembro
de la UE, en cuyo caso no será indispensable la existencia de
un genérico o biosimilar para conformar conjunto.
La dinámica del SPR se puede estructurar en cinco etapas:
1. Conformación de conjuntos: aunque la Ley es explícita,
existe un punto de conflicto entre la Administración y
la Industria Farmacéutica acerca de si un mismo principio activo ha de quedar definido por su denominación,
o bien por estar incluido en el mismo nivel 5 de clasificación ATC, debe considerarse un mismo principio
activo. Esta materia ha sido motivo de varios recursos a
la pasada Orden de precios de referencia y denota las dificultades de predecir la conformación de los conjuntos.
Sin haber cambiado la Ley que los define, el regulador
considera ahora el criterio ATC (que no figura ni en la
Ley ni en el reglamento de desarrollo).
2. Determinación del coste tratamiento día menor: El
“precio por milígramo” de principio activo no es idéntico entre las distintas presentaciones que conforman
un conjunto y, por tanto, una de ellas tiene un coste
tratamiento menor. Suele ser la presentación que tiene
mayor contenido en principio activo, que no es, habitualmente, la de mayor consumo.
3. Cálculo de los precios de las presentaciones del
conjunto: El coste tratamiento día menor de la presentación de referencia se hace extensivo a las restantes
presentaciones del conjunto. Aunque en algunos conjuntos no se produce afectación porque los precios de
las presentaciones se autorización con una proporción
aritmética: doble dosis, doble precio; en la inmensa
mayoría de los conjuntos no sucede así y algunas dosis (especialmente las más bajas) experimentan bajadas
porcentualmente muy importantes (ver figura 6)
103
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
4. Minoración en determinados casos: Dado que con la
mera aplicación del SPR la viabilidad de determinadas
presentaciones puede peligrar, la regulación prevé13, en
casos tasados, que el precio de referencia se calcule a
través de una ponderación que tiene en cuenta la participación de las unidades facturadas al SNS de la presentación en cuestión en los últimos 12 meses, sobre
los envases facturados totales del conjunto. Igualmente, se establece un suelo de 1,60 euros de PVL para
las presentaciones que, en aplicación del SPR tuvieran
bajadas por debajo de dicho umbral.
5. Comercialización obligada al nuevo precio de referencia: El Titular de la autorización de comercialización
no puede comercializar a un precio superior al establecido en el SPR, ni tampoco puede mantenerse a su precio el medicamento fuera de la financiación, al menos,
hasta tanto disponga de la preceptiva autorización de
desfinanciación. Si el Titular de la autorización de comercialización quiere cesar la comercialización del medicamento, fuera y dentro del SNS, debe notificarlo a
la EMA en caso de los medicamentos centralizados y
a la AEMPS en las demás autorizaciones. Únicamente
en el caso de las notificaciones a la AEMPS, se requiere
la autorización previa de la Agencia para la cesación de
la comercialización y, en estos medicamentos se tiene
en cuenta si su retirada del mercado genera laguna terapéutica.
En la actualidad, el SPR ha alcanzado la plena madurez y
la última Orden de precios de referencia afectó a 14.526 presentaciones de medicamentos. De ellas, 11.563 son dispensables en farmacia y 2.963, en hospital14. Sin embargo, no
tiene en consideración aspectos como la complejidad de la
13 Artículo 4.4 del RD Real Decreto 177/2014, de 21 de marzo, por el que se regula el
sistema de precios de referencia y de agrupaciones homogéneas de medicamentos en el
Sistema Nacional de Salud, y determinados sistemas de información en materia de financiación y precios de los medicamentos y productos sanitarios ( http://www.boe.es/buscar/
act.php?id=BOE-A-2014-3189 )
14 Ver nota de prensa del MSSSI en http://www.msssi.gob.es/gabinete/notasPrensa.
do?id=3352
104
PREDICTIBILIDAD Y ESTABILIDAD DE LA REGULACIÓN FARMACÉUTICA
formulación del medicamento, el dispositivo de administración que lo acompaña o el interés que tiene el propio Sistema
Nacional de Salud mantener una determinada presentación
en el mercado.
En general, el sistema es predecible, pero requeriría una habilitación legal que le permitiera no damnificar con bajadas
desmesuradas de precio (hasta comprometer su viabilidad),
a presentaciones de medicamentos que paradójicamente el
propio Sistema Nacional de Salud desea mantener comercializadas y con suministro regular, y declara como “lagunas
terapéuticas”. La propia Ley 29/2006, de 26 de julio, de garantías y uso racional de los medicamentos y productos sanitarios prevé la figura de “medicamento sin interés comercial”
que podría solucionar este problema.
Fuente: Elaboración propia.
Figura 6 Ejemplo de aplicación del SPR en formas de administración oral.
105
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
3. CONCLUSIONES
El sector farmacéutico en su conjunto está muy profesionalizado y por tanto, bien preparado para entender y aplicar
la regulación que le afecta. El problema no es que haya regulación, sino que ésta sea súbita o desproporcionada y que
los destinatarios no la puedan cumplir adecuadamente. Por
eso es tan importante que las normas se elaboren contando
con los afectados, para que el regulador al menos sepa, en un
momento en que todavía está diseñando la normativa, cuáles
serían las consecuencias de los textos que está elaborando si
se convirtieran en normas.
En la Unión Europea (UE) es habitual someter las futuras
disposiciones y las modificaciones relevantes de normas existentes, a una consulta pública en la web, abierta y con plazos
suficientes. Una vez se sabe lo que piensan todos los interesados, incluso aquéllos que el regulador no hubiera identificado, las autoridades competentes valoran las aportaciones
recibidas y proponen un texto iniciándose su tramitación por
las instituciones correspondientes.
En España, tanto a nivel nacional como autonómico, es
infrecuente la realización de este tipo de ejercicios de consulta pública previa. La aplicación meramente reglamentaria
de la tramitación de numerosas disposiciones fomenta que el
sector tenga la sensación de ser escasamente oído. La escasa
motivación sobre algunas disposiciones no facilita muchas
veces su comprensión y, por ende, su explicación fuera y dentro de nuestras fronteras.
Por tanto, es fundamental que el regulador y el afectado
por la regulación tengan un diálogo. A veces las discrepancias son inevitables, pero casi siempre el diálogo temprano i)
evita exigencias normativas que simplemente no se pueden
cumplir (y se quedan en meras páginas de texto de los boletines oficiales), ii) contribuye a establecer plazos razonables
de implantación de las normas o iii) permite corregir desviaciones producidas por normas anteriores. En ocasiones, las
disposiciones son más negativas porque no se han podido
prever, más que por el cambio de situación que generan.
106
PREDICTIBILIDAD Y ESTABILIDAD DE LA REGULACIÓN FARMACÉUTICA
Además, en nuestro ámbito, la complejidad intrínseca
del medicamento hace que la regulación farmacéutica lleve
asociada una importante parte técnica, de manera que para
regular adecuadamente sobre aspectos relacionados con la
investigación clínica, la farmacovigilancia, las variaciones de
registro, las normas de correcta fabricación o los precios de
referencia, por citar sólo unos ejemplos, es imprescindible
contar con los necesarios conocimientos técnicos.
Es justo señalar que, sobre todo en periodos recientes, tanto la AEMPS, como la DGCBSF y también algunas CCAA,
han propiciado este diálogo con los diferentes sectores afectados. Con todo, algunas disposiciones siguen en trámite,
cautivas de la preceptiva tramitación administrativa, de curso lento, salvo en los casos de tramitación urgente.
En definitiva, el legislador siempre debe ser cuidadoso con
lo que regula, pero en materias de complejidad técnica como
el medicamento, debe tener en cuenta no sólo los efectos
directos buscados, sino también los efectos colaterales que
producen las normas, especialmente porque se puede amenazar un muy delicado equilibrio entre la comercialización o
la retirada o falta de suministro de medicamentos. Se puede
fomentar o por el contrario desincetivar la investigación con
medicamentos en nuestro país. Se puede favorecer o dificultar la comercialización de innovaciones.
Desde luego, regular no parece tarea fácil, pero el diálogo
con el sector regulado simplifica la tarea, disminuye la judicialización, hace más predecible la normativa y favorece su
cumplimiento.
107
LA INNOVACIÓN SANITARIA
COMO FACTOR CLAVE PARA LA ECONOMÍA Y EL
EMPLEO
Ricardo De Lorenzo y Montero
Presidente de la Asociación Española de
Derecho Sanitario. Presidente de De Lorenzo Abogados
Cuando se trata de impulsar acciones en el ámbito académico, de la investigación y en el profesional, dentro del sector
de la sanidad y de los servicios sociales, se debe situar a España y al conjunto de empresas como uno de los referentes
de progreso y bienestar en beneficio de todos los ciudadanos,
apostando claramente por la innovación.
Así se ha demostrado al impulsar importantes iniciativas
orientadas a garantizar el respeto a los derechos de la propiedad intelectual. Sabemos que la industria, y en concreto
las empresas farmacéuticas, requieren de un marco estable y
predecible para llevar a cabo sus inversiones, sobre todo en
investigación, desarrollo e innovación.
La innovación es uno de los motores del crecimiento económico y de creación de empleo en nuestro país. E innovar
en salud es uno de los elementos clave de bienestar para los
ciudadanos.
Steve Jobs, fundador de la empresa tecnológica Apple,
decía, que la innovación es lo que distingue al líder de sus
seguidores. Y el sector de la salud ha demostrado ser líder
en innovación por su capacidad para incorporar las nuevas
tecnologías y también para generar conocimiento. Especial109
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
mente importante es la innovación en medicamentos. Porque favorece el avance científico y permite mejorar la salud
de los ciudadanos.
Uno de los ejemplos más destacados es la contribución de
las vacunas a la erradicación de las enfermedades transmisibles. La menor mortalidad y morbilidad además tiene impacto
directo en la reducción de costes en los sistemas de salud, a la
vez que disminuye el absentismo laboral y aumenta la productividad. Pero todavía hay hoy muchas enfermedades a las que
se deben dar respuesta. En primer lugar, por el sufrimiento
que generan, lo más importante, y también por su fuerte impacto en términos económicos y sociales para todos los países.
Para trabajar por este objetivo, hay que apoyar la innovación y el gasto en l+D+l mediante un sistema dual de
protección de la propiedad industrial e intelectual. A través
de las patentes y de un sistema de protección de datos que
garantizan las agencias de medicamentos. Lo que se busca
es que el gasto en l+D+l pueda ser rentabilizado con una
garantía de exclusividad en el mercado durante un determinado periodo de tiempo. Salvaguardar este sistema garantiza
que se siga invirtiendo en innovación.
Del mismo modo que lo garantiza la aplicación de una legislación en ensayos clínicos con medicamentos que permita
proteger a los sujetos que participan en dicha investigación y
también la calidad de sus resultados.
Bajo este sistema, la posición de España en Europa en
el campo de la investigación clínica se ha consolidado.
Y se dan todas las circunstancias para que pueda mejorar en el futuro. Crear un marco estable, crear un marco
predecible para la innovación permitirá por un lado que
la industria identifique sus áreas prioritarias de inversión. Y por otro lado, que la sociedad se beneficie de
esta innovación de alto valor.
Hay que emprender el camino hacia una sociedad y una
economía más innovadoras. Que requiere, por supuesto, del
respaldo de todos los agentes capaces de movilizar volunta-
110
LA INNOVACIÓN SANITARIA COMO FACTOR CLAVE PARA LA ECONOMÍA Y
EL EMPLEO
des y recursos. Apoyando la transferencia de conocimiento y
la búsqueda de sinergias entre empresas y el sector público.
Impulsar proyectos cooperativos que permitan captar
fondos tecnológicos de Europa, crear proyectos empresariales del entorno salud, añadir valor a la actividad
sanitaria, porque generar salud y crecimiento económico deben ir de la mano.
La reforma sanitaria, que consta de medidas enfocadas a
la mejora de la eficiencia del sistema, es una primera cuestión importante, la racionalización en el consumo de medicamentos y también hacer una apuesta muy clara por la
innovación. La e-salud o la e-health es sólo un ejemplo. La
utilización de la tarjeta sanitaria interoperable. La implantación total de la receta electrónica y la historia clínica digital.
La innovación en industria farmacéutica es un factor clave
para nuestra recuperación económica.
Por eso, conviene tener presentes que se dan determinadas
incertidumbres que es preciso despejar.
Para ello son necesarias políticas y medidas que permitan:
• hacer frente y eliminar ciertos obstáculos y
• fortalecer y potenciar las iniciativas y las inversiones
en innovación.
El programa Profarma 2013-2016 va en esa dirección y
por ello la decisión del Gobierno de aprobarlo y ponerlo inmediatamente en marcha es un acierto y la Industria lo ha
acogido favorablemente.
Supone tener en cuenta la experiencia que ha estado vigente hasta 2012 y que ha generado muy buenos resultados,
pero introduciendo atractivas mejoras.
En efecto, se ha introducido mayor flexibilidad para facilitar la participación de las empresas y mejorar incentivos.
Se impulsa la investigación clínica y se reconoce toda
aportación de valor (sea en producción, en exportación, en
empleo cualificado y en colaboración público-privada).
111
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
Se favorecen objetivos adecuados a nuestra actual coyuntura: captar nuevas inversiones, anclar en España las inversiones de las multinacionales y preservar el tejido empresarial español.
Una referencia breve al tejido empresarial farmacéutico en
su conjunto:
-El 18 % de toda la I+D realizada por la industria en España corresponde a este sector.
-Es el sector que más colabora con Centros Públicos de
Investigación Universidades y Hospitales.
-Dedica un 45% de su inversión a contratos con el sistema
público de investigación.
-Financia el fondo de investigación biomédica.
-Cuenta en sus plantillas con 4.330 investigadores.
• Es un sector líder en empleo cualificado
-Más de 50% femenino y alta especialización.
-Con un bajo nivel de temporalidad.
• Es el cuarto sector exportador (por detrás solo de automóviles, combustibles y maquinaria).
• Cada millón de euros de producción farmacéutica genera 2,3 millones de euros adicionales en otros sectores
económicos (efectos de arrastre).
Pero si el programa Profarma es un hecho muy positivo,
no sería razonable desconocer problemas serios, que, si no se
corrigen, pueden poner en riesgo la innovación y la viabilidad misma de algunas empresas.
A continuación se detallan algunos:
1. Los problemas de financiación del sistema sanitario
público están haciendo cada vez más difícil la incorporación de la innovación a la prestación farmacéutica.
2. La innovación, una vez aprobada a nivel nacional e introducida en el catálogo oficial, es objeto de múltiples
técnicas que obstaculizan e incluso impiden el acceso
112
LA INNOVACIÓN SANITARIA COMO FACTOR CLAVE PARA LA ECONOMÍA Y
EL EMPLEO
de los pacientes a algunas de esas novedades en algunas Comunidades Autónomas, lo que provoca ruptura
de cohesión en el sistema sanitario y falta de equidad.
3. Las llamadas equivalencias terapéuticas entre medicamentos, no basadas en estudios rigurosos y transparentes, con participación de las Sociedades Científicas
deterioran el valor de la innovación y limitan la capacidad del médico para prescribir a cada paciente el
medicamento que considera más adecuado. En cáncer,
la selección de uno u otro tratamiento constituye una
delicadísima decisión médica en la que las actuaciones
económico-administrativas no deberían prevalecer sin
más.
4. La aprobación de medicamentos innovadores a nivel
nacional debería ganar en transparencia y ser objeto de
reducción y de previsibilidad en los tiempos de TRAMITACIÓN para la fijación del precio y reembolso del
producto objeto de autorización.
5. Los criterios de evaluación deberían ser explícitos y no
deberían servir, en ningún caso, de excusa para retrasar
decisiones.
6. La innovación no debería contraponerse a la idea de
Sostenibilidad del Sistema sanitario público. Sin innovación no hay futuro para el sistema sanitario, que
perderá calidad y será menos eficiente en términos de
resultados en salud.
7. El fomento de los medicamentos genéricos, en razón al
objetivo de reducción en el gasto sanitario, no debería
olvidar el papel indispensable de los innovadores
8. En España durante los últimos años se viene realizando una intensa corrección a la baja del gasto farmacéutico. Una estrategia así, mantenida indefinidamente en
el tiempo, basada en el mero ahorro de costes, tendrá
consecuencias y serias en la rentabilidad de las empresas, que se verán forzadas a reducir la innovación en
perjuicio de los pacientes.
113
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
9. Ante las diferencias entre Comunidades Autónomas en
el acceso a los medicamentos la reciente Ley 10/2013,
de modificación de la Ley de Garantías, no ha introducido suficientes mecanismos correctores para lograr la
igualdad de trato de los pacientes.
10. Las innovaciones terapéuticas, resultado de los avances en investigación, han permitido una mejora muy
significativa de la supervivencia y calidad de vida de
los pacientes de cáncer en los últimos 30-40 años. Sin
embargo, en algunos países las limitaciones presupuestarias y la deuda de los hospitales se presentan como
una barrera, difícil de franquear, para la incorporación
de nuevos fármacos al mercado y por tanto para el acceso de los pacientes a los mismos.
A modo de síntesis, parecería lógico pedir mayor coherencia entre las políticas incentivadoras de la innovación farmacéutica y las políticas y las prácticas en materia de gasto
público por medicamentos.
Y, desde luego, un marco incentivador, estable, predecible,
homogéneo en España y acorde con las políticas y las normas
comunitarias.
Porque sólo así la innovación de la industria farmacéutica
podrá seguir siendo un motor clave en la economía de España y un factor de calidad en el sistema sanitario.
Para España, es incuestionable el valor de la innovación.
Hay que resaltar qué aporta, cuál es el valor de la propiedad intelectual y por qué la necesitamos.
Llevamos ya 4 años de crisis. En este entorno, uno de los
aspectos más preocupantes es nuestra elevada tasa de paro.
Con una tasa de paro juvenil superior al 50%, algunos empiezan a hablar de una generación perdida. Se necesita desarrollar un círculo virtuoso, que la solución pasa por el crecimiento económico y la creación de empleo, haciendo una
reflexión sobre las vías que fomentan este mismo crecimiento
económico. Está ampliamente demostrado que existe una es114
LA INNOVACIÓN SANITARIA COMO FACTOR CLAVE PARA LA ECONOMÍA Y
EL EMPLEO
trecha relación entre innovación y crecimiento. Ejemplo de
ello es la innovación digital.
La innovación médica a su vez transformó las expectativas
básicas de la vida humana. Enfermedades como la diabetes
o las del corazón pasaron de ser enfermedades mortales a
enfermedades crónicas pero manejables.
Las personas con una edad cercana a los 50 años, se verán
beneficiadas de una década adicional de esperanza de vida
en gran parte gracias a los nuevos medicamentos.
¿Y qué decir en cuanto al desarrollo de las tecnologías de
la información y de contenidos digitales? Estamos ante la
tercera Revolución Industrial y tiene dimensiones extraordinarias. La revolución digital es lo que está por venir: Nunca
antes se había producido un gap tan grande.
En 2020, la información digital será 67 veces mayor que
la que existe hoy, o sea unos 53 zetabites (20 zeros). La ley
de Moore fijaba que la memoria RAM de un ordenador se
duplicaba anualmente, pues bien la nanotecnología ha convertido a la Ley de Moore en obsoleta. Los procesos se aceleran hoy de forma exponencial. España no puede quedar
excluida de esta revolución como ocurrió con la revolución
industrial del siglo XIX.
Para fomentar la innovación habría que comprender que
nuestro crecimiento futuro debe basarse más en el conocimiento que en el cimiento, que el futuro pasa por una aceleración de las innovaciones.
¿Qué se necesita hacer para que funcione el modelo de innovación y asegurar el futuro de la industria basada en ella?
• Para mantener un entorno en el que la l+D pueda
prosperar, es necesario liberar el poder de la innovación, y sobre todo el de los innovadores.
• Porque la innovación no es un hecho aislado que se
produzca espontáneamente, necesita de unas condiciones que permitan su aparición. Se requiere una combinación de elementos que podríamos describir como
115
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
un “ecosistema” que presente, al menos tres elementos
esenciales:
• El primer elemento este ecosistema es un ambiente,
un entorno, un clima en el que la innovación pueda prosperar, una sociedad que entienda y aprecie
la investigación científica, donde los innovadores
pueden esperar ser recompensados por los riesgos
que asumen y el valor que crean.
• El segundo elemento serían los “nutrientes”, los
alimentos para la innovación: las inversiones y su
compensación. Para los inversores, el asumir los inmensos riesgos asociados con la innovación, debe
suponer una oportunidad justa de obtener un retorno de su inversión si el resultado tiene éxito.
Para ello se requiere una sólida protección de la
propiedad intelectual y un marco regulatorio estable y predecible.
• El tercer elemento, y el más importante de son las
semillas de la innovación: las personas, el talento,
las ideas. La innovación surge de la mente humana, su talento y su energía, su creatividad y conocimientos. Necesitamos cuidar este recurso precioso
para que se desarrolle y se quede en nuestro país.
Para que esto continúe siendo una realidad, hay que preservar un clima en el que la innovación sea posible, recordando que:
• La innovación crea empleo cualificado, genera conocimiento, permite liderazgo tecnológico.
• La innovación representa una gran parte de la solución
a los problemas de sostenibilidad del Sistema Nacional
de Salud. Utilizados apropiadamente, los medicamentos son el segmento más eficiente y efectivo de todas
las intervenciones sanitarias, evitando ingresos innecesarios en hospitales, ayudando a prevenir cirugías.
• Sin innovación estaremos sin defensa frente a patologías como Alzheimer o cáncer.
116
LA INNOVACIÓN SANITARIA COMO FACTOR CLAVE PARA LA ECONOMÍA Y
EL EMPLEO
• Sin innovación, la crisis y la sostenibilidad de los sistemas de salud serán peores, no mejores.
A modo de conclusiones, y con el fin de contribuir a la sostenibilidad y progreso de la innovación, habría que destacar
las siguientes consideraciones:
PRIMERO.- Dar una respuesta en la práctica clínica a los
avances tecnológicos, que permiten mejorar la calidad asistencial.
SEGUNDO.- Hacer mejor uso de las nuevas herramientas
tecnológicas y así ganar en eficiencia en la gestión asistencial.
TERCERO.- Impulsar el desarrollo de los recursos tecnológicos sanitarios como prioridad estratégica en favor de los
pacientes y del funcionamiento del sistema sanitario.
CUARTO.- Optimizar la plena utilización de los equipos
disponibles, en razón a que requieren importantes inversiones con un periodo de vigencia dada vez más corto dado el
acelerado ritmo de la innovación.
QUINTO.- Fomentar la sinergia entre el sector público y
el privado en el aprovechamiento de las instalaciones y equipos, teniendo en cuenta las necesidades del Sistema Sanitario a corto y medio plazo, propiciando para ello un marco
relacional estable.
SEXTO.- Conseguir que la cooperación en materia de innovación entre centros e instituciones públicas y privadas
permita una más ágil accesibilidad de los pacientes a los
avances tecnológicos, tanto en el ámbito diagnóstico como
en el clínico.
SÉPTIMO.- Impulsar proyectos conjuntos e iniciativas innovadoras, aprovechando los resultados de los mismos en el
marco del Sistema Nacional de Salud.
117
LA GESTIÓN DE LA PRESTACIÓN FARMACÉUTICA
EN LAS COMUNIDADES AUTÓNOMAS.
LA GESTIÓN DE LA INNOVACIÓN EN
MEDICAMENTOS
“Un buen médico trata la enfermedad;
el médico excelente trata al paciente que tiene la enfermedad”.
Dr. Wiliam Osler
José Ramón Luis-Yagüe Sánchez
Director de Farmaindustria
para las CC.AA
La prestación farmacéutica pública es uno de los medios por
los que se hace efectivo el derecho constitucional a la protección de la salud. Las competencias en materia de autorización, registro, fijación de precio, inclusión de los medicamentos en prestación farmacéutica del Sistema Nacional de
Salud y condiciones de prescripción y dispensación corresponden en exclusiva a la Administración General del Estado.
Las Comunidades Autónomas tienen plenas competencias en
la gestión de esta prestación; las medidas que puedan adoptar tendentes a su racionalización serán homogéneas para la
totalidad del territorio español, no producirán diferencias en
las condiciones de acceso a los medicamentos financiados
por el Sistema Nacional de Salud, catálogo y precios. Desde
el año 2010 el Gobierno ha adoptado un importante número
de medidas para reducir el gasto sanitario y farmacéutico,
que han tenido un fuerte impacto sobre el sector del medi119
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
camento, dando lugar a un importante ahorro en farmacia.
Adicionalmente las Comunidades han adoptado iniciativas
en este mismo sentido que, en ocasiones, podrían estar en
el límite de sus competencias, lo que ha dado lugar a una
creciente litigiosidad y, en algunos casos, han creado diferencias regionales en el acceso a los medicamentos innovadores
incluidos en la prestación farmacéutica pública.
En este capítulo se revisa el papel de la innovación, se
expone el marco regulatorio de la prestación farmacéutica y
se analizan algunas de las iniciativas regionales que pueden
afectar al acceso a la innovación.
1. LA INNOVACIÓN EN MEDICAMENTOS
La investigación y desarrollo de nuevos medicamentos,
seguros, eficaces y de alto valor clínico, es un proceso largo,
costoso y arriesgado. En efecto, la puesta a disposición de
un nuevo medicamento o vacuna puede durar entre 12 y 13
años, con más de siete millones de horas de trabajo, en el que
participan cientos de profesionales, con un coste estimado
en el año 2012 de 1.172 millones de euros, seis veces más
que en 1979, con una tasa de éxito del 1,1%. En 2011 de las
más de 3.200 moléculas en desarrollo solo 35 fueron autorizadas como nuevos medicamentos. Además, solo 3 de cada
10 medicamentos autorizados generan ingresos que superan
los costes medios de la I+D15 .
Este aumento de los costes de la investigación de los nuevos medicamentos está relacionado con múltiples factores.
De una parte, la investigación se dirige cada vez hacia patologías más complejas, como la reumatología, la oncología
o las enfermedades neurodegenerativas. A ello se añade el
encarecimiento del coste de las fases clínicas de desarrollo
del medicamento y la mayor complejidad regulatoria. Finalmente, los costes de producción, especialmente de los medicamentos biológicos, son muy altos en comparación con los
medicamentos más tradicionales de origen químico.
15 Fuente CMR Internacional y EFPIA. Disponible en http://www.farmaindustria.es/web/infografia/
cuanto-cuesta-desarrollar-un-medicamento/
120
LA GESTIÓN DE LOS MEDICAMENTOS INNOVADORES EN LAS COMUNIDADES
AUTÓNOMAS
Afortunadamente la investigación es un proceso que no
se detiene y permite avances terapéuticos indudables, lo que
contribuye a la mejora de la atención sanitaria y al incremento en la calidad de vida y de la supervivencia de los pacientes. El año 2014 la FDA aprobó 41 nuevos medicamentos,
once son biológicos, nueve están destinados a oncología, dieciocho han sido calificados como medicamentos huérfanos.
De estos nuevos medicamentos, nueve han sido designados
como “primeros en su clase”16.
No cabe duda que los medicamentos han contribuido a
erradicar algunas enfermedades, permiten la curación de muchos procesos, previenen la aparición de otras y, en algún
caso, han convertido en crónicas enfermedades con una mortalidad muy alta hace escasas décadas.
Es sabido que en los últimos 50 años la esperanza de vida
en España al nacer ha aumentado 13 años, estimándose que
en la última década la innovación farmacéutica ha contribuido hasta un 70% en esta mejora en los indicadores.
En esta línea, un trabajo publicado por la Sociedad Española de Cardiología pone de manifiesto que en el periodo
1980-2009 la esperanza de vida de los españoles aumentó en
6 años, resultando que el 60% de esta mejora se debió a un
descenso de la mortalidad cardiovascular. Tal y como apuntan los autores del trabajo, desde el punto de vista sociosanitario esta disminución de la mortalidad cardiovascular se
relaciona, probablemente, con una combinación exitosa de
políticas públicas sanitarias, mejoras en el manejo de los factores de riesgo en la práctica clínica y cambios de comportamiento. En estos años aparecen medicamentos muy potentes
en el ámbito cardiovascular, como los inhibidores del calcio,
los IECA, los betabloqueantes o las estatinas. La contribución de estos medicamentos a la mejora de la esperanza de
vida es, por tanto, evidente.17
16 Asher Mullard, “2014 FDA drug approvals”, Nature Reviews, Durg Discoveri, vol 14, febrero 2015
17 Contribuciones de la mortalidad cardiovascular a la esperanza de vida de la población española de
1980 a 2009. Juan M. García González et al. Disponible en http://www.revespcardiol.org/es/contribuciones-mortalidad-cardiovascular-esperanza-vida/articulo/90249387/
121
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
Por otra parte, el uso racional de las innovaciones farmacéuticas puede reducir de forma importante el coste sanitario
y social de la enfermedad. Es sabido que la sustitución de fármacos tradicionales por fármacos innovadores, conlleva una
elevada reducción de gastos médicos directos totales, proporcionando un retorno sobre la inversión de hasta el 600% 18.
En este mismo sentido un estudio de la Organización Mundial de la Salud (OMS) señala que el incremento de la esperanza de vida entre 1970 y 2003 tuvo un valor económico
en los países europeos de, aproximadamente, el 30% del PIB
per cápita de un año19.
Por ello, la introducción de la innovación farmacéutica,
además de ser un factor que contribuye a mantener la excelencia clínica y la calidad en la atención a los pacientes
debería contemplarse bajo una perspectiva de inversión y no
de gasto.
Sin embargo, es indudable que la incorporación de la innovación en los sistemas sanitarios genera tensiones, tanto
por su alto coste inicial como por los cambios que conlleva
en la planificación y gestión de los recursos sanitarios. Hay
muchos ejemplos en la historia de la medicina que ponen de
manifiesto el papel que los nuevos medicamentos han tenido
en la evolución de la práctica médica y en la organización y
en la reorganización de los servicios sanitarios. Baste citar,
a modo de ejemplos relativamente recientes, la aparición de
los antagonistas de los receptores H2 y, sobre todo, de los
inhibidores de la bomba de protones que, unido al descubrimiento del carácter infeccioso de la ulcera de estomago,
ha hecho cambiar el abordaje de esta patología, desplazando
a la cirugía de digestivo. Igualmente, los nuevos anticoagulantes orales conllevaran una reorganización de las consultas
de hematología (“unidades de control de sintrom”). Y, más
reciente aún, los nuevos tratamientos para la hepatitis C van
a dar lugar a cambios muy importantes, tanto en la calidad
18 FR Lichtenberg, “The expanding pharmaceutical arsenal in the war on cáncer”, NBER, febrero 2004;
FR Frank R. Lichtenberg , “Benefits and costs of newer drugs”, National Bureau of Academic Research,
documento de trabajo 8996.
19 Suhrcke, M. Arce, RS. Mckee, M y Rocco,L. “The economic costs of ill health in the European Región”. World Healt Organization Europe. 2008
122
LA GESTIÓN DE LOS MEDICAMENTOS INNOVADORES EN LAS COMUNIDADES
AUTÓNOMAS
de vida y esperanza de supervivencia de los pacientes afectados por esta enfermedad, como en las unidades de digestivo
y hepatología e incluso en el ámbito del trasplante hepático.
En resumen, aunque la incorporación de la innovación en
medicamentos pueda conllevar un coste económico inicial
relativamente alto, da lugar a mejoras en la calidad de vida
de los pacientes y en su supervivencia e incluso llevan a su
curación en muchos casos, pero también genera importantes
ganancias a medio y largo plazo.
2. LA PRESTACIÓN FARMACÉUTICA EN EL
SISTEMA NACIONAL DE SALUD
De acuerdo con lo dispuesto en Ley 16/2003, de 28 de
mayo, de Cohesión y Calidad del Sistema Nacional de Salud
(Ley de Cohesión) la prestación farmacéutica comprende los
medicamentos y productos sanitarios y el conjunto de actuaciones encaminadas a que los pacientes los reciban de forma
adecuada a sus necesidades clínicas, en las dosis precisas según sus requerimientos individuales, durante el período de
tiempo adecuado y al menor coste posible para ellos y para
la comunidad.
Considerando los medicamentos que el sistema sanitario
público pone a disposición de los profesionales sanitarios
para su prescripción y dispensación a los pacientes cabe distinguir dos situaciones: i) los medicamentos que se dispensan en los centros e instituciones sanitarias o sociosanitarias,
cuyo coste se encuentra cubierto de forma completa por la
financiación del sistema público y que forman parte de la
cartera común básica de servicios asistenciales del Sistema
Nacional de Salud y ii) los medicamentos cuya dispensación
se realiza de manera ambulatoria, sujetos a aportación del
usuario, y que forman parte de la cartera común suplementaria del SNS.
Corresponde al Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales
e Igualdad (Ministerio de Sanidad) el ejercicio de las competencias del Estado en materia de evaluación, registro, autorización, vigilancia y control de los medicamentos de uso
123
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
humano y veterinario y de los productos sanitarios, así como
la decisión sobre su financiación pública y la fijación del
precio correspondiente, en los términos previstos en la Ley
29/2006, de 26 de julio, de Garantías y Uso Racional de los
Medicamentos y Productos Sanitarios (Ley de Garantías) y
demás disposiciones aplicables, sin perjuicio de las competencias ejecutivas de las Comunidades Autónomas (CCAA).
3. LA PRESTACIÓN FARMACÉUTICA PÚBLICA Y EL
DERECHO A LA PROTECCIÓN DE LA SALUD
Tal y como se ha señalado desde las más altas instancias
jurisdiccionales20, la protección de la salud se instrumentaliza, entre otros servicios, por la prestación farmacéutica, configurada tanto por los medicamentos como por los productos
sanitarios necesarios para conservar o restablecer la salud, de
acuerdo con las concretas necesidades clínicas de los usuarios
y según la indicación que al respecto realice su médico.
De lo anterior cabe deducir que cualquier iniciativa que
limite a los ciudadanos el acceso a la prestación farmacéutica
establecida con carácter general para el SNS por el Ministerio de Sanidad, estaría poniendo en riesgo la garantía constitucional del derecho a la protección de la salud y vulnerando
el principio de equidad en el acceso.
4. MARCO COMPETENCIAL DE LA GESTIÓN DE LA
PRESTACIÓN FARMACÉUTICA PÚBLICA21.
Las CCAA, de acuerdo con lo dispuesto en sus respectivos
estatutos y en las leyes dictadas al amparo de los mismos, disponen de plenas competencias para planificar y gestionar las
prestaciones del SNS, dentro del marco normativo estatal. En
el caso de la prestación farmacéutica las referencias estatales
se encuentran en la Ley General de Sanidad, en la Ley de Ga-
20 STC 98/2004, de 25 de mayo y Auto del TC de 12 de diciembre del 2012, entre otros.
21 El informe “Límites competenciales en materia farmacéutica: de la igualdad en el acceso a la financiación del sistema” de Lucas Blanque, Despacho de Lupicinio Abogados, realiza un pormenorizado
análisis del régimen constitucional de competencias en materia farmacéutica. Disponible en: http://www.
lupicinio.com/imagenes/publicaciones/docnl231.pdf
124
LA GESTIÓN DE LOS MEDICAMENTOS INNOVADORES EN LAS COMUNIDADES
AUTÓNOMAS
rantías, en la Ley de Cohesión y Calidad del SNS y en la Ley
de Ordenación de las Profesiones Sanitarias, básicamente.
Así, la Ley de Garantías reconoce el derecho de todos los
ciudadanos a obtener los medicamentos en condiciones de
igualdad en todo el Sistema Nacional de Salud (SNS), sin perjuicio de las medidas tendentes a racionalizar la prescripción
y la utilización de medicamentos y productos sanitarios que
puedan adoptar las CCAA en ejercicio de sus competencias22.
A este respecto la Ley señala que las medidas que puedan
adoptar las CCAA no producirán diferencias en las condiciones de acceso a los medicamentos y productos sanitarios
financiados por el SNS, catálogo y precios, siendo homogéneas para la totalidad del territorio español y no producirán
distorsiones en el mercado único de medicamentos y productos sanitarios.
Esta previsión de la Ley está dirigida a asegurar y reforzar el acceso equitativo de los ciudadanos a una prestación
básica, como es la prestación farmacéutica, sin perjuicio de
las iniciativas que la gestión puedan adoptar las CCAA en su
ámbito territorial.
La misma Ley de Garantías establece que las disposiciones
normativas del Gobierno o del Ministerio de Sanidad, y las
resoluciones emitidas por el centro directivo competente de
dicho Ministerio en materia de financiación de medicamentos y productos sanitarios del SNS, surtirán efecto en todo el
territorio español desde la fecha en que resulten aplicables23.
Así, una vez autorizado por el Ministerio de Sanidad un
medicamento e incluido en la prestación farmacéutica pública, este podrá ser prescrito por los médicos del SNS a los
pacientes que lo precisen y dispensando, en las condiciones
establecidas por el Ministerio de Sanidad, sin que legalmente
las CCAA puedan establecer barreras o condiciones adicionales que limiten o impidan su prescripción o dispensación.
22 Ley 29/2006, de garantías y uso racional de medicamentos y productos sanitarios. Art. 88.1
23 Ley 29/2006, de garantías y uso racional de medicamentos y productos sanitarios. Art. 88.2
125
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
De otra parte, la Ley de Ordenación de las Profesiones
Sanitarias (LOPS) establece que el ejercicio de las profesiones sanitarias se llevará a cabo con plena autonomía técnica y científica, sin más limitaciones que las establecidas en
esta ley y por los demás principios y valores contenidos en el
ordenamiento jurídico y deontológico. Igualmente dispone
que esta actuación profesional se sustentará en la evidencia
científica y en los medios disponibles y soportados en guías y
protocolos de práctica clínica y asistencial. Estos protocolos
deberán ser utilizados de forma orientativa, como guía de
decisión para todos los profesionales de un equipo, y serán
regularmente actualizados con la participación de aquellos
que los deben aplicar24.
La Ley establece, por tanto que las guías y protocolos son
documentos de apoyo a la decisión clínica, sin que puedan
tener un carácter limitativo o condicionante de la misma.
Una de las novedades más importantes en materia de regulación de medicamentos ha sido la puesta en marcha de
los Informes de Posicionamiento Terapéutico (IPT) por parte
de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS). El objetivo de estos informes es ofrecer información relevante, basada en la evidencia científica, de la
posición que ocupa un nuevo medicamento en comparación
con otras alternativas ya existentes. Estos informes se realizan de forma conjunta entre la AEMPS y las CCAA, y una
de sus principales ventajas debe ser su aplicación en todo el
SNS, evitando reevaluaciones a nivel local.
La Ley 10/2013, de 24 de julio, establece en su disposición
adicional tercera que las actuaciones orientadas a determinar
la posición de un medicamento en la prestación farmacéutica
y su comparación con otras alternativas terapéuticas “tendrán una base científico-técnica común para todo el SNS” y
se realizarán en el marco de los informes de posicionamiento
de la AEMPS, que tendrán “carácter vinculante”.
Las CCAA tienen competencias para incrementar el contenido de la prestación farmacéutica establecido por el Mi24 Ley 44/2003, de Ordenación de las Profesiones Sanitarias. Art. 4.7
126
LA GESTIÓN DE LOS MEDICAMENTOS INNOVADORES EN LAS COMUNIDADES
AUTÓNOMAS
nisterio de Sanidad para el SNS, pero en ningún caso pueden
recortar ese mínimo común homogéneo ni establecer barreras o limitaciones adicionales a su acceso25.
5. EVOLUCIÓN DEL GASTO EN PRESTACIÓN
FARMACÉUTICA
Desde el año 2010 y ante la necesidad de hacer frente a la crisis financiera, al tiempo que se garantizaba la sostenibilidad del
SNS, el Gobierno ha introducido reformas de profundo calado
en la normativa básica del SNS y, en particular, en el ámbito de
la prestación farmacéutica pública (Cuadro 1). Entre estos cambios legislativos caben destacar los dirigidos a modificar la Ley
de Garantías, alcanzando los criterios para la financiación pública de medicamentos, el sistema de precios de referencia, las
agrupaciones homogéneas de medicamentos y precios menores,
las modalidades de prescripción, la modificación del precio de
los medicamentos, márgenes comerciales o el establecimiento
de descuentos adicionales obligatorios a los medicamentos no
incluidos en el sistema de precios de referencia.
25 STC 98/2004, de 25 de mayo.
127
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
Cuadro 1
Principales cambios normativos que afectan a la prestación farmacéutica.
- Real Decreto-ley 4/2010, de 26 de marzo, de racionalización del gasto
farmacéutico con cargo al Sistema Nacional de Salud.
- Real Decreto-ley 8/2010, de 20 de mayo, por el que se adoptan medidas
extraordinarias para la reducción del déficit público.
- Real Decreto-ley 9/2011, de 19 de agosto, de medidas para la mejora de
la calidad y cohesión del sistema nacional de salud, de contribución a la consolidación fiscal, y de elevación del importe máximo de los avales del Estado
para 2011.
- Real Decreto-ley 16/2012, de 20 de abril, de medidas urgentes para garantizar la sostenibilidad del Sistema Nacional de Salud y mejorar la calidad y
seguridad de sus prestaciones.
- Resolución de 10 de septiembre de 2013, de la Dirección General de Cartera Básica de Servicios del Sistema Nacional de Salud y Farmacia, por la que se
procede a modificar las condiciones de financiación de medicamentos incluidos
en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud mediante la asignación de aportación del usuario.
- Ley 10/2013, de 24 de julio, por la que se incorporan al ordenamiento
jurídico español las Directivas 2010/84/UE del Parlamento Europeo y del Consejo, de 15 de diciembre de 2010, sobre farmacovigilancia, y 2011/62/UE del
Parlamento Europeo y del Consejo, de 8 de junio de 2011, sobre prevención
de la entrada de medicamentos falsificados en la cadena de suministro legal, y
se modifica la Ley 29/2006, de 26 de julio, de garantías y uso racional de los
medicamentos y productos sanitarios.
Los efectos de todas estas medidas han llevado a una importante reducción del gasto en la prestación farmacéutica
del SNS.
Así, en el periodo 2010-2014 el gasto farmacéutico público a través de recetas se ha reducido casi un -30% desde
su máximo histórico de mayo de 2010. Esta reducción se ha
producido como consecuencia de caídas en las dos variables
principales que lo definen: i) el gasto medio por receta, y ii)
el número de recetas facturadas.
El gasto farmacéutico público a través de receta ha pasado
de representar el 19,0% del gasto sanitario público en 2009,
al 16,7% en 2012 y en 2014 se ha situado en un 15%26. Por
lo que respecta al gasto farmacéutico hospitalario su evolu26 Fuente Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad. http://www.msssi.gob.es/estadEstudios/
estadisticas/sisInfSanSNS/finGastoSanit.htm
128
LA GESTIÓN DE LOS MEDICAMENTOS INNOVADORES EN LAS COMUNIDADES
AUTÓNOMAS
ción también se ha visto contenida, experimentando un incremento del 6,3% en el periodo 2010-2014. Así en 2010 el
incremento de esta partida fue del 1%; en 2011 del 1,5%; en
2013 del 2,5% y en 2014 del 1,2%27.
En términos de PIB, el ratio de gasto farmacéutico público
en receta oficial del SNS se ha situado en el 0,88% del PIB,
porcentaje similar al del año 1993. A su vez, las previsiones
de evolución de ambas variables (PIB y gasto farmacéutico)
indican que este ratio no cambiará de forma significativa a
medio plazo, y que cualquier cambio que pudiera producirse
incidiría en una mayor reducción del ratio de gasto farmacéutico público sobre el PIB en España.
Según la información procedente de IMS, en 2014 el mercado de todos los medicamentos a precio de genérico alcanzó
el 78,3% del total del mercado de prescripción en unidades
en España y el 47,9% de dicho mercado en valores.
Por lo que respecta a la comparación internacional, de
acuerdo con los datos de la OCDE, el diferencial de gasto
farmacéutico público per cápita entre España y la media de
la Eurozona ha aumentado de forma continua en el periodo 2010-2012, lo que pone de manifiesto que las medidas
de reducción del gasto farmacéutico público implantadas en
España han provocado una reducción del gasto en España
mucho mayor que la que ha tenido lugar en el resto de países
de la Eurozona28.
En relación con los medicamentos innovadores, entre el
año 2009 y el 2014 se ha reducido su cuota de dispensación
en oficinas de farmacia29. (Cuadro 2)
27 Farmaindustria, a partir de los datos facilitados por los laboratorios asociados.
28 Boletín de Coyuntura de Farmaindustria nº 117. Disponible en http://www.farmaindustria.es/web/
29 Se consideran medicamentos innovadores a los nuevos medicamentos comercializados en el periodo
considerado y en los dos años anteriores. Análisis BCG y Farmaindustria a partir de datos de IMS. Disponible en http://www.farmaindustria.es/web/
129
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
Cuadro 2
Cuota de mercado en valores de medicamentos innovadores y resto de medicamentos
Periodo
2009-2010
2011-2012
2013 2014
Medicamento innovador
4,1%
2,7%
3,7% 2,8%
Resto medicamentos
95,9
97,3% 96,3% 97,2%
6. LA GESTIÓN DE LA INNOVACIÓN
FARMACOTERAPÉUTICA EN LAS CCAA30
Adicionalmente a los cambios normativos aprobados por
el Gobierno para el control del gasto sanitario y farmacéutico
público ya señalados, las CCAA han ido introduciendo una
serie de medidas en el ámbito de la prestación farmacéutica
que, en algunos casos, podrían encontrase en el límite entre el
ejercicio de sus competencias en materia de gestión de la prestación farmacéutica y la regulación de la prestación farmacéutica en el SNS, competencia que corresponde en exclusiva al
Ministerio de Sanidad. Estas medidas pueden suponer, en algunos casos, barreras adicionales para el acceso equitativo de
los pacientes a medicamentos, especialmente los innovadores,
incluidos en la prestación farmacéutica pública por el Ministerio de Sanidad y limitar la actividad profesional, al tiempo que
fragmentan el mercado farmacéutico y lesionan los legítimos
intereses de la industria farmacéutica. Algunas de estas medidas han dado lugar a pronunciamientos judiciales así como a
actuaciones ante el Tribunal Constitucional.
A continuación se revisan algunas de estas medidas:
6.1 Comités de Evaluación de Medicamentos de uso
ambulatorio
En el año 2003 se constituyo el denominado Comité Mixto de Evaluación de Nuevos Medicamentos (CMENM), in30 Para un estudio con mayor detalle jurídico de algunas de las iniciativas adoptadas en este ámbito
por las CCAA puede consultarse el trabajo de Susana Guerrero Trevijano, Despacho de Uría Menéndez,
“Análisis legal de determinadas medidas “anticrisis” adoptadas por las Comunidades Autónomas para
reducir el gasto farmacéutico”. Disponible en: http://www.uria.com/documentos/publicaciones/3230/documento/art12.pdf?id=3378
130
LA GESTIÓN DE LOS MEDICAMENTOS INNOVADORES EN LAS COMUNIDADES
AUTÓNOMAS
tegrado por los comités de evaluación de las comunidades de
Andalucía (Centro Andaluz de Documentación e Información de Medicamentos, CADIME), Cataluña (Comité d’Avaluació de nous medicaments –CANM- Instituto Catalán de
la Salud), País Vasco (Centro Vasco de Información de Medicamentos – CEVIME), Aragón (Servicio Aragonés de Salud)
y Navarra (Comité de Evaluación de Nuevos Medicamentos
de Navarra - CENMN).
La misión del CMENM es doble: a) analizar y evaluar
la aportación terapéutica de los nuevos medicamentos a la
oferta farmacéutica disponible en cada momento, de acuerdo
con la evidencia científica y b) proporcionar a los profesionales del área de influencia de cada CMENM recomendaciones
específicas para su correspondiente utilización31.
Aunque las evaluaciones de los nuevos medicamentos que
realizan estas comisiones tienen carácter orientativo, en algunas CCAA se utilizan para establecer indicadores de calidad de la prestación farmacéutica, que se incluyen en los
contratos programa o contratos de gestión que suscriben los
servicios de salud con los profesionales sanitarios, por lo que
estas evaluaciones adquieren un carácter que sobrepasa el de
meras orientaciones.
El algoritmo que utiliza el CMENM para la calificación de
los nuevos medicamentos según su grado de innovación terapéutica tiene sesgos que conducen indefectiblemente a una
calificación desfavorable en un porcentaje muy elevado de
medicamentos. Así, de los 200 medicamentos evaluados en
el periodo 2004-2009 por el CMENM, en su opinión, 146
medicamentos no aportaban nada nuevo (73%); en 35 había
insuficiente experiencia para poder evaluarlos (17,5%); 12
tenían una utilidad eventual (6%); 6 aportan algo (3%) y 1
suponía una mejora terapéutica importante (0,5%).
Estos resultados no coinciden con las evaluaciones realizadas por otros organismos, como es el Ministerio de Sanidad
o las agencias reguladoras del medicamento, ni con su utili31 El Procedimiento Normalizado de Trabajo del CMENM se encuentra disponible, entre otros sitios,
en http://www.gencat.cat/ics/professionals/pdf/procediment_mixte.pdf
131
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
zación clínica, lo que llevaría a confirmar el sesgo de estas
evaluaciones. Además, en el informe realizado por el Instituto de Salud Carlos III sobre los comités de evaluación de
nuevos medicamentos, que se cita a continuación, también
se ponen de manifiesto estos sesgos.
En septiembre de 2014 el Instituto de Salud Carlos III
publicó un informe en el que se analiza la constitución y
funcionamiento de los Comités Autonómicos de Evaluación
(CAE) de nuevos medicamentos de uso ambulatorio32. En
el mismo se destaca que en el momento de su realización
(mayo 2013) en 14 de las 17 CCAA estaba operativo un comité. No disponían de una estructura de estas características
las comunidades de Asturias, Extremadura y Madrid33. La
Comunidad de Andalucía, aun disponiendo de un comité de
evaluación de nuevos medicamentos (CADIME), integrado
en el CMENM, no participó en el estudio base de este informe, según se señala en el mismo.
Entre las conclusiones de este informe destacan la variabilidad en los criterios para seleccionar los medicamentos evaluados; las diferencias en cuanto a los análisis empleados para
evaluar la eficiencia del nuevo medicamento; la limitada transparencia de los procedimientos de evaluación y la necesidad
de mejorar la eficiencia de la actividad de estos comités34.
En el informe no se analiza la oportunidad de esta actividad evaluadora, en cierta medida redundante con la que
realiza la Agencia Española de Medicamentos y Productos
Sanitarios y el Ministerio de Sanidad.
Además, entre las conclusiones de este informe se indica
textualmente que: “Sería recomendable medir la actividad
evaluadora y el impacto de las recomendaciones en la prác32 Organización y Funcionamiento de los Comités Autonómicos de Evaluación de Medicamentos.
Agencia de Evaluación de Tecnologías Sanitarias. Instituto de Salud Carlos III. Ministerio de Economía y Competitividad. Disponible en:http://gesdoc.isciii.es/gesdoccontroller?action=download&id=02/10/2014-4a73cebe24
33 Con posterioridad a la realización del estudio que se recoge en este informe la comunidad de Asturias
aprobó la Resolución de 7 de junio de 2013, de la Dirección Gerencia del Servicio de Salud del Principado de Asturias, por la que se regula la composición y régimen de funcionamiento de la Comisión de
Uso Racional de los Medicamentos y Productos Sanitarios.
34 Las conclusiones están disponibles en http://gesdoc.isciii.es/gesdoccontroller?action=download&id=02/10/2014-4a73cebe24
132
LA GESTIÓN DE LOS MEDICAMENTOS INNOVADORES EN LAS COMUNIDADES
AUTÓNOMAS
tica clínica. No existe una vinculación formal de los informes en forma de implantación de las recomendaciones”. Esta
conclusión podría estar en el límite de la legalidad, caso de
aplicarse, ya que podría llevar a excluir a nivel regional la
prescripción de determinados medicamentos incluidos en la
prestación farmacéutica publica por el Ministerio de Sanidad, por la vía de estas evaluaciones regionales.
De otra parte en un buen número de CCAA desde las direcciones de farmacia o desde centros regionales de información de medicamentos se elaboran y difunden hojas o boletines de información de nuevos medicamentos dirigidos a sus
profesionales que, en muchos casos, recogen la evaluación
efectuada por el CMENM.
6.2 Comités Regionales y Hospitalarios de evaluación de
Medicamentos.
Unido a la creación de comités de evaluación de nuevos
medicamentos de uso ambulatorio, comentada en el apartado anterior, la práctica totalidad de los hospitales del SNS
cuenta con una Comisión de Farmacia y Terapéutica (CFT),
o Comisión Farmacoterapéutica, como órgano consultivo y
de asesoramiento, entre cuyas funciones se encuentra la evaluación y selección de medicamentos que deberán conformar
la Guía Farmacoterapéutica (GFT) del hospital. (Cuadro 3)
El hecho de que un determinado medicamento no se encuentre incluido en la GFT del hospital no puede impedir
que los médicos del mismo, en base a las necesidades de sus
pacientes, puedan prescribirlos, máxime si el medicamento
está incluido en la prestación farmacéutica del SNS. Sin embargo, en muchas ocasiones los profesionales sanitarios encuentran dificultades administrativas que limitan o incluso
imposibilitan esta prescripción y la consiguiente dispensación del medicamento.
En algún caso estos comités o comisiones regionales tenían
entre sus funciones la elaboración de guías farmacoterapéuticas únicas para los hospitales de su comunidad, así como
adoptar medidas para su implantación y efectiva aplicación,
133
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
como era el Consejo Asesor de Farmacia de la Comunidad
de Madrid, creado mediante la Orden 851/2009, de 30 de
noviembre, o la Comisión de Evaluación del Medicamento
de los hospitales del Sistema Sanitario Público de Aragón,
creada mediante Orden de 22 de octubre de 2009, ambas
anuladas por sentencia de los Tribunales de Justicia35.
Adicionalmente, en algunas CCAA se han constituido comisiones regionales que “reevalúan”, a nivel regional, los medicamentos que han calificado como de “alto impacto sanitario, social o económico”, determinando los criterios para su
utilización, su posible inclusión en las GFT de la comunidad
o de sus hospitales, o las solicitudes de prescripción de estos
medicamentos calificados, realizadas por sus médicos.
Estas comisiones y las reevaluaciones regionales de medicamentos que, inicialmente podrían presentarse como una actividad de gestión de la prestación farmacéutica, podrían ser
contrarias al marco normativo, en la medida en que conduzcan
a la exclusión, a nivel de esa comunidad, de medicamentos incluidos en la prestación farmacéutica del SNS, modifiquen los
criterios de utilización y dispensación establecidos por el Ministerio de Sanidad, limiten o impidan la dispensación de un
medicamento prescrito por un médico, capacitado para ello.
Actuaciones de este tipo están generando una creciente
litigiosidad, con el consiguiente perjuicio para los pacientes
que se ven obligados a acudir a la vía judicial para poder acceder al tratamiento legalmente prescrito por su médico.
A modo de ejemplo cabe citar la sentencia del Tribunal
Superior de Justicia de Castilla y León (TSJCyL) por la que
se condena al Servicio de Salud de Castilla y León (Sacyl)
al reintegro de los gastos de un tratamiento farmacológico
(somatropina) que le había sido prescrito a una niña por su
pediatra y que el Sacyl le denegó, de acuerdo al criterio desfavorable de uno de sus Comités Asesores36.
35 En el caso de Madrid, Sentencia del Tribunal Superior de Justicia de Madrid (Sala de los Contencioso – Administrativo- Sección 8º) de 28 de octubre de 2010; en Aragón, sentencia del Tribunal Supremo
(Sala Tercera) de 3 de marzo de 2015
36 Sentencia T.S.J. Castilla y León 544/2011, de 18 de mayo. Disponible en: http://portaljuridico.lexnova.es/jurisprudencia/JURIDICO/77667/sentencia-tsj-castilla-y-leon-544-2011-de-18-de-mayo-junta-decastilla-y-leon-reintegro-de-gas
134
LA GESTIÓN DE LOS MEDICAMENTOS INNOVADORES EN LAS COMUNIDADES
AUTÓNOMAS
En la sentencia, el Tribunal señala que no se puede negar
la dispensación de un medicamento cuando está incluido en
la cartera de servicios del SNS y, además, está prescrita por
un facultativo. El TSJCyL concluye que “la prescripción de la
somatropina no aparece sometida a condiciones especiales de
financiación, distintas a la de otros medicamentos” y afirma
que “tanto el facultativo del servicio público de salud como
el Comité Asesor de la Administración y sus decisiones están
sujetas al principio constitucional de sometimiento pleno a
la ley y al Derecho, por lo que no puede hacerse valer su decisión de no prescripción de un determinado medicamento
frente al derecho del paciente a la prestación farmacéutica de
un modo absoluto e incondicional”.
En el mismo sentido puede citarse otra sentencia del Tribunal Superior de Justicia de Galicia (TSJG) que condenó al
Servicio Gallego de Salud (SERGAS) a administrar un tratamiento farmacológico (Eculizumab) que había denegado
a un paciente en base al informe desfavorable emitido por
la Comisión Autonómica Central de Farmacia y Terapéutica
(CACFT). El TSJG entendió que este comité se había interpuesto entre el facultativo y su paciente, no autorizando la
dispensación del medicamento prescrito pese a estar oficialmente incluido en la prestación farmacéutica del SNS, sin
tener “otra motivación que el ahorro”37.
Por último, aunque se trata de una situación muy diferente, cabe citar una sentencia reciente (febrero 2015) del Tribunal Superior de Justicia del País Vasco (TSJPV) por la que
se condena al Departamento de Salud del Gobierno del País
Vasco a financiar un medicamento (“Viscofresh 0,5) destinado a una paciente que padece la “Enfermedad de Lyell”.
El origen de la discrepancia es que este medicamento se
encuentra incluido en la prestación farmacéutica del SNS
para el “Síndrome de Sjogrën”, pero no para la “Enfermedad
de Lyell”, de acuerdo con la Resolución de 2 de agosto de
2012 de la Dirección General de Cartera Básica de Servicios
37 Sentencia T.S.J Galicia 293/2013, de 12 de abril. Disponible en : http://www.poderjudicial.es/
search/doAction?action=contentpdf&databasematch=AN&reference=6741217&links=&optimize=20130611&publicinterface=true
135
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
del SNS, de actualización de la lista de medicamentos que
quedan excluidos de la prestación farmacéutica en el Sistema
Nacional de Salud. Por este motivo el Departamento de Salud vasco había denegado la financiación del medicamento.
En la sentencia, el TSJPV censura al Departamento de Salud
por realizar una interpretación legal “contraria al principio
de igualdad”. “La paciente tiene derecho a obtener la prestación farmacéutica correspondiente a su padecimiento”,
aduce y recuerda el principio de igualdad del artículo 14 de
la Constitución Española. “En este caso, se asiste a una desigualdad ante la ley, que implica que, en supuestos iguales,
deba ofertarse idéntico tratamiento”.
136
LA GESTIÓN DE LOS MEDICAMENTOS INNOVADORES EN LAS COMUNIDADES
AUTÓNOMAS
Cuadro 3
Comisiones y comités de evaluación de medicamentos constituidos en
las CCAA.
C o m u n i d a d Comités y/o Comisiones regionales
Autónoma
Andalucía
Centro Andaluz de Información de Medicamentos (CADIME)
Comisión Central criterios de utilización de medicamentos
alto impacto sanitario y social
Comisión Central Farmacia
C. Central Asesora uso medicamentos biológicos
C. Central Asesora uso medicamentos fuera indicación FT
C. Central Asesora sobre Calidad y Eficiencia en Prestación
Farmacéutica Ambulatoria
C. Central Asesora sobre Calidad y Eficiencia en Prestación
Farmacéutica Hospitalaria
Comisiones Multidisciplinares sobre Uso Racional del Medicamento (locales y provinciales)
Agencia de Evaluación de Tecnologías Sanitarias de Andalucía (AETSA)
Aragón
Comisión de Evaluación del Medicamento de los Hospitales
del Sistema Sanitario Público de Aragón. Anulado por TSJ
Comisión de Seguimiento de Uso Racional del Medicamento
Asturias
Comisión Uso Racional de Medicamentos y Productos Sanitarios
Baleares
Comité de Evaluación de Medicamentos Ib-Salut
Comisión Farmacoterapéutica Ib-Salut (proyecto decreto dic
2014)
Canarias
Comisión de apoyo para la armonización de los criterios de
utilización de los medicamentos hospitalarios
Cantabria
Comisión Corporativa de Farmacia
C a s t i l l a - L a Comisión Regional de uso racional del medicamento
Mancha
Castilla y León
Comité de Evaluación CM-SACYL
137
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
Cataluña
Comité de Evaluación de Nuevos Medicamentos (ICS -AP)
Comisión Farmacotérapeutica (ICS-hospitales)
Programas de armonización de medicamentos:
Atención primaria y comunitaria (PHF-APC)
Medicación hospitalaria. de dispensación ambulatoria
(PHF-MHDA)
Tratamientos farmacológicos de alta complejidad (PASFTAC)
Programa para la optimización de los modelos de compra
hospitalaria de medicamentos:
Consejo asesor para la optimización de los modelos de
compra de MHDA
Comisión de Precios del Catálogo de MHDA y productos
de nutrición artificial y material
Consejo Asesor de Tratamientos Farmacológicos de Alta
Complejidad
Agencia de Calidad y Evaluación Sanitarias (AQuAS)
Galicia
Comisión Autonómica Central de Farmacia y Terapéutica
(CACFT)
La Rioja
Comisión de Farmacia
Madrid
Consejo Asesor de Farmacia. Anulado por TSJ
Comisión asesora para el uso racional de la prestación farmacéutica (proy.decrt. dic 2014)
Murcia
Comisión Regional de Farmacia y Terapéutica
Navarra
Comisión Asesora Técnica para el Uso Racional de los Medicamentos
País Vasco
Comité de Evaluación de Nuevos Medicamentos (AP)
Comité de Evaluación de Medicamentos Hospitalarios
Unidad de Farmacoeconomía
Comisión Corporativa de Farmacia de Osakidetza-Servicio
Vasco de Salud
Valencia
Comité Asesor en evaluación de novedades terapéuticas
Programa de Medicamentos de Alto Impacto Sanitario y/o
Económico (PAISE)
138
LA GESTIÓN DE LOS MEDICAMENTOS INNOVADORES EN LAS COMUNIDADES
AUTÓNOMAS
6.3 Sistema de prescripción electrónico-Receta electrónica.
Los sistemas de prescripción electrónica y especialmente
la implantación de la receta electrónica suponen un avance
cualitativo en la prestación de la asistencia sanitaria pública,
tanto para los profesionales sanitarios como para los pacientes. Sin embargo también brinda nuevas posibilidades de intervención de la administración sanitaria sobre la prestación
farmacéutica.
Actualmente, la receta electrónica es el principal medio de
prescripción - dispensación en la mayoría de las CCAA, con
un porcentaje de prescripción en receta electrónica superior
al 74 por ciento respecto al total de sus prescripciones. Solo
las comunidades de Castilla y León y Murcia se encuentran
retrasadas en el proceso de implantación38. Este alto grado
de implantación de la receta electrónica hace que la receta
en papel sea residual y con tendencia a la desaparición real
en el corto plazo.
Los sistemas de prescripción electrónicos, así como los
programas de soporte de la receta electrónica, son potentes
y sencillas herramientas que pueden facilitar determinadas
prescripciones médicas, o por el contrario dificultar otras,
en base a diversos factores, como pueden ser los criterios
regionales de “uso racional del medicamento”, los algoritmos
de prescripción, el coste del medicamento o las preferencias
regionales en cuanto a la modalidad de prescripción (p.ej:
fomento de la prescripción de medicamentos genéricos en
detrimento de la prescripción por marca). Incluso, como ha
ocurrido en alguna CCAA, se han excluido de la base de prescripción electrónica determinados medicamentos, aduciendo
que no se excluían de la prestación farmacéutica ya que se
podían prescribir en receta papel39.
38 En el Informe de Situación del proyecto de interoperabilidad de la receta electrónica en el SNS, elaborado por el Ministerio de Sanidad en junio de 2014, hay una amplia descripción de la situación de la
receta electrónica en las diferentes CCAA. Disponible en: http://www.redaccionmedica.com/contenido/
images/Punto%2031-2-INFORME%20SITUACI%C3%93N%20PROYECTO%20RESNS.pdf
39 A raíz de la exclusión de medicamentos de las bases de prescripción de las comunidades de Extremadura y Castilla-La Mancha Farmaindustria interpuso recurso contencioso-administrativo; en el caso
de Extremadura se ha estimado mediante Sentencia de 16 de mayo de 2012 del Juzgado Contencioso
Administrativo 1 de Mérida. El de Castilla-La Mancha se encuentra sub iudice.
139
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
Medidas como las reseñadas pueden suponer, en la práctica, una limitación para el acceso de los pacientes a medicamentos autorizados e incluidos en la prestación farmacéutica
del SNS. Igualmente, puede suponer también una “barrera
informática” la falta de diligencia en la actualización del nomenclátor regional de prescripción, ocasionada por demoras
en el volcado del nomenclator nacional que mensualmente
facilita el Ministerio de Sanidad a las CCAA y que incorpora
los nuevos medicamentos aprobados, entre otros extremos.
6.4 Subasta de medicamentos para su dispensación en oficinas
de farmacia.
Mediante el Decreto-ley 3/2011, de 13 de diciembre, de
medidas urgentes sobre prestación farmacéutica del Sistema
Sanitario Público de Andalucía, se modificó la Ley 22/2007,
de 18 de diciembre, de Farmacia de Andalucía, introduciendo, entre otros, el artículo 60 bis que establece un procedimiento de selección de medicamentos que obligatoriamente
deberán ser dispensados en esta comunidad, en los casos en
los que el médico efectúe la prescripción por principio activo.
Al amparo de esta disposición se han convocado mediante
Resolución del SAS los concursos para la selección de laboratorios proveedores para los principios activos licitados.
Esta iniciativa ha dado lugar a que el Gobierno presente ante el Tribunal Constitucional un conflicto positivo de
competencias, al entender que se invaden competencias que
corresponden exclusivamente al Estado Asimismo, ha interpuesto recursos contencioso–administrativo contra las resoluciones de adjudicación de la segunda y tercera convocatoria. Estos recursos se encuentran paralizados, pendientes
para proseguir su tramitación de la sentencia del Tribunal
Constitucional40.
Sobre esta iniciativa cabe señalar que en la exposición de
motivos del Decreto-ley 3/2011 se justifica esta selección de
medicamentos para, entre otras cuestiones, “contribuir a la
40 Farmaindustria así como otras instituciones han recurrido también tanto las resoluciones de convocatoria como las adjudicaciones. En la actualidad se encuentran sub iudice.
140
LA GESTIÓN DE LOS MEDICAMENTOS INNOVADORES EN LAS COMUNIDADES
AUTÓNOMAS
mejora de la calidad de la dispensación, al disminuir los inconvenientes que supone para los pacientes el cambio de presentación en las sucesivas dispensaciones”41. Resulta llamativo que esta comunidad, que desde el año 2002 ha liderado la
implantación de la prescripción por principio activo, utilice
como uno de los argumentos para esta selección de medicamentos el mismo que ha venido siendo puesto de manifiesto,
desde diferentes sectores, en contra de la prescripción por
principio activo. En efecto, como se ha señalado uno de los
inconvenientes de la prescripción por principio activo es la
variabilidad en el medicamento que finalmente se dispensa al
paciente, lo que lleva a algunos pacientes a problemas de falta de adherencia, confusiones y duplicidades, especialmente
en el caso de pacientes mayores, crónicos y polimedicados.
La forma más fácil de evitar estos inconvenientes, sin alterar
el marco normativo y el normal funcionamiento del sector, es
la prescripción definida por marca.
De otra parte, esta selección de medicamentos rompe la
equidad del SNS, al privar a los pacientes de esta comunidad
del acceso a medicamentos incluidos en la prestación farmacéutica publica. Además, a través de esta selección (subasta)
se altera el precio del medicamento, con lo que se vulnera
una competencia propia del Estado, sin que reporte beneficios económicos para el paciente, ya que la aportación que
debe realizar (copago), en el caso de que esté obligado a ello,
es sobre el precio oficial establecido por el Ministerio de Sanidad. Igualmente esta medida quiebra la unidad del mercado, siendo contraria a lo dispuesto en el artículo 88.1 de la
Ley de Garantías.
6.5 Paso de medicamentos DH a dispensación en servicios de
farmacia hospitalarios.
Con la finalidad de ejercer un “especial control y supervisión sanitaria” algunas CCAA han ido disponiendo que,
en el ámbito de la sanidad pública de su comunidad, determinados medicamentos de Diagnostico Hospitalario (DH)
fueran dispensados en los servicios de farmacia hospitalarios,
41 Disponible en http://www.juntadeandalucia.es/boja/2011/245/1
141
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
detrayéndolos de las oficinas de farmacia, tal y como había
establecido para ellos el Ministerio de Sanidad.
Así, mediante Resolución de 2010 del Sistema Andaluz de
Salud (SAS), modificó el lugar de dispensación de 276 medicamentos DH, correspondientes a 70 principios activos. La
Comunidad de La Rioja acordó una iniciativa similar para 21
principios activos, al igual que la Comunidad de Cantabria.
Estas medidas fueron anuladas por sentencia judicial42 en la
que se establece que esta decisión es “competencia exclusiva
del Estado”, no siendo competentes las CCAA para modificar las condiciones de dispensación de los medicamentos
establecida por el Ministerio de Sanidad. En concreto, en la
sentencia se expone que “si la legislación sobre productos farmacéuticos corresponde al Estado con carácter exclusivo, es
claro que ese ámbito de competencia comprende un aspecto
tan sustancial como las propias condiciones de dispensación
de tales productos”.
Estas sentencias deslegitiman también iniciativas parecidas adoptadas por otras CCAA en los últimos años (como
Castilla-La Mancha, Madrid, País Vasco, Comunidad Valenciana, Aragón y Baleares).
En este orden de cosas, en marzo de 2012, se aprobó una
Resolución del Director General de Cartera Básica de Servicios del SNS y Farmacia por la cual establecía la dispensación de 14 principios activos de DH en servicios de farmacia
hospitalarios. En septiembre de 2013 se aprueba una nueva
resolución del mismo centro directivo por la que la lista de
medicamentos DH de dispensación en servicios de farmacia
hospitalaria se extiende a 42 principios activos.
A pesar del amparo legal que supone esta resolución para
las CCAA que han adoptado medidas en este sentido, aún
hay un número importante de medicamentos DH que, dependiendo de la Comunidad Autónoma en la que se encuentre un paciente, su dispensación tiene lugar en oficina de
farmacia o en servicios de farmacia hospitalarios, lo que difi42 Véase a este respecto las sentencias del TSJ de la Rioja de 4 de mayo de 2011, TS de Cantabria de 26
de septiembre de 2011 y S.del TS de Justicia de Andalucía de 12 de mayo de 2014. Esta última recurrida
por el Servicio Andaluz de Salud.
142
LA GESTIÓN DE LOS MEDICAMENTOS INNOVADORES EN LAS COMUNIDADES
AUTÓNOMAS
culta su acceso y supone una quiebra en la cohesión del sistema, en la equidad en el acceso y en la unidad del mercado
farmacéutico.
Como es evidente estas iniciativas inciden sobre la evolución del gasto farmacéutico. Así, el impacto del trasvase de
los 20 PA referenciados43 sobre el gasto farmacéutico hospitalario en 2013 se estima en unos 300 M€ (6,5% del gasto
farmacéutico hospitalario 2013).
En ausencia de este trasvase de medicamentos el gasto farmacéutico en 2013 en oficina de farmacia: habría disminuido un -5,4% frente al -6% de disminución real. Por el contrario, el gasto farmacéutico hospitalario habría aumentado un
+1,7% frente al +2,5% de incremento real experimentado
ese año.
6.6 Declaraciones de Alternativas Terapéuticas.
En algunas CCAA, y en determinados hospitales e instituciones proveedoras de servicios sanitarios, se han efectuado
declaraciones o consideraciones de una supuesta “equivalencia terapéutica” entre medicamentos formulados con principios activos distintos, que comparten alguna indicación
terapéutica. Estas declaraciones pretenden fundamentarse
en evaluaciones basadas en estimaciones de comparaciones
indirectas que adolecen de problemas metodológicos y que
no consideran aspectos importantes del medicamento, como
su farmacocinética, su farmacodinámica o sus efectos subrogados, como los propios evaluadores reconocen.
A este respecto cabe señalar que únicamente la Agencia
Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS)
dispone de competencia legal para efectuar declaraciones o
consideraciones de equivalencia terapéutica44.
43 Estimación realizada por Farmaindustria sobre PA referenciados: Bexaroteno, Capecitabina, Dasatinib, Erlotinib, Etanercep, Gefitinib, Imatinib, Lapatinib, Nilotinib, Omalizumab, Rivabirina, Sorafenib,
Temozolomida, Ustekimumab, Anagrelida, Folitropina Alfa, Goserelina, Lenalidomida, Leuprorelina,
Sunitinib
44 La Disposición adicional tercera de la Ley la Ley 10/2013, de 24 de julio, establece que las actuaciones orientadas a determinar la posición de un medicamento en la prestación farmacéutica y su
comparación con otras alternativas terapéuticas “tendrán una base científico-técnica común para todo
el SNS” y se realizarán en el marco de los informes de posicionamiento de la AEMPS, que tendrán
“carácter vinculante”.
143
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
Pero, con independencia de consideraciones legales, estas
iniciativas generan graves perjuicios a los pacientes, a los que
limitan el acceso a los medicamentos considerados “equivalentes”, excluyéndolos por la vía de los hechos de la prestación farmacéutica. A los médicos les limita su capacidad de
prescripción, al no poder indicar con normalidad y en base a
su criterio clínico y a la necesidad de sus pacientes esos medicamentos “equivalentes”. Igualmente, estas declaraciones
dificultan la adecuada farmacovigilancia Por último, la industria farmacéutica ve frustradas sus legítimas expectativas
al alterarse el marco normativo de autorización, fijación de
precio e inclusión en la financiación pública, al tiempo que
desincentiva la investigación, desarrollo y comercialización
de nuevos medicamentos.
Estas “declaraciones de equivalentes terapéuticos” han
sido rechazadas por un amplio colectivo profesional y social45 e incluso han dado lugar a una queja de la Sociedad
Española de Oncología Médica (SEOM) ante la Institución
del Defensor del Pueblo, con motivo de la convocatoria por
la Junta de Andalucía de un procedimiento de compra de
medicamentos en base a equivalentes terapéuticos (Acuerdo
Marco de homologación para la selección de principios activos para determinadas indicaciones aprobado por la Junta de
Andalucía, aprobado por Resolución del Servicio Andaluz de
Salud, de 30 de julio de 2013)46.
A raíz de esta queja el Defensor del Pueblo emitió una Recomendación (13027902) a la Junta de Andalucía para que
se dejara sin efecto el citado Acuerdo Marco, con vistas a garantizar que los ciudadanos residentes en esa comunidad au45 Véase las declaraciones y posicionamientos de las sociedades españolas de Farmacología, Urología,
Digestivo, Oncología, Reumatología, FACME, OMC, Consejo andaluz de Colegios de Médicos, Confederación de Asociaciones de Crohn y Colitis Ulcerosa de España, Federación Nacional de Asociaciones
de Lucha Contra las Enfermedades Renales, Federación Española de Enfermedades Neuromusculares,
Confederación Española de Asociaciones de Familiares de personas con Alzheimer y otras Demencias,
Coordinadora Nacional de Artritis, Federación Española de Cáncer de Mama, Federación de Diabéticos
Españoles Federación Española de enfermedades raras, Federación Nacional de Enfermos y Trasplantados Hepáticos, Federación Española de Parkinson.
46 Este Acuerdo Marco fue recurrido por Farmaindustria ante el Tribunal Administrativo de Recursos
Contractuales de la Junta de Andalucía (TARCJA). Mediante resolución del TARCJA el 12 de marzo
de 2014 se estima parcialmente el recurso presentado. Como resultado de esta resolución la Junta ha
convocado un nuevo concurso de características similares, que ha sido suspendido cautelarmente por
el TARCJA a raíz de los recursos interpuestos por laboratorios afectado. Farmaindustria también lo ha
recurrido en vía contencioso-administrativa.
144
LA GESTIÓN DE LOS MEDICAMENTOS INNOVADORES EN LAS COMUNIDADES
AUTÓNOMAS
tónoma tengan acceso a la financiación pública de todos los
medicamentos incluidos en la cartera de servicios del SNS47.
6.7 Acuerdos flexibles de acceso a medicamentos innovadores.
En los últimos años están empezando a apuntarse nuevas
formulas de acceso para los medicamentos innovadores que,
por una parte, pretenden despejar la incertidumbre sobre la
efectividad de un medicamento cuando se utiliza en “condiciones clínicas habituales” y, por otra, establecer escenarios de coste vinculados a la utilización del medicamento. Se
trata de los acuerdos de riesgo compartido, los acuerdos de
precio-volumen y los de techo de gasto.
En este sentido cabe citar los acuerdos de riesgo compartido que se han alcanzado por parte de algunos laboratorios
con determinadas comunidades autónomas, o la fórmula excepcional adoptada por el Ministerio de Sanidad, en el marco del Plan de la hepatitis C, que combina las tres modalidades de acuerdos para los medicamentos autorizados para el
tratamiento de esta enfermedad48.
Actualmente los acuerdos de techo de gasto por medicamento se consideran según cuatro criterios definidos por el
Ministerio de Sanidad:49
• Medicamentos para una patología grave o huérfana.
• Medicamentos dirigidos a una necesidad clínica no cubierta y cuya predicción de respuesta clínica es incierta,
lo que conlleva a dificultades para evaluar la relación
coste/beneficio.
47 El Informe del Defensor del Pueblo 2014, en el que se recoge esta Recomendación hace referencia
también a la actuación desarrollada en relación con posibles retrasos en la aprobación por el Ministerio
de Sanidad de medicamentos innovadores y a las diferencias regionales en el acceso a los nuevos medicamentos. Disponible en: http://www.confer.es/953/activos/texto/wcnfr_pdf_4183-1Qj1trJRN1OWTwYN.
pdf
48 Según fuentes del Ministerio de Sanidad, publicadas por El Global el 23 de marzo, este tipo de
acuerdos “no será una tónica general” y se seguirán buscando acuerdos por medicamentos, “pero es una
posibilidad si las circunstancias llevan a eso”.
49 Declaraciones del Ministerio de Sanidad disponibles en: http://www.elglobal.net/noticias-medicamento/2015-03-20/politica-sanitaria/la-hepatitis-c-sienta-las-bases-para-acuerdos-de-techo-de-gastopor-atc/pagina.aspx?idart=900756
145
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
• Medicamentos relacionados con una demanda política
y social, principalmente en áreas como oncología, enfermedades raras, crónicas y progresivas.
• Medicamentos en los que, en consideración a la vía de
aprobación, la transferibilidad de los resultados de los
ensayos clínicos a la práctica habitual es incierta, lo
que dificulta conocer el valor terapéutico que aportan.
Aunque resulta prematuro conocer la evolución que puedan tener estos nuevos modelos de acceso a la innovación, hay
algunos aspectos que exigen una reflexión, a fin de asegurar
que no afectan negativamente a la investigación, desarrollo
y comercialización de nuevos medicamentos, no introducen
riesgos indeseados en el mercado, ni generan desequilibrios
regionales en el acceso a los nuevos medicamentos.
Así, partiendo de que se trata de acuerdos que se sustentan en la voluntariedad de las partes, en las que los aspectos
económicos deben tener la necesaria confidencialidad, podría coincidirse en la oportunidad de los acuerdos de riesgo
compartido cuando sea necesario despejar incertidumbres
sobre la efectividad de un nuevo medicamento y siempre que
los resultados del medicamento frente a la enfermedad para
la que está indicado puedan relacionarse de modo directo
con su efectividad, sin que pueda estar afectada por otras intervenciones o prácticas clínicas que conforman la atención
a ese proceso o enfermedad.
Igualmente parece lógico que estén limitados solo a ciertos
medicamentos (sería la excepción, no la regla) y que para
ellos, y para la enfermedad para la que estén indicados, se
disponga de indicadores de resultados de efectividad, que
sean objetivos y medibles. Además deberían acordarse previamente entre las partes (Autoridad Sanitaria y laboratorio
propietario o titular del medicamento) criterios en cuanto a
caracterización de pacientes susceptibles de tratamiento. Sería también necesario disponer de infraestructura clínico-administrativa para gestionar el proceso, con participación de
las partes. El riesgo de la incertidumbre debería ser “compartido”; no recayendo en exclusiva en una de las partes.
146
LA GESTIÓN DE LOS MEDICAMENTOS INNOVADORES EN LAS COMUNIDADES
AUTÓNOMAS
Lo que no parece que tenga cabida es que este tipo de
acuerdos se adopten como medida para reducir el gasto farmacéutico o se utilicen como una nueva “barrera de acceso”.
7. CONCLUSIONES
La adecuación del gasto en la prestación farmacéutica a
las necesidades de salud de la población y a la capacidad
económica del país es un objetivo compartido por todos, y
es comprensible el esfuerzo que realizan las CCAA para lograrlo. Sin embargo las medidas que se implanten para ello
deben ser siempre conformes con el marco legislativo, lo que
no siempre ocurre, como se ha indicado, e incluso ha reconocido el propio Gobierno en la exposición de motivos del Real
Decreto-ley 9/2011, de 19 de agosto, para la mejora de la
calidad y cohesión del Sistema Nacional de Salud. La ruptura del marco normativo agrava el riesgo de que los pacientes
puedan ver limitado el acceso a los medicamentos en función
de su comunidad de residencia o de su hospital de referencia.
La sostenibilidad del SNS no puede basarse principalmente en la búsqueda de eficiencias en el medicamento. Las
medidas adoptadas por el Gobierno sobre la prestación farmacéutica han dado lugar a una reducción del gasto en esta
partida muy importante, de manera que el porcentaje que
representa el gasto en medicamentos a través de receta sobre el PIB (en el año 2014 fue el 0,88%) es inferior al que
exigido a los países intervenidos (1% del PIB). La búsqueda
de eficiencias en el gasto sanitario público debería dirigirse
hacia otras partidas del gasto del proceso asistencial, velando
por no poner en riesgo la calidad de la asistencia ni la equidad en el acceso.
La innovación es siempre una buena noticia. Es el resultado de la inquietud científica y el esfuerzo de muchos profesionales por “seguir avanzando”, por lograr nuevos medicamentos que permitan dar respuestas a los problemas de salud
de los pacientes. No hay innovación “buena” e innovación
“mala”. Toda innovación es siempre positiva y busca mejorar
lo ya existente. En medicina, habitualmente, pequeños pasos
147
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
permiten grandes avances, aunque a veces logramos acceder
a innovaciones que cambian el curso de la enfermedad.
El descubrimiento de nuevas moléculas es cada vez más
difícil, complejo y exigente. La innovación “es cara”. Hay
que hacer frente a los costes de los éxitos y de los fracasos.
Pero lo importante debería ser el valor que aporta la innovación y las ganancias en el medio y largo plazo.
Las agencias reguladoras del medicamento (AEMPS,
EMA, FDA) han establecido rigurosos y exigentes criterios
para asegurar la calidad, eficacia y seguridad de los medicamentos que se someten a aprobación. El Ministerio de Sanidad se ha dotado de un marco normativo que asegura una
financiación selectiva de los medicamentos, en base a criterios bien establecidos, que asegura el acceso de los pacientes
a los medicamentos en condiciones de equidad. Las reevaluaciones regionales de los nuevos medicamentos resultan redundantes y pueden dar lugar a diferencias de acceso de los
pacientes a los medicamentos, lo que no resulta admisible en
nuestra normativa.
Los ciudadanos no entenderían que, por motivos económicos, España no incorporara a la sanidad pública las innovaciones; posiblemente, preferirían que los esfuerzos económicos, si es que hay que realizarlos, se dirijan hacia otras
partidas del gasto público, antes que a la sanidad.
La incorporación ágil y ordenada de los nuevos medicamentos al SNS es un factor que permite avanzar en su calidad y excelencia. No hay argumentos que justifiquen que el
acceso a la innovación pueda tener diferentes velocidades en
los servicios de salud que componen el SNS.
148
FORMULA PARA EL ACCESO SOSTENIBLE A LA
INNOVACIÓN FARMACOTERAPÉUTICA
Antoni Gilabert-Perramon
Gerente de Farmacia y del Medicamento. Servicio Catalán de la
Salud. Departamento de Salud.
Generalidad de Cataluña
El acceso a los nuevos medicamentos en los sistemas nacionales de salud debe ir ligado necesariamente al concepto de
sostenibilidad ya que su viabilidad depende de ello. No garantizar la sostenibilidad pone en riesgo la viabilidad de los
modelos públicos de salud. Para garantizar la sostenibilidad
no son suficientes las medidas de ahorro (entendidas estas
como el dejar de hacer aquello que no es necesario) sino que
también es imprescindible innovar.
Cuando uno analiza las carteras de los potenciales medicamentos que tiene en desarrollo la industria farmacéutica se tiene un sentimiento ambivalente que es compartido tanto por el SNS como por el sector farmacéutico. Por
un lado, un sentimiento de optimismo por observar que se
acercan innovaciones que pueden contribuir a la mejora
de la salud y a la curación de determinadas enfermedades,
algunas de ellas muy graves. Por otro lado, un sentimiento
de preocupación por si el sistema público de salud podrá
asumir los costes de estos nuevos tratamientos. En este
sentido, las dos partes desean lo mismo: poder beneficiarse de estas innovaciones farmacológicas en términos de
retorno de la inversión. Es decir, el SNS recuperando la
inversión con resultados en salud y la industria farmacéu149
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
tica recuperando el dinero invertido y generado beneficios
a los inversores.
Si esto es así, ¿por qué no hacerlo posible? Si el objetivo
es compartido y sinérgico, por qué ambas partes se empeñan
en seguir caminos de confrontación? ¿Por qué ese empeño
en mantener una relación de cliente-proveedor si de lo que
estamos hablando es de buscar soluciones que interesen a las
dos partes? Estas son algunas de las preguntas que requieren
prestarles atención.
La innovación farmacoterapéutica no debería ser un problema para la sostenibilidad sino parte de la solución de la
misma. Es decir, los recursos destinados a los nuevos medicamentos deberían ser vistos como una inversión y no simplemente como un gasto. ¿Como hacerlo posible?
Para ello antes que nada debemos compartir tres premisas
básicas:
1. El fin no puede justificar cualquier medio. Al contrario,
los medios deben ser adecuados a la consecución del
fin.
2. La mirada debe ponerse en el tesoro y no en el botín.
Es decir, debemos mirar a medio-largo plazo y evitar
las miradas únicamente cortoplacistas.
3. No debemos centrarnos solamente en ver la realidad
y preguntarnos porqué pasan las cosas, sino imaginar
cosas que no suceden y preguntarnos: ¿por que no?
Estas son las bases de un nuevo modelo colaborativo que,
basado en la confianza y la empatía, nos va a permitir innovar y encontrar soluciones al acceso de medicamentos
innovadores de forma sostenible en beneficio de todos. No
olvidemos que trabajemos donde trabajemos y tengamos los
objetivos profesionales que tengamos, lo que nos une a todos y nos hace iguales es que somos pacientes o potenciales
pacientes, y por lo tanto destinatarios de nuestras políticas.
Hechas estas primeras consideraciones vamos a entrar en
núcleo de la cuestión: ¿Como podemos hacer sostenible el
150
FÓRMULA PARA EL ACCESO SOSTENIBLE A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
acceso a la innovación farmacoterapéutica? La fórmula propuesta es la siguiente:
I + S = GI = CU + MR + CR
Siendo:
I = Innovación
S = Sostenibilidad
GI = Gestión Incertidumbre
CU = Criterios de Uso
MR = Monitorización de Resultados
CR = Compartición de Riesgos
Vayamos por partes:
Innovación (I) y sostenibilidad (S) pueden ser concurrentes si somos capaces de gestionar la incertidumbre (GI).
¿Que quiere decir gestionar la incertidumbre? Gestionar la
incertidumbre significa que en la medida que seamos capaces
de minimizarla seremos capaces de introducir la innovación
farmacoterapéutica con mayor rapidez y hacerlo de una forma sostenible. Para explicarlo valga un ejemplo. Supongamos
que pudiéramos introducirnos en la mente de un decisor sanitario de un SNS. ¿Que nos encontraríamos en ella ante la
aparición de un nuevo medicamento que habiendo pasado
todos los requisitos de eficacia y seguridad se plantea su acceso a la financiación pública o bien la decisión de utilización en la práctica clínica? Nos encontraríamos un montón
de interrogantes, es decir, un montón de incertidumbres.
¿Que tipos de incertidumbre? Como mínimo de tres tipos:
• Incertidumbre sobre la posición en terapéutica del
nuevo medicamento. Es decir: ¿Cual és su valor añadido? ¿Cuales son las alternativas? ¿A que pacientes
puede beneficiar? ¿Cuales son los mejores indicadores
de seguimiento? ¿Y los “endpoints” para el éxito?
151
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
• Incertidumbre sobre los resultados en la práctica clínica real. Es decir: ¿Cual es su efectividad y seguridad en
condiciones reales de práctica clínica? ¿Cual es el tamaño de la población a tratar? ¿Cual es la variabilidad
en resultados en salud?
• Incertidumbre sobre la financiación de este tratamiento. Es decir: ¿Cual es el coste real del nuevo medicamento? ¿Y cual debería ser? ¿Que impacto presupuestario puede suponer? ¿Como se debería compartir el
riesgo? ¿Debe el pagador asumir el coste de los tratamientos que no consiguen el resultado esperado o
de los tratamientos que deben retirarse por un efecto
adverso o intolerancia al mismo?
Y ante toda esta incertidumbre la reacción puede llegar a
ser la de bloqueo, donde el “no” impere sobre el “si”, o donde
la toma de decisiones se dilate en el tiempo.
Para solucionar el “bloqueo” que puede generar el exceso
de incertidumbre hay que trabajar en la línea de minimizar
esta incertidumbre, estableciendo mecanismos que permitan
acotarla y utilizando instrumentos validos que nos den confianza a la hora de tomar decisiones.
¿Cuáles son estos mecanismos e instrumentos? Aquí se
propone un proceso en 3 partes:
1. Para minimizar la incertidumbre sobre la posición en
terapéutica del nuevo medicamento se requiere operativizar un sistema de evaluación comparada transparente que disponga de una metodología rigurosa y
participativa, y que por lo tanto sea claro y predictible.
No se trata de determinar si el medicamento es bueno o no (que es eficaz y seguro ya lo han decidido las
agencias evaluadoras) sino de posicionarlo en relación
con las alternativas disponibles, tanto en términos de
eficacia, seguridad comparada como de coste-efectividad. Desarrollar este primer paso supone despejar 1/3
de la incertidumbre. Es decir, si conseguimos saber a
través de un mecanismo claro, transparente, riguroso,
152
FÓRMULA PARA EL ACCESO SOSTENIBLE A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
participativo y metodológicamente sólido cuales son
los criterios de uso (CU) del nuevo medicamento, ya
tenemos resuelta la primera parte: vamos a estar seguros de que el medicamento se va a dar con equidad de
acceso a todas las personas que, cumpliendo los criterios, lo requieran.
2. Para minimizar la incertidumbre sobre los resultados
en la práctica clínica real, es necesario establecer un
mecanismo dinámico de monitorización de resultados
(MR), mediante el desarrollo de sistemas de registros
que incluyan los indicadores de seguimiento y de éxito
o fracaso de los tratamientos. La explotación de estos
registros nos permite hacer un seguimiento de los tratamientos en términos de resultados y por lo tanto responder a la principal pregunta que suscita cualquier
proceso terapéutico: cuál es la respuesta al tratamiento
y que resultados se han obtenido. El seguimiento de los
tratamientos y la monitorización de los resultados nos
permite despejar el segundo tercio de la incertidumbre.
Es decir, si en el primer paso nos asegurábamos que el
nuevo medicamento se va a dar con equidad a todas
las personas que, cumpliendo los criterios de uso establecidos, lo requieran, en este segundo paso nos aseguramos que además de dárselo a la persona adecuada el
tratamiento funciona.
3. Llegados a este punto ya solo nos queda resolver el
tercer tercio de la incertidumbre planteada: como hacer frente al coste del tratamiento, es decir, como financiarlo. La incertidumbre económica es un aspecto
crítico y fundamental a la hora de incorporar los nuevos medicamentos. Minimizar esta incertidumbre es
fundamental para el pagador, a la vez que también permite generar estabilidad y certidumbre al productor.
Desde esta perspectiva se muestra evidente que hacer
pivotar la financiación de los nuevos medicamentos solamente sobre el precio unitario del mismo es un error
ya que coloca todo el riesgo económico en el pagador y
no resuelve su incertidumbre. Para resolverlo, se propo153
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
ne compartir el riesgo (CR) de la utilización del nuevo
medicamento entre el financiador y el productor, con
el objetivo de llegar a acuerdos que vayan más allá de
la aplicación de los clásicos descuentos, buscando el
compromiso mutuo con el objetivo final de obtener un
resultado positivo en salud para el paciente y un valor
añadido para la sociedad.
En este tercer ámbito de la financiación y la compartición de riesgos es donde se hace más necesario innovar
y buscar fórmulas viables para financiar la innovación
que minimicen la incertidumbre y permitan un acceso
a los tratamientos innovadores optimizando el coste de
oportunidad.
Aunque el precio del medicamento haya sido establecido por el regulador, no significa que este deba ser
el precio pagado por el comprador. El precio de la autorización de comercialización y financiación pública es
un precio máximo, a partir del cual el sistema sanitario
ya sea a través de concursos o negociaciones con los
distintos actores de la cadena del medicamento intenta
optimizar.
En un entorno como el actual de crisis económica y
dificultades presupuestarias del sistema público, querer
asegurar el acceso a la innovación pasa por desarrollar
nuevas formulas de compra innovadora, incentivación,
financiación y pago de la misma. Algunas de las iniciativas actuales son la creación de centrales de compra
agregada de medicamentos, las subastas de medicamentos y los techos de gasto vinculados a un determinado
medicamento.
Sin embargo, si de lo que se trata es de minimizar
la incertidumbre de forma colaborativa con los stakeholders, se debe hacer un paso más y apostar por los
acuerdos de riesgo compartido (ARC) y los esquemas
de pago por resultados (EPR). Estos sistemas generan
un cambio de paradigma pasando de una relación cliente-proveedor a una relación de partenariado entre la
154
FÓRMULA PARA EL ACCESO SOSTENIBLE A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
industria farmacéutica y el sistema sanitario. Aunque
haya quien manifiesta que se trata de una forma de
descuento, hay que decir que es algo mucho más profundo y estructural. Los ARC y los EPR promueven la
confianza y ponen las bases de una política de medida
de los resultados de salud, vinculando el retorno de la
inversión a estos resultados y por lo tanto incentivando
la consecución de objetivos de salud y no las ventas de
medicamentos, a la vez que alinea los objetivos de ambas partes, poniendo al paciente y la mejora de su salud
en el centro de la relación.
De esta manera y con estos tres pasos se puede hacer posible la introducción de la innovación de forma sostenible.
La introducción de la innovación farmacoterapèutica (I)
y la sostenibilidad (S) pasa por gestionar la incertidumbre
(GI) en sus tres vertientes de evaluación, utilización y financiación. Es decir, estableciendo de forma armonizada los
criterios de uso del medicamento (CU), monitorizando los
resultados (MR) y compartiendo los riesgos (CR) de su utilización y financiación. De ahí la fórmula: I + S = GI = CU
+ MR + CR.
En resumen, para hacer posible el acceso a la innovación
de forma sostenible hay que:
• Garantizar la equidad en el acceso a través del
establecimiento de los criterios de uso (CU),
• Monitorizar los resultados (MR) con el objetivo de
maximizar el coste-beneficio y el retorno de la inversión en términos de resultados en salud, y,
• Desarrollar una relación colaborativa y de socios entre
la administración y la industria (en lugar de la tradicional relación de cliente-proveedor) mediante la compartición de riesgos (CR).
155
PAPEL DE LAS SOCIEDADES CIENTÍFICAS EN LA
INCORPORACIÓN DE LA INNOVACIÓN EN EL
SISTEMA NACIONAL DE SALUD
José R. González-Juanatey
Presidente de la Sociedad
Española de Cardiología. Hospital Clínico Universitario de
Santiago de Compostela.
1. LA INNOVACIÓN COMO EL MOTOR DE LA
CALIDAD DE LOS SISTEMAS DE SALUD
Podríamos definir la “innovación” como un conjunto de iniciativas que introducidas en cualquier sistema productivo
mejora su eficiencia. En la prestación de servicios sanitarios
y teniendo en cuenta que los resultados en salud son su principal producto la incorporación de la innovación debe acompañarse de unos mejores resultados en salud, en definitiva
mejor calidad y cantidad de vida de los usuarios.
En la definición de “innovación” debemos tener en cuenta
que esta puede constituir un cambio de paradigma ya que
introduce en el sistema un elemento nuevo que afecta de
forma inmediata los resultados; puede tratarse de cambios
sobre una referencia existente que mejora la eficiencia del
sistema o puede determinar la eliminación de procesos. En
el primer caso se trataría de “innovación disruptiva”, en el
segundo “progresiva” y el tercer tipo de innovaciones, que de
forma habitual han recibido una escasa atención, podríamos
definirla como “adaptativa”.
157
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
En sanidad, de forma habitual hemos asistido a una progresiva incorporación de nuevas iniciativas (organizativas,
diagnósticas, terapéuticas, etc) que se incorporaban a la cartera de servicios previa con un escaso análisis del valor real
que aportan y, en especial, los procesos a los que sustituyen.
En España la incorporación de la innovación en el Sistema Nacional de Salud (en particular, sistema público de salud
en el que al menos deberíamos incluir al sistema de mutuas
que atienden a un importante número de asegurados-SNS)
ha constituido uno de los motores de la calidad y cantidad de
vida en nuestro país. Una publicación50 reciente indica que en
los últimos 30 años la expectativa de vida de los españoles se
ha incrementado de forma media algo más de seis años, de los
cuales unos cuatro debido a avances en las enfermedades cardiovasculares, y de los que la mitad parece deberse a cambios
en las estrategias de prevención y la otra mitad a una mejor
respuesta del SNS a los pacientes con patologías clínicas.
En ambas áreas, prevención y diagnóstico-tratamiento,
la incorporación de la innovación ha sido sin duda uno de
los determinantes del cambio aunque en esta área la actual
situación económica y social debe obligarnos a reflexionar
sobre qué “innovación” aporta realmente valor y debe incorporarse al sistema y cual no se justifica, teniendo en cuenta
consideraciones de coste-eficacia.
En este sentido, debemos aceptar que durante años nuestro SNS ha sido “muy generoso” con la introducción de múltiples procesos, equipamientos, dispositivos, fármacos, etc.
sin una adecuada valoración del auténtico valor que aportan
en la prevención y tratamiento; y como ya hemos mencionado, casi siempre se han introducido sin un análisis de todo
lo que sustituye así como de todo lo que hacemos que no
aporta valor. Deberíamos aprovechar la situación actual de
crisis financiera para transformarla en una oportunidad para
alcanzar una mayor eficiencia de nuestro SNS.
50 García González J.M., Contribuciones de la mortalidad cardiovascular a la esperanza de vida de la
población española de 1980 a 2009, Rev Esp Cardiol. 2013;66(11):848–853
158
PAPEL DE LAS SOCIEDADES CIENTÍFICAS EN LA INCORPORACIÓN DE LA
INNOVACIÓN EN EL SISTEMA NACIONAL DE SALUD. VISIÓN DE LA SEC
2. LA CALIDAD COMO MÁXIMO EXPONENTE DE
LA INNOVACIÓN
Los resultados en salud son el principal objetivo de la prestación sanitaria, dicho de otra forma, son el “producto” de la
sanidad. El registro de la actividad sanitaria, preventiva o terapéutica, el análisis comparativo con una norma y la transparencia, deberían constituir las premisas de todo Sistema
Sanitario. Es, desde mi punto de vista, el gran reto de nuestro SNS. Debemos de registrar nuestra actividad, auditar los
resultados en salud, compararlos con centros de referencia
y hacerlos transparentes, esta sería la gran innovación, sería
una auténtica innovación disruptiva ya que ha demostrado
ser el método más eficaz para alcanzar la excelencia. Existen
múltiples ejemplos de su eficacia, en la provincia canadiense
de Ontario donde la publicación de la mortalidad de la cirugía coronaria de los centros se acompañó de una reducción
superior al 40% de la mortalidad; en nuestro país la publicación por la Sociedad Española de Cardiología de la mortalidad ajustada por riesgo del infarto de miocardio en las
diferentes Comunidades Autónomas, además de informar de
desigualdades en los resultados en salud en España, pienso
que ha ayudado a la puesta en marcha o adaptación de programas de atención a pacientes con esta patología. Esta “cultura de la calidad” debería extenderse a los centros. ¿Cuantos analizan de forma crítica sus resultados de morbilidad y
mortalidad de, al menos, las patologías más prevalentes y los
hacen transparentes? En medicina no es suficiente con atender a los pacientes sino que debemos hacerlo con la máxima
calidad posible y para ello hay que medir. Sería la mejor forma de defender nuestro SNS.
En la Sociedad Española de Cardiología desde hace unos
años estamos comprometidos con el registro de los recursos
y resultados de nuestra actividad asistencial (RECALCAR),
publicamos una calidad de mínimos que debería lograrse en
la atención a las patologías cardíacas más prevalentes (INCARDIO) y hemos puesto en marcha sistemas para certificar
la calidad del Sistema Nacional de Salud (CERCAR). Es el
159
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
compromiso con la calidad de todos los profesionales que
atendemos a pacientes con cardiopatías. Existen iniciativas
similares de otras Sociedades Científicas y creo que es uno de
los mayores servicios que nuestras organizaciones profesionales pueden prestar en la búsqueda de la excelencia de un
sistema sanitario que debe permitir el acceso a la calidad de
los ciudadanos con independencia de su procedencia social y
de su nivel socioeconómico.
3. “QUÉ NO HACER” COMO PRIORIDAD EN
INNOVACIÓN PARA LA EFICIENCIA DEL SNS
Durante años nuestro SNS se ha caracterizado por su “generosidad” y escasa valoración de la eficiencia del conjunto
de innovaciones que se incorporaban al mismo. Más allá de
si eran innovaciones que aportasen un auténtico valor a la
prestación sanitaria, pocas veces se llevaba a cabo su incorporación proponiendo las prácticas a las que sustituían, produciéndose una progresiva expansión de la cartera de servicios
y sin proponer cuáles deberían eliminarse. Sin duda, este es
uno de los actuales retos de nuestro sistema, donde podemos
dejar de emplear recursos económicos para poder destinarlos
a la incorporación de las innovaciones que aportan auténtico valor. Para ello es precisa una gestión más profesional
del SNS y quizás, antes de seguir incorporando novedades,
deberíamos pararnos todos a pensar el “inmenso” margen de
eficiencia que tenemos en el sistema.
La innovación en organización/gestión sanitaria para eliminar todos los actos médicos que no aportan valor, es sin duda
la prioridad actual. Es necesario evitar la repetición de consultas que no añaden valor y precisar cuál es el nivel asistencial
adecuado para llevar a cabo la prestación sanitaria, poniendo en marcha nuevas modalidades de atención sanitaria no
presencial. El gasto de recursos en pruebas complementarias
repetidas y redundantes es otra de las prioridades hacia dónde
destinar la innovación organizativa; cuantas analíticas, pruebas de imagen, etc. se repiten de forma innecesaria o se llevan
a cabo sin que sus resultados condicionen cambios justificados
160
PAPEL DE LAS SOCIEDADES CIENTÍFICAS EN LA INCORPORACIÓN DE LA
INNOVACIÓN EN EL SISTEMA NACIONAL DE SALUD. VISIÓN DE LA SEC
en la terapéutica. Existen múltiples ejemplos, pruebas complementarias extraordinariamente costosas que nos ofrecen
exclusivamente “marcadores” de patología pero que no sirven
en el proceso diagnóstico ni en la terapéutica.
La optimización del tratamiento es otra de las prioridades;
solo podremos incorporar la innovación que aporta auténtico
valor si analizamos de forma crítica qué estamos prescribiendo. En cardiología tenemos muchos ejemplos, sabemos qué
fármacos, dispositivos, equipamientos, etc. de mayor coste
no han supuesto más beneficio. Por ejemplo, los ARA II que
pretendían ofrecer mayor calidad y cantidad de vida que los
IECAs, a un mayor precio, al final es muy dudoso que así sea
e incluso podrían ser menos eficaces, como se recoge en diversas guías de práctica clínica. Y así otros muchos ejemplos.
¡Cuántos recursos hemos empleado de forma innecesaria!
Por tanto, una de las prioridades de la innovación en nuestro SNS debería ser cómo “limpiarlo” de todo aquello que
no aporta valor, es menos eficaz o incluso puede representar
una amenaza para los pacientes. Es una responsabilidad profesional y, sin duda, de las Sociedades Científicas que deben
producir documentos que aborden de forma específica este
aspecto de la medicina.
4. INCORPORACIÓN DE LA INNOVACIÓN EN EL SNS
Como ya mencionamos, durante muchos años han existido pocos obstáculos para la incorporación de la innovación,
en especial farmacológica aunque también en el área de los
dispositivos y equipamientos, en nuestro SNS. Además dicha incorporación no se realizaba una adecuada evaluación
del auténtico “valor” que aportaban al sistema.
La brusca llegada de la crisis económica al conjunto de la
sociedad española y, en particular, al SNS provocó un abrupto cambio en el escenario de cómo acceder a las nuevas modalidades de diagnóstico y tratamiento. En este punto considero necesario mencionar una situación que caracteriza a
nuestro SNS; la obsolescencia tecnológica es una realidad de
nuestros centros a la que se ha prestado una escasa atención,
161
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
aunque existen planes autonómicos de renovación este es un
área de especial interés ya que el equipamiento condiciona
no solo la precisión del diagnóstico sino que también la excelencia terapéutica. Deberíamos precisar qué equipamientos aportan valor y cuáles no, que además influenciarían la
estrategia del “No Hacer”. Los profesionales deberíamos influir de forma decisiva en la renovación tecnológica tanto a
nivel particular o como grupo local y, en especial, a través de
nuestros representantes como son las Sociedades Científicas.
Qué tecnología incorporar y a qué tipo de hospitales, cómo
articular un programa de renovación tecnológica, etc.
Los dispositivos han venido a revolucionar el tratamiento
en la mayoría de las áreas de la medicina y, en concreto, en las
enfermedades cardiovasculares; disponemos de stents, prótesis valvulares quirúrgicas y percutáneas, marcapasos, desfibriladores, resincronizadores, “clips mitrales”, etc. que además
están sometidos a un continuo proceso de renovación. En esta
área es urgente un proceso bien regulado de qué aporta “auténtico valor” y a qué centros incorporarlos, basado en criterios de resultados en salud y concentración de recursos.
La innovación farmacológica es probablemente la que
mayor atención ha concentrado en los últimos años. Existen fármacos que representan una innovación “disruptiva”
al cambiar de forma a veces residual la estrategia terapéutica en una determinada enfermedad y otro tipo de fármacos
que constituyen innovación “progresiva” al refinar una determinada intervención terapéutica. En la misma línea de
lo comentado, en los últimos años y, en especial, en el área
cardiovascular ha existido un obstáculo, casi barrera, en la
introducción de las novedades farmacológicas sin a veces
preservar la introducción de estas novedades al menos a los
pacientes prioritarios en los que se sabe que el beneficio es
máximo. Además hemos asistido a un extrema irregularidad
en la introducción en nuestro SNS de diferentes modalidades terapéuticas siendo las del área cardiovascular las más
penalizadas y, lo que es más grave, muchas veces han sido
criterios extra-profesionales, con una gran influencia política, los que han dirigido la incorporación de la innovación en
162
PAPEL DE LAS SOCIEDADES CIENTÍFICAS EN LA INCORPORACIÓN DE LA
INNOVACIÓN EN EL SISTEMA NACIONAL DE SALUD. VISIÓN DE LA SEC
línea con la gran politización del conjunto de las decisiones
en España ya que, hasta la actualidad, somos un Estado con
una escasa influencia de las organizaciones de la sociedad
civil como las sociedades científicas.
En los últimos años el Ministerio de Sanidad y la práctica
totalidad de las Comunidades Autónomas, que tienen trasferida la gestión de la sanidad, han puesto en marcha agencias
de evaluación tecnológica y farmacológica que condicionan
la introducción de la innovación en nuestro sistema sanitario. Aunque existen excepciones suelen ser agencias con una
excesiva influencia de decisores extra-profesionales y en esto
los profesionales sanitarios y las sociedades científicas debemos hacer autocrítica ya que en cierta medida hemos hecho
dejación de nuestra responsabilidad tanto frente al paciente
individual como en la búsqueda de la eficiencia de nuestro
sistema sanitario, al no dirigir el proceso de dichas agencias
o no haber sido capaces de aglutinar a todos los responsables
sanitarios en este proceso.
Quisiera aquí referirme a una iniciativa de la Sociedad Española de Cardiología que ha decidido poner en marcha una
plataforma para la evaluación de la innovación en equipamiento, dispositivos y fármacos. Hemos creado una comisión
formada por cardiólogos y expertos en el área de evaluación
sanitaria que, como primera labor, ha desarrollado un amplio
documento metodológico para hacer transparente la metodología a seguir en dicho proceso. Hemos iniciado la evaluación de diferentes dispositivos y fármacos, que es nuestra
intención difundir sus conclusiones entre todos los profesionales, hacerlo público en nuestra página web y enviarlas a
los responsables de la gestión sanitaria en el Ministerio de
Sanidad y de las Comunidades Autónomas. Como iniciativa complementaria nos hemos puesto en contacto con las
diferentes agencias de evaluación tecnológica y de fármacos
para ofrecer la colaboración de este comité en los diferentes
procesos de evaluación. Ojalá tengamos éxito! pero es nuestra intención continuar en esta línea y posicionarnos como
profesionales comprometidos con la calidad asistencial para
nuestros pacientes y con el SNS.
163
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
No quisiera finalizar esas reflexiones sin referirme a la innovación en organización asistencial, un área de innovación
frecuentemente olvidada cuando no tergiversada. Soy muy
escéptico con las personas que de forma continua y desde
hace años, nos alertan de la no sostenibilidad del actual SNS
en particular del sistema sanitario público. Parece que no están en lo cierto ya que, a pesar de los avatares, la sanidad pública se ha mantenido con aceptables indicadores de calidad
durante todos estos años y, lo que me parece más destacable,
es que casi siempre plantean “soluciones” que frecuentemente son “sus soluciones” en las que tienen un interés personal
con gran conflicto de intereses. Una vez hecha esta inicial
declaración de intenciones, quisiera decir que la gestión asistencial con organización en vías clínicas de al menos las patologías más prevalentes en la que se establezcan indicadores
y estímulos para los profesionales es una responsabilidad ineludible. Que nadie piense que los gestores de la sanidad van
a organizar la atención al infarto, la insuficiencia cardíaca,
fibrilación auricular, etc. Si no lo hacemos nosotros nadie lo
hará y asistiremos a una asistencia sanitaria sin integración
de todos los profesionales e ineficiente.
164
PAPEL DE LAS SOCIEDADES CIENTÍFICAS EN LA
INCORPORACIÓN DE LA INNOVACIÓN EN EL
SISTEMA NACIONAL DE SALUD. LA VISIÓN DE
LA FEDERACIÓN DE ASOCIACIONES CIENTÍFICO
MÉDICAS DE ESPAÑA
Carlos Macaya
Presidente de FACME
José Antonio Martínez Pérez, en representación de la Junta
Directiva de FACME
El conocimiento científico y tecnológico es una de las principales riquezas de las sociedades contemporáneas y un elemento indispensable para impulsar el desarrollo económico
y social. La ciencia, la tecnología y la innovación se han convertido en herramientas necesarias para la transformación
de las estructuras productivas, la explotación racional de los
recursos naturales, el cuidado de la salud, la alimentación, la
educación y otros requerimientos sociales.
En el caso del ámbito sanitario, la innovación se considera
un elemento clave, entre otros, para incrementar la calidad
asistencial, dar lugar a mejoras de tipo diagnóstico, terapéutico o pronóstico, avanzar en el tratamiento de muchos procesos de manera más personalizada, contribuir a disminuir el
tiempo de tratamiento, a mejorar el seguimiento de la enfermedad, a evitar costes o tratamientos posteriores y a mejorar
la calidad de vida del paciente.
En este contexto, es importante situar la importancia de la
innovación de los medicamentos, que abarca no solo el concepto de utilidad terapéutica, sino también las dimensiones
165
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
del valor social de los mismos, que van más allá de las medidas de resultado convencionales, para incorporar también
medidas de calidad de vida relacionada con la salud, comodidad de los pacientes y sus familias, consumo de recursos
sanitarios evitables y pérdidas productivas evitadas (1).
Sin embargo y a pesar de la importancia que supone esta
cuestión, sorprendentemente aún no se ha definido oficialmente qué se denomina «innovación», qué características y
atributos debe tener y qué criterios se van a tener en cuenta
a la hora de decidir si un nuevo medicamento es o no innovador y qué categorías de innovación va a haber (2).
En líneas generales se entiende que un nuevo medicamento es innovador cuando contribuye de manera significativa
al progreso terapéutico de una enfermedad y aporta ventajas
frente a las opciones terapéuticas ya disponibles: incremento
de la eficacia o efectividad y de la seguridad (mejor balance
en la relación entre beneficio y riesgo); mejoría de la calidad
de vida y grado de satisfacción de los enfermos; reducción
del consumo de recursos necesarios para su tratamiento; mejoría en la utilidad terapéutica en subgrupos de pacientes,
etc., o que ofrece nuevas oportunidades terapéuticas en enfermedades para las que anteriormente no había tratamientos eficaces o en las que había subgrupos de pacientes que no
estaban bien cubiertos (3).
Por otra parte, la innovación comprende muchas vertientes, por lo que es preciso evaluar diferentes aspectos antes de
concluir si un nuevo medicamento es o no innovador, entre
los que destacamos:
a) morbimortalidad;
b) beneficio terapéutico adicional (global o en subgrupos
de pacientes);
c) seguridad y tolerabilidad;
d) balance entre beneficio y riesgo;
e) conveniencia y comodidad para el enfermo, por ejemplo, una toma al día (lo que va a simplificar los tratamientos
166
PAPEL DE LAS SOCIEDADES CIENTÍFICAS EN LA INCORPORACIÓN DE LA
INNOVACIÓN EN EL SISTEMA NACIONAL DE SALUD. LA VISIÓN DE LA
FEDERACIÓN DE ASOCIACIONES CIENTÍFICO MÉDICAS DE ESPAÑA
y a incrementar la adherencia), vía de administración favorable, ausencia de interacciones, formulación galénica que
facilite la toma del medicamento a poblaciones especiales de
pacientes, etc.;
f) calidad de vida y satisfacción de los enfermos, y
g) valor social y económico: mejoría de la productividad,
menos días de absentismo laboral, disminución de consumo
de recursos (menos pruebas complementarias, analíticas y
estancias hospitalarias), menor grado de discapacidad, reducción del coste global del tratamiento de la enfermedad,
etc. (3)(4).
También hay que tener en cuenta que entre todos los nuevos medicamentos calificados como innovadores hay diferentes grados de innovación, con lo cual se pueden establecer varias categorías en función de criterios de gravedad de
la enfermedad a la que van destinados, de la existencia en el
mercado de otras opciones terapéuticas para su tratamiento
y del tamaño del efecto (beneficio terapéutico) que produzca
el nuevo medicamento (3):
A. Innovación excepcional, radical o significativa.
Son nuevos medicamentos que permiten tratar enfermedades graves (aquellas que causan la muerte, producen hospitalizaciones, ponen en peligro la vida del sujeto o producen
incapacidad prematura) que hasta ese momento no disponían de tratamiento. O nuevos medicamentos que permitan
que determinados subgrupos de pacientes intolerantes a los
medicamentos ya existentes o que son resistentes a éstos,
puedan tratarse satisfactoriamente (para estos subgrupos de
población es como si no hubiese ninguna alternativa terapéutica disponible). Los medicamentos que traten enfermedades
no graves para las que no haya tratamientos activos y que
aporten un balance altamente positivo en la relación entre
beneficio y riesgo también se pueden incluir en este grupo,
así como aquellos medicamentos que proporcionen ventajas
importantes y mejoras altamente significativas en términos
167
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
de eficacia, seguridad y otros resultados en salud en el tratamiento de enfermedades para las que ya haya tratamientos.
B. Innovación incremental
Son nuevos medicamentos que suponen un avance relativo y una ventaja moderada sobre otra opción terapéutica existente en términos de eficacia, seguridad, calidad de
vida y satisfacción de los enfermos, conveniencia, costes,
productividad y absentismo laboral, etc. Están destinados a
modificar factores de riesgo de enfermedades potencialmente
graves debido a las complicaciones que pueden producir para
la salud (hipertensión arterial, diabetes, osteoporosis, etc.) o
están dirigidos al tratamiento de enfermedades con un gran
impacto y coste social (migraña, dolor, etc.). En este apartado entrarían también los nuevos medicamentos importantes
para algún subgrupo de pacientes (sujetos con enfermedad
renal o enfermedad hepática, ancianos, embarazadas, etc.),
ya que en estos subgrupos de población pueden generar un
cociente entre beneficio y riesgo más favorable que las alternativas ya existentes.
C. Innovación modesta
Son nuevos medicamentos que producen una mejora modesta, pero real, sobre otras opciones terapéuticas disponibles, en términos de mejor perfil de seguridad y tolerabilidad,
menos interacciones con alimentos o con otros medicamentos, mejor perfil fármacocinético (que permiten reducir el número de tomas), vía de administración más cómoda, menor
necesidad de monitorización o de realización de analíticas
de control, etc. En este grupo entrarían las nuevas formulaciones galénicas o formas farmacéuticas que mejoren la biodisponibilidad, que faciliten la toma del medicamento al incorporar nuevos dispositivos de administración o al emplear
una nueva vía de administración (por ejemplo, transdérmica,
sublingual, etc.) y que permitan la ingesta del medicamento
en poblaciones especiales de pacientes, etc.
168
PAPEL DE LAS SOCIEDADES CIENTÍFICAS EN LA INCORPORACIÓN DE LA
INNOVACIÓN EN EL SISTEMA NACIONAL DE SALUD. LA VISIÓN DE LA
FEDERACIÓN DE ASOCIACIONES CIENTÍFICO MÉDICAS DE ESPAÑA
D. Innovación mínima o nula
Son aquellos nuevos medicamentos que no aportan ninguna ventaja significativa sobre otra alternativa existente, similares en cuanto a eficacia, seguridad, conveniencia, calidad
de vida, etc., a pesar de que puedan pertenecer a una nueva
familia farmacológica o que puedan haberse sintetizado con
una tecnología novedosa (en este caso habría que hablar más
de «novedad» que de innovación).
En la figura 1 mostramos el algoritmo propuesto por Motola (5) para asignar la puntuación global del grado de innovación de un medicamento.
Aunque este trabajo se centra de forma concreta en la
incorporación de la innovación farmacológica, los conceptos del tipo de innovación, así como la metodología para su
evaluación, son perfectamente extrapolables a la innovación
tecnológica, organizativa, y/o de cualquier otra naturaleza en
el entorno sanitario (6).
En un marco de necesidad de priorización en la utilización
de los recursos disponibles, se acentúa la necesidad de poner
en marcha un organismo que asuma la función de evaluación
de todas estas innovaciones, similar al Instituto Nacional
para la Excelencia Clínica y de la Salud del Servicio Nacional de Salud del Reino Unido (en inglés NICE, información
disponible en https://www.nice.org.uk/, último acceso 16 de
enero de 2015). En nuestro país existen ya los mimbres para
poder poner en funcionamiento una verdadera Agencia de
Evaluación de Innovación (tecnológica, farmacológica, organizativa,…), cuyas decisiones sean vinculantes, que funcione
de forma independiente y que cuente con la cualificación
necesaria que le confiera credibilidad científica.
Es precisamente en este último aspecto en el que consideramos crucial la participación de los profesionales, a través
de las Sociedades Científicas, en los comités de expertos que
la citada Agencia crearía para realizar las evaluaciones específicas en cada momento. Según las últimas noticias aparecidas
en la prensa del sector (7), parece ser que el Ministerio de
169
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
Sanidad va a crear unos baremos para definir el grado de innovación de los nuevos medicamentos, clasificándose el producto evaluado en dos categorías A o B a través de una puntuación de 0 a 100. En el comité externo para realizar esta
evaluación no nos consta que estén presentes las Sociedades
Científicas, cuya aportación puede ser de gran valor para este
tipo de procesos, así como para dar solidez a los Informes de
Posicionamiento Terapéutico del Ministerio de Sanidad.
Confiamos en que el nuevo proyecto del Ministerio de
real decreto de precios y financiación de medicamentos pueda recoger la participación de los profesionales a través de las
Sociedades Científicas, que atesoran el conocimiento científico que sin duda contribuirá al mejor resultado de las evaluaciones que las Administraciones deben llevar a cabo de las
innovaciones en el ámbito sanitario.
Figura 1. Valoración del grado de innovación de un medicamento
Modificado de Motola D et al. J Clin Pharmacol 2005;
59; 475-8
Tratamientos disponibles: A = medicamentos para enfermedades sin tratamiento estándar reconocido; B = fár170
PAPEL DE LAS SOCIEDADES CIENTÍFICAS EN LA INCORPORACIÓN DE LA
INNOVACIÓN EN EL SISTEMA NACIONAL DE SALUD. LA VISIÓN DE LA
FEDERACIÓN DE ASOCIACIONES CIENTÍFICO MÉDICAS DE ESPAÑA
macos para enfermedades en donde subgrupos de pacientes
responden menos a los medicamentos comercializados y / u
otras intervenciones médicas, C = fármacos para enfermedades que responden a los medicamentos comercializados
u otras intervenciones médicas (C1 = más eficaces o más
seguros que los medicamentos existentes; C2 = mera innovación farmacológica, ejemplo, fármacos con mejor cinética
o nuevo mecanismo de acción; C3 = mera innovación tecnológica, ejemplo, nuevo producto químico o biotecnológico
con un papel terapéutico similar a los ya existentes). Efecto
terapéutico: A = mayor beneficio en los resultados finales
clínicos (por ejemplo, el aumento de la tasa de supervivencia y / o calidad de vida) o en criterios indirectos validados;
B = beneficio parcial de la enfermedad (clínicamente o en
criterios indirectos validados) o evidencia limitada de la obtención de un beneficio mayor (resultados inconsistentes);
C = beneficio menor o temporal en algunos aspectos de la
enfermedad (por ejemplo, alivio sintomático parcial en una
enfermedad grave).
Difícilmente se puede analizar los avances observados en
los sistemas sanitarios en las últimas décadas sin tener en
cuenta el impacto de las innovaciones en medicamentos. Sin
embargo, en los últimos años se ha observado un descenso
significativo en el número de nuevos medicamentos aprobados. Por ejemplo, la FDA ha pasado de aprobar una media
de 37,2 nuevos medicamentos anuales entre 1995 y 1999, a
22,6 durante el periodo 2005-2009. Por otro lado, el coste
del desarrollo de nuevos fármacos es muy elevado, con estimaciones que varían entre 800 y 1.350 millones de dólares,
aunque podría ser incluso superior. Obviamente, estos datos
plantean una discusión sobre las tendencias de desarrollo de
la innovación en medicamentos, su eficacia y su viabilidad,
pero también obligan a discutir el sentido de la innovación
y, en este aspecto, se puede afirmar que no toda innovación
tiene el mismo valor, y que muchos de los fármacos introducidos no suponen un avance sustancial respecto a los medicamentos ya disponibles (8). Por ejemplo, sólo 3 entre las 104
novedades terapéuticas evaluadas durante el año 2009 fue171
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
ron consideradas verdaderas innovaciones por el equipo de
la Revue Prescrire (9), porcentaje idéntico al hallado por el
«Comité de Evaluación de Nuevos Medicamentos» (CENM)
del Institut Català de la Salut, que de los 144 nuevos medicamentos evaluados durante el período 2000-2011, consideró
que el 89% de ellos no suponían un avance terapéutico.
Por este motivo, cuando el médico se encuentra ante la
posibilidad de prescribir un medicamento nuevo ha de distinguir si este medicamento representa una simple novedad
comercial, una novedad tecnológica-industrial (nuevo sistema de liberación, un isómero o un metabolito) y lo más
importante, si es una innovación, es decir, si representa una
mejora terapéutica considerando las opciones terapéuticas
existentes.
La prescripción de medicamentos es una toma de decisión
en la que cada médico ejerce su responsabilidad profesional
y ética. Esta responsabilidad es compartida con el paciente y
acaba formalizándose en un compromiso.
Debemos recordar como médicos que profesionalismo
significa compromiso con la competencia, integridad, moralidad, independencia, altruismo, honestidad, compasión,
ejemplaridad, confiabilidad, veracidad y promoción de la salud, atributos que forman parte de nuestro contrato social
implícito con la sociedad (10).
La incorporación de un medicamento nuevo a la práctica
asistencial implica utilizarlo en el escenario clínico adecuado
basándonos en términos de eficacia, seguridad, adecuación y
eficiencia, a partir del mejor conocimiento científico disponible.
La selección de medicamentos puede hacerse en los distintos niveles: En el sistema de salud, organizaciones, centros
sanitarios y profesionales; pero los criterios deben ser siempre los mismos. Como el mercado y el conocimiento sobre
el medicamento están siempre en evolución, la evaluación
y selección de medicamentos deben constituir un proceso
continuo y multidisciplinario.
172
PAPEL DE LAS SOCIEDADES CIENTÍFICAS EN LA INCORPORACIÓN DE LA
INNOVACIÓN EN EL SISTEMA NACIONAL DE SALUD. LA VISIÓN DE LA
FEDERACIÓN DE ASOCIACIONES CIENTÍFICO MÉDICAS DE ESPAÑA
Idealmente, la incorporación a la práctica asistencial de
medicamentos nuevos debería derivar de guías farmacoterapéuticas que ayuden al médico en la elaboración de su formulario personal, siempre y cuando sean de calidad. Estas
guías son recomendaciones desarrolladas de forma sistemática para ayudar a los profesionales a seleccionar las opciones terapéuticas más adecuadas. Debemos tener presentes
las guías adoptadas en nuestro medio para que haya coherencia en nuestro sistema de salud. Sin embargo, frecuentemente nos encontramos con dificultades para seleccionar
los medicamentos directamente desde estas guías, como por
ejemplo, que sus recomendaciones se queden al nivel de grupo terapéutico sin descender al de principio activo o estén
transpuestas desde otros ámbitos con diferentes datos de
coste-efectividad (11).
Para incluir nuevos medicamentos en nuestro cometido
clínico y para la autorización de nuevas indicaciones, hay
que evaluar su aportación terapéutica, lo que supone responder a estas cuestiones (12):
¿Los pacientes necesitan realmente un medicamento para
su problema?
¿Hay tratamientos disponibles para ese problema?
¿El nuevo medicamento es mejor que los disponibles?
La Organización Mundial de la Salud (OMS) (12)(13)
aconseja para prescribir medicamentos el método de prescripción razonada, una metodología que ordena las ideas y
ayuda a tomar decisiones. Para ello, es necesario interpretar
clínica y críticamente las pruebas científicas sobre la eficacia
y la seguridad de los medicamentos.
Aplicando este método se facilita la comprensión de los
tratamientos seleccionados ante las controversias e incertidumbres científicas que rodean, por diferentes motivos, la
terapéutica de diferentes patologías.
La prescripción razonada distingue dos procesos diferenciados: un primer proceso de selección de medicamentos para
un determinado problema de salud y un segundo proceso de
173
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
adecuación de esa selección a las características propias del
paciente.
Para el primer proceso de selección se hace el análisis comparativo de las diferentes alternativas farmacológicas y no
farmacológicas existentes en nuestro entorno en cuanto a
cuatro propiedades esenciales y siguiendo una jerarquía de
prioridades (11):
• Eficacia.
Los estudios que mejor nos informan de la eficacia de una
intervención son los ensayos clínicos controlados y aleatorizados, y las revisiones sistemáticas de estos. La interpretación de los resultados de un ensayo clínico supone responder
a dos cuestiones.
¿Las diferencias observadas entre los resultados de los distintos grupos son reales y debidas a los diferentes tratamientos o pueden ser producto del azar? (significación estadística).
¿La magnitud de las diferencias es suficiente como para
ser de importancia para los pacientes? (relevancia clínica).
Sin embargo, en los ensayos clínicos podemos encontrarnos con dos tipos de problemas:
a) Comparación con alternativas erróneas por no ser fármacos de elección para la indicación o a dosis no adecuadas.
El comparador adecuado es la mejor alternativa terapéutica
(farmacológica o no) disponible hasta el momento para la
indicación clínica considerada.
b) Uso de criterios de valoración que no son de importancia clínica para el paciente. Uso de variables subrogadas en
vez de variables de morbilidad, mortalidad o calidad de vida.
Uso incorrecto de variables combinadas.
Se deben considerar las variables que son importantes
para el paciente: en el caso de los procesos agudos, resolución del problema de salud, y en el caso de las enfermedades
crónicas, reducción de la morbimortalidad, resolución de los
síntomas o mejora de la calidad de vida.
174
PAPEL DE LAS SOCIEDADES CIENTÍFICAS EN LA INCORPORACIÓN DE LA
INNOVACIÓN EN EL SISTEMA NACIONAL DE SALUD. LA VISIÓN DE LA
FEDERACIÓN DE ASOCIACIONES CIENTÍFICO MÉDICAS DE ESPAÑA
Para tomar decisiones a partir de una variable combinada,
sus componentes deben ser de similar importancia para el
paciente, y los resultados de todos ellos apuntar en la misma
dirección
c) ¿Significación estadística o significación clínica?
Frecuentemente se nos presentan como garantía de eficacia
unas diferencias estadísticamente significativas, pero al
analizarlas resultan ser de una magnitud sin importancia
para el paciente.
d) Realización en poblaciones o contextos no representativos de aquellos en los que el fármaco va a ser empleado.
Los ensayos clínicos se hacen en entornos muy controlados
y en poblaciones seleccionadas que difícilmente reflejan la
práctica clínica habitual. No hay que perder de vista que lo
que en realidad nos interesa es la efectividad, o sea, el efecto
del medicamento en condiciones normales. Se debe valorar
la aplicabilidad de los resultados a nuestro entorno.
• Seguridad.
Se debe valorar en relación con la gravedad de la enfermedad a tratar y comparar con la de las alternativas disponibles. La evaluación de la seguridad requiere que se integre
la información de múltiples procedencias. En el momento
del registro de un nuevo medicamento, las fuentes de que se
dispone son:
-Información de estudios preclínicos y clínicos incorporada a la ficha técnica.
-Los ensayos clínicos nos aportan información precisa sobre la seguridad comparada. Sin embargo, tienen
poca potencia para detectar efectos adversos de baja
frecuencia, como suelen ser los graves, y los que se manifiestan a largo plazo.
-Frecuentemente, la información sobre efectos adversos graves aparece después de la comercialización del
fármaco proveniente de:
175
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
-Estudios en fase IV o realizados en poblaciones más
grandes o menos seleccionadas.
-Sistemas de notificación espontánea de reacciones adversas, como la tarjeta amarilla.
-Estudios epidemiológicos realizados en bases de datos
sanitarias.
-Revisiones sistemáticas de los ensayos clínicos y de
estudios epidemiológicos observacionales.
• Conveniencia.
Es el conjunto de propiedades que facilitan o dificultan
el cumplimiento. La finalidad es disminuir las molestias y la
complejidad para el paciente y facilitar dicho cumplimiento,
por ejemplo, la vía oral es preferible a la parenteral o que una
toma al día es mejor que tres.
• Coste.
La prescripción farmacéutica, constituye una de las partidas más importantes de gasto, y de ahí el interés creciente
en la determinación del valor añadido que realmente aporta
la innovación (value for money) (14). Cuando las alternativas
son similares, se usan los precios y se comparan los costes
totales del tratamiento para procesos agudos, o el coste por
día para los procesos crónicos. Se tiene más dificultad cuando se compara alternativas que implican diferentes gastos
en analíticas, personal sanitario, etc., los cuales también hay
que tener en cuenta. El problema es que no siempre es fácil
obtenerlos de forma precisa y son distintos en diferentes ámbitos geográficos.
El análisis de disminución de costes asume los mismos
efectos para dos fármacos y compara sus costes. Su aplicación estricta exigiría disponer de estudios de equivalencia
bien diseñados, lo que no ocurre casi nunca. En la práctica,
es una manera de manejarse en la duda: al no tener pruebas
de que alguno de los fármacos sea mejor, se opta por el más
barato; sobre todo teniendo en cuenta que el fármaco más
176
PAPEL DE LAS SOCIEDADES CIENTÍFICAS EN LA INCORPORACIÓN DE LA
INNOVACIÓN EN EL SISTEMA NACIONAL DE SALUD. LA VISIÓN DE LA
FEDERACIÓN DE ASOCIACIONES CIENTÍFICO MÉDICAS DE ESPAÑA
caro invariablemente es el más nuevo y, por tanto, el que más
dudas ofrece.
Si el fármaco más caro es más eficaz o seguro, habría
que decidir si las ventajas superan los costes. Hacerlo de
forma rigurosa implica realizar una evaluación farmacoeconómica que normalmente tendrá la forma de un análisis de
coste-efectividad, si se compara costes con resultados en variables clínicas (variables de importancia para el paciente),
o de coste-utilidad si se usa años ajustados por calidad de
vida. Señalar que el ser coste-efectivo no es una característica intrínseca del fármaco, sino que depende del contexto
sanitario.
A estas variables anteriormente mencionadas se les pueden sumar otras de gran importancia, como puede ser establecer el grado de evidencia en que se apoya la propuesta. En
la tabla I, exponemos la clasificación utilizada por la Agency
for Health care Policy and Research de Estados Unidos
Tabla I. Clasificación de las recomendaciones propuestas en función del nivel de evidencia disponible
(US Agency for Health Care Policy and Research) y grado de recomendación.
Nivel
Ia
Ib
IIa
IIb
III
IV
Tipo de evidencia científica (EC)
La EC procede de metanálisis de ensayos clínicos
controlados aleatorios
La EC procede de al menos un ensayo clínico
controlado y aleatorio
La EC procede de al menos un estudio prospectivo controlado, bien diseñado sin aleatorizar
La EC procede de al menos un estudio casi experimental, bien diseñado
La EC procede de estudios descriptivos no experimentales, bien diseñados como estudios comparativos, de correlación o de casos y controles
La EC procede de documentos u opiniones de
comités de expertos y/o experiencias clínicas de
autoridades de prestigio
177
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
También merece una mención en este apartado el método
GRADE (15), que obliga a definir de antemano cuáles son las
variables de resultado a considerar, clasificándolas en clave:
importantes y no importantes. Las variables no importantes
no se tienen en cuenta a la hora de emitir recomendaciones.
La traslación de los resultados de estas evaluaciones de los
medicamentos innovadores a la práctica asistencial, tal como
comentamos anteriormente, se hace a través de guías terapéuticas. Actualmente existen magnificas guías, tanto a nivel
nacional como internacional, que ponen al alcance de los
profesionales médicos, información sobre medicamentos, de
forma objetiva, científica, independiente y de calidad, para
facilitar con ello la mejora continua de la prescripción.
Entre las primeras, referir que prácticamente todas las Comunidades Autónomas, dentro de sus competencias y en el
marco de las estrategias de selección de medicamentos, desarrollan sus boletines farmacoterapéuticos. Merecen mención
especial, el elaborado por el Comité Mixto de evaluación de
medicamentos, en el que participan Andalucía, País Vasco,
Navarra, Cataluña, Aragón y Castilla y León, el del SESCAM
(Castilla-La Mancha) y el de la Comunidad de Madrid. A
nivel nacional citamos los Informes de Posicionamiento Terapéutico de Ministerio de Sanidad.
En el ámbito internacional, otras agencias que cuentan
con un reconocido prestigio, además del NICE comentado
anteriormente, son el Prescrire francés, el Scottish Medicines
Consortium (SMC), el Trerapeutics Letter canadiense y el
Australian Prescrire.
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ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
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Nuestro agradecimiento a la colaboración prestada por el
farmacéutico del Área Integrada de Guadalajara, D. José Manuel Paredero Domínguez y a D. Javier Soto Álvarez de la
Unidad Médica de Pfizer por sus valiosos comentarios.
180
APORTACIONES DE LA INVESTIGACIÓN
ACADÉMICA A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
Pilar Garrido
Presidenta Sociedad Española de Oncología
Médica (SEOM)
Bárbara Sanchiz, Javier Puente
Los grupos cooperativos son definidos por la Sociedad Española de Oncología Médica como “organizaciones sin ánimo de lucro con carácter multidisciplinar, constituidas por
oncólogos médicos y otros especialistas en cáncer”51, cuyo
objetivo primario y principal es fomentar la investigación
académica independiente aplicada a una o varias patologías,
en función de su ámbito de aplicación. Como consecuencia,
se intenta logar el perfeccionamiento de protocolos terapéuticos y guías de actuación para atender las necesidades de los
pacientes y la difusión de la información y el conocimiento
científico a través de la docencia y la formación continuada.
En Estados Unidos, los grupos cooperativos surgen a partir de la segunda guerra mundial y tienen sus antecedentes
en el plan Farington para bibliotecas universitarias del año
1939, cuando dichas instituciones se unieron con el objetivo
de poder adquirir y compartir recursos de información. De
esta manera, y a partir de 1945, se empezaron a crear distintos grupos cooperativos de carácter clínico para poder hacer
frente a las necesidades médicas en la segunda postguerra,
sobre todo en enfermedades que empezaban a despuntar,
como el cáncer. El punto de inflexión fue en 1955, cuan51 Sociedad Española de Oncología Médica. Dossier SEOM: Grupos Cooperativos Nacionales de Investigación en Oncología Médica 2012. Madrid: SEOM; 2012.
181
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
do el Instituto Nacional de Cáncer americano (NCI) creó
el Programa de Grupos Cooperativos tras la obtención del
visto bueno del Congreso para aumentar la financiación de
estudios de quimioterapia para cáncer252. El Congreso asignó inicialmente cinco millones de dólares para que el NCI
estableciera el Centro Nacional de Servicio de Quimioterapia (Chemotherapy National Service Center). El objetivo del
programa, al que poco a poco fueron sumándose distintos
grupos, fue estudiar y desarrollar nuevas terapias contra el
cáncer como parte del programa de creación de fármacos
del NCI. Asimismo, con el paso de los años y los avances
científicos, no sólo se fueron añadiendo grupos cooperativos,
incluyendo canadienses y europeos, sino que se fueron creando cada vez más servicios, entre ellos uno de sus actuales
programas estrella, el de ensayos clínicos. Esta plataforma
recopila toda la información de estudios de medicamentos
en Estados Unidos y demás países con el fin de ofertarlos a
los pacientes a través de una base de datos pública (clinicaltrials.gov)53. En la misma, no sólo se recopila información de
carácter científico y metodológico, sino además, los datos de
contacto para participar y otro tipo de información útil para
los usuarios. En un principio, cada especialidad médica tenía
su propio repertorio con la información, aunque gracias a las
tecnologías de la información y al desarrollo de internet, se
unificaron en una única base de datos, totalmente, automatizada, actualizada y normalizada.
Otros programas patrocinados, financiados y promovidos
por el NCI coordinan proyectos de investigación que se realizan en universidades, hospitales, fundaciones de investigación e instituciones de Estados Unidos y de Canadá y Europa, a través de subvenciones y convenios de cooperación. Por
otra parte, coordina y colabora en las investigaciones sobre el
cáncer realizadas por empresas farmacéuticas. Un ejemplo es
el Programa de Investigación de la Innovación de la Pequeña
Empresa (SBIR), a través del cual se financia el desarrollo de
52 Heller JR. The National Cancer Institute: A Twenty-Year Retrospect. J Natl Cancer
Inst, 1957;19: 141-190.
53 U.S. National Library of Medicine. ClinicalTrials [base de datos en línea]. Washington
D.C.: U.S. National Institutes of Health; 1993, [Noviembre 2012; Diciembre 2012]. www.clinicaltrials.
gov.
182
APORTACIONES DE LA INVESTIGACIÓN ACADÉMICA A LA INNOVACIÓN
TERAPÉUTICA
nuevas tecnologías por parte de la pequeña empresa para investigación oncológica. Además de asesorar y apoyar técnica
y económicamente la construcción de laboratorios e instalaciones necesarias para la investigación del cáncer, también
se dedica a la recopilación y divulgación de información a
través de cursos de formación y de publicaciones.
En Europa se tuvo que esperar hasta la reconstrucción
posterior a la segunda guerra mundial, para ver nacer los
primeros grupos cooperativos. De esta manera, en 1962, el
profesor Henri Tagnon fundó el GECA (Groupe Européen
de Chimiothérapie Anticancéreuse) con un grupo de expertos europeos con el objetivo de introducir un enfoque multidisciplinario y de fomentar la cooperación internacional en
la investigación clínica para tratar el cáncer, cuya incidencia
había aumentado en los últimos años. En 1968, y debido al
éxito que habían obtenido en cuanto a colaboración de carácter científico, este grupo se convirtió en la actual EORTC
(Organización Europea para la Investigación y el Tratamiento del Cáncer), ampliando el número de participantes y reestructurándose en red, con una infraestructura de coordinación científica y operativa con sede en Bruselas. Asimismo,
desde el comienzo de su andadura, la EORTC se considera
una organización de investigación independiente dedicada a
favorecer y desarrollar ensayos clínicos y estudios y proyectos de investigación traslacional. Es más, la propia organización no sólo facilita el desarrollo de ensayos clínicos, sino
que mediante su estructura y la interdisciplinariedad de sus
grupos de investigación, permite minimizar los retrasos entre
el laboratorio y el descubrimiento del beneficio terapéutico
para los pacientes, sobre todo en el caso de los nuevos fármacos que se están desarrollando. Además de la EORTC,
existen otras plataformas y grupos de investigación académica europeos con importante proyección fundamentalmente
orientados a patologías específicas.
En España, hay que esperar hasta la década de los años 90
del s. XX para que empiecen a fundarse grupos cooperativos
de investigación oncológica. El retraso de tiempo respecto al
NCI o a la EORTC es una cuestión práctica. Por una parte,
183
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
se debe considerar la historia propia de cada país, así como
sus características epidemiológicas. Mientras que en Estados
Unidos, a partir de los años 50, se produce un desarrollo económico que permite la inversión en investigación, y el resto
de Europa se encuentra en plena reconstrucción, España está
en plena crisis económica, consecuencia del régimen autárquico. A nivel epidemiológico, se debe considerar que mientras en América, el Congreso dotaba económicamente al NCI
para el programa de fármacos antineoplásicos, las autoridades sanitarias españolas se centraban en desarrollar campañas de prevención y vacunación de determinadas enfermedades infecciosas, especialmente importante fue el control de la
tuberculosis, y en la incipiente implantación de un sistema
sanitario y de seguro social54. Otra cuestión a tener en cuenta
es que hay que esperar hasta los años 80 para que exista la
especialidad de Oncología Médica, tanto a nivel profesional
como a nivel educativo. Es más, en Estados Unidos esta especialidad fue reconocida oficialmente por el Congreso tras
su creación en 1972 por la American Board. Justamente, esta
fecha también es importante en el caso español, porque empiezan a crearse distintas entidades científicas vinculadas a
la oncología, de manera que en el año 1976 nace la SEQUIO
(Sociedad Española de Quimioterapia Oncológica), predecesora de la actual SEOM (Sociedad Española de Oncología
Médica), siendo entonces la segunda sociedad científica en
oncología creada en el mundo. Como resultado de ello y tras
la correspondiente solicitud a las autoridades pertinentes, se
emite el Real Decreto 2015 de 197855, por el que se reconocía la especialidad de Oncología Médica, mientras que su formación vía MIR se establecía legalmente por el Real Decreto
127 de 198456. Finalmente, con la primera convocatoria de
plazas de 1985, se inicia la andadura de la especialidad, así
como la implantación de Servicios de Oncología Médica en
los distintos hospitales del país.
54 Blanes Llorens A. Mortalidad en la España del s. XX: Análisis demográfico y territorial
[tesis doctoral]. Barcelona: Universidad Autónoma, Departamento de Geografía; 2007.
55 Real Decreto 2015/1978, de 15 de julio, por el que se regula la obtención de títulos de especialidades
médicas. Boletín Oficial del Estado, nº 206, (29 de agosto de 1978).
56 Real Decreto 127/1984, de 11 de enero, por el que se regula la formación médica especializada y la
obtención del título de Médico Especialista. Boletín Oficial del Estado, nº 26, (31 de enero de 1984).
184
APORTACIONES DE LA INVESTIGACIÓN ACADÉMICA A LA INNOVACIÓN
TERAPÉUTICA
Todo lo anteriormente expuesto explica porque en España se debe esperar a la década siguiente para que realmente
cristalicen los grupos cooperativos. A finales de los años 80
empiezan a surgir los primeros comités de tumores57, que serán el germen de estos grupos, ya que permiten el estudio
de una patología específica de una manera multidisciplinar,
atendiendo todos los aspectos del caso clínico. Es posible estudiar también cuales han sido las características de la creación
de grupos cooperativos en España. Los tres más antiguos por
patología son respectivamente el Grupo Español de Cáncer de
Pulmón (1991), el Grupo de Tratamiento de Tumores Digestivos y el Grupo Español de Investigación en Cáncer de Mama
(1995) aunque algunos Grupos Cooperativos ya habían iniciado algunas de sus actividades con anterioridad. Desde el
punto de vista del tratamiento, también es necesario destacar
la creación del Grupo Español de Estudio y Tratamiento de
Intensificación y otras estrategias experimentales en Tumores
Sólidos (SOLTI) en 1995.
Partiendo del informe de la SEOM sobre grupos cooperativos, se puede considerar que los grupos mencionados anteriormente surgen ante la necesidad de los especialistas de
poder establecer soluciones y estrategias compartidas para el
problema que se presenta: una mayor incidencia de casos de
cáncer en los hospitales y una mayor complejidad de la enfermedad. Es necesario destacar que los tres primeros grupos
cooperativos que se crean responden a la necesidad de los
oncólogos de tratar las tres patologías que en esos momentos
tenían mayor incidencia entre la población y que, a pesar de
los esfuerzos, siguen teniéndola en la población española y
mundial: pulmón, colon y mama. También la creación en ese
momento del grupo SOLTI tiene sentido, es decir, por muy
alta que fuera la incidencia de los tres tumores indicados,
existían otras patologías como próstata, ovario o sarcomas,
que iban incrementando su incidencia, por lo que era necesario establecer estrategias terapéuticas.
57 Díaz-Rubio E. La oncología en España: antecedentes y hechos. En: Historia de la Oncología Médica
en España. Madrid: SEOM, 2010.
185
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
Poco a poco se fueron creando otros grupos cooperativos
y en la actualidad gran parte de la investigación oncológica
en España se lleva a cabo a través de los mismos (ensayos
clínicos y proyectos de investigación), así como la formación,
permitiendo además, la interrelación con otras especialidades médicas, críticas y necesarias para el tratamiento del cáncer (patólogos, cirujanos…).
Queda claro que en España, los ensayos clínicos, son uno
de los aspectos de la investigación tradicional y traslacional
que se han desarrollado en todos los centros hospitalarios.
Asimismo, los promotores de este tipo de ensayos han sido
tradicionalmente los distintos laboratorios farmacéuticos,
aunque a partir de la creación y posterior desarrollo de los
grupos cooperativos, este aspecto ha cambiado. Como muestran las cifras del Informe de la SEOM 2012, actualmente
casi todos los grupos cooperativos coordina y gestiona ensayos clínicos con la colaboración, no sólo de los investigadores
que los componen sino también de las empresas farmacéuticas.
Figura 1: Distribución de pacientesincluidos en ensayos clínicos porGrupos Cooperativos (SEOM).
Como demuestra este gráfico, tres cuartas partes de los
pacientes incluidos en ensayos clínicos llevados a cabo en el
ámbito académico por grupos cooperativos, son enfermos de
las patologías más prevalentes representadas por GEICAM,
GECP y TTD respectivamente. El restante 24% de los pa186
APORTACIONES DE LA INVESTIGACIÓN ACADÉMICA A LA INNOVACIÓN
TERAPÉUTICA
cientes se distribuyen de manera igualitaria, destacando el
mayor porcentaje de pacientes que ha reclutado el grupo
SOLTI para sus ensayos clínicos. Esta distribución tan exagerada en cuanto a patologías está vinculada, por una parte,
a la incidencia y prevalencia de determinados tipos de cánceres, y por otra, la necesidad de encontrar alternativas terapéuticas a las ya aprobadas y que en algunos pacientes no
son efectivas. De ahí la importancia de la colaboración entre
el sector académico y el sector empresarial. La importancia
de la obtención de nuevos tratamientos para las distintas patologías tumorales, se refleja en la cantidad de ensayos que se
realizan en el seno de los grupos cooperativos y sobre todo,
en el tipo de ensayo que se realiza, centrándose sobre todo
en fases II y III, como se demuestra en el siguiente gráfico.
Figura 2: Distribución de tipos de ensayos clínicos promovidos por los Grupos Cooperativos
(SEOM).
También esta preferencia por las fases II y III en ensayos clínicos tiene una justificación. Los avances en biología
molecular ha permitido el desarrollo de nuevos fármacos
denominados “dirigidos” para pacientes con determinadas
características. Esto ha abierto nuevas vías de investigación,
desde el uso de biomarcadores para discriminar segmentos
poblacionales a la reintroducción de fármacos para estos segmentos o al descubrimiento de nuevos fármacos. Es por ello,
que resulta muy atractivo desde el punto de vista científico
y muy interesante desde un punto de vista asistencial reali187
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
zar estudios en fases intermedias. Referenciando el epígrafe
anterior, un determinado esquema de tratamiento en investigación precisa de datos de seguridad y eficacia (fase II) o
demostrar su valía respecto al estándar (fase III), por lo que
su oferta asistencial puede ser una alternativa al estándar
que haya sido aprobado y establecido.
Obviamente, siendo los fase II y III los tipos de ensayo
que más se realizan en el ámbito de grupos cooperativos, los
fases I y IV quedan desplazados puesto que sólo se desarrollan en torno a un 10%, como demuestra el gráfico. El porqué de este bajo porcentaje puede ser fácilmente explicado
desde un punto de vista del objeto de estudio. Los ensayos
fase I fueron estructurados para obtener al final del mismo
una dosis del medicamento en estudio, así como datos de
farmacodinámica y toxicidad (escasos) mientras que los fase
IV, complementan la información disponible una vez el fármaco ya ha sido comercializado,. En España, la estructura
administrativa y legal de los grupos cooperativos, así como la
propia estructura económica del país, no facilita los medios
necesarios para poder desarrollar todos los tipos de ensayo,
su seguimiento y control, como lo pueden hacer los laboratorios farmacéuticos. Por otra parte, los ensayos fase I son
muy interesantes pero solo están a disposición de centros
especializados que dispongan de las instalaciones e infraestructuras apropiadas. En los últimos años, se han desarrollado una combinación de fases en los ensayos, siendo los
más desarrollados los fases I-II y los fase II-III. Los primeros resultan mucho más comunes que los segundos y se han
ido diseñando y realizando a partir de la introducción de
los biomarcadores como criterios de inclusión. Los segundos
resultan muy útiles en los casos en los que ya se tiene información sobre el fármaco y sólo se quiere ver su aplicación
en segmentos poblacionales o en el caso en el que se tengan
suficientes datos preclínicos y farmacodinámicos que permitan inferir los resultados del estudio. En este caso, los grupos
cooperativos son los agentes más útiles a la hora de diseñar
el estudio puesto que los propios investigadores aportan la
experiencia real de la práctica clínica, así como sus recursos
188
APORTACIONES DE LA INVESTIGACIÓN ACADÉMICA A LA INNOVACIÓN
TERAPÉUTICA
(pacientes, laboratorios…) y la industria aporta el fármaco
y la infraestructura logística, mientras que el grupo cooperativo como entidad administrativa independiente avala la
correcta ejecución del mismo.
Aunque la mayor parte de la actividad de los grupos cooperativos se centra en los ensayos clínicos, también desarrollan proyectos de investigación básica, traslacional o registros
epidemiológicos y bases de datos. Este último tipo de estudios son necesarios para poder recopilar y normalizar toda la
información relativa a una determinada patología. En principio, estos registros se crearon sobre todo en el ámbito de
grupos cooperativos dedicados a tumores poco frecuentes
o tumores frecuentes pero con características particulares.
Ejemplos del primer caso son el Registro de Tumores Germinales del Grupo Germinal (GG) o el Registro de Tumores
Neuroendocrinos del Grupo Español de Tumores Neuroendocrinos (GETNE). En el segundo caso, se encuentran el
registro clínico prospectivo SLADB, que es una base de datos y un registro de ámbito nacional de adenocarcinomas de
pulmón con análisis de las mutaciones en EGFR del GECP
y el registro del Álamo de GEICAM, referido a la evolución
del tratamiento de pacientes diagnosticadas con cáncer de
mama. La importancia de estos estudios estriba en que sirven de base para el desarrollo de nuevos ensayos clínicos y
de proyectos de investigación básica, traslacional o clínica. A
esto hay que añadir, que ha habido un desarrollo legislativo
que ha permitido y facilitado también la infraestructura básica para poder elaborar y desarrollar proyectos de investigación (por ejemplo la Ley de Investigación Biomédica58 o la de
Reutilización de la Información del Sector Público59).
Asimismo, los grupos cooperativos españoles participan
en distintos grupos de trabajo a nivel internacional, no ciñéndose exclusivamente al ámbito europeo, sino también a
nivel americano (tanto con Estados Unidos y Canadá como
con Hispanoamérica).. La importancia de esta colaboración
58 Ley de Investigación biomédica. Ley 14/2007, de 3 de julio. Boletín Oficial del Estado, nº 159, (4
de julio de 2007).
59 Ley sobre reutilización de la información del sector público. Ley 37/2007, de 16 de noviembre. Boletín Oficial del Estado, nº 216, (17 de noviembre de 2007).
189
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
es vital no sólo para poder desarrollar proyectos de investigación o ensayos clínicos, sino como punto de intercambio
entre los distintos profesionales en lo que se refiere a tratamientos, técnicas y procedimientos clínicos y sistemas de
gestión de estudios, ya que son los propios investigadores y
los pacientes los ejes en torno a los que gira la investigación.
Otros aspectos a destacar dentro de los grupos cooperativos es la colaboración con las asociaciones de pacientes
además del apoyo directo a los pacientes y a sus familias.
Por último, es clave su valor en la formación continuada en
forma generalmente de sesiones formativas periódicas pero
también de simposium o congresos anuales, en ocasiones de
carácter internacional. En esta línea también están los documentos de consenso o guías terapéuticas, muchas de carácter
multidisciplinar y recientemente elaboradas en colaboración
con SEOM.
En cuanto a la producción científica es alta y de calidad en
muchos GGCC como se refleja en la tabla 1.
Tabla 1: Publicaciones y comunicaciones a congresos de los Grupos Cooperativos (SEOM).
En el año 2002, y por una convocatoria oficial del Ministerio de Sanidad a través del Instituto de Salud Carlos III,
se crean las Redes Temáticas de Investigación Cooperativa
190
APORTACIONES DE LA INVESTIGACIÓN ACADÉMICA A LA INNOVACIÓN
TERAPÉUTICA
(RETICS)60 aduciendo, tal y como consta en el preámbulo
de dicha orden ministerial:
Persisten grandes grupos de enfermedades (cardiovasculares, neoplásicas, neurodegenerativas, infecciosas, entre otras)
con altas cifras de morbilidad, mortalidad y perdida potencial de calidad de vida y de años productivos. En lo referente
a estas [...] la masa crítica de investigadores en nuestro país
es reducida […] fragmentada y con un deficiente nexo de
unión entre investigadores básicos y clínicos […] Esta situación obliga a incrementar la convergencia de los objetivos y a
la suma de los recursos humanos, estructurales y financieros
independientemente de su procedencia, a través de la colaboración cooperativa […] en redes de conocimiento.
Los objetivos de las redes temáticas se especifican en el
propio texto legal y se centran en cinco áreas a mejorar y renovar que incluyen el aumento de la calidad en los servicios
de I+D+I, desarrollar estructuras de investigación en red,
aplicar la investigación traslacional61, crear centros y grupos
de investigación competitivos e implicar a los distintos profesionales en la mejora de la calidad así como en la formación.
El texto restante de la orden estructurar las redes temáticas,
así como los plazos, los requisitos y las modalidades, aunque
es interesante destacar la obligatoriedad de los participantes
a compartir recursos de todo tipo de acuerdo a los objetivos
establecidos en cada uno de los planes estratégicos, como se
señala en distintos artículos (artículos séptimo, octavo, duodécimo y decimocuarto). Las primeras redes se organizaron
temáticamente para poder trabajar en las enfermedades con
mayor incidencia, entre las que destacan cáncer, cardiovasculares, infecciosas… Dado la temática del presente trabajo, se
centrará la explicación en la red de cáncer.
La primera RTICC, que data de 2003, constaba de nueve
programas verticales : Formación; Banco de Tumores; Regis60 Orden SCO/709/2002, de 22 de marzo, por la que se convoca la concesión de ayudas para el desarrollo de Redes Temáticas de Investigación Cooperativa. Boletín Oficial del Estado, nº 80, (3 de abril
de 2002).
61 En la Orden ministerial no se encuentra el término investigación traslacional, pero sí sus objetivos,
como se demuestra en la frase del preámbulo “Integrar los distintos tipos de investigación, lo que permitirá acortar el intervalo transcurrido entre la producción de un nuevo conocimiento (eficacia) y su
transferencia y aplicabilidad real (efectividad y eficiencia) en la práctica médica”.
191
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
tros de Tumores; Proteómica y Genómica; Bioinformática,
Bioestadística y Epidemiología; Diagnóstico Molecular; Métodos no Invasivos; Modelos Animales y Nuevos Fármacos.
Como se puede leer en la memoria presentada al Ministerio,
los objetivos eran:
Establecer una red de centros monográficos que promueva una investigación de transferencia básico-clínica
en ámbitos científicos y tecnológicos de la prevención,
diagnóstico y el tratamiento del cáncer. […] Consolidar
los grupos de investigación existentes en los distintos
centros monográficos de investigación sobre el cáncer,
promoviendo la mejora de las infraestructuras, prioritariamente las que sean susceptibles de ser compartidas por distintos grupos de la red; y sus proyectos de
investigación. […] Establecer un sistema de evaluación
continuada que garantice la productividad y competitividad de centros de la Red, así como el cumplimiento
por parte de los centros de los objetivos científicos de
la misma.
En el año 2007 hubo una segunda convocatoria de redes, con la intención de desarrollar las bases de colaboración
que se habían asentado en la primera y ampliando su oferta
de participación a otros grupos y centros de investigación..
Esta nueva forma de red pretende por una parte mantener
las áreas de investigación “clásicas” vinculadas los tumores
(tanto sólidos como hematológicos) indistintamente del tipo
de paciente (adulto o niño) usando además como apoyo la
investigación básica y los datos que se puedan emplear como
apoyo al conocimiento.
Aunque desde un principio las RETIC son una iniciativa
interesante y que venía a suplir una carencia existente, se ha
centrado fundamentalmente en investigación básica, manteniendo los grupos cooperativos de investigación clínica el
grueso de la actividad investigadora traslacional y/o clínica.
Esto ha generado en ocasiones quejas ante el Instituto de Salud Carlos IIII por la falta de financiación pública de los grupos – a diferencia de las redes- y las dificultades de acceder a
192
APORTACIONES DE LA INVESTIGACIÓN ACADÉMICA A LA INNOVACIÓN
TERAPÉUTICA
convocatorias competitivas de carácter estatal. Todos confiamos en que en el futuro esto se pueda redirigir de forma que
tenga un cariz mucho mas traslacional y cercano al paciente.
Queda claro que la colaboración científica y la creación de
registros compartidos de información de carácter molecular,
de estudios clínicos y/o de biobancos, son objetivos prioritarios de cualquier investigación cooperativos. Sin embargo,
también es necesario reflexionar sobre aspectos de mejora.
Tal y como Tepper62 cita en su articulo sobre la investigación
llevada a cabo en el NCI la fragmentación y el gran número
de grupos de investigación puede al final dificultar la colaboración y la interrelación entre investigadores. Como se destaca en el texto: “The Institute of Medicine report […] suggested major restructuring of the cooperative group system. The
intent was to develop a collaborative network of cooperative
groups, rather than having competing entities, and to ensure
consistency in many back-office functions”. Tepper toma el
ejemplo de la elaboración de protocolos de ensayos clínicos,
para demostrar que se puede tardar hasta tres años en obtener la aprobación completa de un protocolo de investigación.
Con la intención de modificar los tiempos, es necesario una
revisión de los procedimientos y una evaluación de las técnicas de diagnóstico molecular y de imagen, sin olvidar los
nuevos “endpoints” representados, entre otros, por los biomarcadores, como ya se ha comentado anteriormente. Referido a estos nuevos nodos de investigación y a los ensayos clínicos (base de la investigación americana), el autor considera
“as the science of oncology changes, the clinical trial system
will have to be altered to meet the advances as defined by the
laboratory and correlative scientists”.
La SEOM , consciente de la importancia crucial de la investigación académica ha impulsado la labor de los GGCC.
El 28 de mayo 2004 se firma el primer manifiesto SEOMGGCC para aunar esfuerzos en la defensa de la investigación
clínica, el 8 de mayo de 2012 los GGCC y SEOM firman un
convenio de colaboración, el 29 de abril de 2012 se firma
62 Tepper JE. Gastrointestinal Cancers and the Cooperative Groups–2011. Gastrointest Cancer Res.
2012; 5(Suppl 1):S1–S3.
193
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
un convenio colaboración entre el Instituto de Salud Carlos
III- SEOM- Grupos Cooperativos y en junio de 2013 el Instituto de Salud Carlos III y la Sociedad Española de Oncología Médica firman dos nuevos acuerdos de colaboración para
promover y apoyar la formación en investigación traslacional
y clínica.
Uno de los aspectos críticos de la investigación médica
es la financiación. Mientras que el desarrollo de las redes
temáticas de investigación ha dado un impulso considerable
a la investigación básica, no es menos cierto que gran parte
de la inversión en investigación se debe a la empresa farmacéutica., si bien eso favorece exclusivamente un tipo de
investigación ya que los GGCC no disponen de fondos ni de
infraestructura para desarrollar proyectos complejos que sin
embargo son clínicamente muy relevantes . Además puede
exsitir un conflicto de intereses, aunque en general, como
destacan Arenas y Martínez63, no es lo habitual ya que “con
todo, hay que admitir que la búsqueda de beneficios es el
principal motor de la investigación traslacional en el mundo desarrollado”. Como establecía Keloff, la colaboración
entre grupos e investigadores es crítica. Aunque referido a
biomarcadores, su artículo14 destacaba la necesidad de crear
programas de colaboración científica. En el ámbito americano, en aquel momento, se estaban organizando repositorios
de información clínica, de nuevas tecnologías de imagen y
de biología molecular para poder establecer una plataforma
adecuada de estudio cooperativo. Las propias instituciones
fueron las primeras en fomentar estos grupos cooperativos
de investigación, apoyados por la industria farmacéutica,
aunque sólo fuera por evitar costes innecesarios, ya que la
FDA había estimado que, sobre las cifras comentadas en el
propio texto, se ahorraban 100 millones de dólares si se incrementaba el conocimiento de la toxicidad o de la eficacia
de un fármaco en un 10% antes de que se desarrollara el
ensayo fase III15.
63 Arribas J, Martínez Mogarra A. La investigación traslacional en España y las oportunidades. En: La
nueva oncología médica. Vol. IV: Del laboratorio a la clínica: una nueva situación. Madrid: You & Us,
2006.
194
APORTACIONES DE LA INVESTIGACIÓN ACADÉMICA A LA INNOVACIÓN
TERAPÉUTICA
En concusión, podemos decir que la investigación académica genera conocimiento de la mano de investigadores clínicos y básicos, articulada mediante el concurso de sociedades científicas, grupos cooperativos y redes de investigación.
Es necesario continuar trabajando en este sentido y poder
compartir los datos entre todos, con el objetivo de planificar las necesidades futuras y el desarrollo de estudios que
proporcionen el conocimiento necesario para implementar el
manejo de los pacientes oncológicos.
195
LOS MEDICAMENTOS BIOLÓGICOS EN EL
CENTRO DE LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
Julio Sánchez Fierro
Vicepresidente 1º de la Asociación
Española de Derecho Sanitario
1. LOS MEDÍCAMENTOS BIOLÓGICOS AL FRENTE
DE LA INNOVACIÓN SANITARIA
Los medicamentos biológicos son uno de los factores más
potentes para la innovación sanitaria. Ofrecen a los pacientes esperanza fundada de recuperar su salud y a los médicos
todo un arsenal terapéutico que permite hacer frente a enfermedades que hasta hace poco eran mortales o graves.
Pero los medicamentos biológicos no son una realidad homogénea. Por el contrario, en conjunto constituyen todo un
universo, cada uno con propia identidad, con una estructura
molecular compleja.
Su origen, las técnicas de elaboración y los mecanismos de
acción varían considerablemente.
Una clasificación que ayuda a conocerlos mejor podría ser
la siguiente:
Por su origen:
• Murinos
• Quiméricos
• Humanizados
197
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
• Humanos
• Conjugados
Por sus efectos:
• Sustitutivos de sustancias existentes en el organismo
• Los bloqueadores
• Los estimulantes
• Los generadores de respuesta inmunológica, etc.
Por su protección jurídica:
• Iniciales o de referencia
• Biosimilares (obtenidos una vez decaída la patente del
medicamento biológico inicial)
En todo caso, los biológicos son medicamentos que requieren
mucho tiempo de investigación, numerosos ensayos clínicos y
cuantiosas inversiones. Por eso, su coste suele ser elevado.
2. A VUELTAS CON EL COSTE DE LOS
MEDICAMENTOS BIOLÓGICOS
Para valorar adecuadamente el coste real de estos medicamentos es necesario ir más allá de su coste directo. Hay que
considerar también, otros aspectos que son básicos a estos
efectos. En especial, hay que tener en cuenta su efectividad y
utilidad, sus positivos resultados en salud y su contribución a
la disminución de los costes que, cuando no se utilizan estas
terapias, se producen para el sistema sanitario por ingresos y
reingresos de enfermos con patologías muy graves.
Alrededor de los costes de los medicamentos biológicos y
de las mejores vías para abaratarlos y hacerlos más accesibles
a los pacientes han venido girando ultimamente los debates.
Para conseguirlo algunos, en España y fuera de nuestro
país, han pretendido extender la “doctrina” y la reducción de
precios propia de los medicamentos genéricos a los fármacos
biológicos similares. Tal equiparación es errónea.
198
LOS MEDICAMENTOS BIOLÓGICOS, EN EL CENTRO DE LA INNOVACIÓN
TERAPÉUTICA
La equivocación es patente, porque unos son químicos y
otros de origen orgánico/biotecnológicos. Unos reproducen
exactamente el original, en tanto que otros solo pueden parecerse, más o menos, al medicamento inicial.
Pero tampoco aciertan quienes han querido poner freno
a los biosimilares, oponiendo a su posible ventaja en precios
una supuesta falta de seguridad, calidad y eficacia, argumento este carente de sentido dados los requerimientos y el procedimiento de autorización a cargo de la EMA.
Cuestión muy distinta (a veces ignorada) es que, con independencia de no discutirse la calidad de un biosimilar, desde
el punto de vista del médico, más allá de su precio, se considere o no idóneo para el tratamiento a instaurar o a cambiar
en un paciente determinado.
Pues bien, las posturas de enfrentamiento entre biológicos
iniciales y biosimilares parecen que se han ido suavizando y
que se han ido abriendo camino planteamientos más ponderados y mejor fundados. Hay espacio para ambos.
Por eso, es preciso enterrar equívocos y no confundir por
más tiempo, genéricos y biosimilares con el pretexto de reducir costos.
Hay que insistir en que los biosimilares nada tienen que
ver con medicamentos genéricos. Estos últimos son de origen
químico y exactamente iguales que los iniciales o de referencia, en tanto que los biosimilares son de origen orgánico/
biotecnológico, cuentan con una estructura molecular mucho más compleja y nunca son idénticos a los medicamentos
iniciales. Podrán ser parecidos, pero siempre son distintos.
Quienes perseveran en equiparar biosimilares y genéricos
lo hacen fundamentalmente por razones de farmacoeconomía, pero sin suficiente fundamento científico ni técnico. Semejante posicionamiento recorta la libertad de prescripción
y acarrea serios riesgos para los pacientes.
Es cierto que nadie debería cuestionar el legítimo objetivo
de reducir el coste de los biológicos, pero no es aceptable
199
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
hacerlo “como sea”; esto es, equiparando biosimilares a genéricos.
Ciertamente hay alternativas menos arriesgadas. Sin duda,
una de las más transparentes es la competencia en precios,
una vez concluida la patente del medicamento original.
De otra parte, es importante dimensionar con mesura el
alcance de la reducción de precios que podrán ofrecer los
biosimilares. Todo apunta a que tal reducación no llegará en
ningún caso a la derivada de la introducción de los genéricos
(bajadas del 40%).
Incluso la misma industria que fabrica biosimilares se ha
apresurado a matizar semejantes ideas. Y ello, porque los
biosimilares requieren inversiones mucho más elevadas que
las que precisan los genéricos.
Suele estimarse que el lanzamiento de un biosimilar oscila
entre 75 y 250 millones de euros y que los ensayos clínicos
requieren siete o más años. Nada que ver con los genéricos.
En suma, los biosimilares requieren un importante esfuerzo económico para la Industria fabricante y, por ello, previsiblemente, la reducción se moverá dentro de unos márgenes
bastante más estrechos y en función de la competencia en
precios.
3. MARCO REGULATORIO DE LOS BIOSIMILARES
Fue la Unión Europea la que dio los primeros pasos a nivel
mundial para definir el régimen jurídico de los medicamentos biológicos.
Entre la Directiva inicial (la 2001/83/CE) y la más reciente (Directiva 2012/52/EU) ha ido configurándose un marco
regulatorio básico, pero, la referencia normativa fundamental viene representada por las recomendaciones o directrices
que viene aprobando la Agencia Europea del Medicamento
(EMA), a partir, de 2006 (Ver Anexo).
A este respecto parece oportuno destacar:
200
LOS MEDICAMENTOS BIOLÓGICOS, EN EL CENTRO DE LA INNOVACIÓN
TERAPÉUTICA
• Que la normativa comunitaria ha establecido reglas específicas para los medicamentos biológicos, pero a la
luz de los problemas que pudieran generar los medicamentos similares.
• Que la autorización de biosimilares está centralizada
en la Agencia Europea (EMA), y
• Que la normativa europea remite a la legislación de
cada uno de los Estados Miembros la regulación por la
que deba regirse la intercambiabilidad y la sustitución
de medicamentos biológicos.
A diferencia de los muy detallados desarrollos normativos
comunitarios, la respuesta de los legisladores nacionales en
los ámbitos de su competencia está siendo muy lenta, muy
desigual y, en ocasiones, poco acertada.
Para tratar de impulsar una salida de este punto muerto y
de introducir mayor seguridad jurídica, la Unión Europea ha
promovido durante estos últimos años unas conversaciones
entre todas las partes interesadas, de las que afortunadamente ha resultado un conjunto de orientaciones, plasmadas en
un documento de consenso (Abril de 2013).
A ese consenso se llegó gracias a la Comisión Europea, que
sentó en la misma mesa a la industria innovadora, a la de
biosimilares, a los representantes de médicos, a los de farmacéuticos y a los de las Asociaciones de Pacientes.
En el documento de consenso se contiene una doble afirmación, fundamental para que los Estados Miembros y los
agentes sociales y profesionales se posicionen acertadamente
sobre este tema:
• Cuando se cumplen los requisitos de la normativa comunitaria, ha de admitirse que los biosimilares son seguros y eficaces, y
• La sustitución entre medicamentos biológicos es algo
que habrá de decidirse caso a caso.
En cuanto a la legislación española, hay que partir
de que la Ley 29/2006, de Garantías y Uso Racional de los
201
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
Medicamentos y Productos Sanitarios (artículo 45) reconoce
que los medicamentos biológicos son medicamentos especiales, que se rigen por reglas específicas y que fuera de esas
especificidades les serán de aplicación la normativa general
de los medicamentos convencionales.
Luego la Orden SCO/2874/2007, de 28 de Septiembre,
estableció la regla general de no sustitubilidad de los biológicos, aunque permita excepciones siempre que sean autorizadas por el médico.
Más tarde el Real Decreto Ley 16/2012, que introdujo importantes reformas en nuestro sistema sanitario público, se
centró en la financiación pública de los medicamentos y en la
búsqueda de vías de ahorro para el Sistema Nacional de Salud. Ello llevó a los redactores del Real Decreto Ley a equiparar desacertadamente medicamentos genéricos y biosimilares.
Tal equiparación promovió notable incertidumbre y desorientación, dado que, como ya quedó expuesto, las diferencias entre un tipo y otro de fármacos son sustanciales.
Por eso, hay que saludar como un hecho positivo, que la
Ley 10/2013 sobre farmacovigilancia, modificase la redacción que dio el Real Decreto Ley 16/2012 al artículo 86.5
de la Ley de Garantías y Uso Racional de los Medicamentos
de 2006, estableciendo párrafos distintos para genéricos y
BIOSIMILARES y disponiendo que la sustitución y la intercambiabilidad de los biosimilares habrán de regirse por reglas
específicas. (Ver Anexo).
A la vista de estos preceptos legales, parece evidente que
la citada OM de 28 de Septiembre de 2007, al limitarse a
excluir la sustitución de medicamentos biológicos, no agota
ni mucho menos la regulación que es competencia del Estado
español. Así, hace falta regular otros muchos aspectos, entre
los que cabe citar los vinculados a la intercambiabilidad, a la
continuidad en los tratamientos, a la información del paciente, a la identificación de estos fármacos, a la trazabilidad, a
la farmacovigilancia, a las relaciones entre médicos y farmacéuticos, a la constancia en historia clínica, etc.
202
LOS MEDICAMENTOS BIOLÓGICOS, EN EL CENTRO DE LA INNOVACIÓN
TERAPÉUTICA
Pese a tan notorias lagunas, el Gobierno ha anunciado que
sobre estas cuestiones se definirá sin prisas y con cautela.
Sin embargo, el Congreso de los Diputados en junio de
2014 pidió, por unanimidad, al Gobierno que aclare la situación y la resuelva de modo acorde con la normativa de la
Unión Europea.
De otra parte, en un reciente Foro sobre biológicos (marzo 2015), organizado por Farmaindustria, pudo percibirse
que, por el momento, va a persistir la misma indefinición
en torno al régimen jurídico de los biosimilares y que entre
las autoridades sanitarias va a seguir siendo preocupación
central el coste de estos fármacos, su utilidad, su eficacia y el
segumiento postautorización.
Por su parte, las Asociaciones de Pacientes y algunas Sociedades Científicas han reiterado su preocupación por la
forma en que pueda implantarse la utilización de los biosimilares. Algunas iniciativas autonómicas recientes justifican
sobradamente tal preocupación.
4. OTRAS CONSIDERACIONES EN FAVOR DE
REGLAS ESPECÍFICAS PARA LOS BIOSIMILARES.
Pero, más allá de costes y precios, lo fundamental, desde
la perspectiva de la práctica clínica, es contar con reglas específicas que garanticen el uso correcto de los medicamentos
biológicos, sean originales o biosimilares.
Hace falta un régimen jurídico que asegure al médico prescriptor y al paciente el acceso, la instauración, en su caso,
la continuidad del tratamiento farmacológico más adecuado
entre los disponibles.
Esto, en primer término, debería comportar que quede excluida de plano la sustitución automática de un biológico
(sea inicial o similar) y que ello se deba a razones meramente
económicas.
En tales casos la decisión deberá adoptarse caso por caso
y corresponder al médico, en tanto que el paciente habría de
estar siempre informado de cualquier alteración o cambio.
203
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
Es cierto que nuestra legislación excluye la sustitución automática y que es precisa la autorización del médico (Orden
SCO/2874/2007, de 28 de septiembre de 2007), pero es necesario insistir en este punto a la vista de situaciones derivadas de actuaciones de los comités hospitalarios en materia
farmacéutica, de las subastas o de las compras centralizadas.
En LÍNEA con lo señalado anteriormente, cabe decir que
entre las asignaturas pendientes de nuestro Derecho positivo
figuran las siguientes:
a) Regular los factores a contemplar para la intercambiabilidad.
b) Elaborar Guías clínicas y protocolos en colaboración
con las Sociedades Científicas.
c) Definir qué ha de entenderse por continuidad en el
tratamiento y como respetarla.
d) Tener en cuenta la singularidad regulatoria de los
anticuerpos monoclonales.
e) Establecer el procedimiento de notificaciones entre
médicos y farmacéuticos.
f) Anotar con precisión estos tratamientos en la historia
clínica digital.
g) Informar de modo inequivoco al paciente sobre las
decisiones que afecten a su tratamiento.
h) Reforzar la farmacovigilancia y la trazabildad.
i) Garantizar el acceso de los pacientes a la innovación terapéutica por encima de artificiales barreras burocráticas
j) Asegurar la equidad en el tratamiento con biológicos,
con independencia del lugar en el que vivan los pacientes.
Fuera de nuestras fronteras, estas y otras cuestiones conexas están siendo ya abordadas. Así se está haciendo, por
ejemplo, en Francia, que, en función de una Ley de 23 de
Diciembre de 2013, ha creado un grupo de trabajo en el que
participan todas las partes interesadas (médicos, farmacéuticos, industria y pacientes).
204
LOS MEDICAMENTOS BIOLÓGICOS, EN EL CENTRO DE LA INNOVACIÓN
TERAPÉUTICA
Sería conveniente que otro tanto se hiciera en España para
desarrollar, con el mayor consenso posible, el artículo 86.5
de la Ley de Garantías y Uso Racional de los Medicamentos y Productos Sanitarios, que se refiere a la necesidad de
las reglas específicas para los biosimilares, y para interpretar,
sin incurrir en contradicciones, el confuso artículo 93.2 de
la misma Ley, que habla de precios y que, sorprendemente,
mantiene la referencia indiferenciada a genéricos y biosimilares.
5. CONCLUSIONES
A modo de conclusiones habría que señalar lo siguiente:
PRIMERO.- Que la innovación terapéutica que comportan los medicamentos biológicos, sean iniciales o similares,
abre unas posibilidades hasta hace poco insospechadas para
los médicos y nuevas esperanzas para los pacientes.
SEGUNDO.- Que hay que insistir en las profundas diferencias entre genéricos y biosimilares y rechazar de plano su
equiparación.
TERCERO.- Que el sistema de precios de referencia y la
formación de agrupaciones homogéneas es algo que chirría
con la evidencia que el original y los biosimilares tienen estructuras moleculares heterogéneas.
CUARTO.- Que la competencia es la mejor vía para favorecer la bajada de precios y para garantizar la transparencia
en esta materia.
QUINTO.- Que, a día de hoy, nuestro marco regulatorio
sobre medicamentos biológicos es insuficiente, porque, en la
práctica se limita a excluir la sustitución automática de estos
fármacos, a “anunciar” unas reglas de intercambiabilidad,
que no acaban de llegar, y a poco más que, en función de lo
previsto en el Real Decreto 81/2014, de asistencia sanitaria
transfronteriza de 7 febrero de 2014, establecer ciertas menciones de obligatoria inclusión en las recetas (médico prescriptor y prescripción por marca).
205
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
SEXTO.- Que sería muy conveniente aclarar la situación
de estos fármacos, tal y como señaló la Proposición No de
Ley, aprobada por el Congreso de los Diputados en Junio de
2014, haciéndolo en línea con la normativa comunitaria.
SÉPTIMO.- Que, por todo lo expuesto, sería muy útil que
el Ministerio competente promoviera la constitución de un
Grupo de trabajo a fin de elaborar una propuesta de reglas
específicas para los biológicos.
OCTAVO.- Que en dicho Grupo, además de las Administraciones sanitarias, podrían participar, entre otros, representantes de la Industria innovadora, de los fabricantes de biosimilares, de los profesionales sanitarios y de los pacientes.
6. ANEXOS
NORMATIVA COMUNITARIA
206
LOS MEDICAMENTOS BIOLÓGICOS, EN EL CENTRO DE LA INNOVACIÓN
TERAPÉUTICA
207
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
NORMAS ESPAÑOLAS DE INTERÉS
LEY 29/2006, DE GARANTÍAS Y USO RACIONAL DE
LOS MEDICAMENTOS Y PRODUCTOS SANITARIOS
Artículo 45. Vacunas y demás medicamentos biológicos
1. Las vacunas y los productos biológicos utilizables como
medicamentos estarán sujetos al régimen de estos con las particularidades previstas en esta Ley o que se establezcan reglamentariamente según su naturaleza y características de aplicación propia.
Artículo 86.5 (modificado por Ley 10/2013, de 24 de julio)
5. Cuando la prescripción se realice por denominación comercial, si el medicamento prescrito tiene un precio superior
al precio menor de su agrupación homogénea el farmacéutico
sustituirá el medicamento prescrito por el de precio más bajo de
208
LOS MEDICAMENTOS BIOLÓGICOS, EN EL CENTRO DE LA INNOVACIÓN
TERAPÉUTICA
su agrupación homogénea, y, en caso de igualdad, dispensará
el medicamento genérico.
En el caso de los medicamentos biosimilares, se respetarán
las normas vigentes según regulación específica en materia de
sustitución e intercambiabilidad.
Artículo 93.2 (modificado por Ley 10/2013, de 24 de julio)
2. Los conjuntos incluirán todas las presentaciones
de medicamentos financiadas que tengan el mismo
principio activo e idéntica vía de administración, entre
las que existirá incluida en la prestación farmacéutica
del Sistema Nacional de Salud, al menos una presentación de medicamentos genérico o biosimilar, salvo
que el medicamento o su ingrediente activo principal
han sido autorizados con una antelación mínima de
diez años en un Estado miembro de la Unión Europea,
en cuyo caso no será indispensable la existencia de un
medicamento genérico o biosimilar para establecer un
conjunto. Las presentaciones indicadas para tratamientos en pediatría, así como las correspondientes a medicamentos de ámbito hospitalario, incluidos los envases
clínicos, constituirán conjuntos independientes.
ORDEN SCO/2874/2007, DE 28 DE SEPTIEMBRE
Artículo único Medicamentos no sustituibles
1. De acuerdo con lo dispuesto en el artículo 86.4 de la Ley
29/2006 de 26 de julio, de garantías y uso racional de los
medicamentos y productos sanitarios, no podrán sustituirse en
el acto de dispensación sin la autorización expresa del médico
prescriptor los siguientes medicamentos:
a) Los medicamentos biológicos (insulinas, hemoderivados,
vacunas, medicamentos biotecnológicos).
209
INNOVACIÓN EN MEDICAMENTOS BIOSIMILARES
Antonio Blazquez
Jefe de Servicio en el Departamento de
Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Española de
Medicamentos y Productos Sanitarios
1. INTRODUCCIÓN
Los medicamentos biológicos juegan un papel muy importante en el arsenal terapéutico del que se dispone en la actualidad. Aunque no es sencillo establecer una cifra de participación de este grupo de medicamentos, y si bien en unidades
utilizadas probablemente su representación sea más discreta,
hay estudios que nos muestran que de los diez principios activos de mayor consumo (importe en euros), ocho serían productos de origen biotecnológico1. La evolución del consumo
y las novedades terapéuticas que van apareciendo muestran
además una tendencia al alza, teniendo cada vez un mayor
peso la presencia de los medicamentos biotecnológicos.
Los medicamentos innovadores disponen de dos tipos de
protección en el mercado con el objeto de conseguir que las
elevadas inversiones en investigación, que se realizan para
ser finalmente autorizados y puestos en el mercado, reviertan en beneficios para las compañías propietarias. En primer
lugar, estas moléculas son protegidas por diferentes patentes que les permiten exclusividad de hasta veinticinco años
desde que se otorgan, esto sucede en las primeras etapas de
desarrollo y cuando aún faltan años para su comercialización
la cual es, en ese momento, incierta. En segundo lugar, de
211
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
manera independiente a la protección de patente reseñada
anteriormente, las autoridades regulatorias les conceden diez
años de exclusividad en los cuales estos organismos se comprometen a no emplear los conocimientos de los expedientes
de registro de los medicamentos innovadores para la autorización de otros medicamentos basados en estos. Cuando esta
doble protección finaliza comienza la competencia dado que
otras compañías pueden desarrollar el mismo producto. Esto
supone un estímulo importante para la innovación: Innovación en la optimización de la producción de estos medicamentos e innovación en la investigación de nuevos productos
que compitan con estos fármacos. Además se produce una
positiva competencia en precios, que beneficia al paciente
permitiendo a este o a los sistemas de salud adquirir estos
medicamentos de forma más económica liberando recursos
para el acceso a nuevos medicamentos.
Este planteamiento es válido para los genéricos, medicamentos autorizados en base a un producto de referencia de
síntesis química, y a los biosimilares, medicamentos autorizados en base a un producto de referencia de origen biológico.
2. CARACTERÍSTICAS ESPECÍFICAS DE LOS
MEDICAMENTOS BIOSIMILARES
La diferencia con los medicamentos genéricos.
Tanto un medicamento genérico como el medicamento
biosimilar plantean su desarrollo en función de su comparación con el medicamento de referencia. No obstante, un
medicamento proveniente de la síntesis química es reproducible mientras que replicar la producción de una molécula de
origen biológico es extraordinariamente complicado porque
son procesos de producción altamente variables, donde pequeños cambios repercuten en la estructura de la molécula
final.
Por otro lado, debido a su complejidad, estos medicamentos biológicos son difícilmente caracterizables, y en el
212
INNOVACIÓN EN MEDICAMENTOS BIOSIMILARES
supuesto de disponer de una caracterización completa del
producto final, desconocemos en cierta medida como afectan
las posibles diferencias estructurales a su actividad biológica.
Por ello el enfoque regulador en los medicamentos biosimilares, y consecuentemente su desarrollo, es diferente al de
los medicamentos genéricos.
La importancia de un marco regulador.
Demostrar que un medicamento biológico presenta una
eficacia y seguridad equivalente a otro de referencia no es
una tarea sencilla, máxime cuando es necesario garantizar
que esta demostración es la justa y necesaria, sin realizar
pruebas que ofrezcan información irrelevante y que hagan
inviable el desarrollo de nuevos productos.
En el año 2001, la Comisión Europea a través de un proceso de revisión legislativo comienza a dar los pasos necesarios para que finalmente en el Reglamento 726/2004 y
como consecuencia la modificación de la directiva 2001/83/
EC recoja el procedimiento para la autorización de los biosimilares. En el año 2004 comienza la redacción de la primera
guía que establece el concepto, los principios generales y los
requerimientos científicos a cubrir por un medicamento biosimilar. Como resultado, en el año 2006 la Unión Europea
dispone del primer medicamento biosimilar autorizado. Otro
importante hito en la regulación, lo marca la autorización del
primer biosimilar de un anticuerpo monoclonal, infliximab,
en octubre de 2013, dada la complejidad de la molécula que
implica una máxima atención al ejercicio comparativo base
de la autorización.
La autoridad regulatoria de Estados Unidos, FDA, empezó su andadura regulatoria en este campo en el año 2009
con la legislación denominada Biologics Price Competition and
Innovation Act, que se vio reforzada con la Patient Protection
and Affordable Care Act del año 2010. En esta reforma legislativa tan amplia se introducía en la legislación americana el
concepto “biosimilar”. Las primeras guías sobre el concepto
213
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
de similaridad son del año 2012 y básicamente no difieren
del enfoque de autorización europeo.
Para considerar adecuadamente hasta qué punto es importante el desarrollo de esta regulación específica basta con
decir que en marzo de 2015 la FDA ha autorizado el primer medicamento biosimilar. Este primer biosimilar había
sido previamente autorizado en la Agencia Europea de Medicamentos (European Medicine Agencies, EMA) en el año
2009. Evidentemente el retraso de varios años en la autorización de este producto ha tenido consecuencias en el acceso
a esta terapia en los pacientes estadounidenses.
Los requerimientos técnicos de un biosimilar.
El desarrollo de un medicamento biosimilar gira alrededor
de un concepto esencial, el ejercicio de comparabilidad con
el medicamento de referencia. Este ejercicio se ha representado en muchas ocasiones tal y como aparece en la figura 1,
un ejercicio progresivo, paso a paso.
Figura 1. Fases del proceso de demostración de similitud en un biosimilar
214
INNOVACIÓN EN MEDICAMENTOS BIOSIMILARES
La demostración comienza con un estudio analítico comparativo de ambas moléculas evaluando propiedades fisicoquímicas, así como su actividad biológica, su inmunogenicidad y su perfil de impurezas o sustancias relacionadas. Desde
esta comparación se deben tomar las decisiones posteriores
que permitan justificar posibles diferencias detectadas en estos análisis2.
El tipo de estudios fármaco-toxicológicos, que lógicamente se realizan con anterioridad a los ensayos clínicos, en gran
medida depende de los hallazgos de esta primera comparación analítica y también de un enfoque “progresivo”, que
incide en la necesidad de realizar primeramente estudios in
vitro y sólo una vez determinada la necesidad de estudios in
vivo, llevarlos a cabo3.
Con toda esta información comienza la siguiente fase, los
ensayos clínicos. También aquí las guías europeas describen
un procedimiento gradual empezando con ensayos farmacocinéticos (PK) comparativos, seguidos o acompañados siempre que sea posible de estudios farmacodinámicos (PD) y
realizados estos finalmente los estudios de eficacia clínica y
seguridad.
Es importante destacar que es el mecanismo de acción del
medicamento de referencia el que nos va a llevar al diseño
óptimo del estudio clínico y que este no ha de ser siempre el
estudio clínico de eficacia comparativo, en ciertas ocasiones
los estudios comparativos PK/PD ofrecen una mayor sensibilidad para demostrar posibles diferencias y se consideran
pivotales, pudiendo quedar los estudios clínicos de eficacia
y seguridad comparativa como estudios de soporte. Este es
el caso de fármacos donde el mecanismo de acción está muy
bien descrito y disponemos de marcadores farmacodinámicos
aceptados como marcadores subrogados de la respuesta clínica, que nos permiten realizar una comparación. Un ejemplo
sería el recuento de neutrófilos tras la administración de factores estimulantes de colonias de granulocitos (G-CSF).
En todo caso, como norma general el desarrollo de estos
fármacos incluye estudios clínicos comparativos entre el me215
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
dicamento biosimilar y el medicamento de referencia. Su diseño sigue las pautas habituales cuando quiere garantizarse
una comparación con el menor número de sesgos, es decir,
estudios controlados, aleatorizados, en paralelo y doble ciego
siempre que sea posible. En estos ensayos clínicos se deben
considerar importantes cuestiones, entre otras: La población
óptima donde realizar la comparación, la variable clínica sobre la cual realizar la comparación o bien los márgenes de
equivalencia a emplear. Cada medicamento tendrá por tanto sus peculiaridades y consecuentemente un desarrollo. La
EMA, además de las mencionadas guías generales, ha publicado guías específicas de producto que responden en gran
medida a estas cuestiones, pero lógicamente surgen nuevos
candidatos biosimilares de los que aún no se dispone de guía,
y es aquí donde el procedimiento de asesorías con las autoridades regulatorias toma un papel muy importante. Prácticamente todos los biosimilares son precedidos de asesorías
científicas para conocer si los planteamientos en el desarrollo
de estos son los correctos, con lo cual el desarrollo de estos medicamentos, como el de los innovadores, es en cierto
modo codirigido por los reguladores.
No podemos olvidar que la seguridad clínica del producto se conforma cuando se aportan todos estos datos de los
estudios realizados, pero se completa con un plan de gestión
de riesgos del producto, con una descripción de los posibles
problemas de seguridad y con medidas de seguimiento a lo
largo de la vida del producto. Otro aspecto relevante imbricado por igual en la seguridad y eficacia del producto, y ligada
íntimamente a los medicamentos biológicos es la evaluación
de la inmunogenicidad, que también tiene una primera fase
pre-autorización y medidas de seguimiento post-autorización.
El coste del desarrollo de un biosimilar
La propia naturaleza del biosimilar, dado que la producción de un medicamento biológico es más compleja y costosa que la de un medicamento de síntesis química, así como
la compleja demostración de similaridad a la que se ve so216
INNOVACIÓN EN MEDICAMENTOS BIOSIMILARES
metido, principalmente la realización de ensayos clínicos de
eficacia y seguridad comparativos que supone una inversión
enorme frente al coste moderado de la realización de ensayos
farmacocinéticos comparativos, bioequivalencias, que se les
pide a los medicamentos genéricos, hacen que los costes en
investigación y desarrollo de estos productos no sean en absoluto comparables al desarrollo de los genéricos.
Por este motivo el número de biosimilares autorizados y
el de desarrollos de biosimilares en marcha no es comparable al de los genéricos. Tampoco son protagonistas de estos
desarrollos las mismas compañías, siendo en el caso de los
biosimilares, bien compañías multinacionales que proceden
del campo de los genéricos y disponen de una capacidad de
inversión considerable, o bien compañías multinacionales
que desarrollan medicamentos biotecnológicos innovadores.
3. FACTORES QUE INFLUYEN EN LA
INTRODUCCIÓN DE LOS BIOSIMILARES EN EL
MERCADO
Desconocimiento
Aunque como hemos tratado de explicar un biosimilar autorizado en la Unión europea ofrece las suficientes garantías
de eficacia y seguridad, no son pocas las posiciones que se
manifiestan en contra de estos productos, debido probablemente a desconocimiento. Un aspecto a destacar es la confusión que genera la existencia de copias de medicamentos
biológicos en países con requerimientos regulatorios menores
a los europeos, estos aparecen en noticias o incluso en artículos de publicaciones científicas confundiéndose con los medicamentos autorizados en Europa bajo esa denominación al
emplear el término biosimilar sin ninguna base. Otro aspecto
que genera dudas es la posibilidad de la extrapolación de indicaciones, es decir, la asunción de la eficacia y seguridad en
base a ensayos clínicos en una indicación al resto de indicaciones autorizadas para el medicamento de referencia, este es
217
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
un punto clave y que tiene una base científica sólida detrás
pero debe de ser convenientemente explicado.
Por todo ello, es importante que las autoridades sanitarias
al igual que con los medicamentos genéricos establezcan las
medidas formativas necesarias, para que no se genere desconfianza en estos productos, respecto a los innovadores.
Sustitución e intercambio
La legislación española prohíbe de forma taxativa la sustitución automática de productos biológicos a través de la
Orden SCO/2874/2007. Sin embargo el empleo de medicamentos biológicos queda por lo general fuera del ámbito
de aplicación de esta Orden dado que ésta en su preámbulo
establece claramente que tiene como objeto los casos de sustitución automática por motivos de precio en la Oficina de
Farmacia y estos productos se dispensan en las Farmacias
hospitalarias, en todo caso esta interpretación es discutible.
Hablemos por tanto aquí de intercambio consensuado con
el prescriptor y no de sustitución automática donde el médico ignora que medicamento finalmente está siendo administrado a su paciente. Una política de intercambio debería
considerar en primer lugar la seguridad del paciente cuando
se realiza un intercambio. El factor clave es la inmunogenicidad y aquí intervienen tanto características intrínsecas del
medicamento como del propio paciente, por ejemplo si el
paciente es naive (tratamiento nuevo) o si es un paciente previamente tratado. Partiendo de esta premisa perfectamente
abordable desde una perspectiva técnica, la posible inmunogenicidad no debería utilizarse como una justificación a la no
incorporación de estos medicamentos.
Políticas de ventaja competitiva
Establecer un sistema de incentivos para estimular la prescripción condicionará la menor o mayor penetración en el
mercado de los biosimilares. En algunos países se establece
obligatoriamente la introducción de un porcentaje de medicamentos biosimilares aunque los medicamentos de referencia
218
INNOVACIÓN EN MEDICAMENTOS BIOSIMILARES
lleguen al mismo precio a los de aquellos, de esta forma garantizan la sucesiva aparición de medicamentos biosimilares diferentes y teóricamente se genera una adecuada competencia.
Políticas de fijación de precios
El atractivo de un medicamento biosimilar para el paciente, el profesional sanitario y el Sistema Sanitario reside en
un precio menor del medicamento frente al medicamento
de referencia. En España el precio de un medicamento está
fijado por las autoridades sanitarias, en el caso de los genéricos se aplica una rebaja sustancial del precio respecto al
precio del producto de referencia. Lógicamente la cifra que se
establezca para un biosimilar debe combinar el ahorro para
el sistema manteniendo los incentivos para el desarrollo de
los productos biosimilares. Un desequilibrio hacía un lado u
otro repercutirá negativamente en estos medicamentos. En
este mismo contexto es de máxima importancia la política
que se establezca en cuanto a la inclusión en precios de referencia y agrupaciones homogéneas.
4. CONCLUSIÓN
Los biosimilares ofrecen una oportunidad para reducir los
costes de los medicamentos biológicos sin por ello comprometer la seguridad y eficacia de estos productos. Esto permite una mejora en las prestaciones sanitarias a la población,
permitiendo el acceso a estas terapias a un mayor número
de pacientes o el acceso a nuevas terapias. Además tienen
un impacto directo en la economía de los sistemas de salud
favoreciendo la contención del gasto farmacéutico y por otro
lado generan estímulos competitivos que contribuirán a la
innovación. Una adecuada política farmacéutica respecto a
estos medicamentos influirá en su mayor o menor implantación y consecuentemente en su desarrollo.
5. BIBLIOGRAFÍA
1 Assesing biosimilar uptake and competition in European
Markets, October 2014. IMS Institute.
219
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
2 Guideline on similar biological medicinal products containing biotechnology-derived proteins as active substance:
quality issues (revision 1).
3 Guideline on similar biological medicinal products containing biotechnology-derived proteins as active substance:
non-clinical and clinical issues
4 Orden SCO/2874/2007, de 28 de septiembre, por la que se
establecen los medicamentos que constituyen excepción
a la posible sustitución por el farmacéutico con arreglo
al artículo 86.4 de la Ley 29/2006, de 26 de julio, de garantías y uso racional de los medicamentos y productos
sanitarios.
220
INNOVACIÓN E INVESTIGACIÓN TERAPÉUTICA
Andrés García-Palomo
Jefe del Servicio de Oncología Médica
del Hospital de León
1. INTRODUCCION A LA CRISIS
El modelo sanitario está en crisis. Las causas, muchas y las
consecuencias como mínimo, inquietantes.
Aunque las profundas transformaciones científicas y tecnológicas están modelando nuevas formas de hacer, es mas
que probable que las razones para la crisis no las vayamos a
encontrar solo en el modelo epistemológico; el ámbito social,
el antropológico, el cultural y el moral contribuyen también
con poderosos motivos. Es la concepción solidaria y el manto
ético con el que nació el Sistema Nacional de Salud (SNS) lo
que está mutando; es la visión humanista y social de la asistencia sanitaria la que está en recesión. Y por ello, hoy mas
que nunca es necesario recordar los principios que lo impulsaron: garantizar el derecho del ciudadano a la protección,
cuidado y recuperación de su salud en condiciones de igualdad de acceso a las prestaciones sanitarias y bajo el principio
de equidad o que las personas con igual necesidad reciban
una atención de igual calidad y competencia.
Y es menester recordar aquí y ahora que la función de los
sistemas sanitarios no se ciñe solo al de las aportaciones al
estado de salud de la población, sino que se extiende mas
allá para contribuir a la cohesión social, a la redistribución
de la riqueza, al fomento del capital humano y social y a
221
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
la empleabilidad. Los sistemas sanitarios son elementos claves y estratégicos de la economía productiva del país donde
asientan y uno de los mayores impulsores y dinamizadores
de la innovación tecnológica y del conocimiento. Los modelos tipo Sistema Nacional de Salud como el nuestro son por
tanto, deseables y deben ser protegidos.
Es verdad que, y en palabras del profesor Oteo Ochoa, la
Sanidad Pública es la función social y económica con mas
capacidad para desestabilizar en el corto, medio y largo plazo
las arcas de un país. Pero acotar la crisis a un problema de
financiación y decreciente fiscalidad es una visión reduccionista, miope y muy peligrosa. Nadie discute que se necesitan
mas recursos. España se sitúa entre los países de la OCDE
con menor dedicación de su PIB a sanidad y con previsiones de escaso crecimiento en un marco de férrea disciplina
presupuestaria a pesar de que el gasto sanitario crece mucho
más rápido que el PIB. Pero argumentar solo desde el punto
de vista económico nos aleja del verdadero problema, porque
la crisis económica no justifica las ineficiencias del sistema.
Los esfuerzos económicos adicionales por encima de un determinado nivel como única solución y sin afrontar reformas
estructurales, tienen una influencia marginal en la salud de
la población, pueden llegar a ser decrecientes y a veces insolidarios al poner en riesgo el coste social de oportunidad.
Siendo deseables y protegibles, la clave para afrontar la
crisis del modelo sanitario está en la disposición social y en
la voluntad política para entrar en una etapa de reformismo
profundo que garantice tanto la sostenibilidad como los resultados en salud, fin último del SNS. Reformismo que tiene
que afectar tanto al modelo de financiación, como abordar
profundas modificaciones internas sobre el “qué hacemos”
y el “cómo lo hacemos”, para transformar en su esencia la
cadena de valor de la organización. Y esta empresa reformista debe tener como eje principal y como motor de cambio a
la innovación, que es en si misma y por el concepto que la
sustenta, la solución a la sostenibilidad. Pero antes de entrar
a desgranar lo que es y lo que supone innovar, es necesario
222
INNOVACIÓN E INVESTIGACIÓN TERAPÉUTICA
que centremos el debate en su por ahora, opuesto: la sostenibilidad.
2. SOSTENIBILIDAD, UN ACTOR SIN AUTOR
Dieciocho de abril de 1987, Midtown de Manhattan
(Nueva York), sede de Naciones Unidas. La doctora noruega Gro Harlem Brundtland camina hacia el estrado. Aún no
lo sabe, pero el documento que va a presentar, fruto de un
intenso trabajo de mas de 400 expertos, será uno de los de
mayor impacto planetario: “Our Common Future”. Publicado posteriormente como “informe Brundtland”, quiso ser el
principio de una nueva etapa en la historia del ser humano,
al que a cambio se le imponían dos restricciones, una ecológica de conservación de los recursos de nuestra planeta, y
otra moral de renuncia solidaria a niveles excesivos de consumo si éstos no podían ser alcanzados por todo el conjunto de la población. Los términos desarrollo y sostenibilidad
son pronunciados juntos por primera vez encerrando un solo
concepto, el de “desarrollo sostenible”. Nunca se habló de
crecimiento económico.
Catorce de junio de 1992, Rio de Janeiro (Brasil), Maurice
Strong clausura la II Cumbre de la Tierra, a la que asisten
representantes de 178 países y de mas de 400 ONGs, y que
se cierra con un documento de consenso, la “Declaración de
Rio sobre Medio Ambiente y Desarrollo”, cuyo objetivo será
establecer una alianza mundial nueva, equitativa y colaborativa entre los Estados, sectores clave de la sociedad y las
personas. Consagrada en veintiún principios, el cuarto define sostenibilidad como el “derecho a satisfacer las necesidades
presentes sin comprometer el derecho de las generaciones futuras a la satisfacción de las suyas”. Johannesburgo en 2002
y de nuevo Rio en 2012 son la anatomía de un fracaso para
crear las bases de un mundo en paz, próspero y sustentable.
Fracaso por la irrupción de intereses económicos que pusieron el foco en el crecimiento y no en el desarrollo.
En todo caso, el legado de estas conferencias ha sido el
término sostenibilidad o “desarrollo sostenible”. Ambos han
223
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
ido inundado paulatinamente todo tipo de trabajos científicos, propuestas normativas de políticas públicas, agendas
electorales, objetivos empresariales privados, etc., desbordando su primigenio origen ecológico para empapar áreas
tan alejadas como la sanidad, el urbanismo o la educación, y
a la vez fundirse sin recato con la economía, convirtiéndose
en un vocablo ambiguo, que como en la obra de Pirandello,
busca un concepto que lo sustente.
Como bien dijo el profesor palentino Fernández Buey, la
noción de sostenibilidad se ha ido elaborando y transfigurando en el marco de la Economía como un puente fallido entre dos conceptos mas bien antagónicos: desarrollo, percibido
como bienestar y riqueza asociados a la mejora cualitativa de
los servicios y recursos a los que tiene acceso una persona, y
crecimiento, entendido como el aumento cuantitativo del volumen de las economías, o dicho en palabras del profesor,
“mas producción, mas consumo, mas riqueza”. No es extraño
que ambos términos tengan indicadores diferentes, el IDH
para el primero, el PIB para el segundo.
La filosofía de la sostenibilidad, la originaria, la ecológica,
puso la tilde en el desarrollo, idea mucho mas ambiciosa que
el crecimiento. Sin embargo, y en palabras de economista
madrileño José Manuel Naredo , hubo y hay una ambigüedad calculada en el término “sostenibilidad” para facilitar su
aceptación social y su inserción sin dolor ni ruido en la teoría económica neoliberal. Sostenibilidad se convierte así en
un deux ex machina para explicar la reducción jibariana de los
principios del desarrollo sostenible al del simple crecimiento cuantitativo. Desde aquí se puede intelectualizar primero
para asumir dócilmente después que sostenibilidad en nuestro mundo económico imperante es sinónimo de ahorro, de
limitación del crecimiento al PIB o dicho en una expresión
común y conocida, de políticas de austeridad descarnándose
así de los atributos cualitativos que le exigirían por un lado
equidad y por otro un cambio de paradigma económico parecido al ocurrido durante la revolución industrial.
224
INNOVACIÓN E INVESTIGACIÓN TERAPÉUTICA
Al introducir la innovación en la ecuación económica neoliberal de la sostenibilidad, nos encontramos con un grave
conflicto, diríase con la madre del conflicto y el drama de los
Sistemas Sanitarios modernos. ¿Cómo casar innovación y
sostenibilidad?; ¿cuáles serían los flujos esotéricos y exotéricos que permitirían maridar ambas para forzar un oxímoron?
3. INNOVACIÓN, LA CLAVE DE BÓVEDA DE LA
SOSTENIBILIDAD
Dice Laurentino J. Martí que la gracia de la ubicuidad sólo
está reservada para aquellos fenómenos que alcanzan el don
de la omnipresencia. Y este es el caso del término innovación. No hay sector social, industria o actividad humana que
no trate de adaptarse a la nueva realidad sin cabalgar sobre
la innovación como motor de un cambio adaptativo que le
permita sobrevivir. El mundo sanitario no es una excepción.
Pero la palabra “innovación” está gastada y ese desgaste
puede verse claramente en la propia imagen que representan
las siglas “I+D+i”, acuñada por la administración española.
Podemos ver con asombro como innovación está representada por una “i” minúscula, sin duda con la intención de
diferenciarla de la “I” mayúscula de la investigación, pero
que le da una apariencia de menos consideración que ésta..
Así mientras la “I” mayúscula se la asume como básicamente
académica y de pureza investigadora, a la “i” minúscula se
la expulsa a los entornos empresariales y a los arrabales del
oscuro mundo del dinero. Demasiada demagogia a su alrededor la han ido secando, despojándola de contenido y transformándola en una palabra manoseada que necesita encontrar de nuevo el hilo de Ariadna y devanarlo hasta su origen,
porque sin la “pequeña i” la I+D se convierte en un brindis
al sol y deja de tener correlación con la prosperidad de la
sociedad que la financia. La pobre “i” es mucho mas que la
“I+D”, es el motor de la sostenibilidad.
Y pareciera que innovar es tan simple como estrenar una
camisa nueva y diferente. Te levantas un día, te la pones y ya
eres un innovador. Así, muchos confunden a la innovación
225
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
con el hacer o introducir cosas nuevas que suponen mejoras
en un producto, pequeñas novedades, el famoso restyling. Innovar es sinónimo de reinvención en el sentido mas amplio
del término reinventar. Es un acto a veces casual y a veces
intencional, dirigido siempre a añadir valor, a generar una
mejora o beneficio significativo no un simple cambio en el
rendimiento de algo. Es tanto hacer como dejar de hacer, si
por el hacer o por el dejar de hacer se genera utilidad. Innovar es tanto invertir como desinvertir si con ello se alcanza
valor. Utilidad y valor son dos compañeros de viaje de la
innovación.
Como ya he citado, sin duda la mayor baraúnda procede de
la equiparación de innovación a investigación, I+D es igual
a i, piensan muchos. Innovación no es su sinónimo, es su correlato, la transposición y materialización del conocimiento
conseguido en el mundo ideal, el del laboratorio y los prototipos, al mundo real; su traslación práctica y su encarnación
en el contexto socio-político y cultural; la transfiguración de
la eficacia en efectividad y eficiencia. Utilizando palabras de
Esko Aho, si investigar es invertir recursos para crear ideas y
conocimiento, innovar es invertir conocimiento para generar
valor. Por ello, la implementación de la innovación requiere
no sólo de la veracidad y eficacia del conocimiento descubierto, sino también de la confluencia de ese conocimiento
con el contexto donde se innova, de la habilidad y liderazgo
de los implicados en el proceso de implementación, de la necesidad y deseo de hacer las cosas de forma diferente y, finalmente de la aceptación por el destinatario de que lo aplicado
le aporta valor, de los resultados. Dicho de otro modo, la “i”
es la explotación con éxito del nuevo conocimiento, de las
nuevas ideas que nacen del I+D. Resultados y utilidad son
las otras compañeras de la innovación.
Pero añadamos algo más. La conceptualización e integración mental y social de la imagen que transmiten las siglas
“I+D+i” es la de un modelo lineal y secuencial. Así considerado, la I+D se desglosa en tres clases de actos concatenados:
la investigación básica, que desarrolla hipótesis y leyes que
se transforman en descubrimientos que irán enriqueciendo
226
INNOVACIÓN E INVESTIGACIÓN TERAPÉUTICA
el conocimiento científico sin tener como objetivo la utilidad de lo conocido; la investigación aplicada que basándose
en los conocimientos científicos aportados por la básica, inventa con una teórica finalidad utilitarista; y finalmente el
desarrollo tecnológico, la “D”, que patenta esos inventos y
diseña prototipos que serán probados en condiciones ideales
y restringidas. Sólo desde aquí ya es posible sumar la “i” de
innovación y solo cuando el mercado, el destinatario y en
suma la sociedad acepta el producto o servicio como innovador, éste se convierte en innovación. De lo dicho, debemos
quedarnos con la idea de que solo el sentido finalista de la
I+D asegura la implementación de la “i”, pero desechemos
el modelo lineal y secuencial como el único.
Existen numerosos trabajos al respecto que intentan explicar el proceso de innovación, pero la mayoría de ellos resultan incapaces de capturar toda la complejidad de la realidad
que tratan de describir. No obstante la pluralidad de modelos explicativos, si podemos hacer algunas consideraciones
sobre el proceso de innovación. Así debemos repudiar la idea
de linealidad consistente en que toda investigación se transforme siempre e invariablemente en desarrollo tecnológico y
que finalmente éste se implemente en el mundo real, porque
la secuencia “I+D+i” no es siempre lineal y frecuentemente
sus componentes no coinciden en las mismas coordenadas
temporo-espaciales. Asumamos de una vez que no es necesaria la investigación propia para generar innovación, porque
junto al I+D creativo convive y es posible un I+D asimilativo que comprende, copia, absorbe y asume los resultados de
I+D creativos extranjeros con una menor inversión, pero a
cambio de una mayor lentitud en su implementación. Comprendamos que no es necesaria toda la secuencia I+D ya
que la “D” del desarrollo tecnológico no siempre proviene
de la investigación básica. Desde este argumento debemos
entender que invertir en investigación básica esperando que
se implemente en la “D” del desarrollo y luego en la “i” de innovación de forma inmediata, lineal y secuencial es un grave
error, máxime cuando el conocimiento está totalmente globalizado y la innovación se da en entornos abiertos pero ne227
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
cesita condiciones de contorno como ya he señalado antes.
Finalmente tengamos presente que no toda la innovación
tiene el mismo valor. Las innovaciones disruptivas, transformadoras, no lineales o revolucionarias introducen cambios
profundos y exponenciales que producen transformación del
viejo sistema y obliga a los actores implicados a comportarse
de manera diferente; son objetivas, de aceptación universal y
no opinables. Frente a ellas están las innovaciones continuas,
incrementales, mantenidas o lineales que vienen a mejorar
lo preexistente, a adaptar lo existente a los modelos cambiantes, a garantizar el continuismo de los estándares; son
de carácter local, tienen una dimensión subjetiva y, por ello,
requieren de consenso para ser aceptadas como tal.
Existen muchos incentivos para estimular la innovación.
En el sector privado, uno de los mas fuertes y reconocidos es
la competencia, porque asegura la supervivencia. El sector
público carece de ese incentivo. Algunos intentos en el sector
sanitario de crearlo han sido infructuosos, bien por la poca
exposición a las fuerzas del mercado o por la gran dependencia de políticas públicas. Sea por una cosa o por otra, lo
cierto es que la competencia no actúa, en el mundo sanitario
publico, como un fuerte impulso capaz de estimular los procesos de innovación. Sin embargo el sector sanitario es uno
de los sectores públicos mas maduros para la innovación. A
las fuertes y crecientes inversiones públicas dedicadas al cuidado y restauración de la salud se añade el hecho de que la
atención sanitaria es materia de debate de primer nivel en
las agendas políticas, que el sistema es asiento continuo de
conocimiento en forma de I+D creativa y asimilativa y que
el sector es profundamente ineficiente pero está plagado de
personas de raíces y formación multidisciplinar, altamente
cualificadas e impulsadas por el deseo de superación, de crecimiento y servicio y de deseos de unirse para generar valor
y utilidad. Como proceso de cambio, la innovación puede
ser medianamente dirigida y provocada, pero generalmente
surge por generación espontánea en entornos propicios que
acumulan personas motivadas, conocimiento y fuerzas mo-
228
INNOVACIÓN E INVESTIGACIÓN TERAPÉUTICA
deladoras de cambio, tres características presentes en grandes cantidades en el sistema sanitario.
Generar valor y utilidad significa básicamente “hacer
bien las cosas que hay que hacer y dejar de hacer lo que no
hay que hacer”. Y hacer las cosas bien significa armonizar
objetivos y costes, recursos y resultados, en suma eficiencia
en la asignación. Dicho en palabras del Profesor López-Casasnovas, “el aprecio social del bienestar asociado a la salud,
su valor y utilidad, es lo único que justifica el nivel de costes
que la sociedad en su conjunto asumirá, el precio que estará
dispuesta a pagar”. El valor de la innovación percibido por
el destinatario y, en definitiva por la sociedad, es el trasunto
de la eficiencia, que se convierte así en uno de los motores modeladores del cambio y sustituye a la competencia en
los mercados internos públicos. Eficiencia es competencia
contra uno mismo, competencia por ser mejor y por hacerlo
mejor, por aportar valor al precio que la sociedad paga por
el coste-oportunidad perdido. Considerado así, el precio vinculado al valor se traslada al ámbito de la inversión y se aleja
del concepto de gasto.
Y aquí aparece el perpetuo debate entre el precio y el valor y la necedad de su confusión. Y quizá esta sea la esencia
esotérica de la innovación en el sector público, la clave de
bóveda que permitirá entender de una vez la diferencia entre
gasto e inversión resolviendo para siempre el laberinto de
la sostenibilidad, la conexión entre esos dos irreconciliables.
No lo puede expresar mejor Kim y Muborge cuando define
el verdadero proceso de la innovación para la creación de
valor: “eliminar lo que no es valorado, reducir lo que se valora
menos, incrementar lo que se valora más y crear lo que nadie
está ofreciendo”. En definitiva, innovar para poder sostener
lo que hacemos.
4. INVESTIGACION CLINICA: LA OSCURIDAD
AVANZA
Sidney Farber uno de los pioneros de la quimioterapia antineoplásica estaba convencido de que entre la ciencia y la
229
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
cura del cáncer sólo tenía cabida la investigación, recursos
económicos suficientes y la voluntad de la comunidad para
llevar a cabo sus objetivos. La cantidad de recursos invertidos en generar nuevos inventos y prototipos es actualmente
colosal. Sin embargo la mayoría de ellos han supuesto avances mas teóricos que reales impulsados por modas o corrientes efímeras que no han conllevado una verdadera utilidad.
Cabe entonces una pregunta retórica al difunto y admirado
Dr. Farber: ¿merece la pena la investigación, los recursos económicos utilizados y la voluntad de toda una sociedad cuando la mejora conseguida no es garantía de utilidad?
El avance científico parece estar hoy atrapado en un fuego cruzado de dos visiones opuestas del mundo. Por un lado,
la ciencia orientada al crecimiento continuo y a la búsqueda
de la riqueza individual o de pequeños colectivos, la denominada tecno-ciencia y por otro, la ciencia orientada a la
producción de conocimiento y tecnología que promueva el
desarrollo global como un proyecto en busca de la verdad,
como una alternativa al poder, como una herramienta de utilidad y desarrollo social, un instrumento al servicio del ser
humano. La ciencia con mayúsculas. La preponderancia de la
primera visión con su intrínseco proceso de mercantilización
entra en contradicción con la naturaleza pública de la esencia de la segunda y la induce una orientación cortoplacista
y económicamente interesada, a la vez que instrumentaliza a los científicos en función de conveniencias particulares
y les coloca ante un grave dilema moral. Como dice el Dr.
Abel Novoa, estamos ante el nacimiento de una nueva era
de oscurantismo. Bacon, Descartes y Kant se mueven en sus
tumbas.
La I+D farmacológica es una de las derivadas de la tecno-ciencia, la cuál se mueve en un marco de primacía del
sector privado sobre el público y al que se ha asomado en los
últimos tiempos el capital financiero con sus corporaciones,
sus tropillas de inversores, sus posiciones especuladoras y su
necesidad de rápidos beneficios. El conocimiento derivado
de la investigación farmacológica ahora no se socializa, se
vende como mercancía y su éxito en el mercado casi no de230
INNOVACIÓN E INVESTIGACIÓN TERAPÉUTICA
pende de la utilidad que aporte a la sociedad, sino de la confianza de los inversores y de la capacidad del marketing para
convencer de sus bonanzas a los prescriptores. Configurado
así, la tecno-ciencia se acopla y sirve a los principios del capitalismo, donde el mercado es la enfermedad y los clientes los
enfermos. Así la innovación se conduce por los principios de
la rentabilidad económica y no de la utilidad social.
Afortunadamente las Agencias de Evaluación de Tecnologías Sanitarias se ocupan de fundamentar técnicamente la
selección, incorporación y difusión de las prestaciones sanitarias. Y aunque cumplen una función encomiable solo disponen de la eficacia, del rendimiento de dichas tecnologías
en las condiciones diseñadas para el ensayo clínico, como
elemento decisor, lo cual arroja algunas sombras sobre sus
dictámenes. Bien es sabido que las “condiciones del ensayo
clínico” son las ideales para que la tecnología funcione. Y no
quiero decir que dichas condiciones sean siempre artificiosas,
aunque ejemplos hay y muchos, pero si que distan mucho de
las situaciones clínicas reales, lo que conduce a entender que,
en palabras del Dr. Julio Mayol uno de los mayores especialistas en innovación sanitaria, la traslación a la vida real de
los datos procedentes de los ensayos clínicos es materia de
fe, no de ciencia. Es el sesgo estadístico de la falacia ecológica el que nos conduce al silogismo ilógico del secundum quid,
creyendo que los datos encontrados en una pequeña muestra
seleccionada son aplicables a toda una población no seleccionada. Los ensayos clínicos no son una verdad científica irrefutable, sino una simplificación, un modelo, el mapa, pero
no el territorio. Y no es que el mapa sea falso, es que quizá
no sirva para guiarnos adonde queremos ir. Parafraseando
al filósofo Xavier Zubiri, el mapa que dibuja la ciencia se
ha desconectado de la realidad por su propia metodología,
es cada vez menos útil y menos explicativo y no por datos
falsos, sino porque la teoría científica que quieren alumbrar
y apoyar es incompleta y parcial.
Se impone un cambio de paradigma que nos permita alejarnos del mundo del “dataísmo” apuntado por el filósofo
coreano Byung-Chul Hany o de la “cuantofrenia” del soció231
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
logo Pitirim Sorokin. Para ello la Investigación Médica debe
sacudirse del dominio del mundo económico y de su herramienta el marketing, para evitar su progresiva fragmentación
y recuperar la conjunción como ciencia de la naturaleza y
ciencia del hombre. La investigación farmacológica ha aportado grandes avances, pero su proa está ahora enfocada a
puertos diferentes de lo que verdaderamente son los resultados relevantes para los pacientes, y lo hace a través de una
meta-técnica, el ensayo clínico, generadora, en palabras otra
vez de Abel Novoa, de subproductos. No reniego del ensayo
clínico, sino que abogo por el conflicto, la autocrítica y la
reflexión. Reflexión para entender que cuanto mas avanza
la ciencia mas avanza la ignorancia, que cuanto mas conocemos mas se reconstruye lo desconocido y que toda solución
a un problema, genera otro. Que el ensayo clínico es el inicio
de la posible innovación, no el objetivo y su final.
No hay solución a esta paradoja de la ciencia. No la busquemos porque no la encontraremos. El progreso del conocimiento alimenta la ignorancia, su contrario. Y no hay manera de evitarlo. Nos debemos conformar con guiarnos por
la utilidad que cada innovación produce y luchar contra el
mercantilismo imperante. No es poco, pero ¿cuáles son los
criterios de significación de la utilidad?
5. UTILIDAD Y TRANSPARENCIA, LAS GUIAS PARA
INNOVAR
Partamos de una premisa central, la innovación sanitaria
pública no puede estar guiada por el mercado porque no cumple los criterios que precisa un producto que se oferte en los
denominados “mercados perfectamente competitivos”. ¿Por
qué?. Porque la información sobre ella es asimétrica y con
alta incertidumbre respecto a sus beneficios reales y porque el
concepto de maximización de la utilidad es subjetivo además
de tener externalidades positivas y negativas. Efectivamente,
la utilidad de la innovación sanitaria se mueve en el terreno
de la incertidumbre y además enraíza en una sociedad donde
las tradiciones y los principios fundadores ya no son univer232
INNOVACIÓN E INVESTIGACIÓN TERAPÉUTICA
salmente indiscutibles y afectan incluso a los mismos pilares
de la Medicina como ciencia y por tanto a la comprensión y
aceptación de un criterio unánime de lo que son resultados
en salud finalistas: ¿prolongar la vida sea como sea?, ¿atender
todas las dolencias, dificultades e incertidumbres de las vidas
personales? ¿aliviar el sufrimiento? Realmente no sabemos
cuales son los criterios mas significativos para la sociedad en
materia de salud.
Aprovechando este vacío muchas I+D son concebidas
despóticamente “desde arriba hacia abajo” diseñando prototipos, fármacos o tecnologías, con la finalidad de que puedan
venderse pero no de que sean o no útiles, cuando debería ser
ésta última perspectiva, interpretada como la conjunción de
la medida de los resultados en salud registrada por el médico
y la percibida por el paciente, la que dirigiera la investigación
y no el mercado y la posibilidad de beneficios económicos.
Es desde la óptica de la Demanda y no desde el prisma de
la Oferta como deben dirigirse los procesos I+D para que
supongan verdaderas innovaciones, las “i” útiles.
Urge por tanto medir el efecto de la I+D en la práctica clínica habitual, el mundo real, y desde el marco de la utilidad
y la transparencia para que se permitan comparaciones constructivas entre la eficacia ideal y la efectividad real y que se
puedan implementar medidas de calidad que disminuyan el
gap entre ambas creándose así un retorno de conocimientos
a la investigación para guiar sus acciones ulteriores con un
sentido finalista y criterios de utilidad. Entendido así “I+D+i” se transformará en un circuito cerrado y retroalimentado externa e internamente que aumentará cada vez mas su
área de influencia.
La medición de los efectos del I+D en la práctica real es
una modalidad de investigación que se conoce con el nombre
de Investigación de Resultados en Salud o IRS y que viene
exhortada por una creciente preocupación del impacto de las
nuevas tecnologías sanitarias en la efectividad, seguridad y
salud de las poblaciones y por un renovado interés de los
pacientes por obtener información sanitaria que les permita
233
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
participar democráticamente en las decisiones que sobre él
se toman. La IRS da el salto entre lo estadísticamente significativo del ensayo clínico a lo clínicamente relevante y útil
para el paciente.
Donabedian conceptualizó hace mas de 50 años los ejercicios de medición-evaluación de la atención sanitaria en la
triada estructura-proceso-resultado, siendo la estructura los
soportes políticos, físicos, económicos, de personal, formación, etc., destinados al desarrollo de la atención en salud;
refiriéndose a los procesos cómo aquello que se hace para
proveer la asistencia, el “cómo se hace”; y finalmente concibiendo los resultados como el impacto que la propia tecnología y el “cómo se hace” tienen sobre los resultados en salud
para el individuo y/o la comunidad. Son las medidas de proceso, auditorias de calidad y adecuación, y las de resultados,
evaluación económica y de efectividad, las mas relevantes
en este sentido ya que las medidas de estructura, acreditación-certificación y productividad, tiene poco impacto en los
resultados finales, al menos en los marcos hospitalarios modernos.
No es necesario subrayar las grandes dificultades actuales
para llevar a cabo IRS. A la validez de atribución inherente
a la relación entre los procesos que gobiernan la atención
sanitaria prestada y los resultados obtenidos, hay que añadir las dificultades para construir indicadores interpretables,
fiables, válidos, sensibles y de amplio consenso. En este sentido es loable los esfuerzos del International Consortium for
Heath Outcomes Meassurement y Boston Consulting Group
liderado por el Dr. Stafan Larsson (ICHOM: http://www.
ichom.org) para consensuar, estandarizar y dar transparencia
a resultados en salud. En palabras de ellos, la IRS aportará
transparencia sobre la efectividad y los costes en condiciones
reales, lo que ayudará a la toma de decisiones de los financiadores y a la transformación de la Industria Farmacéutica en
una Industria socialmente útil.
La IRS se configura así como la palanca de cambio al incluir variables de relevancia clínica y sentido finalista centra234
INNOVACIÓN E INVESTIGACIÓN TERAPÉUTICA
das en la utilidad para el paciente. Estás contendrían indicadores de resultados finales medidas en condiciones reales por
el clínico, percepción de satisfacción y calidad de la asistencia
prestada comunicada por el paciente y medidas de seguridad
y efectos adversos comunicadas tanto por el clínico como por
el paciente. Todas ellas, cuando se relacionan con el coste,
constituyen la base racional para el cálculo de la eficiencia,
motor de la innovación.
El vacío normativo sobre la obligatoriedad de la implementación de las IRS en el sector sanitario está permitiendo
la expansión de innovaciones tecnológicas supuestamente
eficientes bajo el prisma de la eficacia, que probablemente
no lo sean tanto a la luz de la efectividad. Contribuye a ello
la ambigüedad calculada del lenguaje: eficacia y efectividad
no son sinónimos sino correlatos a la luz del coste de la I+D
y de la “i”, respectivamente. La confusión malintencionada
o desinformada a la hora de calcular la eficiencia desde la
eficacia y no desde la efectividad es una de las claves de la
insolvencia, ya que induce costes que aportan resultados que
no valen lo que cuestan. En este contexto la innovación es
un espejismo mercantilista y no un oasis social, dando la sensación de que la I+D está mas encaminada a resolver hipótesis científicas y a colmar bolsillos y cuentas de resultados
corporativos que a beneficiar al grueso de la población que
se ve abocada a pagar con sus impuestos los “caprichos” de
unos pocos.
Debemos recuperar el viejo adagio que dice que lo importante es el enfermo, no la enfermedad, que lo esencial es el
cómo voy a vivir y no cuanto voy a vivir. Los esfuerzos en
IRS, en el acuerdo de lo que son resultados en salud relevantes para el individuo y la sociedad y en la implementación
de tecnologías informáticas que recojan, compilen, extraigan
y construyan la información relevante en un formato validado y aceptado universalmente, transformarán la Asistencia
Sanitaria en útil, solvente, sostenible y deseable y obligarán
a la Industria Farmacéutica a entender que no se compra
lo que ellos ofertan sino lo que nosotros necesitamos. Así
concebida, la Industria FarmacEn definitiva, cocura calcu235
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
lada, las ociedadrtan sino lo que nosotros necesitamos. Ases
Meassurement (ICHOM: tura tiene poco iméutica será un
socio, palabra que etimológicamente procede del latín socius,
o compañero y de la que se deriva sociedad.
Finalmente es necesario reivindicar a la IRS como la verdadera base de la Medicina Basada en la Evidencia (MBE)
sustrato último de las nuevas y posiblemente innovadoras
formas de gestión sanitaria, como la Gestión Clínica. El movimiento MBE, nacido en los cubículos académicos para extenderse ulteriormente a los ámbitos clínicos, se nutre de la
eficacia emanada de la meta-técnica del ensayo clínico. No
es extraño pues que la gradación de la evidencia de prioridad
a estudios experimentales sobre observacionales, los de tipo
IRS y, por tanto, se haya impuesto como un mantra que la
evidencia científica sea la deducida ensayo clínico. Siguiendo
esta locura calculada, las propias Agencias Reguladoras han
entrado en la ya aludida “cuantofrenia” adaptando sus criterios de autorización a los datos procedentes de los ensayos
clínicos, por lo que éstos tienden a diseñarse con el objetivo
de cumplir esos criterios y salir al mercado, cerrando un circulo vicioso que perpetúa la ineficiencia y facilita el fraude.
Vuelvo a insistir que no estoy en contra del ensayo clínico,
pero que la dualidad contrapuesta del ensayo clínico como
patrón oro frente al estudio postautorización, naturalístico
u observacional como de baja relevancia debe romperse y el
movimiento MBE debe refundarse en base a esta reflexión:
¿realidad del observacional o ficción del ensayo clínico?
En definitiva, conocimiento de los efectos en el mundo
real, utilidad para el paciente y transparencia en la comunicación de resultados incluso cuando se alejan del patrón
del ensayo clínico son las claves para considerar prototipos
como innovaciones y para justificar la inversión de ingentes
recursos. La IRS y los estudios postautorización deberían
ser las claves informativas de la financiación selectiva de las
tecnologías.
236
INNOVACIÓN E INVESTIGACIÓN TERAPÉUTICA
6. ALGUNAS IDEAS PARA IMPULSAR LA
INNOVACIÓN SANITARIA
Como en cualquier industria basada en el capital humano
y en el conocimiento, la innovación emerge de la demanda
del profesional sanitario. Sin embargo, los sistemas de salud
están llenos de grupos de presión y medradores con alto interés político y económico. La innovación en este marco es un
difícil reto. La confrontación entre profesionales sanitarios
que creen interpretar las necesidades de sus pacientes, los
propios pacientes con sus intereses y las intenciones divergentes y a veces oscuras de esos grupos de presión, dificultan
sobremanera el impulso creativo. Cada reforma con una intención sincera de innovación se cuenta en votos, en riesgo
de pérdida de apoyos y “sillones”. En este marco de politización y clientelismo de la asistencia sanitaria, la innovación
se percibe mas como un peligro que como una oportunidad,
a lo que contribuye una organización burocratizada, que se
beneficia de la estabilidad y repetición seguidista de la política imperante. No es de extrañar que las propias agencias
reguladoras y los administradores sanitarios se vean como inhibidores de la innovación. A su inexperiencia técnica e incapacidad para “gestionar” la innovación se une el miedo cerval al vaivén y a la variación, propugnando legislaciones con
un claro matiz de “aversión al riesgo” e influyendo así desde
la estructura en los procesos y resultados. Desentenderse de
esta realidad pone en peligro cualquier ejercicio innovador.
Enfrentarse a ella con el fin de cambiarla bruscamente y de
raíz condena a la innovación a convertirse en un arma politizada y electoralista que perjudica su avance y la conduce al fracaso. Participación de todos los grupos interesados,
extensión de los conocimientos, transparencia y liderazgo
innovador son las claves para vencer esta resistencia. Liderazgo innovador que se resume en motivación, incentivos y
ambiente de trabajo sensible y de apoyo a la creatividad, fomentando la exposición del personal al mundo exterior del
sistema y a la formación procedente de entornos innovadores no sanitarios. En definitiva, el cambio global de modelo
de gestión es clave para asegurar que la innovación se filtre
237
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
en el tejido noble del sistema. Cambios que deben afectar al
comportamiento del financiador, a la provisión de servicios
y a los ámbitos de la micro-gestión. Una financiación despolitizada y con amplio consenso social, enfocada a sostener la
equidad mediante la redistribución democrática y solidaria
de recursos; una provisión de servicios que favorezca el avance de la innovación real y disruptiva mediante la eliminación
de barreras institucionales y fronteras administrativas; una
meso-gestión no clientelar, organizada transversalmente por
criterios de funcionalidad y demanda de la sociedad y dirigida por un cuerpo profesionalizado de gestión independiente
y no vinculado a la estructura política y, finalmente un microgestión desarrollada y tutelada por clínicos, con criterios
de utilización de recursos basados en la MBE y en estudios
de coste-utilidad, con esfuerzos denodados para influir en la
variabilidad, con autonomía de gestión de recursos asistenciales y con ambientes de trabajo motivador e incentivador
que favorezcan la generación e implementación de ideas que
aporten valor, son las claves que pueden permitir un cambio
sustancial en el “cómo lo hacemos” y que impulsen la innovación sostenible.
Pero se necesita un paso mas. Un cambio de paradigma en
el ahora mal denominado “socio”, en la Industria de Tecnologías Sanitarias. Y ese cambio de paradigma debería venir
desde dentro de sus corporaciones, impulsado por su gente,
al fin y al cabo potenciales pacientes o familiares directos,
influyendo en sus organizaciones para que promuevan I+D
basada en la utilidad y no en la rentabilidad y retorno para
sus inversores, también potenciales pacientes o familiares
afectados. Pero obligatoriamente debe ser impulsado desde
nuestras posiciones, como garantes de los intereses de los
pacientes y de la sociedad a la que servimos. El cambio de
paradigma consiste en que la I+D no es la “i”; que no toda
I+D proveniente del sector privado debe ser protegida por
patentes desde el sector público; que sólo la I+D que aporte valor añadido debe ser considerada y que ese valor debe
medirse con criterios de efectividad y coste, de eficiencia en
suma y no de eficacia; que debemos de entender que la efi238
INNOVACIÓN E INVESTIGACIÓN TERAPÉUTICA
ciencia es un concepto variable ya que mide no solo resultados en salud sino también la percepción cambiante de beneficio que la sociedad tiene en cada momento influida por la
cultura imperante y el coste-oportunidad, que lo que hoy es
eficiente mañana deja de serlo y viceversa y que el trasvase
de tecnología del mundo privado al público no debe ser en
una dirección, sino biunívoco.
Los Sistemas Públicos de Salud y todos sus actores tienen
que entender que no son clientes de la industria privada sino
servidores de las sociedades a las que protegen y que son
estas las que deciden su supervivencia, viabilidad y sostenibilidad y no aquellas. La innovación útil puede salvarnos
de la debacle. Los devaneos y connivencias interesadas nos
acercan al precipicio.
Empezaba el capítulo afirmando que “el modelo sanitario
está en crisis. Las causas, muchas y las consecuencias como
mínimo, inquietantes”. Acabo de la misma manera, porque
está en juego un concepto de entender al ser humano y a su
compañera, la enfermedad.
239
LA GESTIÓN DE LOS MEDICAMENTOS
INNOVADORES EN EL PAÍS VASCO
Iñaki Betolaza
Director de Farmacia del Departamento de
Salid del Gobierno Vasco
Desde el Departamento de Salud del Gobierno Vasco y desde Osakidetza apostamos por la modernización de la prestación farmacéutica.
Para nosotros la prestación farmacéutica es un elemento
clave para conseguir una mayor calidad y eficiencia en el sistema de salud. Por ello, buscamos la innovación en las formas de gestión para su modernización.
El precio de los medicamentos y como valorar la innovación es un tema que está de moda en el Sistema Nacional de
Salud.
El gasto farmacéutico es la segunda partida de gasto más
importante de nuestro presupuesto, con más de 725 millones
de euros, casi un 22% del presupuesto total, con una evolución a la baja en la farmacia comunitaria y un incremento
continuado en el ámbito hospitalario.
Esto, está muy ligado a la evolución del mercado farmacéutico, con la aparición de las “nuevas Terapias” en las últimas
décadas y el rápido crecimiento de los medicamentos biológicos: en el período 1996-2005 se comercializaron una media de 6 medicamentos biológicos por año (95 del total), en
el año 2005 había disponibles en Europa 85 medicamentos
biológicos, más del doble que en el año 1996 y en el período
241
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
2013-2014, de 49 fármacos que recibieron opinión positiva
del Comité de Medicamentos de Uso Humano, 21 fueron
biológicos; un tercio de los nuevos medicamentos aprobados
son biológicos y suponen un alto impacto económico.
En definitiva, los medicamentos biológicos han supuesto
una revolución terapéutica y también económica, han tenido
un alto impacto socio-económico.
En el Estado español se ha pasado de tratar con este tipo
de medicamentos a aproximadamente 320.000 personas en el
año 1996 a más de medio millón de personas en el año 2010.
Si tomamos como referencia el tratamiento del cáncer de
mama, se observa claramente el referido impacto y el avance
en terapéutica. Así, en los últimos cuarenta años, ha habido
una mejora significativa de la mediana de supervivencia global, cerca del 80% de las pacientes en fase temprana de la
enfermedad se curan hoy en día.
Asimismo, ha supuesto un alto impacto económico. Baste
el siguiente ejemplo para ilustrarlo: en el año 2000 teníamos
un medicamento que añadió 13 meses de vida en la supervivencia de las pacientes con un coste por paciente de 25.300
euros, y en el año 2013, aparece un medicamento que aporta
una supervivencia adicional de 6,1 meses con un coste por
paciente de 66.850 euros.
En la Comunidad Autónoma Vasca, en 10 años, el gasto
en biofármacos se ha multiplicado por cuatro y suponen el
40% del gasto farmacéutico hospitalario de Osakidetza.
Estos medicamentos de alto impacto, ¿son asumibles por
el sistema de salud? Para aquellos agentes económico-políticos que nos supervisan tan de cerca en los últimos años, esto
no está muy claro. Han sido y son continuas las llamadas de
atención del Consejo y de la Comisión Europea al respecto: en
junio de 2014, el Consejo de la Unión Europea, en relación
con el Programa Nacional de Reformas 2014 del Estado español, recomienda seguir aumentando la eficiencia del sistema
sanitario, sobre todo aumentando la racionalización del gasto
farmacéutico, también en los hospitales. En octubre de 2014,
242
LA GESTIÓN DE LOS MEDICAMENTOS INNOVADORES EN EL PAÍS VASCO
el Vicepresidente de Asuntos Económicos de la Comisión Europea considera que en el Estado existe margen para racionalizar el gasto sanitario porque “se enfrenta a gastos relativamente elevados en productos farmacéuticos, cuyos precios
son elevados y presenta una proporción baja de medicamentos
genéricos”; además, ha pedido evaluar el impacto de cualquier
medida que se adopte poniendo en cuestión los resultados de
las medidas adoptadas hasta la fecha. Ya, más recientemente,
en marzo de 2015, se ha vuelto a dar un toque de atención
sobre el elevado gasto en farmacia hospitalaria.
Este cambio de paradigma hace necesario el establecer un
nuevo modelo de gestión y de relaciones entre los diferentes
agentes implicados en el mismo que nos permita afrontar las
tres cuestiones clave del nuevo escenario:
1. Garantizar el acceso equitativo a los nuevos medicamentos. Una vez comercializados, es necesaria una
gestión eficiente de acceso al mercado de los medicamentos biológicos, estableciendo procedimientos que
favorezcan el acceso en un marco de colaboración y
corresponsabilización de todos los agentes implicados:
industria, autoridades sanitarias y comités y comisiones de evaluación de medicamentos y estableciendo
procesos acelerados en aquellos casos de medicamentos altamente innovadores y con una aportación terapéutica relevante. El acceso a los nuevos medicamentos
debe realizarse garantizando la equidad en el acceso
tanto a nivel de los pacientes que padezcan la misma
enfermedad como entre las distintas enfermedades.
2. Gestionar la innovación de manera adecuada. El
grado de innovación debe estar basado en el valor terapéutico añadido demostrado que aporta el medicamento respecto a las alternativas existentes. Para
considerar un medicamento innovador, debe modificar la práctica clínica, no todo lo nuevo es necesariamente innovador y debemos gestionar de manera
adecuada la gestión de la innovación incremental, con-
243
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
jugando los avances graduales con la asignación eficiente de los recursos sanitarios.
3. Sostenibilidad del sistema de salud. Debemos invertir en intervenciones sanitarias que generen mayor
salud con el presupuesto disponible. El camino debería ser hacia la financiación selectiva de los nuevos
medicamentos, no necesariamente todo lo que se
autoriza debe financiarse. Además, el precio de los
medicamentos debe fijarse en función del valor terapéutico o económico adicional que aportan. Es
necesario financiar aquellos medicamentos que hayan demostrado no sólo Valor Terapéutico Añadido si no ser eficientes y además asumibles por los
presupuestos de los sistemas de salud.
Ante este escenario, nosotros pensamos que hemos de
hacer que la innovación sea accesible; ahora bien, debemos
incorporar la innovación a un precio razonable que permita
mejorar la salud de nuestros pacientes garantizando la sostenibilidad del sistema.
En definitiva, el reto que tenemos es el de evaluar de forma continua la introducción de nuevos medicamentos innovadores así como los ya existentes en función de su aportación en términos de resultados en salud.
En Euskadi, desde el Departamento de Salud y desde Osakidetza, desde su creación, siempre hemos garantizado la incorporación de las innovaciones terapéuticas con equidad.
Además, fuimos pioneros en el ámbito de la evaluación de
medicamentos con la creación del Cevime (Centro Vasco de
Información del Medicamento) y hemos sido miembros del
Comité Mixto de Información de Medicamentos a nivel del Estado. Hace dos años acordamos en el seno de la Comisión Permanente del Consejo Interterritorial del Sistema Nacional de
Salud la incorporación de un instrumento denominado Informe de Posicionamiento Terapéutico (IPT) que permite ubicar al
medicamento en función del progreso terapéutico que aporta y
que sirven de base para el proceso de fijación de precios.
244
LA GESTIÓN DE LOS MEDICAMENTOS INNOVADORES EN EL PAÍS VASCO
En el ámbito de nuestra Comunidad Autónoma, la gestión de la incorporación de los medicamentos innovadores,
además de nuestra participación en la elaboración de los IPT,
se desarrolla a través de acciones sobre las condiciones económicas de adquisición, comprsa centralizada y de acciones
sobre el acceso y selección de medicamentos en el ámbito de
la Comisión Corporativa de Farmacia.
La Comisión Corporativa de Farmacia de Osakidetza
(CCF) es un órgano asesor del Director General de Osakidetza, en materia de Farmacia. Su ámbito de actuación son
todas las organizaciones de servicio en lo que se refiere a
adquisición directa de medicamentos, excluido el ámbito de
la receta.
La CCF se crea en 2010 por Acuerdo de 13 de mayo de
2010, del Consejo de Administración de Osakidetza, publicado en el Boletín Oficial del País Vasco de 16 de junio de
2010.
Está conformada por miembros de formación y experiencia
multidisciplinar, representan a las diferentes organizaciones
de servicios sanitarios y a la organización central, contando
en su composición con un representante del Departamento
de Salud.
La creación de la CCF se justifica por la evolución del gasto farmacéutico hospitalario en Osakidetza, la variabilidad
en la selección y en el uso de los medicamentos entre los
distintos hospitales y la consiguiente inequidad en el acceso
a los mismos.
Su actuación está encaminada a la sostenibilidad del gasto
farmacéutico: adquisición eficiente (compras integradas) y
selección eficiente de medicamentos. La CCF trata de garantizar que los nuevos medicamentos que se introduzcan en
Osakidetza aporten más valor clínico relevante a un precio
sostenible o que aporten el mismo valor que las alternativas
existentes pero con mayor eficiencia, procurando asimismo
que todos los pacientes de Osakidetza puedan acceder a dichos medicamentos en las mismas condiciones de manera
245
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
equitativa y disminuyendo la variabilidad en la selección y
en el uso en los distintos hospitales.
En definitiva, pretende aumentar la seguridad, equidad y
eficiencia en la selección y uso de medicamentos.
Entre sus funciones se encuentran las de:
- Proponer el posicionamiento terapéutico (PT) corporativo y los criterios de seguimiento clínico de las propuestas de
incorporación de nuevos medicamentos en los hospitales de
Osakidetza.
El posicionamiento terapéutico significa determinar el lugar que debe ocupar un nuevo medicamento dentro de un
esquema terapéutico (con relación a las alternativas terapéuticas existentes) en un problema de salud o para una indicación concreta, utilizando los criterios de eficacia, seguridad,
conveniencia y coste.
Entre los medicamentos priorizados para establecer su PT
se encuentran los nuevos medicamentos de alto impacto presupuestario, como por ejemplo: terapia antiretroviral, antineoplásicos, productos biotecnológicos para enfermedades inmunológicas y articulares, terapia de la esclerosis múltiple,…
- Asesorar acerca de autorizaciones individualizadas de
uso de medicamentos que por circunstancias clínicas particulares del paciente requieran una rápida decisión.
- Proponer la revisión de medicamentos incluidos en las
guías farmacoterapéuticas de los hospitales de Osakidetza y
de la guía farmacoterapéutica de Atención Primaria.
Como norma general, para su uso en Osakidetza los medicamentos y sus nuevas indicaciones deberán contar con la
autorización de comercialización por parte de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) y
tener establecidas las condiciones de prescripción, dispensación y financiación, incluido precio de financiación, por parte del Ministerio de Sanidad, Asuntos Sociales e Igualdad.
Los medicamentos extranjeros nuevos, que no están todavía disponibles en Osakidetza, que vengan a cubrir una la246
LA GESTIÓN DE LOS MEDICAMENTOS INNOVADORES EN EL PAÍS VASCO
guna terapéutica serán estudiados por la CCF, no evaluando
el medicamento, sino el caso clínico individual, por lo que
se dará una respuesta caso a caso. El supuesto clínico se ha
de ajustar tanto a la indicación en ficha técnica como a los
condiciones de utilización en los ensayos pivotales (criterios
de inclusión y exclusión). Se considera laguna terapéutica
la ausencia de alternativa terapéutica (farmacológica o no).
Además, el nuevo medicamento extranjero deberá presentar
evidencias de un beneficio clínico relevante para la situación
del paciente.
La CCF propone, y la Dirección General de Osakidetza
aprueba en su caso, el posicionamiento terapéutico (PT) corporativo para los nuevos medicamentos en los hospitales, de
forma que se garantice que todas y todos los pacientes de
Osakidetza puedan acceder a dichos medicamentos en las
mismas condiciones de uso.
Además, tiene encomendadas otras funciones como son:
• Proponer procedimientos para la adquisición, gestión
del aprovisionamiento, almacenamiento, dispensación
y administración de fármacos y productos sanitarios a
nivel hospitalario.
• Informar sobre el impacto presupuestario de las propuestas de incorporación de nuevos medicamentos en
los hospitales
• Evaluación continuada del consumo farmacéutico en
el Ente Público Osakidetza-Servicio Vasco de Salud.
Como resumen, nosotros pensamos que se debe incorporar la innovación a un precio razonable, garantizando la
sostenibilidad del sistema y desarrollando una evaluación
continua de los resultados en salud en la práctica clínica real
para lo cual habrán de establecerse mecanismos de registro
de la información relativa a la efectividad de los tratamientos
aplicados a los pacientes que nos sirvan para un posicionamiento de los medicamentos en el tiempo de acuerdo con
el valor terapéutico añadido demostrado en relación con las
alternativas terapéuticas existentes.
247
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
Además, pensamos que se deben aprovechar las posibilidades de la innovación y las nuevas tecnologías que favorezcan un proceso más eficiente en la fabricación y aplicación
de los nuevos tratamientos con medicamentos y debemos
gestionar los ciclos temporales de la industria y de los sistemas de salud con nuevas reglas más claras y transparentes
para incorporar la innovación incremental.
Nosotros abogamos por un diálogo colaborativo con la industria que permita mejorar la salud de nuestros pacientes
garantizando la sostenibilidad de nuestro sistema de salud.
248
LA COLABORACIÓN PÚBLICO-PRIVADA EN LA
EQUIDAD Y ACCESIBILIDAD
A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
Aportando más valor a lo público
Alberto de Rosa Torner
Consejero delegado del Grupo
Ribera Salud
1. INTRODUCCIÓN. SITUACIÓN DEL SISTEMA
SANITARIO
En referencia a la innovación terapéutica y también diagnóstica hay una serie de hechos relevantes. A saber, la innovación terapéutica en el sector sanitario se trata de uno de
los más importantes contribuyentes a la calidad, eficacia y
eficiencia en la prestación de los servicios sanitarios, a la vez
un recurso que precisa de una correcta gestión, debido a los
costes que genera en el sistema sanitario.
Es de resaltar que el constante avance científico y tecnológico de las investigaciones biomédicas y de la industria farmacéutica en concreto, unido a una creciente y real fascinación tecnológica, ha generado un incremento del consumo de
los servicios sanitarios en la mayoría de los países. Por otra
parte es reconocida la incertidumbre en algunas de las indicaciones de la utilización terapéutica, lo que unido a la falta
de adherencia de una importante parte de los ciudadanos a
los tratamientos y los elevados costes de algunos de ellos han
249
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
contribuido en nuestro país a que uno de los problemas más
importantes del sector sanitario sea su financiación.
Además, es relevante apuntar que a más de la evolución
tecnológica, la globalización del conocimiento y una mayor
exigencia social han hecho que el proceso asistencial, que
siempre estuvo sustentado en una relación interpersonal de
confianza, sinceridad y empatía, con un conocimiento clínico generalista, que nos permitía ver a los pacientes como un
todo, ha evolucionado a otro escenario, donde los servicios
médicos, muchos de ellos basados en el desarrollo tecnológico, han inducido una inconsciente e innegable compartimentación de la asistencia sanitaria, aparejada a una preocupante
pérdida de las habilidades clínicas. Esta es la cara perversa de
la súper especialización de la asistencia sanitaria.
Esta cara perversa de la fragmentación del proceso asistencial olvida que la salud y la enfermedad y todo el espacio
intermedio, son un proceso continuo, que incluye la prevención primaria, segundaria y terciaria, abarcando desde la educación para la salud, el diagnóstico temprano, el tratamiento
para evitar complicaciones, el tratamiento y seguimiento del
proceso clínico en fase crónica, la rehabilitación y hasta la
readaptación al medio.
No es infrecuente observar a un paciente que recorre servicios médicos que luchan por mantener su identidad, pasa
por áreas de alta tecnología exploratorias o terapéuticas, patrimonio de otras especialidades, cruza las delimitadas barreras entre la atención especializada y la atención primaria,
pero nadie, ni el propio paciente, en algunos casos, tiene una
visión integral de su proceso. La organización, consciente de
la fragmentación, se ha inventado la conocida “nota de interconsulta”, como un adhesivo terapéutico.
La tecnología terapéutica y diagnóstica, que debería de
haberse convertido en el mejor aliado del profesional, ha terminado superándolo y la confianza de los pacientes en los
profesionales ha ido disminuyendo en beneficio de aquella.
De hecho se observa, con mucha frecuencia, como la tecnología ejerce un efecto mágico en las expectativas de los ciuda250
LA COLABORACIÓN PÚBLICO-PRIVADA EN LA EQUIDAD Y ACCESIBILIDAD
A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
danos, bien por planteamientos mediáticos inapropiados, o
bien por interés en promover su uso.
La percepción que tenemos de la salud viene condicionada
por mensajes seductores que afirman que al ideal de salud se llega mediante el consumo sanitario y, en la sociedad de los países
de la OCDE los ciudadanos nos hemos habituado a consumir
todo aquello que deseamos, incluido los servicios sanitarios.
Lo cierto es que el ciudadano no considera concluido un
acto médico de calidad, salvo que medien las pruebas diagnósticas y terapéuticas más modernas, aunque estén indicadas con escasa idoneidad, coincidiendo con la creencia de
que la medicina moderna se basa sobre todo en la tecnología
y que los principios clínicos tradicionales como el contacto
humano con el paciente han pasado a un segundo plano y
es que la medicina ha caído en su propia trampa, al sustituir la tecnología por los que han de ser los compromisos de
la práctica clínica, como son la competencia profesional, la
honestidad con los pacientes, la confidencialidad, el mantenimiento de una relación apropiada con los pacientes, la
mejora continua de la calidad asistencial, la mejora del acceso a una asistencia equitativa, una justa distribución y uso
de los recursos sanitarios siempre limitados, un compromiso
con el conocimiento científico, con un mantenimiento de la
confianza a través de una actitud adecuada en los conflictos
de intereses en el seno de las responsabilidades profesionales,
como expresión de los valores de la profesión.
2. HACIA UNAS ORGANIZACIONES SANITARIAS
QUE INTEGREN EL PROCESO ASISTENCIAL Y
GARANTICEN LA CALIDAD DE LA ASISTENCIA.
EL PAPEL DE LA INNOVACIÓN DIAGNÓSTICA Y
TERAPÉUTICA
Las organizaciones sanitarias en las que se basa el sistema
sanitario español, son organizaciones que se pensaron hace
más de 40 años, cuando el panorama científico, social y poblacional era radicalmente diferente al actual.
251
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
Por ello no es de extrañar que organizativamente tengan
problemas de ajuste a las circunstancias actuales, en referencia a la gestión de los recursos humanos, las estructuras
organizativas y las preferencias de los pacientes, además de
necesitar una importante transformación tecnológica.
Además, los avances en las ciencias médicas y la tecnología
sanitaria han de contribuir a que no se produzca la perversa
pérdida de la visión integral de las necesidades sanitarias y
sociales de los pacientes.
Es de destacar que actualmente las organizaciones sanitarias no solo han de centrarse en los planteamientos diagnósticos y terapéuticos, ante patologías instauradas, sino que
han de basarse fundamentalmente en la prevención primaria, como expresión de la promoción de hábitos de vida saludables, a la que hay que añadir la prevención secundaria
y terciaria, es decir, el diagnóstico precoz y la intervención
temprana, y esto significa un cambio estructural de todo el
sistema, donde el dispositivo asistencial se centre en mejorar
la salud de la población, más que en producir servicios sanitarios per se.
El concepto gestión integral de la salud, precisa un modelo de centros de cuidados y atención sanitaria orientados al
paciente, como son las modernas Organizaciones Sanitarias
Integradas (OSI), como nuevos modelos organizativos, ante
la necesidad de un rediseño radical del proceso asistencial,
especialmente en los pacientes con enfermedades crónicas.
En definitiva, se trata de favorecer que la organización migre desde la posición actual de servicios médicos basados en
los conocimientos científicos y técnicos de las especialidades
médicas, hacia un modelo dirigido hacia las necesidades de
los pacientes.
En ese sentido, la agrupación de servicios clínicos y de
tecnologías diagnóstico-terapeúticas ha permitido desarrollar unidades clínicas específicas dirigidas al diagnóstico y
tratamiento integral de pacientes con enfermedades, no sin
problemas de resistencia al cambio, en un entorno poco acos252
LA COLABORACIÓN PÚBLICO-PRIVADA EN LA EQUIDAD Y ACCESIBILIDAD
A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
tumbrado a las experiencias organizativas y causará cierto
rechazo en nuestras organizaciones que han estado y siguen
estando muy centradas en la producción de servicios sanitarios, muchos de ellos con poco impacto en la mejora de la
salud y algunos claramente innecesarios, a más de los potencialmente peligrosos para la salud de los pacientes.
Es muy saludable reconocer que algunas de la organizaciones sanitarias se han desarrollado, en algún momento de
su historia, más de acuerdo a las expectativas de los propios
profesionales del sistema que a las necesidades, evidenciadas
o no, de los pacientes y que las modernas líneas de gestión
sanitaria consideran el domicilio del propio ciudadano como
un buen lugar terapéutico para bastantes actuaciones sanitarias.
De hecho uno de los proyectos más interesantes de provisión de servicios sanitario a nivel mundial, el de Káiser Permanente, con un modelo de gestión integrada y un excelente
desarrollo de la gestión de los pacientes con enfermedades
crónicas se basa en mejorar la salud poblacional de sus asegurados y no en la provisión de servicios asistenciales, considerando la hospitalización como un fallo del sistema, teniendo
entre sus rasgos más sobresalientes un importante compromiso con la gestión del conocimiento, con la difusión de las
mejores prácticas y la comunicación de los resultados en términos de salud, de acuerdo con las necesidades y expectativas
de sus asegurados, fomentando la información sanitaria y los
hábitos saludables, incidiendo en el conocimiento que han
de tener las personas sobre su estado de salud y la gestión de
su enfermedad, considerado esto como una ventaja competitiva, a través de programas que mejoran los resultados de salud individual y poblacional, fundamentalmente orientados
a patologías crónicas en las enfermedades cardiovasculares,
diabetes, asma y cáncer y basados en evidencia científica de
calidad, muy centradas en intervenciones conductuales que
deben modificar las conductas no saludables.
A más de lo referido con antelación, en referencia a la
innovación terapéutica, es necesario hablar de las lagunas
253
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
científicas en la indicación clínica, así como en la inadecuación de muchos ingresos hospitalarios, el déficit de evidencia
científica en casi un 70 % de las actuaciones diagnóstico terapéuticas, la hospitalización innecesaria, la cirugía electiva
poco contrastada, la utilización de procedimientos clínicos
diagnósticos y terapéuticos de dudosa utilidad y de la fascinación tecnológica en el campo de la medicina.
3. DE LOS MODELOS DE PROVISIÓN DE
SERVICIOS SANITARIOS CENTRADOS EN LA
PRODUCCIÓN A LOS MODELOS CENTRADOS EN
LA SALUD POBLACIONAL
Los diferentes servicios sanitarios de los países de la
OCDE han venido realizando cambios en la provisión de los
servicios sanitarios, de una forma más acelerada con la llegada de la crisis económica reciente. A tal efecto en el NHS
inglés se ha introducido el pago por resultados en el sistema
de pago a los hospitales o el establecimiento del NICE, Instituto Nacional para la Excelencia Sanitaria y Clínica que
actúa evaluando resultados de eficiencia y de salud basada
en la utilización eficiente de los recursos sanitarios que han
demostrado utilidad y cuyo uso ha sido autorizado.
En el Sistema Nacional Sueco se ha introducido el principio de coste efectividad, para que cuando se deba de elegir entre distintas opciones de cuidados, deba de existir una
relación razonable entre los costes y los efectos, medidos en
términos de mejora de la salud o calidad de vida. También
está implantado, además del copago por el uso de medicamentos, el copago por día de hospitalización.
En el Sistema de Salud de España, la pérdida del carácter
finalista de la financiación sanitaria tras el proceso trasferencial del año 2001, con un modelo de financiación autonómica que integra la financiación sanitaria en la financiación
autonómica general, en el proceso de transferencia a las 10
Comunidades que aún no lo tenían, no ha ido acompañada
de Instituciones y estrategias efectivas de coordinación y planificación de los Servicios Autonómicos de Salud. Además,
254
LA COLABORACIÓN PÚBLICO-PRIVADA EN LA EQUIDAD Y ACCESIBILIDAD
A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
mantenemos un fraccionamiento ineficiente de las agencias
de evaluación de las tecnologías sanitarias y no existe realmente un sistema de información sanitario a nivel del Estado que permita comparar los resultados sanitarios ni los
indicadores de salud, lo que ha generado que se pueda poner
en riesgo el principio de igualdad de oportunidades en la provisión de los servicios sanitarios, de sus tecnologías y de sus
tiempos de respuesta, debido que la igualdad de acceso está
estrechamente relacionada con la distribución geográfica de
la oferta y esta con la utilización.
Además tras el proceso transferencial se han venido ensayando diferentes modelos de provisión de los servicios sanitarios públicos. En este sentido se han puesto en marcha
fundaciones públicas, consorcios, empresas públicas y se han
implantado desde hace más de 15 años los modelos de colaboración público privada, tanto de servicios no sanitarios,
modelo británico o PFI, como de servicios sanitarios, modelo
Alcira o PPP, como expresión de la colaboración público-privada dentro de los modelos transferencia de riesgo. Las Comunidades Autónomas de Valencia, Madrid y Cataluña han
sido en las que estos modelos han tenido más desarrollo. El
caso más paradigmático es el que representa el modelo de
concesión sanitaria integral del modelo Alzira y las Entidades de Base Asociativa ( EBA) de Cataluña.
No debemos dejar de mencionar el caso estadounidense,
que gasta el 17% de su PIB en servicios sanitarios y donde
los hospitales forman parte del modelo de vida del ciudadano medio y el coste del seguro de vida se incrementa anualmente en más de un 10%, con un coste medio que supera
los 10.000 dólares. Precisamente en este país se ha realizado
una importante aportación a un nuevo modelo de provisión
de los servicios sanitarios. Son las ACO (Accountable Care
Organizations), de las que la aseguradora Kaiser Permanente
es un referente, por sus iniciativas y resultados. Las ACOs
son una red de profesionales médicos y de hospitales que
comparten la responsabilidad en la atención de pacientes y
que se comprometen a gestionar las necesidades de atención
255
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
sanitaria de un mínimo de 5.000 beneficiarios de Medicaid
o Medicare por un mínimo de tres años.
Se trata de un sistema de prestación de servicios integrados por cobertura poblacional basada en el pago por una
cápita y con una fuerte base de Atención Primaria, con incentivos por resultados en salud, con muy potentes sistemas
de prevención primaria secundaria y terciaria.
4. LOS MODELOS DE PROVISIÓN DE SERVICIOS
SANITARIOS DE COLABORACIÓN PÚBLICO
PRIVADA. EL MODELO RIBERA SALUD
Actualmente los servicios personalizados se han convertido en una mercancía enloquecedoramente escasa y en los
servicios sanitarios se reclama no solamente la calidad científica y técnica sino también el confort, la aceptabilidad, la
comunicación y la participación, en relación con el nivel cultural y social de los pacientes.
Es la personalización del servicio sanitario uno de los pilares básicos en los que se sustenta el concepto de calidad
total en la prestación de servicios sanitarios. Sin embargo, los
sistemas de prestación de servicios sanitarios del modelo público tradicional, de alta calidad técnica, denotan signos de
agotamiento organizativo, en términos de eficiencia clínica y
productiva, así como en la orientación a los ciudadanos en
términos de calidad sentida.
Hemos de reseñar que a más de los muy conocidos sistemas de colaboración público privada centrada en la prestación sustitutoria de los servicios sanitarios públicos, por parte
de organizaciones sanitarias privadas, a pacientes protegidos
por el sistema sanitario público, como son los sistemas de
conciertos, ampliamente extendidos en el sistema sanitario
español, existen otras posibilidades, algunas históricas de
esta colaboración como es el modelo Muface y otras más
recientes como los contratos de riesgo compartido en la
utilización de tecnología sanitaria en general y en los medicamentos en particular.
256
LA COLABORACIÓN PÚBLICO-PRIVADA EN LA EQUIDAD Y ACCESIBILIDAD
A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
Sin embargo, es a partir del año 1997 cuando se produce y
posibilita el gran cambio, al permitirse la provisión de servicios sanitarios públicos a través de organizaciones sanitarias
privadas, con un sistema de financiación a través de una cápita por población protegida, y no basado en la producción de
servicios sanitarios, como venía siendo habitual en el sistema
de conciertos sustitutorios, con las consabidas perversidades
del sistema, sino basado en el principio de riesgo y ventura
en la provisión de servicios sanitarios por parte de la empresa
privada, aceptando y garantizando los principios del sistema
sanitario público como son la universalidad, equidad y accesibilidad. Son los modelos de colaboración público privada,
que sería mejor entendida si se le llamara asociación público
privada, ya que la asociación conlleva mayor compromiso
que la colaboración en términos prácticos.
Se trata de gestionar servicios sanitarios de responsabilidad, financiación y titularidad pública, a través de una
empresa privada, con una financiación cápita y un control
público, a través de los modelos de transferencia de riesgo
público privado.
Este modelo de provisión, del que España es un referente
mundial y en particular la empresa Ribera Salud que con su
marca Modelo Alzira, ha contribuido a poner en escena un
moderno modelo de asociación publico privada, no solo en
nuestro país, sino también en otras partes del mundo.
Se trata de una importante y decidida apuesta por los
modelos actuales de provisión basados, no sólo en la gestión
eficiente de los recursos sanitarios, sino también en la gestión de la indicación clínica, de ahí la importancia en la necesidad, utilidad y compromiso eficiente en la introducción
de la innovación diagnóstica y terapéutica.
El modelo de colaboración público privada promueve y
garantiza una sólida relación entre los ciudadanos, los pacientes y los profesionales sanitarios, aceptando que los servicios sanitarios y sociales no deben de hablar de enfermedades sino de enfermos, y además fomentar que los programas
257
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
sanitarios más eficientes son aquellos que están centrados y
dirigidos a la promoción de la salud colectiva.
Pero el elemento más significativo de los modelos de colaboración público-privada, como aliados de los poderes públicos, a largo plazo, huyendo del cortoplacismo político, es que
ha de basarse en el mantenimiento de la salud de la población, haciendo énfasis en la prevención primaria y secundaria, en los modelos de empoderamiento de los pacientes, en
la calidad de la asistencia, basada en análisis rigurosos de la
práctica clínica, a través de los estudios comparativos de producción y calidad científico técnica y de aceptabilidad por
parte de los ciudadanos y pacientes, y en el análisis riguroso
de los resultados en salud, a través de la explotación de la
información de calidad extraída del análisis de los Big Data
propios, al tratarse de modelos que incluyeron la informatización de sus datos desde el primer momento de sus puesta
en marcha. Se trata de la Medicina Generadora de Evidencia, a través de sus análisis.
Para conseguir todas estas necesidades básicas para el modelo es necesaria una importante inversión tecnológica diagnóstica y terapéutica y también en potentes sistemas basados en tecnologías de la información. El modelo se basa en
una colaboración a largo plazo con la Administración contratante, que actúa de control y testigo, por lo que la situación
de crisis financiera como la que ha tenido y tiene el sistema
sanitario español público, que ha descapitalizado tecnológicamente los hospitales, debido a la falta de inversión de una
década, en los modelos de colaboración público-privada está
garantizada ésta apueste por la innovación, ya que se trata
de un contrato a riesgo y ventura.
Además, basta a este respecto confirmar que la accesibilidad a la tecnología no solo terapéutica sino también diagnostica en las organizaciones sanitarias del modelo de colaboración público privada es de capital importancia. En primer
lugar porque disponen de mayor tecnología sanitaria que los
hospitales del modelo de prestación pública directa, ya que
pretenden y deben ser muy autosuficientes y crear una im258
LA COLABORACIÓN PÚBLICO-PRIVADA EN LA EQUIDAD Y ACCESIBILIDAD
A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
portante adherencia de los ciudadanos a los hospitales y centros de salud propios del modelo concesional.
Por otra parte, esta tecnología es fundamental para garantizar una continuidad de la asistencia y la descentralización
hospitalaria, a través de programas de cirugía ambulatoria y
hospitalización domiciliaria que el modelo de colaboración
público-privada integral precisa.
En tercer lugar, la garantía de la innovación y renovación
tecnológica y el mantenimiento de las estructuras forma parte del modelo, del contrato y del compromiso que la empresa
adjudicataria mantiene con la Administración contratante.
Además, si aceptamos que las tendencias actuales en gestión sanitaria se dirigen hacia una nueva realidad en la que
el paciente es el eje del sistema provisor, el modelo de colaboración público privada permite una mayor participación
y decisión del paciente, a través de las tecnologías de la información, en referencia a cómo los ciudadanos observan los
servicios sanitarios, lo cual es una novedad, en un país como
España, donde la gran mayoría de los pacientes están cautivos y la asistencia sanitaria está históricamente muy basada
en el concepto de la relación de agencia, con poca participación del paciente y un claro desarrollo del principio de racionalización técnica.
También es cierto que los modelos de colaboración público privada de base y financiación capitativa están generando
una fidelización de los pacientes asignados, a través de las
comodidades que la innovación tecnológica, en términos de
citas, tiempos de respuesta a la asistencia sanitaria, acceso a
la información clínica, acceso a los programas de promoción
de la salud y de los hábitos saludables a través de los portales
de salud, etc.
El modelo asistencial tiene ineficiencias tales como las señaladas en Archives of Internal Medicine, cuando recientemente publicara que el 42% de los médicos de Atención
Primaria creen que sus pacientes están recibiendo demasiado
tratamiento y, que el 62 % de ellos afirme que el número de
259
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
pruebas diagnósticas debe reducirse y el 45% asegure que
una de cada diez visitas de pacientes se podría resolver telefónicamente, por correo electrónico o que podría ser atendida por una enfermera. Además, en España el 55% de las
personas consume algún medicamento habitualmente y sabemos que parte del consumo farmacéutico no aporta salud,
y además no todos los tratamientos médicos son identificados como efectivos, ni tienen evidencia científica, siendo
los medicamentos de baja utilidad terapéutica uno de los
ejemplos más importantes. Por otra parte conocemos que el
incumplimiento terapéutico afecta a casi el 50% de los pacientes con tratamientos para patologías crónicas y hasta el
20% de los pacientes con enfermedades agudas y que el 70%
de las recetas se concentran en un 20% de la población.
Por todo ello, implantar un modelo de colaboración público privado, para la gestión de los servicios sanitarios públicos, es una alternativa real para un sistema sanitario que
denota signos de agotamiento organizativo y tecnológico.
Se trata de un modelo que utilizando herramientas propias de las organizaciones privadas, garantice la evaluación
de la asistencia sanitaria, el mejor seguimiento de los pacientes, la estratificación de las poblaciones para aplicar la intensidad asistencial adecuada, en relación a la carga de enfermedad, que apostando por la gestión clínica, tal y como
la estableció hace más de 25 años Lister, como la gestión
de los procesos clínicos y de todas las actividades que en
ellos se engloban, con una estrategia de gestión de los recursos humanos en una nueva organización, centrada en las
necesidades de los pacientes y sus familiares, de su salud y
que establezca garantías para la accesibilidad a la innovación
tecnológica y terapéutica y en definitiva aporte más valor al
sistema sanitario público.
260
LA GESTIÓN DE LOS MEDICAMENTOS
INNOVADORES EN LOS HOSPITALES.
LA VISIÓN DE LA GERENCIA
José Soto Borrel
Director Gerente del Hospital Clínico San Carlos
1. LA GERENCIA, SU FUNCIÓN, SU ROL Y SUS
HERRAMIENTAS
Podría parecer que la jerarquía significa distribución del poder en una organización, según el nivel que se ocupe en la
misma.
Desde esa óptica, en los Hospitales el Gerente ostenta el
mayor poder por ocupar la cúspide jerárquica, y puede hacer
su voluntad con el solo gesto de mostrar el papel que sustenta su nombramiento.
Obviamente, si tal fuera su estilo de dirección, el éxito
no se asomaría por su vida profesional, en estas burocracias
profesionales que son los hospitales.
Propio de esta forma de organización es que el poder de
diseñar el trabajo, de decidir recursos empleados en el mismo,
de configurar los atributos del mismo, y de “vender el servicio al cliente” (paciente casi siempre), reside en las bases, o
sea en los propios empleados, profesionales de la ciencia de
curar y cuidar a los ciudadanos aquejados de problemas de
salud.
De este modo, queda a la Gerencia el papel de dirigir el
Hospital globalmente, como “empresa”, y de propiciar el co261
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
rrecto flujo de las decisiones clínicas entre todos los niveles
de la organización.
El Gerente tiene que responsabilizarse de que el Hospital
se oriente con una estrategia de futuro (acorde con la estrategia global de su jerarquía superior), se asignen los recursos
adecuados a la operatividad de su despliegue en objetivos, se
persiga tanto la eficacia como la eficiencia en sus procesos
productivos, se identifiquen y promocionen los liderazgos
emergentes, se honre a los maestros y se reconozca a los mejores, y arraigue a todos los niveles la obsesión por la calidad
y la excelencia.
Para ello cuenta con su propia actuación coherente con su
discurso, con la perseverancia en el consenso y en la negociación, con habilidades de escucha, con ética personal acorde
a las exigencias de transparencia que se exige de los gestores
públicos, y de algunas capacidades para corregir actuaciones
de los componentes de la organización hospitalaria hacia la
equidad y la eficiencia, valores que se exige predominantes
en la función directiva.
Los Gerentes contamos con sistemas de información, presupuestos de gastos y de inversiones, incentivos a nuestra
posibilidad, guías de gestión de compras, contratos y pactos
de gestión, composición de comisiones de profesionales de
índole estratégica para el hospital, negociaciones clave para
la organización, etc.
2. LOS MEDICAMENTOS COMO ARSENAL
TERAPÉUTICO. SU CONSIDERACIÓN EN LA
GESTIÓN
Nadie discute la aportación de los medicamentos a la mejora de la salud.
En muchos procesos, el fármaco constituye la mejor terapia, y en los Hospitales nunca debe faltar el medicamento
adecuado que indique el médico a un paciente hospitalizado
o ambulatorio, que esté siendo tratado por los dispositivos
asistenciales hospitalarios.
262
LA GESTIÓN DE LOS MEDICAMENTOS INNOVADORES EN LOS HOSPITALES.
LA VISIÓN DE LA GERENCIA
En torno al 30 por ciento del total del presupuesto de
gastos hospitalarios se dedican a la adquisición de fármacos,
que además conlleva el correspondiente proceso logístico del
pedido, la recepción en la Farmacia, el control de entrada, el
almacenamiento, la dispensación, la evaluación continua de
todo este proceso,....
La gestión de la Farmacia tiene sus puntos clave en evitar
los errores de dispensación y la caducidad de sus estocajes, y
a ese objetivo se han destinado la mayor parte de los esfuerzos inversores de las Direcciones Hospitalarias los últimos
años.
La robotización, la aparición de “unidades autónomas de
gestión” (armarios de dispensación informatizados) en las
Unidades asistenciales, la generalización de herramientas de
lectura autónoma de códigos de barra, ..., han hecho de la
profesión farmacéutica hospitalaria una de las más adaptadas a las exigencias de actualización en materia de gestión de
materiales.
El mercado farmacéutico se presenta fuertemente regulado, y la entrada de nuevos fármacos viene precedida del necesario proceso de investigación clínica, en forma de ensayos
clínicos en sus distintas fases, en los que los hospitales aportan el conocimiento clínico de sus profesionales, y los pacientes potencialmente beneficiarios, y ello supone un posicionamiento del propio Hospital ventajoso teóricamente a la
hora de incorporar el fármaco en su “guía de medicamentos”,
auténtica puerta de entrada a la posibilidad de ser adquirido
por la administración del Centro Hospitalario.
Es la Comisión de Farmacia el ámbito de asesoramiento a
la Dirección a la hora de incluir un fármaco en la Guía del
Hospital.
El informe-petición de cualquier facultativo motiva el
análisis de la Comisión para emitir propuesta a la Dirección.
La decisión corresponde a ésta que, si es positiva, se ve
seguida de los procesos de compra, de acuerdo a los procedimientos administrativos en vigor.
263
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
Es importante, claro, la fijación del precio.
La mayor parte de las veces, el proveedor actúa en régimen
de monopolio por vigencia de la licencia legal que le habilita
para ello.
Otra historia es el interés de ambas partes, industria farmacéutica y administración sanitaria, de sondear formas de
adquisición basadas en orientaciones estratégicas a largo plazo, y en la búsqueda de la mejora en la sostenibilidad del
sistema.
Así se plantean (ya comienzan a darse en la práctica)
acuerdos de riesgo compartido y compra innovadora, que
van encontrando encaje también en la normativa administrativa.
3. MEDICAMENTOS INNOVADORES
Los medicamentos innovadores son aquellos que más motivan las acciones de los gestores en el marco de sus objetivos
de lograr aumentar la eficiencia de la producción asistencial.
Son características comunes de los mismos su eficacia y su
efectividad superior a los tradicionales en las condiciones y
patologías de ensayos clínicos, y su alto precio (acorde a las
características del mercado a que antes nos referíamos).
La Gerencia de cualquier organización buscaría que sus
recursos fuesen lo menos costosos posibles a fin de trasladar
a sus procesos productivos esa eficiencia.
Pero también buscaría que los productos o servicios que
proporciona a su mercado fuesen eficaces en resolver las necesidades o motivaciones de compra de sus clientes.
En el caso de la prestación de servicios asistenciales (el
que nos ocupa), deseamos la garantía de que los medicamentos innovadores (biológicos y biosimilares) son capaces de
alcanzar con éxito las dianas terapéuticas que pretenden, y
que nosotros los conseguimos a precios que no eleven a niveles inasumibles para el Hospital sus costes de producir los
servicios sanitarios que se nos demandan por la población.
264
LA GESTIÓN DE LOS MEDICAMENTOS INNOVADORES EN LOS HOSPITALES.
LA VISIÓN DE LA GERENCIA
Precisamos evaluaciones económicas previas del coste
efectividad que soporten la negociación de riesgo compartido en este tipo de fármacos, a fin de proporcionar un escenario y un tiempo de estabilidad en la relación comercial entre
hospital y empresa farmacéutica, con la confianza y el compromiso entre las dos partes de trasladar cuanto antes a la
práctica clínica las posibilidades de mejora en el tratamiento
de las enfermedades a que estos fármacos se dirigen.
La sustitución de biológicos por biosimilares tiene sus
complejidades normativas, pero se antoja una estrategia que
va a ser sondeada desde las Gerencias, por los lógicos menores precios de salida al mercado de estos frente a aquellos,
explicados por el menor tiempo de investigación clínica que
necesitan.
265
LA GESTIÓN DE LOS MEDICAMENTOS
INNOVADORES EN LOS HOSPITALES. LA VISIÓN
DE LA FARMACIA DE HOSPITAL
Dr. José Luis Poveda Andrés
Presidente Sociedad Española de Farmacia
Hospitalaria. Jefe del Servicio de Farmacia Hospitalaria del
Hospital La Fe de Valencia
La disponibilidad de innovación farmacológica y su incorporación en las estrategias terapéuticas es un elemento clave
para la mejora de resultados en salud de los pacientes.
De forma general, no cabe duda, que su incorporación
continua en el arsenal terapéutico en estas últimas décadas
ha supuesto cambios fundamentales en el cambio del curso
natural de muchas de las enfermedades; y ha posibilitado
mejorar la esperanza de vida y la calidad de vida de grandes
grupos de pacientes.
Son muchos los ejemplos que podíamos citar, pero sirva
como muestra más relevante algunos de los siguientes: Medicamentos como los antiretrovirales, han permitido cronificar una enfermedad en los paciente seropositivos donde el
pronóstico inicial era la muerte y gracias a las continuas innovaciones incorporadas, hoy sus expectativas de vida son
similares al resto de cohortes de pacientes. Medicamentos
oncológicos que han posibilitado la existencia de una nueva
categoría de pacientes oncológicos que hoy se denominan
largos supervivientes y que constatan la cronificación de la
enfermedad en muchos de los pacientes o bien han permitido aumentar considerablemente la tasa de supervivencia de
267
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
los paciente para la mayor parte de tumores. En este contexto como no citar los antivirales directos para el tratamiento
de los pacientes infectados con el virus de la hepatitis C que
vislumbran la posibilidad de erradicar incluso la enfermedad.
Así pues, la innovación en farmacoterapia constituye un
elemento diferencial para los pacientes, profesionales y Sistema Nacional de Salud. Ahora bien, dado que esta innovación es un factor determinante del gasto farmacoterapéutico
y su crecimiento es un elemento que tensiona, sino compromete la sostenibilidad del Sistema Nacional de Salud, es
necesario proceder a una gestión equilibrada que permita su
incorporación en el marco de la máxima eficiencia posible.
Y esto, no es fácil cuando los términos novedad terapéutica e innovación farmacoterapéutica se confunden o son
utilizados de manera sesgada por agentes que intervienen
en el proceso de utilización del medicamento. En realidad,
en el contexto español no se han definido ni establecido los
criterios que pueden concretar lo que se entiende por innovación farmacoterapéutica. Y en este sentido, los recientes
informes de posicionamiento terapéutico que están siendo
realizados por la propia Agencia Española de Medicamentos
y Productos Sanitarios, difícilmente vislumbran el valor añadido que los nuevos medicamentos aportan a los pacientes.
Estamos pues en un contexto, donde el déficit metodológico
y la ausencia de una clasificación sobre el nivel de innovación aportado por las novedades farmacológicas, genera demasiadas incertidumbres para su gestión.
Así mismo, la falta de correlación entre el precio de los medicamentos y el valor terapéutico añadido de los mismos, genera
tensiones en todos los agentes del sistema; pacientes, profesionales sanitarios, administración y la propia industria farmacéutica De hecho, estamos asistiendo en este último año, y probablemente no ha hecho más que empezar al mayor espectáculo
mediático del acceso a la innovación. Estamos en un punto de
equilibrio inestable donde los criterios técnicos para definir la
innovación, y fijar su precio y acceso han salido del plano técnico para incorporarse al mundo de la decisión política.
268
LA GESTIÓN DE LOS MEDICAMENTOS INNOVADORES EN LOS HOSPITALES.
LA VISIÓN DE LA FARMACIA
En este marco, no parece, por lo realizado hasta la fecha
por los agentes responsables de introducir elementos de racionalidad en la macrogestión y que por funciones asignadas
se otorgan a la instituciones, que fijan la incorporación de la
innovación a la cartera de servicios del SNS estén aportando
soluciones suficientes como para vislumbrar un escenario
que permita el necesario equilibrio entre acceso y sostenibilidad.
No parece probable que sólo con soluciones que implican
acuerdo de tipo financiero con la industria farmacéutica sea
posible la gestión de la innovación en medicamentos en los
hospitales. En este sentido, aunque es loable el esfuerzo
del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad
por incorporar fórmulas financieras que permitan equilibrar
el ejercicio presupuestario como son los acuerdos de techo de
gasto. La realidad es que su traslación al entorno hospitalario
es muy limitada y el proceso tanto desde el punto metodológico como por la transparencia, están generando en los profesionales más sombras que luces.
Se hace pues necesario que se disponga en la evaluación de
los medicamentos de la metodología necesaria para definir el
grado de innovación que aportan los nuevos medicamentos y
el umbral que debe definir el precio de la innovación para la
incorporación al sistema público. Estas tareas siguen estando pendientes de resolver por el estado español, y por tanto
la gestión de la innovación como elemento que tensiona el
entorno financiero sigue siendo un factor que debe ser gestionado en la CCAA, y más si cabe en los hospitales.
Como siempre, las soluciones para la gestión de la innovación no son fáciles pero desde luego y en ausencia de otro
tipo de estrategia nacional la responsabilidad esta recayendo
en las CCAA y en los hospitales. En este marco, la experiencia de la gestión de la innovación por parte de las CCAA,
tampoco ha supuesto de forma general un modelo de éxito.
Más allá de la tecnocracia y la burocratización del sistema de
acceso, y la repetición de los errores del sistema nacional a
nivel autonómico, los resultados de las políticas propuestas
269
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
en el ámbito de la mayor parte de las consejerías de salud, ni
han sido innovadoras, ni han introducido elementos de racionalización al sistema, aunque han tenido sus consecuencias en el racionamiento de la innovación en los pacientes.
De hecho, si algo es palpable cunado se revisan las políticas
en prestación farmacéutica de las diferentes CCAA es la falta
de innovación en la propuestas para la gestión de la innovación de los medicamentos. Algunas iniciativas realizadas por
CCAA, que vinculan el pago por resultados, constituyen la
excepción a un entorno caracterizado por la falta de propuestas globales, y son una prueba clara de un sistema agotado
que necesita un replanteamiento global. Más aún las diferentes iniciativas exploradas y la falta de una política global, ha
conducido a la falta de equidad en el acceso y los criterios
de uso de la innovación en medicamentos entre las diferentes
CCAA. Situaciones que han sido denunciadas por diferentes
asociaciones de pacientes y por el propio defensor del pueblo.
En este contexto, la experiencia acumulada ha permitido
verificar que las soluciones o son integradas y compartidas
por los profesionales en su ámbito de trabajo o son instrucciones cuyo calado en las organizaciones sólo deja testimonio del diferencial existente entre los que dirigen y los que
realicen asistencia. Es por ello, que se debe realizar la gestión de la innovación de los medicamentos en el hospital,
donde los diferentes agentes deben alinearse para conseguir
que el acceso a la innovación se gestione proporcionando los
mejores resultados clínicos y humanísticos en el paciente con
el menor coste posible. Y desde este plano armonizar el conjunto de la asistencia para verificar que el nivel de cuidado
y el acceso a la innovación presenta la mínima variabilidad
entre los profesionales sanitarios.
Así mismo, dado que la innovación en medicamentos no
está categorizada, resulta práctico a nivel hospitalario gestionar más que la innovación, los medicamentos de alto impacto económico y terapéutico.
En este sentido, tampoco el concepto de medicamento de
alto impacto terapéutico y económico aún cuando es amplia270
LA GESTIÓN DE LOS MEDICAMENTOS INNOVADORES EN LOS HOSPITALES.
LA VISIÓN DE LA FARMACIA
mente manejado en el entorno sanitario, ha sido dimensionado en magnitud por ninguna agencia regulatoria, ni posee
marco regulatorio estatal o autonómico que lo defina. Por
tanto su catalogación puede variar dependiendo del ámbito
de influencia, por ejemplo atención primaria o especializada;
complejidad del hospital; o el nivel de gestión desde el que
se aproxime.
En el Hospital Universitario y Politécnico la FE de Valencia, la gestión de los medicamentos de alto impacto económico y/o terapéutico está integrada en las responsabilidades
asignadas en cada unidad de gestión clínica. De hecho, el
modelo de gestión, se engloba en el modelo de gestión aplicado en el hospital sobre la base de creación y desarrollo de
áreas clínicas. En este contexto, el abordaje ha sido holístico
para el sistema por cuanto las responsabilidades clínicas y
de gestión se comparten como eje transversal en la organización.
En este modelo de gestión podemos identificar como elementos determinantes los siguientes hechos: la selección de
lideres; la agrupación de áreas de gestión clínica, la creación
de órganos de dirección multidisciplinares, así como la eliminación de órganos intermedios, aplanando la organización, y
adecuando los acuerdos de gestión a esta estructura funcional donde es determinante disponer de un sistema de información clínica y económica para la monitorización diaria.
Es la autonomía y la responsabilidad en los resultados que
asumen los clínicos los elementos catalizadores del cambio
del modelo en el acceso a la innovación, por cuanto ha implicado a todos los agentes, clínicos y gestores, en un proyecto
que implica que la decisión individual se integre en un plano
de máxima eficiencia, que no busca el ahorro en el gasto sino
la eficiencia global del sistema.
Sobre esta base, se han concretado acuerdos de gestión
específicos con cada unidad de gestión clínica que junto a la
creación de comités interdisciplinares nos permiten la monitorización y optimización en la utilización de este tipo de
medicamentos. En efecto, la experiencia en la incorporación
271
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
de la innovación en biológicos, en el área de reumatología,
digestivo y dermatología, no ha podido ser mas beneficiosa
para los pacientes y el sistema sanitario; por cuanto se han
tratado más pacientes, y el coste global se ha mantenido.
Para ello, se han revisado los criterios de uso y se han optimizado las terapias, además de realizar la desprescripción en
aquellos casos que la evidencia no sustenta mantener la utilización de los mismos. Con esta misma filosofía que implica
la integración del farmacéutico en los diferentes equipos asistenciales se ha trabajado en todas las áreas clínicas.
En este marco de compartir y colaborar que ha generado
la cultura 2.0 en el Hospital Universitario y Politécnico la Fe,
ha sido básica la apuesta estratégica realizada por el hospital
en el desarrollo de sistemas de soporte a la toma de decisiones implementadas con las tecnologías de la información y el
conocimiento. Así la traslación de los acuerdos de las Comisiones de Farmacia y Terapéutica, la Comisión de Medicina
Basada en la Evidencia, la Comisión de Política de Antibióticos, o la Comisión de Seguridad Clínica u otras, han podido
ser operativas en el sistema de apoyo a la decisión clínica a
través de los sistemas de prescripción electrónica asistida. No
cabe duda, que la participación voluntaria en los sistema de
mejora de la prescripción, así como el conjunto de profesionales sanitarios, que participan en la comisiones clínicas ha
generado una robustez y adhesión al sistema, al haber sido
desarrollado por los propios profesionales y no ser impuesto
desde los órganos directivos.
Especialmente, es básica la credibilidad de la Comisión de
Farmacia y Terapéutica como órgano colegiado para armonizar la política en el uso de los medicamentos en el hospital
y su ámbito de influencia. En este sentido, la normalización
de la metodología para la evaluación y selección de medicamentos que desde los Servicios de Farmacia Hospitalaria
se ha venido realizando, así como el impulso de inteligencia
colaborativa que desde el grupo GENESIS de la Sociedad
Española de Farmacia Hospitalaria se ha realizado, son la
mejor prueba de un proceso que permite categorizar, y establecer las condiciones de uso de cada una de las innovaciones
272
LA GESTIÓN DE LOS MEDICAMENTOS INNOVADORES EN LOS HOSPITALES.
LA VISIÓN DE LA FARMACIA
farmacoterapéutica con criterio y metodología contrastada
para identificar el valor del medicamento
No sólo es importante aproximarse a la innovación desde una visión de medicamento y su aportación al paciente,
sino también desde su aportación al propio sistema sanitario
en termino de la gestión de cada uno de los subprocesos que
constituyen la cadena farmacoterapéutica. Es imprescindible
determinar el valor que la innovación del medicamento proporciona en cada una de estas etapas: la adquisición, almacenaje, prescripción, preparación, acondicionamiento y administración y registro con especial relevancia sobre el sistema de
uso seguro del medicamento que el hospital tenga establecido.
Por tanto, la innovación debe referirse y valorarse no solo en
términos de lo que aporta el medicamento “per se” sino a qué
grupo de pacientes esta innovación puede proporcionar mayor
valor añadido y ser más eficiente, y como puede contribuir a
generar valor, en el circuito de utilización seguro de medicamentos en el hospital y su entorno sanitario.
Por último, señalar que no gestionamos innovación, sino
la referimos a un objetivo terapéutico en el paciente. En este
sentido, debemos vincular a todos los profesionales sanitarios en la obtención de estos objetivos terapéuticos y pagar
la innovación en la medida que se alcancen los resultados
esperados. No deberemos pagar la innovación por la expectativa de resultados sino por los resultados obtenidos en cada
paciente que se generen de la extrapolación del ensayo clínico. En nuestro caso, esta política se ha materializado en 10
acuerdos de riesgo compartido con medicamentos huérfanos
para diferentes enfermedades raras. Igualmente en el área de
oncología y también para pacientes con esclerosis múltiple
nuestra experiencia con los acuerdos de riesgo compartido
configuran un marco para gestionar la innovación sujeta alto
grado de incertidumbre, elevado coste y capacidad operativa
para evaluar los resultados en los pacientes.
Con parecido paradigma, es razonable también explorar
el cambio de pago diferido por resultados en la innovación,
que tenga que ver más con el retorno generado a largo plazo
273
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
en la salud que con los cambios iniciales. En este sentido,
contamos con fórmulas inversas de financiación y pago por
resultados en el área de oncología, que bonifican los resultados en supervivencia a largo plazo.
Es claro que la innovación farmacológica no puede ser un
problema, sino que es parte de la solución. Pero también resulta evidente que hace falta más innovación en el sistema
sanitario para incorporar con eficiencia la innovación terapéutica.
274
LA GESTIÓN DE LOS MEDICAMENTOS
INNOVADORES EN LOS HOSPITALES. LA VISIÓN
DEL CLÍNICO.
José Mª Moraleda Jiménez
Presidente de la Sociedad Española
de Hematología y Fundación Española de Hematología y
Hemoterapia. Catedrático de Medicina. Universidad de Murcia.
J. S. en el Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca.
Carmen García Insausti
Secretaria General de la SEHH
1. INTRODUCCIÓN
El Sistema Nacional de Salud (SNS) actualmente tiene que
enfrentarse a una serie de importantes retos entre los que se
incluyen el aumento en la demanda de servicios sanitarios cada
vez más sofisticados y costosos. Ello es consecuencia en parte
de los cambios demográficos y epidemiológicos que se están
produciendo la población. En las últimas décadas es muy evidente la inversión de la pirámide poblacional, con un incremento progresivo de sujetos ancianos y de pacientes que viven más
tiempo con enfermedades crónicas y/o con patologías múltiples.
Como se ha dicho en diferentes foros, la organización de
los sistemas sanitarios actuales no está adaptada a la realidad
de esta población, que requiere, más que cualquier otra, una
atención continuada y una visión holística de sus patologías.
La razón es que hasta hace muy poco la prioridad del sistema
se había enfocado en la atención a la patología aguda, propi275
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
ciando una estructuración del sistema sanitario en secciones
y micro áreas independientes, que han favorecido una fragmentación en la atención y los cuidados, y una orientación
de la financiación focalizada en la medición del funcionamiento y de los recursos empleados (actos clínicos, procesos,
actividad generada, etc.). A esto también contribuyeron los
avances científico-técnicos que dieron paso a una super-especialización de la atención sanitaria. Esta configuración del
sistema sanitario, unida a la asimetría de información entre
el paciente y el profesional sanitario, generó un tipo de usuario pasivo e hiperdemandante, que acude al sistema sanitario en busca de una respuesta a su problema de salud con
muy poca conciencia de su responsabilidad individual en el
manejo y control de su enfermedad, y con gran dependencia
del sistema paternalista. Pero además, el sistema sanitario
muy accesible, en contextos económicos solventes, y guiado
por objetivos expansivos (más coberturas, más servicios, más
estructuras, más actividad), también ha contribuido a generar un usuario hiperfrecuentador.
Actualmente el contexto que propició este desarrollo ha
cambiado y se afirma que cambiará aún más, porque las
necesidades de atenciones y cuidados que requiere la mayoría de los pacientes de tercera edad, con enfermedades
crónicas y pluripatologías, exige un tipo de respuesta integral
y una organización que permita generar relaciones y contactos estructurados y permanentes entre los diferentes niveles
de atención y áreas de especialización.
Aunque en este sentido ya se han implementado algunos
cambios a favor de una atención integral, integrada y racional, es evidente que todavía existe un recorrido de mejora
amplio en materias de reducción y optimización de los tiempos diagnósticos, gestión de duplicidades (tanto de pruebas
diagnósticas, como de fármacos), gestión de interacciones
medicamentosas, etc. Los médicos tenemos muchos retos
clínicos sobre los que seguir trabajando, especialmente en el
ámbito de la calidad y la seguridad clínica, y además, como
expertos en la atención de los pacientes, nos corresponde
ayudar al sistema sanitario a generar el conocimiento nece276
LA GESTIÓN DE LOS MEDICAMENTOS INNOVADORES EN LOS HOSPITALES.
LA VISIÓN DEL CLÍNICO
sario para construir trayectorias de atención multidisciplinares, integradas, globales y más eficientes.
Otro de los retos al que se enfrenta el SNS es el que imponen las nuevas tecnologías, tanto de medicamentos y aparatos, como las innovaciones en los procedimientos clínicos, de
imagen, y quirúrgicos; si bien, no cabe duda que es el campo
de los medicamentos el que más está retando al SNS porque
es donde actualmente con más intensidad y frecuencia se están produciendo e incorporando las grandes innovaciones tecnológicas. Estamos en una época en que la irrupción de los
medicamentos biológicos en la terapéutica está teniendo importantes efectos sobre la salud pública. Por una parte, estos
productos facilitan el abordaje de numerosas patologías que
hasta ahora carecían de tratamiento suficientemente eficaz, y
permiten curar o cronificar patologías que antes se asociaban
con una elevada morbimortalidad; pero además incrementan
la expectativa de vida en la población y determinan importantes mejoras en su calidad de vida, aunque indudablemente
también incrementan el gasto sanitario (1).
Estos retos surgen en un momento de crisis económica, en
el que ya no es posible aplicar la vieja fórmula de: a mayor
demanda o presión de factores que traccionan el gasto sanitario hacia arriba, mayor inyección de recursos económicos
para solventar la situación.
Esta realidad ha hecho urgente que se tomen decisiones
y que se implementen diferentes políticas e intervenciones
públicas, la mayoría de ellas de carácter coyuntural como
la reducción del precio de los medicamentos, el retraso del
pago a los proveedores, la demora en el proceso de registro de nuevos fármacos, el copago, la exclusión o reducción
de la financiación de algunos fármacos, etc. Otras medidas
parecen menos cortoplacistas y están dirigidas a gestionar
la demanda de medicamentos y a fomentar un uso racional
de los mismos, tanto por parte de los facultativos como por
parte de los pacientes. Finalmente, se han realizado algunos
cambios estructurales, cuyos efectos comienzan a notarse en
diferentes estamentos; por ejemplo, el Parlamento Europeo
277
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
y el Consejo de la Unión Europea, a través del Reglamento nº 726/2004, instó a los Estados miembros a determinar
el beneficio terapéutico aportado por cada nuevo medicamento, con el fin de permitir la reevaluación de la relación
beneficio-riesgo de cada fármaco (2). Esto ha hecho que
actualmente, en España, a nivel de los pagadores y financiadores, que son los que compran el producto que ofrece la
sanidad, estén cambiando los objetivos de la compra. Así, se
está pasando de comprar actos clínicos, actividad y procesos,
a comprar valor, calidad, seguridad, integración, continuidad
asistencial y eficiencia, lo que exige una importante labor de
evaluación. En la medida en que, como estrategia general de
los reguladores, se tiende a fijar precios de nuevos fármacos
según su valor terapéutico más que en función de los costes
de producción, es esencial proveerse de análisis de costeeficiencia de los nuevos productos, y difundirlos correctamente. A pesar de que ha habido importantes avances, se
considera que en España la institucionalización de la evaluación aún tiene muchas limitaciones (1). Con todo, aunque
el principio que debe guiar las tomas de decisiones debe ser el
valor terapéutico de los nuevos medicamentos, no es este el
único factor en juego, al gestor público le corresponde manejar la evidencia disponible, con sus limitaciones, soportar la
presión mediática y de los grupos de interés, pacientes, industria, etc. y decidir el rumbo de las políticas de salud, qué
nuevas coberturas incluir y cuáles excluir. No es infrecuente
que cuando se decide excluir sea por razones de cortoplacismo político: la nueva medicación es coste-eficiente, pero los
costes se desembolsan ahora y los beneficios se percibirán en
el largo plazo, lo cual puede ser electoralmente ineficiente. El
contrapeso lo han de poner las asociaciones profesionales y
la sociedad civil, incluyendo asociaciones de pacientes. Afortunadamente, el usuario que acude hoy al sistema sanitario, es un consumidor más informado, está más influido por
los cambios tecnológicos y sociales, vive en un contexto globalizado, accede a más información y ha aprendido nuevas
maneras de relación, que lo sitúan en un nuevo escenario en
el que está más preparado para conocer y saber más acerca
278
LA GESTIÓN DE LOS MEDICAMENTOS INNOVADORES EN LOS HOSPITALES.
LA VISIÓN DEL CLÍNICO
de su enfermedad, de su evolución, de su cuidado y está más
predispuesto a convertirse en un sujeto “activo” de su salud,
con mayor consciencia de su esfuerzo económico (a través
de los impuestos) para financiar la atención sanitaria, y por
lo tanto, para exigir servicios y prestaciones sanitarias de calidad.
Todos estos cambios y retos de los sistemas de salud han
influido de manera fundamental en los profesionales sanitarios quienes ahora tenemos una mayor responsabilidad en el
sentido de que no podemos limitarnos solo a nuestra actividad clínica, sino que estamos obligados a tener participación
en la gestión responsable de los recursos e involucrarnos en
la toma decisiones, si queremos contribuir a la sostenibilidad y calidad del sistema sanitario. Los médicos, tradicionalmente hemos desempeñado un papel muy activo en la
configuración de los aspectos “micro” del sistema. Hemos
tenido una participación importante en la definición e implementación de guías de práctica clínica, en el desarrollo
de la gestión clínica, la evaluación experta en los procesos de
incorporación de tecnologías y servicios, el avance en la seguridad clínica o el desarrollo de innovación en el ámbito local, entre otras actividades. Ahora es nuestra responsabilidad,
junto con el resto de agentes clave, ofrecer nuestra voz crítica
y realizar propuestas de mejora que se puedan implementar,
para asegurar que el sistema sanitario mantenga sus valores
clave: calidad, universalidad y equidad. Todo ello, teniendo
claro, que lo más importante no es la contención del gasto
sanitario sino la toma de las mejores decisiones.
2. GESTIÓN DE LOS MEDICAMENTOS
INNOVADORES A NIVEL HOSPITALARIO. VISIÓN
DEL CLÍNICO
Cada vez es más conocido que la gestión de los medicamentos innovadores a nivel hospitalario es variable en nuestro país, y aunque existen algunas normas generales, su interpretación depende de cada comunidad en particular. En
algunas de ellas, el proceso comienza con la prescripción
279
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
médica a un paciente, sobre el que previamente se ha hecho
una discusión clínica muy bien argumentada y se ha establecido con evidencias clínicas la conveniencia de que reciba
el fármaco que se le ha prescrito. La prescripción se envía al
servicio de Farmacia, donde se encuentra el personal legalmente autorizado para la dispensación hospitalaria del medicamento. Si el fármaco está en la Guía Farmacoterapéutica
del hospital, será dispensado sin mayor problema, pero esto
es la excepción porque por ser fármacos innovadores generalmente costosos, no están en la Guía Hospitalaria. En este
caso la solicitud debe remitirse a la Comisión de Farmacia
Hospitalaria, acompañada de una serie de documentos entre los que se incluyen las evidencias clínicas favorables para
tratar determinados pacientes con ese fármaco en particular.
La decisión de la Comisión de Farmacia puede ser incluir el
fármaco en cuestión en la Guía Hospitalaria o no incluirlo,
o como se está haciendo en la mayoría de los casos trasladar
la consulta al Comité Regional de Farmacia que finalmente
es quien decide qué fármacos se utilizarán o no en el hospital, cuál es la posición de cada uno de los fármacos y en
qué indicaciones. La decisión de este comité generalmente es
inapelable, lo que ya de por si resulta incomprensible, pero
lo más grave es que no es raro que el mismo comité sea capaz de autorizar el medicamento para un hospital y no para
otro dentro de la misma comunidad, ello por supuesto ha
generado gran malestar y confusión entre los profesionales
médicos e incertidumbre en los pacientes. Este proceso que
se ha descrito como ejemplo y de manera muy sucinta, implica algunos aspectos que merecen especial consideración:
1. La prescripción de un fármaco es un acto médico y es responsabilidad exclusiva del médico prescriptor. La selección
de un tratamiento u otro constituye una delicada decisión
que solo corresponde al médico en virtud de su capacitación
profesional. En los hospitales docentes, de tercer nivel y de
alta complejidad, esta prescripción suele estar avalada por
amplias revisiones, guías, estudios y evaluaciones específicas
sobre la seguridad de estos fármacos el impacto de su eficacia,
y su valor como productos terapéuticos, así como de amplias
280
LA GESTIÓN DE LOS MEDICAMENTOS INNOVADORES EN LOS HOSPITALES.
LA VISIÓN DEL CLÍNICO
discusiones en equipo sobre la conveniencia de prescribir el
medicamento en relación a las características personalizadas
de cada paciente, o grupos de pacientes, incluyendo siempre
en la discusión la conocida responsabilidad de hacer un uso
racional de los recursos sanitarios disponibles. No se trata
de asumir la novedad por novedad, ni de asumir que un medicamento nuevo tiene que ser innovador, de lo que se trata
es que el valor terapéutico de fármaco sea el que prime en su
selección.
Tenemos claro que a los médicos nos corresponde un compromiso profesional muy importante con la gestión clínica,
entendiendo ésta como el modelo en el que el clínico utiliza
la mejor evidencia científica disponible para avalar sus decisiones. Esta situación supone, por lo tanto, un importante
esfuerzo en la selección de los medicamentos y de los pacientes que más se pueden beneficiar de ellos y es lo que hacemos
en el día a día, habitualmente en equipo, lo que aporta el
valor adicional de una información más amplia, y del criterio del conjunto y del consenso. Por ello, aparte de seleccionar el medicamento, nos exigimos una selección precisa
del paciente o grupo de pacientes que recibirán el fármaco,
en función de las características propias de su enfermedad o
su ámbito asistencial, de su respuesta previa a otros agentes
o incluso de sus características genéticas, para la cual nos
apoyamos en la Farmacogenética y Farmacogenómica, que
no sólo permiten seleccionar el tratamiento más eficaz para
un paciente concreto, sino también evitar efectos secundarios y prever resultados en salud (3). Además, al igual que la
mayoría de las instituciones sanitarias, utilizamos guías de
práctica clínica y protocolos clínicos que no solo homogenizan las terapias y facilitan su evaluación, sino que disminuyen la variabilidad, orientan la prescripción farmacológica de
calidad y promueven un importante ahorro económico.
Creemos que una importante misión de los médicos, como
avaladores de la salud de nuestros pacientes, que puede ayudar a evitar dudas e incertidumbre, y favorecer la adopción
de una postura más positiva hacia los medicamentos innovadores por parte de la administración, es explicarles muy bien
281
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
a los responsables de la misma que los fármacos innovadores
no van dirigidos a todos los pacientes, sino a determinados
subgrupos que se benefician de ellos muy eficientemente. Es
importante recalcar que no se trata de un gasto global, que es
un gasto selectivo, y quizás recordarles que en el caso específico de las enfermedades neoplásicas malignas, el mayor porcentaje del gasto sanitario asociado a la enfermedad se debe
a costes indirectos derivados de la pérdida de productividad
y gastos de Seguridad Social, y no a la adquisición de medicamentos innovadores. En tal sentido, consideramos muy
trascendente que las sociedades científicas y los especialistas
médicos con experiencia reconocida estén involucrados en
las evaluaciones de estos medicamentos desde el principio de
su selección para el SNS.
2. En lo que respecta a la prescripción de fármacos biológicos originales o fármacos biosimilares, consideramos que
los requerimientos para la comercialización de fármacos biosimilares son muy estrictos y están muy armonizados entre las principales agencias reguladoras, lo que garantiza que
la autorización de un biosimilar se basa en la demostración
de que las diferencias con respecto al medicamento innovador no tienen ningún efecto relevante sobre la seguridad y
eficacia clínica del producto, tal como ha sido recogido recientemente en el artículo de Weise M y col (4). Por tanto
consideramos que la elección de un fármaco innovador o un
su biosimilar es responsabilidad exclusiva del médico prescriptor. No obstante, estamos muy atentos a las diferencias
que existen entre tratar a un paciente desde un principio con
un fármaco original o un biosimilar y el intercambio terapéutico. Se trata de dos cosas muy diferentes, la primera tiene
que ver más con la evaluación y selección de medicamentos,
mientras que el intercambio tiene una implicación de cambio
de tratamiento al paciente, con connotaciones específicas.
Los fármacos biológicos y sus biosimilares son productos similares pero no idénticos, no son equivalentes y por tanto no
pueden ser objeto de sustitución farmacéutica. Así, el artículo único de la Orden SCO 2874/2007, de 28 de septiembre,
bajo el título “Medicamentos no sustituibles”, establece que
282
LA GESTIÓN DE LOS MEDICAMENTOS INNOVADORES EN LOS HOSPITALES.
LA VISIÓN DEL CLÍNICO
de acuerdo con lo dispuesto en el artículo 86.4 de la Ley
29/2006, de 26 de julio, de Garantías y Uso Racional de
los Medicamentos y Productos Sanitarios, los medicamentos
biológicos no podrán sustituirse en el acto de dispensación
sin la autorización expresa del médico prescriptor (5). Esto
fundamentalmente porque se compromete la trazabilidad
del fármaco y la evaluación de los resultados. Mantener la
trazabilidad permitirá asociar los efectos adversos, en caso
de producirse, a un paciente, a un producto y a un lote determinados. En resumen, creemos que probablemente la llegada
de los fármacos biosimilares va a mejorar el acceso de los pacientes hematológicos a las terapias biológicas. No obstante,
consideramos necesario respetar las disposiciones reglamentarias y legales vigentes, así como a las indicaciones precisas
de estos medicamentos.
3. Como médicos estamos comprometidos con la evaluación y monitorización de los resultados que se obtienen con
cada medicamento, para así asegurar que las innovaciones
farmacológicas lleguen realmente a los pacientes que las
necesitan, y en los que estos fármacos han demostrado tener
un valor terapéutico adicional. Realizar un análisis pormenorizado de los resultados del tratamiento en cada paciente
permite identificar aquellos subgrupos de pacientes que más
se pueden beneficiar del mismo.
No se trata de sustituir unos medicamentos por otros, sino
de ir encontrando el nicho de pacientes donde realmente las
innovaciones tienen su espacio. Es ahí donde debemos centrar nuestros esfuerzos. Uno de los problemas con los que
nos encontramos en la práctica clínica diaria es la falta de
interés y motivación para medir los resultados, es decir, la
falta de “cultura de la evaluación”. A ello se añade la escasez de sistemas y herramientas adecuadas para evaluar los
resultados en salud, lo que determina que todavía no se esté
evaluando adecuadamente el impacto de las decisiones. Aunque afortunadamente esto está mejorando, se necesita una
mayor inversión para adecuar los sistemas de información a
la realidad actual, ya que al menos en el ámbito hospitalario
los sistemas de información existentes son aún deficientes y
283
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
muy variables en cada comunidad. La revolución tecnológica
en los hospitales no sólo significa que se incorporen los fármacos innovadores o recursos técnicos aplicados al paciente,
sino también que se doten estos centros asistenciales de los
medios adecuados para disponer, por ejemplo, de una historia clínica digital, de vínculos entre la atención primaria y
la atención especializada, de un soporte electrónico óptimo
que permita maximizar el cumplimiento de los protocolos
clínicos, y particularmente, de herramientas de evaluación
de cada intervención, porque si no se dispone de ellas, será
imposible gestionar eficientemente todas estas actuaciones.
Idear mecanismos adecuados de seguimiento y evaluación
de los resultados es un punto clave, porque habitualmente
la aprobación de los medicamentos innovadores se basa en
la experiencia obtenida en unos pocos miles de pacientes.
Cuando éstos se emplean en la práctica clínica pueden llegar
a un mayor número de pacientes, cuyas condiciones estarán
menos controladas, con problemas distintos y los resultados pudieran ser diferentes. Esto es lo que se aspira corregir
con los llamados Acuerdos de Riesgo Compartidos, que son
herramientas que se han implementado en algunas comunidades autónomas, siguiendo modelos europeos, para nivelar
la sostenibilidad y la innovación a través de un acuerdo entre
el financiador y los hospitales basado en resultados. Aunque
en la negociación está poco involucrado el personal médico,
es claro que en la evaluación de los resultados y seguimiento
de los pacientes nuestra participación será muy importante.
Los sistemas de información avanzados ayudan a evaluar la adherencia al tratamiento y a optimizar los resultados
de cumplimiento, facilitando el seguimiento y activando la
corresponsabilidad de los enfermos. Esto es sumamente importante en nuestro país, donde se conoce que los pacientes,
particularmente la población de más edad, suelen tener, por
motivos diversos, poca adherencia a los tratamientos. Objetivar el incumplimiento ayuda a implementar medidas para
resolver el problema. En este campo los profesionales de la
salud tenemos una enorme responsabilidad, sobre todo si
tenemos en cuenta que cualquier intervención positiva so284
LA GESTIÓN DE LOS MEDICAMENTOS INNOVADORES EN LOS HOSPITALES.
LA VISIÓN DEL CLÍNICO
bre el cumplimiento terapéutico es una de las medidas más
coste-efectivas que podemos adoptar hoy en día. Podría decirse que este es el principal factor sobre el que se podría intervenir para conseguir una disminución del gasto. Sabemos
que el soporte técnico requerido es cada vez más complejo,
pero se puede enfocar en los pacientes más frecuentemente
atendidos: pacientes añosos, polimedicados, con muchas comorbilidades, etc…
4. Estamos a favor y defendemos la existencia de comisiones multidisciplinares en los hospitales donde participen
responsablemente todos los estamentos y colectivos representativos del hospital, pero las decisiones de estos grupos
deben estar libres de las presiones económicas que pudieran
llevarlos a tomar decisiones más fundamentadas en el precio
de un fármaco que en el reconocimiento de los indicadores
clínicos de beneficio para los pacientes. Nos manifestamos
totalmente contrarios a las medidas que lesionan la equidad
como valor fundamental del sistema. No puede ser que para
una misma enfermedad de un español, las condiciones de
prescripción sean distintas en una comunidad o en otra, o
que dependiendo de la comunidad la prescripción la haga
un médico de atención primaria o de especializada. ¿Por qué
tienen que generarse barreras (distintas según la comunidad
u hospital) de acceso al medicamento a través de medidas
restrictivas de muy diversa índole? ¿Por qué tiene que haber
unas indicaciones de un determinado fármaco dependiendo
de la Comisión de Farmacia? Por qué la Comisión de Farmacia varia las indicaciones dependiendo del hospital? Se
está vulnerando el derecho de los pacientes al no permitir el acceso
en igualdad de condiciones que al resto de los ciudadanos a todos los
fármacos con indicación aprobada por el Sistema Nacional de Salud
(SNS), derecho que está claramente recogido en el artículo
88 de la ley 29/2006 de Garantías y uso Racional de Medicamentos y Productos Sanitarios. En definitiva, se está
resquebrajando la equidad.
Finalmente, como clínicos estamos comprometidos con
la sostenibilidad del SNS y damos la bienvenida a todas las
medidas tendentes a garantizar su continuidad. No obstante
285
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
consideramos que cuando un medicamento está incluido en el
régimen de financiación del SNS, los médicos debemos poder
prescribirlo y los pacientes tener garantizado su acceso.
Nuestra visión es seguir apostando de manera decidida
por la incorporación de innovaciones terapéuticas eficientes
para el paciente y que además puedan ser igualmente accesibles para todas las personas, independientemente de la
Comunidad Autónoma en las que se encuentren o del hospital de referencia que tengan. Consideramos que para asegurar la equidad en la asistencia sanitaria, todos los fármacos biológicos y biosimilares financiados por las autoridades
sanitarias deben estar disponibles en todos los hospitales del
SNS y que deben corregirse las medidas discriminatorias que
se hayan podido introducir en el sistema.
3. BIBLIOGRAFÍA
González LV, B. La incorporación de nuevas tecnologías en
el Sistema Nacional de Salud. Coste-efectividad y presiones sobre el gasto sanitario. Presupuesto y Gasto Público.
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Sanidad y Consumo BOE» núm. 239, de 5 de octubre de
2007. Referencia: BOE-A-2007-17420
286
INCORPORACIÓN DE LA INNOVACIÓN DE
FÁRMACOS
Mariano Provencio
Jefe del Servicio de Oncología Médica.
Hospital Universitario Puerta de Hierro. Cristina Avendaño y
Jesús Rey, Unidad de Innovación del Instituto de Investigación
Puerta de Hierro.
1. INTRODUCCIÓN
En las últimas décadas se ha agudizado el gasto en salud
como consecuencia de la intervención de múltiples factores
y actores, además de haberse ido añadiendo una limitación
progresiva en los recursos de nuestro sistema sanitario1.
El cáncer comprende un gran número de enfermedades
por lo que su abordaje terapéutico es amplio y complejo con
muchas manifestaciones distintas. Por un lado, nos encontramos con la influencia de factores sociodemográficos y
epidemiológicos como son una mayor esperanza de vida e
incidencia de la enfermedad, un envejecimiento de la población, una mayor supervivencia y más morbilidad demandado todo ello más cuidados sanitarios y, por otro lado, nos
encontramos con el progreso y desarrollo de la innovación
farmacéutica con nueva tecnología, técnicas y tratamientos
innovadores que son más sofisticados y costosos, y que han
provocado una creciente revisión de los procedimientos de
evaluación técnicos, científicos y administrativos, como de
los análisis de evaluación económica de los medicamentos2
y de la investigación de resultados en salud3,4,5 . Además, la
287
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
crisis económica y los problemas de financiación han hecho
que el gobierno español adoptara reformas sanitarias con
medidas de recorte que entre ellas afectan a la incorporación
de la innovación farmacológica y tecnológica en el Sistema
Nacional de Salud (SNS), así como el acceso a fármacos de
los pacientes en términos autonómicos e incluso en algunos
hospitales con limitación para la prescripción de fármacos
contra el cáncer con indicaciones de uso aprobadas6.
Desde nuestro punto de vista, una vez que se ha aprobado
y registrado por las autoridades sanitarias un medicamento
nuevo para su comercialización, necesitamos diferentes herramientas que nos puedan ayudar a valorar y decidir sobre
la incorporación de la innovación tecnológica o farmacológica a un Servicio de Oncología. Para ello, debemos considerar
y abarcar diferentes puntos de vista y enfoques7 8.9 10
Comprobar su utilidad clínica y terapéutica analizando
los datos de seguridad y eficacia publicados en la literatura
científica y analizar mediante la aplicación de la MBE los
beneficios y riesgos, la eficacia, la supervivencia y la mejoría
en la calidad de vida que pueda aportar sobre lo que ya disponemos.
Por otro lado habría que evaluar el impacto económico
sobre qué puede soportar el Sistema Nacional de Salud y qué
medidas de valoración objetivas deben realizarse en cuanto
a costes totales, incluyendo tanto los directos como indirectos de la enfermedad, y un uso racional de los fármacos. En
este punto nos encontramos con dificultades para encontrar
datos extrapolables a nuestras decisiones pues en función de
cada país encontramos que funciona de manera diferente el
sistema sanitario.
El tiempo que se tarda en incorporar la innovación farmacéutica a nuestra práctica clínica en oncología es realmente
importante y vemos que existen diferencias entre los diferentes países de la UE, siendo la velocidad de incorporación
más rápida por ejemplo en Francia y Alemania y más lenta
en otros países tardando incluso años en incorporarse más
288
INCORPORACIÓN DE LA INNOVACIÓN FARMACÉUTICA A LA PRÁCTICA
ASISTENCIAL
tarde. Parece ser que la gestión por la Administración es uno
de los actores que más demoran su llegada al mercado.
Y por último, debemos considerar el acceso a las innovaciones farmacéuticas en dos sentidos; uno que el acceso sea
universal y en condiciones de igualdad independientemente
del lugar de residencia del paciente, y otro en cuanto a la
premura del uso de medicamentos nuevos que en oncología
necesitamos que sea rápido pero esto nos genera una incertidumbre con respecto a los pocos datos de seguimiento en
cuanto a seguridad y eficacia refieren.
Cuando se trata de nuevos medicamentos las decisiones
de incorporación en los hospitales no son fáciles Por ello, solemos hacer una revisión crítica en cuanto al diseño, metodología empleada y a los resultados relativos de las publicaciones de ensayos clínicos que nos justifiquen su introducción
en la guía farmacoterapéutica del hospital y así trasladar los
conocimientos científicos a nuestra práctica clínica o como
solemos denominar, aplicar la investigación traslacional a
nuestros pacientes.
Quizá una integración de todo ello más la participación
activa de los especialistas y los pacientes o las asociaciones
que les representan durante todo el proceso desde la investigación, procedimientos de evaluación y acceso al mercado
sea lo más juicioso para el abordaje terapéutico de la enfermedad y beneficioso para los pacientes con cáncer.
2. ANÁLISIS DE LA SITUACIÓN. MAGNITUD DEL
PROBLEMA
El cáncer es un importante problema de salud y una de
las enfermedades más relevantes a nivel mundial. Cada año
la incidencia del cáncer en España aumenta, pero también
disminuye su mortalidad gracias a la contribución de la innovación con el desarrollo de nuevas tecnologías sanitarias,
diagnósticas, de prevención y de nuevos tratamientos.
En el año 2012, en España, el 25% de todas las muertes
se atribuyeron al cáncer, lo que le convierte en la segunda
289
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
causa de muerte tras las enfermedades cardiovasculares que
ascienden a un 33%.
Aquí mostramos algunos datos de mortalidad, incidencia
y prevalencia a cinco años para ambos sexos según los recientes datos publicados por la SEOM y por GLOBOCAN11.
Otros tipos: Lip, oral
cavity, Nasopharynx, Other
pharynx, Oesophagus, Gallbladder,
Larynx, Kaposi sarcoma, Cervix
uteri, Ovary, Testis, Brain,
nervous system, Thyroid, Hodgkin
lymphoma, Multiple mieloma,
Leukaemia, Liver, Corpus uteri
Fuente: elaboración propia tomando los datos de GLOBOCAN 2012
290
INCORPORACIÓN DE LA INNOVACIÓN FARMACÉUTICA A LA PRÁCTICA
ASISTENCIAL
Estimación de la incidencia y mortalidad estandarizada por edad en ambos sexos.
Fuente: elaboración propia tomando los datos de GLOBOCAN 2012
Entre los cánceres más frecuentes en hombres y mujeres
en España, destacamos colorrectal, próstata, pulmón, mama,
y vejiga12.
La supervivencia13 de los pacientes oncológicos y el envejecimiento de la población han supuesto un aumento en el
número de pacientes que padecen o han padecido cáncer. En
parte podría atribuirse a la incorporación de nuevos fármacos
lo que en un principio podría hacernos pensar que aumentaría
el gasto sanitario pero realmente habrá que comprobar si una
inversión inicial mayor en innovación a largo plazo demuestra que no es así y que lo que debemos hacer es gastar mejor.
Otros factores a tener en cuenta en el tratamiento del cáncer
son los avances con respecto a la cirugía y la radioterapia.
Sabemos que el problema del gasto sanitario, los recursos,
su limitación y el reparto es complejo. Creemos que para progresar en el conocimiento habría que apoyar la investigación
básica y la investigación clínica y su desarrollo en los hospitales con la realización de ensayos clínicos. La incorporación
de esta innovación puede ofrecer nuevas alternativas de tra291
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
tamiento a nuestros pacientes y suponer un motor de ahorro
para el SNS en cuanto a los altos costes farmacológicos.
En Europa en 200614, el gasto total en atención oncológica fue del 4.1 al 10.6%. De estos gastos de cáncer fueron
destinados a hospitalización un 60-83%, del 7 al 16% en
cuidados ambulatorios y del 4 al 11% en tratamientos.
Según otro estudio en 201115 el impacto económico del
coste total del abordaje del cáncer fue de 4.820 millones de
euros y representó un 4.9% del gasto sanitario total. El coste
de los fármacos oncológicos fue de 1.128 millones de euros,
es decir, un 7.1% del gasto farmacéutico y un 23% del coste
total del abordaje del cáncer. Sin embargo, estos datos nos
demuestran que el coste de los fármacos oncológicos es un
40% menor que el empleado en las enfermedades neurológicas y mentales y las cardiovasculares.
Los datos de la OCDE16 muestran que en 2011 el gasto
en salud en España representó el 9,4 % de su PIB ocupando la posición 14 de los 34 países que constituyen la
OCDE y ligeramente por encima del promedio de 9,3% en
la OCDE. Hay que destacar que durante años anteriores a la
crisis económica, España registró altas tasas de crecimiento
del gasto en salud pero ha ido cayendo hasta convertirse
en negativo desde 2010 y según los últimos datos en 2012
el crecimiento ha continuado siendo negativo. Lo mismo ha
sucedido con el gasto farmacéutico donde se ha producido
un crecimiento anual hasta el 2009 en España.
292
INCORPORACIÓN DE LA INNOVACIÓN FARMACÉUTICA A LA PRÁCTICA
ASISTENCIAL
Los últimos datos según el estudio del Gasto Farmacéutico
2014 elaborado por EAE Business School, el gasto farmacéutico público total en 2013 en España ha sido de 9.183 millones de euros, un 6,02% menos respecto al gasto registrado
en 2012. Esto supone que el gasto farmacéutico en España
estaría muy por debajo de los niveles registrados en 2005.
Además, entre 2009 y 2013 el gasto farmacéutico público en
España cayó un 26,57%.
Fuente: elaboración propia tomando los datos de 2014 de EAE Business School
Fuente: elaboración propia tomando los datos de 2014 de EAE Business School
Estos datos nos hacen pensar que estamos ahorrando y
que podríamos hacer compatible la sostenibilidad del sistema sanitario con la incorporación de la innovación farmacéutica donde juegan un buen papel los tratamientos innovadores como son la medicina personalizada, los tratamientos
dirigidos a poblaciones concretas de pacientes, tratamientos
293
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
que actúan sobre alteraciones genéticas, contra receptores específicos o ciertas mutaciones, etcétera, y que muestran más
eficacia y seguridad contribuyendo a mejorar las expectativas
de curación y a la reducción de los costes asociados al cáncer.
El estudio de EAE realiza también un análisis de los niveles de gasto público farmacéutico en las diferentes Comunidades Autónomas españolas. Entre Andalucía, Cataluña,
Comunidad Valenciana y Madrid suman el 55% del gasto
farmacéutico público total del país y son las que presentan
mayores cifras de gasto público, con 1.596 millones de euros,
1.315 millones de euros, 1.105 millones de euros y 1.003
millones de euros respectivamente.
Deberíamos pensar en el acceso a estos tratamientos ya
que en España con respecto a otros países de la UE no tardan
demasiado en llegar pero si hay diferencias de desigualdad
entre las diferentes Comunidades Autónomas afectando por
tanto según la residencia de los pacientes.
Las expectativas apuntan a que en el caso de España, sea
probable que se produzca una severa reducción del gasto en
medicamentos en estos próximos años y se estima que el gasto en el año 2017 se sitúe entre los 13.000 y los 23.000
millones de euros.
3. PROCESO DE TOMA DE DECISIONES EN LA
INCORPORACIÓN DE UN FÁRMACO EN LA
PRÁCTICA CLÍNICA
El proceso de decisión de incorporación de un fármaco es
complejo porque intervienen muchos actores: industria farmacéutica, agencias reguladoras, las comunidades autónomas, los
hospitales, el propio médico y el sujeto final de la actuación.
El alza creciente de los costes en salud ha creado la urgente necesidad de evaluar económicamente las intervenciones
de salud con el objetivo de priorizar aquellas que ofrecen un
mejor valor o beneficio en relación a sus costes.
Una vez que se ha introducido un nuevo medicamento
al mercado debemos decidir si es apto para nuestra práctica
294
INCORPORACIÓN DE LA INNOVACIÓN FARMACÉUTICA A LA PRÁCTICA
ASISTENCIAL
clínica oncológica diaria y para llevar a cabo, desde nuestra
posición, este proceso de toma de decisiones necesitaremos
conocer las herramientas de búsqueda sobre la mejor evidencia científica y su aplicabilidad17, y las herramientas de valoración económica en salud18 que nos ayudará a demostrar
como la práctica clínica se relaciona con la economía de la
salud y a mejorar el conocimiento médico acerca de la metodología utilizada en este tipo de análisis.
3.1. Herramientas de búsqueda sistemática y análisis de la
información científica. Medicina basada en la evidencia (MBE)
La práctica de la medicina basada en la evidencia, según
definió Sackett19, es “La utilización consciente, explícita y juiciosa de la mejor evidencia científica disponible para tomar
decisiones sobre el cuidado de los pacientes individuales”
Mediante este proceso encontramos información clínicamente importante sobre el diagnóstico, pronóstico, tratamiento, supervivencia y otras cuestiones de asistencia sanitaria20 que nos sirve para tomar decisiones sobre el manejo de
nuestros pacientes.
Se debe iniciar un proceso de búsqueda y análisis de la
información estructurado y aplicar la evidencia unida a una
individualización según las circunstancias particulares de
nuestros pacientes. El proceso de evaluar e interpretar la evidencia aportada por las publicaciones científicas es la lectura
crítica y nos ayuda a poder discriminar entre la cantidad de
información científica contrastada y fiable.
Los procedimientos de la MBE recogen niveles de evidencia científica y grados de recomendación en función del tipo
de diseño de los estudios asociándose a una mayor calidad y
rigor científico.
En oncología, pretendemos aplicar el uso de la MBE para
evitar errores que se puedan cometer en la práctica clínica
habitual. Como ejemplo tenemos casos en que los datos iniciales de eficacia de algunos estudios nos llevan a tomar unas
decisiones pero que posteriormente al realizar ensayos clínicos controlados y aleatorizados los resultados demuestran
295
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
datos contrarios a los iniciales y no esperados. Una muestra
de esto fue el uso de la quimioterapia intensiva y trasplante
de médula ósea a pacientes con cáncer de mama, sin evidencia clínica claramente contrastada y posteriormente, una
metodología clara y estructurada de los ensayos, nos informó
de su inutilidad. Por el contrario, ha habido otros casos que
se partían de hipótesis no contrastadas pero que se han utilizado en la práctica clínica durante años y que luego se ha
confirmado su uso con estudios metodológicamente correctos. Éste puede ser el caso del empleo de la quimioterapia adyuvante en cáncer de pulmón no microcítico donde se pensaba que no mejoraba la supervivencia pero un meta-análisis
posterior demostró ese beneficio21.
Los ensayos clínicos son los estudios que mayor evidencia
clínica sobre el efecto de la intervención sanitaria nos aporta
a los oncólogos y por eso nos apoyamos más en sus resultados que en otro tipo de estudios, pero debemos estar seguros
de que la calidad metodológica empleada sea la adecuada. A
veces esto no es fácil porque en las publicaciones la información puede ser insuficiente e inexacta pudiendo encontrar
diferencias que nos haga dudar de su aplicabilidad a nuestros
pacientes. Para ello, lo que debemos hacer es revisar bien
los procedimientos utilizados tales como, la definición del
objetivo, el diseño, el tamaño de la muestra, la selección de
los sujetos, las variables del estudio, los métodos estadísticos
y finalmente la validez de los resultados para poder extrapolarlos a nuestros pacientes. En este momento debemos ser
especialmente cuidadosos por si existieran diferencias que
nos llevaran a sospechar que se pudieran obtener resultados
distintos en nuestros pacientes e incluso valorar las posibles
diferencias biológicas que justifiquen una menor respuesta
al tratamiento. Recientemente se ha aprobado para el tratamiento de cáncer de ovario avanzado, el uso de Olaparib
para mujeres que tengan genes con mutaciones BRCA junto
con una prueba genética BRCA Análisis CDx que detecta la
presencia de mutaciones gBRCAm en sangre22 pudiendo por
tanto predecir la respuesta y personalizar el tratamiento en
función de la presencia de esta mutación.
296
INCORPORACIÓN DE LA INNOVACIÓN FARMACÉUTICA A LA PRÁCTICA
ASISTENCIAL
En Oncología, hay múltiples ejemplos sobre distinto patrón de toxicidad a quimioterápicos en poblaciones asiáticas
(CPT-11) o sobre respuesta (inhibidores de tirosín quinasa
como erlotinib o gefitinib) a poblaciones occidentales, en situaciones de mismo estadio o tipo histológico.
3.2 Herramientas y conceptos básicos de una evaluación
económica
El uso de evaluaciones económicas es imprescindible para
la toma de decisiones en salud y la gran mayoría de los sistemas de salud se apoyan en ellos para generar una gestión
sanitaria de calidad y eficiente con respecto a la mejora de los
procesos de distribución presupuestaria entre los distintos
niveles de atención en salud.
Teniendo en cuenta los datos de eficacia y seguridad, es
decir, la utilidad terapéutica sobre la información científica que encontramos, con el fin de su aplicabilidad y poder
ofrecer a nuestros pacientes tratamientos innovadores que
puedan mejorar el curso clínico de su enfermedad surge el
concepto de eficiencia. Conseguir la eficiencia en salud sería
cuando se logra el máximo nivel de salud a partir de unos
recursos dados, o cuando habiendo dos opciones que producen el mismo resultado se elige la menos costosa23. Tratamos
de generar los menores inconvenientes y costes al paciente
y para la sociedad en su conjunto a cambio de obtener un
beneficio.
En este sentido el análisis económico representa un valioso
mecanismo que mejora la eficiencia. Los sistemas sanitarios
lo han integrado como pieza fundamental en la toma de decisiones en salud basándose en una metodología económica
con la que tanto nosotros como los organismos gubernamentales que regulan podemos aconsejar la adopción de nuevas
tecnologías o medicamentos.
Por lo tanto para determinar el valor terapéutico debemos
realizar una evaluación económica, como empleamos en la
aplicación de la MBE y también debemos seguir un proceso
estructurado siguiendo una metodología.
297
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
En primer lugar, para determinar si el coste de la nueva intervención sanitaria está justificado en función de los resultados obtenidos debe estar bien definido el objetivo del estudio.
Por otro lado, elegiremos el tipo de análisis económico
que vamos a emplear con lo que pretendemos identificar las
intervenciones que maximicen el bienestar común de los pacientes al menor coste posible. Dentro de los estudios de valoración económica en función de su finalidad encontramos
diferentes tipos de estudios: coste-beneficio, coste-efectividad o coste-utilidad. Además se emplean diferentes indicadores de costes, así como diferentes análisis de resultados en
función del objeto a evaluar.
Los análisis de evaluación económica que generalmente se utilizan en muchos sistemas sanitarios para decidir si
un medicamento será reembolsado o no, son los estudios de
coste-efectividad y éstos nos indican cuál es el valor terapéutico y los costes que conlleva la intervención. Este tipo de
análisis parametriza la probabilidad y la cuantía del efecto,
en cuanto a resultados de mejora en la salud que compensen
el coste del tratamiento para cada paciente.
En estos análisis tomamos la terapia tradicional como referencia y realizamos una comparación con una nueva intervención. Se generan 4 posible situaciones: 1) Que la nueva
terapia sea más efectiva y menos costosa; 2) Que la nueva
terapia sea más efectiva pero más costosa; 3) Que la nueva
terapia sea menos efectiva pero menos costosa y 4) Que la
nueva terapia sea menos efectiva y más costosa.
El coste-efectividad incremental (CEI), es otro indicador que expresa los recursos adicionales que deberemos aportar por cada unidad de eficacia. Engloba la inversión y el impacto global sobre los recursos del hospital como del sistema
sanitario para lograr ese beneficio.
Para la valoración de los costes totales, se identificarán y tendrán en cuenta todos los costes asociados, tanto
directos como indirectos. Los costes directos en oncología
engloban el coste por hospitalización de pacientes, el coste
298
INCORPORACIÓN DE LA INNOVACIÓN FARMACÉUTICA A LA PRÁCTICA
ASISTENCIAL
por atención ambulatoria y el coste destinado a fármacos.
La elección del comparador nos podrá dar una idea del coste
inicial. Los costes indirectos incluyen costes derivados de la
pérdida de productividad debida a periodos de ausencia en
el trabajo, discapacidad permanente o muerte antes de los 65
años. También se deben considerar los costes no sanitarios
que suelen correr a cargo del propio paciente como desplazamientos, transporte, etc.
En los análisis de coste-efectividad los beneficios de las
estrategias a evaluar son medidos en unidades naturales de
morbilidad, mortalidad o calidad de vida. Dentro de las unidades más frecuentemente utilizadas están las muertes evitadas, la tasa de respuesta, los años de vida ganados, la supervivencia obtenida en meses o años, casos detectados en un
programa de cribado, cambios en escalas de dolor o cambios
en escalas de calidad de vida relacionada con la salud. En
este sentido es importante conocer el concepto de año de
vida ajustado por calidad AVAC o QALY, que es la medida
que se emplea para el cálculo de años ganados o perdidos de
vida respecto de un determinado estado de salud. Combina
calidad con cantidad. Este índice representa el valor de la supervivencia en diferentes estados de salud y puede utilizarse
como medida del resultado sanitario en la evaluación económica. Se emplea en los análisis coste-utilidad y en los que el
ciudadano hace una valoración respecto al estado de salud.
También surgen otros conceptos que debemos considerar
como es el coste de oportunidad, que implica lo que se
podría hacer y no se hace, porque se hacen cosas menos adecuadas24
Con el análisis de los resultados tratamos de medir la eficiencia de las opciones estudiadas.
Es muy habitual que tengamos que evaluar un fármaco
nuevo que es más eficaz o más seguro que el tratamiento de
referencia, y al mismo tiempo que sea bastante más costoso
que dicho tratamiento estándar. También puede ocurrir que
el nuevo fármaco sea igual de eficaz con alguna mejora en
la calidad de vida pero más caro, lo que conduciría a una
299
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
decisión más compleja y por la que deberían definir bien los
criterios que se utilicen en la toma de decisiones para su inclusión en el mercado, fijación de precio y reembolso.
Otra forma de analizar costes es a través de la medida
de la efectividad, empleada habitualmente para presentar
resultados de los ensayos clínicos y que nos indica el número necesario de pacientes que deben tomar un medicamento
durante un tiempo determinado para que uno solo de ellos
obtenga efectos beneficiosos (NNT o Number Needed to
Treated) o se causen efectos adversos (NNH o Number Needed to Harm). El cálculo del NNT es un avance importante
que permite estimar el esfuerzo que el médico debe realizar
para obtener un resultado (diagnóstico y/o terapéutico25). La
precisión del estimador NNT deberá representarse con su
intervalo de confianza al 95%. El NNT puede ser un buen
indicador de la efectividad de un tratamiento farmacológico.
Por último, la técnica de evaluación para la incertidumbre es el empleo del análisis de sensibilidad que nos ayuda a comprobar el grado de estabilidad de los resultados de
un análisis y hasta qué punto pueden verse éstos afectados
cuando se modifican, dentro de unos límites razonables, las
variables principales o las estimaciones efectuadas26.
Después de todas estas evaluaciones con sus indicadores
y análisis podemos generar unas conclusiones y valorar si son
aplicables a nuestros pacientes de la consulta.
3.3 Manejo de la incertidumbre y la decisión
3.3.1. Sistema sanitario español
Cuando los oncólogos encontramos algún nuevo fármaco
que cumple con los criterios mencionados de MBE y evaluación económica y creemos que podría ser aplicable a nuestros
pacientes, para su disponibilidad y acceso necesitamos primero su incorporación dentro de la guía farmacoterapéutica
del hospital que debe evaluarse y aprobarse por la Comisión
de Farmacia y Terapéutica y la Dirección del hospital.
300
INCORPORACIÓN DE LA INNOVACIÓN FARMACÉUTICA A LA PRÁCTICA
ASISTENCIAL
En su evaluación, por un lado revisan los aspectos técnicos de eficacia, seguridad, determinación de la relación
riesgo-beneficio y coste-eficacia basándose en los métodos y
conceptos de la MBE y en los métodos y criterios basados en
los estudios de economía de la salud. Por otro lado, valoran
también los informes de posicionamiento terapéutico (IPT).
Estas comisiones que se encuentran en todos los hospitales, engloban experiencia en la evaluación de medicamentos
siguiendo unos principios básicos de independencia, rigor
científico, calidad, transparencia del procedimiento y metodología de evaluación y difusión de las decisiones.
Nos encontramos con que el sistema de evaluación español para la incorporación de innovaciones farmacéuticas está
muy fragmentado, donde intervienen distintos procesos de
evaluación, diferentes organismos evaluadores, diferentes
metodologías o criterios empleados, y diferencias presupuestarias y regionales. Todo esto genera una incertidumbre en
la toma de decisiones y hace que existan diferencias a nivel
autonómico obstaculizando la entrada de nuevos fármacos a
un hospital.
Según un informe de la SEOM sobre barreras de acceso27
y con el que estamos de acuerdo, a nivel del hospital se identifican 4 tipos de barreras: normativas, científico-técnicas,
económicas y operativas.
Las barreras normativas incluyen los aspectos legislativos
orientados a un uso racional del medicamento. Las CCAA
y sus políticas autonómicas provocan falta de equidad en el
acceso a tratamientos antitumorales y la financiación pública
depende de sus organismos técnicos de evaluación.
Las científico-técnicas incluyen como ya hemos comentado todas las medidas relacionadas con la evaluación de los
parámetros de seguridad y eficacia de los fármacos a través
de los ensayos clínicos y se requiere que muestren resultados
de incremento de la supervivencia.
En las barreras económicas, por un lado nos encontramos
que el Ministerio de Sanidad y Consumo es quien decide
301
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
sobre la inclusión, fijación de precios y las condiciones de financiación de nuevos fármacos mientras que quien gestiona
y regula la financiación pública de fármacos son las CCAA.
Existe una tendencia a la implantación de sistemas centralizados de compra de fármacos oncológicos a través de concursos públicos, tanto a nivel de la Comunidad Autónoma
como de los hospitales pero es cierto que a nivel de oncología
es complicado por el alto grado de innovación y la práctica
inexistencia de genéricos.
Por último las barreras operativas, son las relativas al establecimiento de medidas de control para cumplir con los
planes presupuestarios, a nivel de los hospitales y las CCAA.
Algunas medidas que se están adoptando son la creación o
incorporación de Comités Asesores de los Planes Oncológicos Regionales, Comisiones Evaluadoras y Coordinadores de
Oncología y a nivel hospitalario se están implantando medidas para la racionalización del coste farmacéutico en base a
la Gerencia del Hospital, Comisión de Farmacia, Coordinador de Oncología y Coordinador del Servicio de Farmacia.
3.3.2. Perspectiva del especialista en oncología y otros sistemas
Para los oncólogos, el criterio para recomendar la adopción o rechazo de una intervención sanitaria resulta complicado porque encontramos nuevos tratamientos que ofrecen
un modesto beneficio en supervivencia, basado en semanas
en lugar de años y el coste muchas veces va a ser el factor
limitante o la barrera de acceso para aquellos pacientes que
pudieran beneficiarse.
En este sentido estamos de acuerdo con los criterios que
adopta el National Institute for Health and Clinical Excellence, NICE británico, centro evaluador independiente y de
reconocido prestigio en Europa y que ha publicado recientemente en sus directrices que deberían financiarse aquellos
tratamientos de enfermedades para las que la esperanza de
vida sea menor a 2 años, siempre y cuando cumplan una serie de requisitos como que el tratamiento debe estar indicado
para pacientes con una corta esperanza de vida (normalmen302
INCORPORACIÓN DE LA INNOVACIÓN FARMACÉUTICA A LA PRÁCTICA
ASISTENCIAL
te menor a 24 meses), debe prolongar la vida en al menos
tres meses adicionales, no debe existir otra alternativa disponible y el tratamiento debe estar indicado para una pequeña
población de pacientes28 29.
Sin embargo, los oncólogos, deseamos ofrecer a nuestros
pacientes la mejor asistencia oncológica posible incluyendo
los fármacos más efectivos, independientemente de su coste,
y que éste no sea una limitación a su uso, pero a la vez somos
conscientes de que no todas las intervenciones o nuevos tratamientos podemos ofrecerlos puesto que hay limitaciones de
los recursos y que debe haber una sostenibilidad del sistema
sanitario.
Se prodía establecer cuál es la “ganancia en expectativa
de vida” por la que “merece la pena” pagar el coste de los
nuevos fármacos y cómo una significación estadística puede
no corresponderse necesariamente con un valor clínico significativo, quizá un ejemplo representativo sea la incorporación de algunos nuevos fármacos al tratamiento del cáncer
de páncreas metastásico 30.
En la mayoría de estudios publicados en nuestro país, los
autores recomiendan la adopción de la intervención cuando
dicha cifra está por debajo de 30.000 euros por Año de Vida
Ganado (AVG) 31 aunque la toma de decisión de aplicar una
nueva tecnología depende también de considerar el coste
oportunidad32. En línea con esta idea, (NICE) ha puesto en
marcha una nueva iniciativa con un punto de referencia de
20.000 a 30.000 £/AVAC (año de vida ajustado por calidad).
Los australianos tienen un organismo parecido al NICE,
Pharmaceutical Beneficts Advisory Comité de Australia, y
en su metodología de evaluación incluyen datos en cuanto
a beneficio, gravedad de la enfermedad, disponibilidad de
alternativas, implicaciones de incluir la tecnología o aspectos
relacionados con las inversiones en investigación.
Puigventós y cols, hacen una clasificación para la evaluación de fármacos e identifican los grados de innovación terapéutica y los dividen en cinco grandes categorías: medi303
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
camentos que son innovaciones terapéuticas, medicamentos
que aportan un avance importante, medicamentos que ofrecen mejoras, medicamentos “homólogos” y medicamentos
“me too”.
Por otro lado, la publicación del “Informe Karolinska” 33
generó un gran debate europeo sobre las diferencias en el
acceso a los nuevos medicamentos oncológicos y cuya metodología de evaluación se basaba en los siguientes aspectos:
• Análisis de la introducción de nuevos fármacos en cada
país europeo (España participaba) a través de la venta
de productos relacionándolos con los datos de mortalidad de la enfermedad mayormente relacionada con la
indicación.
• Análisis del tiempo transcurrido entre la aprobación
de la EMEA y su llegada real al mercado incluyendo
financiación y el papel de las agencias evaluadoras.
• Relación de la inversión en cáncer basado en los datos
de la encuesta European Cancer Research Managers
Forum.
• Análisis del efecto del acceso de nuevos fármacos en
la supervivencia utilizando los datos de incidencia y
supervivencia del estudio EUROCARE-334.
Los resultados del estudio presentaban las diferencias entre unos países y otros con respecto a la incorporación y acceso a los nuevos fármacos oncológicos posicionando a España
por delante de el Reino Unido siendo más rápido en España.
La afirmación más discutida fue la relación positiva entre el
incremento de la supervivencia y la introducción de nuevos
fármacos, poniendo en el entredicho la actuación del NICE,
aunque se han cuestionado mucho sus resultados por la validez de la metodología de evaluación empleada.
Un ejemplo en cuanto a una buena gestión sanitaria y
oncológica en cuanto a criterios, procedimientos y transparencia en la toma de decisiones es Francia.
304
INCORPORACIÓN DE LA INNOVACIÓN FARMACÉUTICA A LA PRÁCTICA
ASISTENCIAL
Con todo lo que hemos expuesto pensamos que las decisiones se complican porque hay una gran diversidad en los
tipos de evaluaciones, los procesos de aprobación, la organización de los sistemas sanitarios, la asignación de recursos en cada país es diferente y todo ello hace que se genere
una incertidumbre afectando a los valores de universalidad
y equidad en el acceso a una atención sanitaria de calidad.
Quizás podríamos mejorar si existiera una buena estandarización y armonización de procesos y una coordinación
entre los diferentes agentes, evaluadores de medicamentos
y de tecnologías sanitarias como los organismo que evalúan
costes, fijan precio y permiten el acceso al mercado para llegar a los hospitales, médicos y pacientes.
3.4 Otras posturas, decisiones y entrada al mercado
Por otro lado, aunque no es la postura que nos corresponde, debemos contemplar durante el proceso la participación
de la industria y las administraciones en cuanto a la decisión
de autorización, fijación de precio y reembolso.
La industria farmacéutica invierte unos 1.000 millones de
euros y tarda en torno a 15 años en sacar un medicamento al
mercado. Además de invertir en el desarrollo de medicamentos también lo hacen en tecnologías disruptivas como son el
cribado ultrarrápido, la bioinformática, la terapia celular, los
biomarcadores, la nanotecnología, etcétera, y que también
debemos valorar pues éstas nos ayudan a evolucionar y mejorar en personalizar las terapias como por ejemplo: con el uso
de los biomarcadores podemos identificar el tipo de tumor,
en qué estadio se encuentra y qué fármacos van a funcionar
en ese paciente en particular y cuáles no, o a través del conocimiento de las bases moleculares como la expresión de
receptores celulares podemos dirigir la terapia y atacar más
eficazmente.
El gasto privado en productos farmacéuticos, aparatos y
equipos médicos en España es de 7.271 millones de euros,
un 10% más que en 2012. El 51% de este gasto (3.161 millones de euros) se invierte en medicamentos, el 46% (3.339
305
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
millones) en aparatos y material terapéutico, y el 3% (218
millones) en otros productos médicos.
Actualmente, se encuentran en un entorno muy cambiante con respecto a las regulaciones y autoridades sanitarias y
para ellos es crucial el momento de la fijación de precios y
reembolso. En este punto destacamos que existen desigualdades de precios entre diferentes países y por tanto puede ser
una un factor económico importante a la hora de introducir
las innovaciones farmacéuticas suponiendo una barrera para
el acceso y beneficio de los pacientes.
Los hospitales, universidades y otros centros de investigación dependientes de la administración donde se realiza investigación básica e investigan tanto en las bases moleculares del
cáncer como en medicina personalizada o predictiva o como en
la traslación a la clínica. En los últimos tiempos se ha fomentado la colaboración entre éstos centros de investigación y el
sector privado para el avance del conocimiento y su aplicación.
Como reacción al crecimiento sostenido del gasto sanitario se han creado unas nuevas alianzas entre la administración y el sector privado a través del modelo de contratos de
riesgo compartido, donde se pasa de políticas de pago a proveedores basadas en regulación de precio a nuevas políticas
de pago basadas en utilización, calidad y/o coste efectividad.
En este contexto, los acuerdos de riesgo compartido pueden
ser el nuevo paradigma en el acceso a nuevas infraestructuras
y a la innovación en medicamentos y tecnologías sanitarias
aunque sigue generándose una incertidumbre y deberán utilizarse de forma prudente y quizás sólo para investigación.
Un ejemplo de aplicación del modelo de contrato de riesgo
compartido es el caso del Bortezomib en mieloma múltiple.
4. SITUACIÓN SOBRE EL ACCESO DE LOS
PACIENTES A LOS FÁRMACOS CONTRA EL
CÁNCER EN ESPAÑA Y EN LA UNIÓN EUROPEA
Entendemos que el sistema sanitario debe ser eficiente y
sostenible pero debería cumplir con el requisito de equidad
entre los distintos países, CCAA e incluso entre distintos
306
INCORPORACIÓN DE LA INNOVACIÓN FARMACÉUTICA A LA PRÁCTICA
ASISTENCIAL
hospitales y el acceso a los pacientes que puedan beneficiarse
independientemente del lugar de residencia.
El gasto en medicamentos antitumorales ha sufrido diferentes fluctuaciones en las 2 últimas décadas. Hemos pasado
de un gasto en medicamentos antitumorales de 50 millones
de euros en 1993 a 650 en 2004 y a 132 millones de euros en
2009. Entre 2005 y 2009, el gasto en antineoplásicos creció
un 153%, mientras que el incremento del gasto hospitalario
en general era de un 57%.
La Unión Europea estipula una media de 80 días desde la
autorización de comercialización hasta el acceso del fármaco a los pacientes, sin embargo, en la mayoría de los países
se excede a 128 días. Según datos del 2009, España se va a
unos 282 días y entorno a 20 meses desde la aprobación de
la EMA (Agencia Europea de Medicamentos) hasta la inclusión en el hospital 35.
A lo largo de estos años y lo que la experiencia nos muestra es que hay un retraso y diferencias en la incorporación
de nuevos fármacos en países de la Unión Europea. Como
por ejemplo, el caso del Trastuzumab que supuso una mejora
para mujeres con cancer de mama avanzado, se incorporó
por primera vez en Noruega y tardó en incorporarse en otros
países desde 10 a 40 meses después, en concreto en España
tardó unos 24 meses. Otros casos son por ejemplo la gemcitabina y el oxaliplatino, tardando hasta 3 y 7 años respectivamente.
De acuerdo con los datos de una revisión 36se han introducido, por término medio, algo más de dos nuevos fármacos anticancerígenos por año, siendo la media de tiempo de
retraso de 23 meses respecto de la primera comercialización
en Europa.
En los últimos cinco años, el número de fármacos oncológicos aprobados por las agencias evaluadoras se ha incrementado en un 19 por ciento pero existen diferencias regionales
y por tanto de equidad en el acceso a fármacos anticancerígenos en España. Las comunidades de Madrid, Navarra, Cata307
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
luña, Asturias, Cantabria, Castilla-León, y Valencia tienden a
estar por encima de la media en incorporación de fármacos,
mientras que otras como La Rioja, Ceuta y Melilla, Castilla-La Mancha y Andalucía están por debajo de la media española.
Las causas por las que se producen diferencias regionales en el acceso a fármacos anticancerígenos, no están claras del todo, aunque sabemos que una de ellas es el retraso
por las autoridades sanitarios en aprobar el reembolso de un
fármaco y valorar la rentabilidad del tratamiento. Esto nos
preocupa sobre todo, cuando el beneficio clínico es evidente
y en oncología la rapidez es vital. Pensamos que la toma de
decisión no sólo debe considerarse por el coste ni en función
de la CCAA.
Con el Real Decreto-ley 16/2012, de 20 de abril, ha habido un cambio legal sobre los criterios que se utilizan para
la autorización de financiación de un nuevo medicamento
además del análisis coste efectividad, que es la incorporación
del impacto presupuestario y contribución al PIB.
El impacto presupuestario parte del informe de posicionamiento terapéutico (IPT) que es previo y se realiza porque
hay fármacos que son tan caros, que de alguna manera hay
que restringir su uso a las poblaciones de pacientes que mejor resultado puedan obtener. Con esta metodología dicen
deberían acortarse los tiempos y no hablar de los 20 meses.
5. APROBACIÓN ACELERADA Y PREMURA
EN LA INCORPORACIÓN DE LOS NUEVOS
MEDICAMENTOS
La aprobación acelerada de nuevos fármacos en la oncología es especialmente necesaria pero no está exenta de riesgos,
dado que no sabemos cuál será el efecto de su uso real en
nuestros pacientes. La mayoría de los estudios se realiza en
un número limitado de pacientes y no permite un adecuado
tiempo de seguimiento para determinar todos los efectos adversos pudiendo pasar por alto aquellos efectos que son de
menor frecuencia y sobre todo puedan ser relevantes. Hay
308
INCORPORACIÓN DE LA INNOVACIÓN FARMACÉUTICA A LA PRÁCTICA
ASISTENCIAL
que tener especial cuidado con las poblaciones especiales.
Así por ejemplo, tenemos los casos de toxicidad pulmonar
con Cetuximab, Erlotinib y Gemtuzumab, riesgo de disminución de supervivencia con eritropoyetinas, osteonecrosis
mandibular con bifosfonatos, etcétera, efectos que aparecen
al exponer el nuevo medicamento a la población general.
Una vez comercializado un nuevo medicamento, en función de la gravedad y aparición de los efectos adversos que
ocurran, el sistema de farmacovigilancia debería prestar especial interés en comunicar y difundir las alertas respecto a
su uso a los profesionales y pensamos que las autoridades sanitarias deberían ligar a la autorización de comercialización
un seguimiento real de la exposición del nuevo fármaco a la
población general para ir recogiendo más datos de seguridad
y eficacia. En función de la gravedad de los eventos modificar o no su ficha técnica antes de los 5 años.
Para mejorar el seguimiento de lo que sucede, podrían
adoptarse algunas acciones como por ejemplo: un control
real sobre la información de los registros oficiales de ensayos
clínicos siendo obligatorio para todos su registro y publicación de resultados; prestar mayor atención al diseño y análisis de los ensayos clínicos37 además de la eficacia y toxicidad,
adaptar una divulgación automática de los efectos adversos
de los medicamentos desde el término de la investigación
para su autorización; crear registros de tratamientos o incluso de pacientes para realizar un seguimiento continuo y ver
los resultados reales tras la comercialización.
Podría ser interesante, crear una agencia independiente como ha hecho el gobierno de Estados Unidos38, la Drug
Safety Oversight Board de la FDA, separando los organismos
de evaluación de la seguridad de los medicamentos de aquellos encargados de su autorización o incluso crear un Comité
como los que supervisan la seguridad de los ensayos clínicos,
Comités Independientes de Seguridad.
La premura muchas veces llega al punto de autorizar el
fármaco antes que exista la publicación del ensayo o incluso
al finalizar un ensayo clínico fase I se pase directamente a
309
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
la autorización39. Un trabajo, encontraba que menos de un
30% de los ensayos clínicos aleatorios utilizados para obtener autorización para su comercialización, habían sido publicados. Pasados dos años de su autorización era del 78%, es
decir, había un 22% todavía no publicado40.
Por otra parte, existe una considerable variación entre la
publicación y la previa comunicación por abstract. Un estudio sobre seis drogas en oncología (docetaxel, paclitaxel,
trastuzumab, gemcitabina, lapatinib y bevacizumab) en cáncer de mama obtuvo resultados sorprendentes. De una búsqueda, en la que obtuvieron 15556 referencias, se quedaron
con 18 ensayos clínicos controlados. Sólo 4 de los 18 mantenían los objetivos originales. Lo más sorprendente era que
11 estudios no se habían publicado aún, aunque no había
sustanciales diferencias en términos de beneficio entre unos
y otros41.
Además, hay ocasiones que unos resultados preliminares
positivos publicados en un congreso, que después no se confirman como tales, desencadenan un hábito de uso que luego
es difícil revertir. Un artículo42 analizaba el cambio de comportamiento en el tratamiento del cáncer de pulmón estadio
IIIB antes y después de un resultado comunicado en ASCO.
A partir de unos datos proporcionados por un ensayo fase
II (SWOG 9504)43, se generó un entusiasmo por el beneficio de tratar con docetaxel de consolidación después del
tratamiento quimio-radioterápico. Se desestimó realizar un
ensayo fase III confirmatorio y se planteó continuar con la
investigación del mantenimiento con otras drogas. En ASCO
2007, se presentaron los resultados del estudio fase III HOG
testando el uso de quimio-radioterapia, como en el SWOG,
con o sin docetaxel44. Los datos de la presentación fueron
claros, no se encontró ningún beneficio por la adición de docetaxel de consolidación y la toxicidad era mayor. Sin embargo, los datos favorables del estudio fase II de consolidación
introdujo unos cambios en la práctica (47% de los oncólogos
americanos habían adoptado esta actitud), manteniéndose
en un 27% post-ASCO 2007, y del 21% en septiembre de
2009. Más aún, la mayoría de los oncólogos americanos en310
INCORPORACIÓN DE LA INNOVACIÓN FARMACÉUTICA A LA PRÁCTICA
ASISTENCIAL
trevistados en esta amplia muestra, apuestan por continuar
utilizando quimioterapia de consolidación.
Otro ejemplo reciente de aprobación acelerada, es palbociclib, que ha sido aprobado por la FDA para el tratamiento de primera línea en combinación con letrozol en mujeres postmenopaúsicas con cáncer de mama metastásico con
receptores estrogénicos positivos y receptor 2 del factor de
crecimiento epidérmico humano negativo (RE+/HER2-). La
aprobación se ha basado en los datos de supervivencia libre
de progresión (SLP) del estudio fase II (PALOMA-1). Esta
aprobación está supeditada a la confirmación de este beneficio clínico en un ensayo confirmatorio fase III (PALOMA-2).
Previamente, palbociclib había recibido la designación de terapia innovadora y había sido evaluado de forma prioritaria
por la FDA, a la vista de los resultados logrados en este estudio fase II45.
Todo ello nos debe hacer reflexionar sobre los cambios de
uso ocasionados por resultados preliminares, tanto en cuanto a consecuencias económicas como en riesgos para los pacientes.
6. CONCLUSIONES
- El valor de las innovaciones sanitarias y farmacéuticas
depende conjuntamente de su efecto incremental sobre los
resultados en salud, supervivencia y calidad de vida relacionada, así como de su efecto sobre los recursos implicados en
los que tanto oncólogos como pacientes son conscientes de
las limitaciones en la asistencia oncológica.
- Cumplir con los valores de universalidad, acceso y equidad son necesarios para conseguir una atención sanitaria de
calidad pero no son fáciles de aplicar porque nos encontramos con dificultades como son la contención del gasto público sanitario y factores sociodemográficos como el envejecimiento de la población.
- Existe una diversidad de sistemas sanitarios, y se debería
estandarizar la metodología empleada en la evaluación de
311
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
incorporación de nuevos medicamentos y tecnología que incluiría no sólo las medidas de valoración económica sino los
criterios clínicos bien definidos para mejorar la toma de decisiones disminuyendo la incertidumbre y mejorando la atención preventiva, diagnóstica y terapéutica de los pacientes
con cáncer. Esto podría implantarse dentro de las políticas
sanitarias e incluso en subgrupos prioritarios de pacientes,
garantizando una homogeneidad del proceso y la aplicación
de los avances del cáncer en la asistencia sanitaria.
- Es indispensable considerar una priorización de fármacos oncológicos para disminuir las barreras de acceso y los
problemas de equidad. Deberían incluirse la participación y
las opiniones de los profesionales sanitarios y la de los pacientes, en la toma de decisiones de los procesos de evaluación y aprobación de nuevos medicamentos.
- Existe una necesidad de equilibrio entre evaluación, acceso y tiempo de introducción de nuevos fármacos en oncología.
- Actualmente la evaluación económica y de financiación
de nuevos medicamentos contempla el coste efectividad, el
impacto presupuestario en el que influyen los IPTs y el PIB.
- Se deberían diseñar mejor los estudios, que los resultados
fuesen publicados lo más rápido posible, y que vinieran expresados usando medidas de valoración económicas como el
NNT y los AVACs, permitiendo disminuir la incertidumbre
en la toma de decisiones. Se debe diferenciar entre lo que es
un beneficio estadísticamente significativo frente al valor clínicamente significativo. Muchas veces los clínicos no tienen
todos los datos como para hacer una adecuada traslación.
- La aprobación acelerada de nuevos fármacos no está
exenta de riesgos, y se precisa de una farmacovigilancia
adaptada a un seguimiento real de los nuevos fármacos, en
función de la gravedad de la enfermedad y que las autoridades aprobaran la autorización de comercialización con la
condición de seguir realizando nuevas investigaciones que
aporten más datos sobre los efectos clínicos, calidad de vida,
uso de recursos y que estos puedan disminuir la incertidum312
INCORPORACIÓN DE LA INNOVACIÓN FARMACÉUTICA A LA PRÁCTICA
ASISTENCIAL
bre mejorando las decisiones y la aplicabilidad de los nuevos
tratamientos.
- España ha sido un país en el que tradicionalmente el
gasto farmacéutico público crecía año a año, al menos hasta 2009. Entre los años 2005 y 2009 el gasto farmacéutico
público se incrementó un 24,42% pero a partir de 2010 comienza a bajar y se ha mantenido desde entonces cayendo
hasta un 26,57%. Por esto podríamos considerar que hemos
ahorrado en gasto y que las innovaciones farmacéuticas algo
han tenido que ver.
- Es el momento de considerar la innovación como una inversión y no como un gasto. Hemos comprobado que la eficiencia no siempre nos hace gastar menos y ahorrar, sino que
debemos gastar mejor como hemos visto con la introducción
de las innovaciones farmacéuticas, como el caso de la terapia
individualizada, predictiva o el uso de biomarcadores consiguiendo afinar más los tratamientos evitando toxicidades y
costes asociados.
- Proponemos algunas medidas para mejorar el impacto
económico de la innovación como son la reducción de los
costes de la realización de ensayos clínicos, mejorar el diseño
de los estudios y estandarizar la integración de los datos pudiendo explotar más la monitorización remota y por último
el uso de modelos de negocio de riesgo compartido entre el
sector privado y la administración, que ya se están utilizando
en algunas CCAA.
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EQUIDAD Y ACCESIBILIDAD A LA INNOVACIÓN
TERAPÉUTICA
EN ONCOLOGÍA RADIOTERÁPICA.
José Samblás
Presidente del Instituto Madrileño de Oncología
1. INTRODUCCIÓN
Este breve texto está dirigido a todos los estamentos sanitarios, tanto de las administraciones sanitarias central o autonómicas, como a los que tienen algún tipo de responsabilidad en la gestión de los recursos, en la planificación e incluso
como referencia para los profesionales que se enfrentan diariamente a las debilidades del sistema, público o privado, en
el que trabajan y tienen que superar esas debilidades.
La especialidad de oncología, está clásicamente dividida
en dos áreas que, siendo absolutamente complementarias en
la lucha contra el cáncer, llevan caminos que, debiendo ser sinérgicas, muy frecuentemente son caminos paralelos, a veces
divergentes y las más, con un desconocimiento mutuo de las
posibilidades de cada una de ellas. La participación en comités de tumores, ya muy implantados en muchos hospitales y
para las diferentes patologías, está ayudando a mejorar la comunicación entre las dos oncologías y con las especialidades
quirúrgicas, médicas, etc.
La división entre oncología médica y oncología radioterápica viene de antiguo. En los años 60, la oncología médica
no existía, y se fue identificando y segregando lentamente
de la medicina interna, hasta adquirir el carácter actual de
319
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
especialidad independiente y absolutamente necesaria por su
alta especialización, y más en unos años en los que se van
incorporando ya los casi incontables nuevos avances en la
identificación de marcadores genéticos, moleculares, proteínicos, etc. que están llevando a identificar características de
los tumores que permiten prever no solo su agresividad o capacidad metastásica, sino fundamentalmente su sensibilidad
a nuevos fármacos biológicos con una eficacia limitada a las
células tumorales, a diferencia de los clásicos citostáticos que
afectan a la capacidad de división de todas las células. Esto
nos va a llevar en unos años a tener un nuevo panorama terapéutico con fármacos biológicos específicos para cada tipo
de tumor, e incluso dentro de un tipo de tumor, a las estirpes
celulares que lo componen o, en un futuro próximo, a poder
atacar específicamente a las células más primitivas (células
madre del tumor) que son la mayoría de las veces, junto con
las alteraciones genéticas, causa de recidivas tumorales.
Remontándonos a la misma época citada de los años 5060, la “radioterapia”, más tarde desarrollada como oncología
radioterápica, se consideraba una técnica “instrumental” en
la que la base era la utilización de un equipo de radiación
para tratar a los enfermos. En ese tiempo, la radioterapia estaba incluida en el pool de técnicas que se englobaban en las
cátedras de terapéutica física. En este “cajón de sastre” de
técnicas que utilizaban medios físicos, convivían especialidades tan diferentes como la radiología, la medicina nuclear,
la electroencefalografía, la electromiografía, la rehabilitación,
la hidrología, etc. En esa época ya se utilizaban equipos de
cobaltoterapia, de teleterapia con rayos X o megavoltaje y
ya había algunos aceleradores lineales. Comenzaron a organizarse servicios de radioterapia, que con el tiempo han desarrollado una especialidad, la “ocología radioterápica” con
una entidad característica, por el conocimiento y utilización
de complejos equipos de irradiación, de potentes sistemas de
planificación dosimétrica, de posicionamiento con alta precisión y de conformación, sino porque, paralelo al desarrollo
tecnológico y a los nuevos equipos y sistemas de tratamiento,
los resultados con nuevos protocolos han supuesto realmente
320
EQUIDAD Y ACCESIBILIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA EN ONCOLOGÍA
RADIOTERÁPICA
unas nuevas, y podemos decir también que revolucionarias,
formas de tratamiento, que han llevado a conseguir cotas de
curación y de control de numerosos tumores, que se consideraban imposibles hace tan solo unos pocos años. Todo esto
ha ido incrementando, en la especialidad de oncología radioterápica, un arsenal de conocimientos que ya han superado
el mero conocimiento de una maquinaria y las características
de las radiaciones, para poder sacar el mayor partido a los
nuevos protocolos y a los nuevos procedimientos. Por esta
causa la oncología radioterápica es una disciplina en la que
no es posible excluir los conocimientos de radiobiología tumoral, las características tumorales y, últimamente, al igual
que la oncología médica, entrar a analizar las características
físicas, moleculares, proteínicas, genómicas, etc. de los tumores para, basados en esas características, poder administrar
los tratamientos adaptados a las peculiaridades de los tejidos
tumorales y así conseguir mayor eficacia.
2. EVOLUCIÓN Y SITUACION ACTUAL EN
LA ONCOLOGÍA RADIOTERÁPICA: NUEVOS
SISTEMAS, NUEVOS PROCEDIMIENTOS, NUEVAS
POSIBILIDADES, MAYOR EFICACIA.
Antes de entrar a analizar la equidad en el sistema sanitario español y la accesibilidad a los recursos de tratamiento
de la oncología radioterápica, tenemos que hacer un breve
repaso de las características que han venido conformando y
desarrollando los contenidos y particularidades de la radioterapia actual.
Todas las especialidades quirúrgicas y sobretodo las que
necesitan un elevado soporte de equipos e instrumentación,
han tenido evoluciones muy considerables, de la mano del
desarrollo de tecnologías informáticas, de óptica, biomecánica, sistemas de precisión, robotización, etc. Esta ha sido
una de las bases para hacer imprescindible la innovación en
medicina.
La oncología radioterápica, no solo ha evolucionado, sino
que se puede decir que es el paradigma de las especialidades
321
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
que han tenido mayor desarrollo, con el que incluso se han
llegado a escribir nuevos capítulos sobre qué tratar y como
tratar más eficazmente muchas patologías tumorales, dependiendo de sus características, localización, etc. Así se han
abierto posibilidades de curación o de control en muchos tumores que, tan solo hace una o dos décadas, se consideraban
incurables, como las metástasis cerebrales o las oligometástasis en pulmón, hígado, suprarrenales, vertebrales, medulares,
etc.
La Oncología radioterapia se ha visto favorecida por:
• el desarrollo de los equipos de radiación, fundamentalmente los aceleradores lineales, también los aceleradores de partículas,
• los sistemas de planificación en 3D y con planificación
inversa, con una excelente integración de imágenes de
todos los medios de diagnóstico, para un perfecto conocimiento de los tumores, no solo en su situación,
características morfológicas y relaciones con las estructuras vecinas, sino incluso con el conocimiento de características metabólicas, malignidad, etc.
• los sistemas de posicionamiento de alta precisión y los
sistemas auxiliares de control continuo de la posición
del tumor durante el tratamiento.
• sistemas de ajuste robotizado de la dirección de los haces de radiación, para obtener una precisión submilimétrica, consiguiendo una distribución de la radiación,
tan precisa en el tumor, que se puede hablar de tratamientos de “radiocirugía” o de “radioterapia ablativa”,
aludiendo la precisión obtenida con un bisturí por radiación o una ablación de alta precisión.
Estos sistemas han abierto, tal como decíamos, nuevos capítulos en el tratamiento de muchos tipos de tumores, de forma que hoy son tratables de forma radical y mucho más efectiva, muchos tumores o localizaciones que antes solo tenían
un tratamiento paliativo, o antes la norma era la abstención.
322
EQUIDAD Y ACCESIBILIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA EN ONCOLOGÍA
RADIOTERÁPICA
Con estos innovadores recursos, se han desarrollado nuevas metodologías de tratamiento, siempre condicionadas a
la disponibilidad de los equipamientos necesarios. Desde los
primitivos tratamientos en 2D, o posteriormente la incorporación de los tratamientos en 3D (con una mayor conformación), hoy se han impuesto y deberían ser un estándar
tratamientos como:
• la Radioterapia con Intensidad Modulada (IMRT),
• la Radioterapia Guiada por Imagen (IGRT),
• la Braquiterapia de alta tasa,
• la Radiocirugía Cerebral,
• la Radiocirugía de Cuerpo,
• la Radioterapia Estereotáxica de Cuerpo Hipofraccionada (SBRT, SART= Stereotactic Ablative Radiotherapy), etc.
La mayoría de estás técnicas hacen que sea imprescindible
disponer de equipos de imagen en el propio acelerador (ya
sea sistemas de visión portal, pero preferentemente de “Cone
beam” que permiten obtener una imagen comparable a la de
la TAC, para ajustar la posición de tratamiento).
Un precedente de esta nueva radioterapia, que ahora está
extendida a otros órganos del cuerpo, son los tratamientos
con radiocirugía. En el año 1951 el neurocirujano Lars Leksell, describió la utilización de haces finos de radiación, como
verdaderos bisturíes para, sin abrir ninguna estructura, con
el paciente despierto y en una sola sesión, tratar (destruir o
controlar) tumores cerebrales y otros procesos intracraneales. A esta técnica la llamó Radiocirugía, caracterizada por
una altísima precisión.
En las décadas siguientes y desde los años 90, esta técnica
ha tenido un crecimiento exponencial, de forma que el número de tratamientos con neurocirugía convencional cerebral en Estados Unidos ha sido superado, en 10 años, por el
número de casos tratados con radiocirugía estereotáxica cerebral. Causas del gran incremento de estos tratamientos de
323
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
radiocirugía en tumores cerebrales, son que es un tratamiento ambulatorio, sin necesidad de anestesia, sin abrir ninguna
estructura, sin los riesgos e incomodidades de la cirugía y
con unos resultados en cuanto a eficacia iguales a la cirugía y
muy superior en cuanto a los riesgos de secuelas neurológicas
o de otro tipo. En el cerebro hoy ya es un estándar el tratamiento de metástasis cerebrales con radiocirugía, siempre
hasta un determinado volumen en el caso de ser únicas, o en
un número bajo, si no superan el volumen limitante. Estas
metástasis tienen una elevadísima probabilidad de control
local, por lo que se incrementa considerablemente la supervivencia y la calidad de vida de los pacientes.
La innovación hoy en oncología radioterápica, con la
utilización de los nuevos equipamientos, está basada en la
aplicación de los conceptos de: precisión máxima tanto en
el diagnóstico, la planificación y la irradiación, y el efecto
radiobiológico de las dosis únicas o en bajo número de sesiones, frente a los protocolos tradicionales de 30-40 sesiones.
Esta innovación toma valor y se concreta en poder aplicar
estos criterios a ciertos tipos de tumores en otros órganos del
cuerpo, siendo necesario disponer de los sistemas de posicionamiento, de seguimiento del movimiento del tumor, de alta
precisión en la administración de la radiación, de sistemas de
planificación que ajusten exactamente el perfil de la radiación al volumen del tumor e incluso siguiendo al tumor en su
movimiento (con los sistemas robotizados controlados por
imágenes tomadas en tiempo real durante el tratamiento).
Esta nueva radioterapia, SBRT y Radioterapia ablativa,
permite tratar, con ese “bisturí de radiación”, tumores en órganos que puedan moverse o que estén en órganos en movimiento, como son la próstata, el pulmón, el hígado, riñón,
suprarrenales, páncreas, cabeza y cuello, etc. etc. Además
esta altísima precisión permite reducir el número de sesiones
con el consiguiente ahorro de tiempos, de gastos de desplazamientos, de tiempos de baja, etc. Todos estos procedimientos de alta precisión, entre los que se incluye también
la braquiterapia, permiten una irradiación muy limitada al
tumor, muchas veces con menos sesiones y sobretodo evitan324
EQUIDAD Y ACCESIBILIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA EN ONCOLOGÍA
RADIOTERÁPICA
do en gran parte los efectos secundarios. Como ejemplo en
los tratamientos de próstata, o en el caso del pulmón, para
metástasis o determinados tumores con volúmenes menores
de 3 cm. de diámetro medio, se reportan resultados de control (eficacia) similares a los obtenidos con cirugía y evitando
todos los riesgos, complicaciones, secuelas y tiempo de recuperación, por lo que cuando es posible utilizarlos, si están
indicados y hay disponibilidad, suponen un ahorro considerable de costes, y ya en muchas ocasiones son competitivos
con la cirugía, por mayor eficiencia.
3. EFICACIA Y EFICIENCIA
La finalidad de los tratamientos oncológicos es aumentar
la supervivencia con buena calidad de vida, que inevitablemente está ligada a la eficacia que proporciona la innovación.
Los tratamientos con radioterapia de alta precisión
permiten actualmente administrar dosis letales para las
células tumorales, disminuyendo la toxicidad para las
células del tejido sano circundante. Esta misma precisión
submilimétrica permite a su vez administrar el tratamiento
en pocos días y de manera ambulante.
Decenas de miles de pacientes de todo el mundo han sido
ya tratados con estas técnicas de Radiocirugía en el cerebro
o, en órganos del resto del cuerpo con las técnicas de SBRT
(Stereotactic Body Radiotherapy, para tumores tanto benignos como malignos, con resultados están ya contrastados en
las revistas más importantes en oncología (Lancet Oncology,
Journal Clinical of Oncology), que incluso han dedicado revisiones extensas (ya en 2013) a nuevas indicaciones, como
es el caso de las oligometástasis curables con SBRT.
El caso de la Radiocirugía cerebral, por llevar más tiempo
siendo utilizada, es una demostración de la mayor eficacia
que se obtiene con sistemas de alta precisión. A modo de
ejemplo podemos hacer referencia a la evolución de la radiocirugía:
325
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
• En tumores cerebrales se han incrementado los tratamientos con radiocirugía, en 15 años, de 78.000 a
740.000 tratamientos por año (según datos de la CK
Society referidos solo a un tipo de equipos de radiocirugía, que supone aproximadamente en 50% del total
de tratamientos totales realizados en el mundo). Este
incremento es prueba de la mayor eficacia y eficiencia
de la radiocirugía para tumores cerebrales, metástasis
cerebrales, malformaciones arteriovenosas, etc.
• La mayor eficiencia de la radiocirugía, comparada con
las intervenciones neuroquirúrgicas, está demostrada
por múltiples autores que han publicado que el coste
de un tratamiento completo de radiocirugía es aproximadamente el 50% del coste de la cirugía convencional.
• Si bien la radiociugía necesita un equipamiento específico y una especialización de neurocirujanos, oncólogos radioterápicos y físicos, la cirugía convencional
tiene unos requerimientos muy superiores y más costosos, tanto en equipamiento (quirófanos, instrumental
quirúrgico y equipos complementarios como navegador, microscopios, y además dotación de UVI, hospitalización), como en recursos humanos de los diferentes especialistas que participan en la cirugía, cuidados
intensivos, recuperación, áreas de hospitalización, etc.
siendo estos requerimientos mucho más elevados en
coste , por lo que ya en muchos casos la radiocirugía
es un tratamiento alternativo a la cirugía, por el menor
coste por proceso. Con la gran ventaja además de ser
un tratamiento más seguro, con mínimos o nulos efectos secundarios, sin ingreso, y mucho más confortable
para el paciente (sin necesidad de anestesia) y sin el
estrés que supone una cirugía cerebral para el paciente,
familiares y el alto sufrimiento que conlleva.
Entre las varias referencias para definir la eficiencia, destacamos:
326
EQUIDAD Y ACCESIBILIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA EN ONCOLOGÍA
RADIOTERÁPICA
• Capacidad para lograr un fin empleando los mejores
medios posibles.
• Capacidad para realizar o cumplir adecuadamente una
función.
• Realizar una actividad con los menores costes, o con
los mismos costes hacer más actividad.
Teniendo en cuenta que se está consiguiendo una mayor
eficacia en el campo de la oncología, gracias a tipos de tratamientos más precisos, es indudable que el camino a seguir es
la incorporación de los nuevos equipos, , con nuevos sistemas auxiliares de tratamiento, y con especialistas formados
en estas técnicas, será la ruta para aplicar los nuevos protocolos que permiten curar más patologías, con mayor confort
y en menos tiempo.
En lo referente a eficiencia, el avance tecnológico, en todas
la áreas de la actividad, desde la automoción hasta nuevos
campos como la informática y sus aplicaciones, están sujetos
a una rápida evolución que obliga a tener que renovar los
equipos y a adquirir las innovaciones que mejoran la calidad,
la seguridad, la eficacia y por supuesto la eficiencia. Sería
impensable, en cualquier área de la actividad humana, industrial y por supuesto médica, que se pueda seguir con equipamientos de hace 20-30 años. Por supuesto que la incorporación de todos los avances necesitan una inversión pero
que, siendo elevada, va a permitir aplicar tratamientos más
eficientes, ya que luego en su uso se harán tratamientos con
mayor rapidez, con mayor exactitud, a veces sustituyendo a
otros tipos de tratamientos que son más costosos, por lo que
reportarán, además de la mayor eficacia esa mayor eficiencia
que debemos buscar.
Es muy importante, para mejorar la eficiencia, comprender que con los nuevos procedimientos, que puedan por
ejemplo reducir el número de días de tratamiento en algunas
patologías, se produce un importantísimo ahorro en costes
de desplazamiento de los pacientes.
327
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
4. FORTALEZAS Y DEBILIDADES
Entre las fortalezas de la oncología radioterápica en España
debemos destacar la calidad y dedicación de los profesionales
oncólogos radioterápicos, radiofísicos, enfermeros, técnicos,
etc. que trabajan duro y a menudo con la sobrecarga de pacientes, derivada de la escasez de equipos de tratamientos y
de las deficiencias de equipos obsoletos.
La principal debilidad del sistema es la falta de inversión
en nuevos equipos que permitan esas formas de radioterapia
de alta precisión (IMRT, Radioterapia guiada por imagen,
Radiocirugía de cuerpo, SBRT, etc.) y de reposición de equipos obsoletos (aún hay equipos de cobaltoterapia funcionando, cuando están retirados en la mayoría de los países desarrollados). El panorama tecnológico de la radioterapia es
continuamente analizado por la SEOR (Sociedad Española
de Oncología Radioterápica) que lleva una estadística de número de equipos, antigüedad y déficit de equipos en relación
a la población asistida por cada servicio y los resultados son
descorazonadores en cuanto al enorme número de equipos
que se necesitan.
Sin embargo otra debilidad del sistema es que, precisamente esa sobrecarga dificulta la implantación de nuevas
técnicas por la necesidad de formación que se ve dificultada
por la escasez de recursos no solo técnicos sino también humanos.
5. ACCESIBILIDAD A LA INNOVACIÓN EN
ONCOLOGÍA RADIOTERÁPICA
La realidad de la asistencia sanitaria en España, es que a
pesar de igualar una cartera de servicios para todas las Autonomías, es muy difícil que esa cartera de servicios determine
las características de los servicios y más aún que discrimine
los equipamientos, tipos de tratamientos o, finalmente, las
oportunidades de curación que, para pacientes con determinados tipos de cáncer, haya en unas o otras autonomías e
incluso en unas u otras áreas sanitarias. Esta imposibilidad
328
EQUIDAD Y ACCESIBILIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA EN ONCOLOGÍA
RADIOTERÁPICA
de armonizar recursos hace que haya mucha inequidad en la
oncología.
Otro factor que habría que corregir es que, no siendo posible formar a todos los médicos en todos los avances en el
tratamiento de todos los tumores, habría que aprovechar las
facilidades de comunicación telemática, para que los médicos de cualquier zona, pudieran consultar sus casos con los
oncólogos radioterápicos más especializados en ese tipo de
tumor. Esto debería llevar a crear una red de centros asistenciales a los que cualquier médico pueda consultar el caso
de un paciente y tener la imprescindible opinión experta,
antes de tomar una decisión de tratamiento, y más en el caso
de tomar actitudes abstencionistas. Hemos visto como las
metástasis cerebrales y los casos de oligometástasis hoy son
controlables con los tratamientos de radiocirugía o de SBRT,
y esto, no conocido lamentablemente por todos los médicos,
sería un motivo de consulta con los referentes para su valoración.
6. PROBLEMAS, DIFICULTADES Y
OPORTUNIDADES DE MEJORA
En esta parte deberíamos empezar hablando de los problemas y dificultades, aunque son obvias:
• Falta de equipamiento convencional, principalmente
de aceleradores lineales, pues aunque la cobertura territorial de Servicios puede ser adecuada, hay deficiencias en número de aceleradores, y esto hace que haya
listas de espera o que, algunas veces se tengan que seleccionar los pacientes que se pueden tratar y, los que
precisando tratamientos paliativos, se ponen en lista
de espera o no se tratan.
• Otro problema es que hay una tendencia a que todos
los pacientes se traten en la comunidad en la que están
afiliados, haciendo muy difícil que tengan oportunidad
de ser tratados en otros centros, con otros recursos u
otras posibilidades de tratamiento no existentes en su
comunidad. Aunque esta posibilidad existe entre las
329
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
comunidades, la realidad es que es totalmente restrictiva solo para casos muy concretos.
• La mayor dificultad sería conseguir adecuar el parque
de aceleradores lineales a las necesidades poblacionales
de cada comunidad, pues supondría renovar muchos
equipos y, en algunas comunidades autónomas, comprar un número significativo de aceleradores, que con
la situación económica y presupuestaria es muy difícil
de conseguir.
Respecto a las oportunidades de mejora es inevitable hacerlo con una visión amplia del problema de los recursos y de
la innovación en oncología radioterápica.
• En algunas comunidades entre el 30 y el 50% de los
aceleradores son de titularidad privada y estos recursos
se están aprovechando para dar cobertura a la población de esas comunidades, generalmente por el sistema de conciertos. En algunos casos hay una perfecta
integración entre las Unidades de Radioterapia y los
Hospitales del área, con participación en comités de
tumores, colaboración en los tratamientos, etc. Este
modelo se financia de forma muy ajustada con el pago
por tratamiento realizado.
• El modelo de concesiones publico-privadas, muy consolidado en varias comunidades (Valencia, Madrid,
etc.), es un modelo de colaboración que tiene muy
buenos resultados en general, pues siendo responsable
la concesión de proporcionar todos los servicios y estando supervisado por las inspecciones de la propia comunidad, tienen que dar un buen servicio a todos los
afiliados, sea con medios propios o concertados, pero
con un nivel de calidad que muchas veces no se exige
a todos los centros públicos. Esto hace que no tengan
listas de espera y que dispongan de tecnología actualizada, pues siendo centros de la red pública, en las
comunidades que hay libre elección de hospital y médicos, pueden, si tienen calidad y tratamientos que no
hay en otras áreas, recibir esos pacientes para aplicarles
330
EQUIDAD Y ACCESIBILIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA EN ONCOLOGÍA
RADIOTERÁPICA
los tratamientos. Este modelo combina el compartir
riesgos con la concesionaria y la posibilidad de que, si
esos hospitales destacan en alguna o algunas técnicas,
al formar parte de la red de hospitales públicos cualquier paciente puede beneficiarse de poder ser tratados
con esas técnicas.
• En otras comunidades que son deficitarias en equipos
de radioterapia, se establecen conciertos puntuales, o
se envían pacientes esporádicamente, para reducir picos de listas de espera, a centros privados. Esto crea
una situación muy atípica en lo que supondría un modelo de colaboración estable, pues no permite hacer
previsiones de actividad, ni planes de inversión, ni contratación de personal, ni asegurar un nivel de actividad
clínica que es deseable para que no sea solo resolver un
problema puntual de sobrecarga, sino que fuera una
colaboración inter-centros desde el punto de vista de
especialistas, recursos, protocolos, etc.
• Probablemente la mayor oportunidad de mejora es considerar que todos los recursos sanitarios disponibles, tanto
de titularidad pública como privada, son un valor cierto de la sanidad española en sentido amplio, que debe
ayudar a todos los españoles. Disponiendo, tanto el Ministerio de Sanidad, como los gobiernos autonómicos de
los recursos de reglamentación, homologación de centros,
inspección y autorización de los mismos, se debería establecer una oferta de centros para todos los ciudadanos,
independientemente de su lugar de afiliación, clase y
condición. Este sistema de libre elección existe en la Comunidad de Madrid entre los centros del sistema público
y debería extenderse a todo el territorio nacional, y esta
sería una forma de acabar con las inequidades.
En conclusión podemos resumir que:
• La especialidad radioterápica está teniendo una rapidísima evolución y que sus logros en cuanto a eficacia de
los nuevos tratamientos son muy desconocidos, no solo
por la población, sino por gran parte de la clase médica.
331
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
• Que la oncología radioterápica actual ha abierto nuevas posibilidades de tratamientos radicales, la mayoría
muy eficaces para patologías que antes no se trataban
o para las que se aplicaban tratamientos paliativos,
siendo un ejemplo indiscutible las metástasis cerebrales o los pacientes con oligometástasis, en las que se
ha aumentado considerablemente la supervivencia y la
calidad de vida.
• Que existen inequidades entre las comunidades y entre áreas sanitarias, no disponiendo muchas personas
posibilidad de acceder a ciertos tratamientos más resolutivos.
• Que existe un déficit de equipos de radioterapia, según la ratio entre población y aceleradores lineales, en
muchas comunidades y que algunos son obsoletos y
necesitan sustitución.
• Que las nuevas técnicas, de máxima precisión, han
abierto caminos de mayor eficacia y menores efectos
secundarios contra muchos tumores, como es la SBRT,
pero que realmente están disponibles en menos del 5%
de los equipos existentes.
• Que, por la rápida evolución de las tecnologías, se debería hacer un catálogo nacional de centros (públicos
y privados) exponiendo los equipamientos, técnicas y
protocolos de que dispongan para tener una información necesaria para todos (administración, gestores,
médicos, población general). Este catálogo permitiría
estimular a los profesionales y a los centros en trabajar
para disponer de las mejores técnicas, el personal más
preparado, etc.
• Que debería ser un derecho de todos los españoles, no
solo acceder a una sanidad universal y gratuita, sino
con libertad de elección, para que en una de las tesituras más importantes en la vida de las personas, puedan decidir donde creen que es mejor tratarse, o donde
332
EQUIDAD Y ACCESIBILIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA EN ONCOLOGÍA
RADIOTERÁPICA
quieren tratarse de lo más grave e importante que les
puede ocurrir en su vida.
• Teniendo en cuenta que se está consiguiendo una mayor eficacia en el campo de la oncología, gracias a tipos
de tratamientos más precisos, es indudable que el camino a seguir es la incorporación de los nuevos equipos, , con nuevos sistemas auxiliares de tratamiento,
y con especialistas formados en estas técnicas, será la
ruta para aplicar los nuevos protocolos que permiten
curar más patologías, con mayor confort y en menos
tiempo.
333
ACCESIBILIDAD A LOS MEDICAMENTOS
INNOVADORES DE ALTO COSTE
Carmen Burgaleta
Jefe Servicio Hematología y Hemoterapia,
Hospital General Universitario Príncipe de Asturias. Catedrático
de medicina de la Universidad de Alcalá. Madrid. Ex presidente de
la SEHH
1. INTRODUCCIÓN
La preocupación de los últimos años por la sostenibilidad
de Sistema Nacional de Salud, ha promovido medidas extraordinarias para contener el coste que se deriva del gasto
farmacéutico y la implantación sistemática de los productos
genéricos, en sustitución de la marca original, una vez expirado el tiempo de comercialización de la patente. Sin embargo estas medidas no alcanzan a los fármacos innovadores
de alto coste, que tienen un precio infinitamente mayor,
justificado, en gran medida, por los costes que conlleva la
inversión en investigación básica, la investigación preclínica
y la comercialización.
La innovación en medicina es consustancial a sus objetivos, por lo que es necesario poder disponer de los fármacos
que representen una innovación terapéutica, con independencia de su precio, pero habrá que determinar que fármacos
son verdaderamente innovadores en los términos aceptados
de beneficios para la salud y valorar muy bien la justificación
de su precio, con la colaboración de todos los agentes im-
335
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
plicados, siendo el objetivo del presente capitulo resumir la
situación actual.
2. CONCEPTO DE FÁRMACOS INNOVADORES DE
ALTO COSTE
Lo primero que hay que determinar son los requisitos que
debe cumplir un medicamento para considerar que aporta propiedades que constituyen una Innovación real para considerarlos
como tales. A menudo los resultados de los estudios no avalan un
cambio significativo en términos de seguridad o eficacia, por lo
que será necesario que estos fármacos vengan avalados por una
evidencia científica suficiente, antes de su aprobación, en lugar
de cuestionar su eficacia y accesibilidad tras su aprobación.
Sin entrar en fármaco economía, será necesario para aceptar el valor innovador de un fármaco contar con indicadores
medibles contrastados. El mundo anglosajón ha adoptado
medidas de coste-utilidad, como: Años de Vida Ajustados
por Calidad (AVAC, QALY acronímia en inglés), en que los
años de vida adicionales obtenidos con una intervención, o
vividos sin intervención, se combinan con la medida de la
calidad de vida en cada uno de estos años, para obtener un
índice compuesto de resultado. El AVAC es un año de vida
ajustado por la calidad (o valor) de la vida que afecta a la persona. Un año en perfecto estado de salud se considera igual
a 1 AVAC. Por el contrario, la muerte se le daría un peso de
cero. El valor de un año con mala salud se ajusta en función
de la gravedad de la afección. En nuestro país, con el objeto de evitar la dispersión de interpretaciones se ha iniciado
desde hace dos años la elaboración del IPT o Informes de
Posicionamiento Terapéutico.
3. INFORMES DE POSICIONAMIENTO
TERAPÉUTICO
El impacto económico de los fármacos innovadores de alto
coste vendrá determinado, además de por el precio del mismo, por la frecuencia de la afección a tratar y la duración del
tratamiento. Es por ello, que es imprescindible evaluar todos
336
ACCESIBILIDAD A MEDICAMENTOS INNOVADORES DE ALTO COSTE
estos factores, y saber de antemano si tras su aprobación por
las agencias internacionales van a estar disponibles en España y si van a ser financiados por el SNS, y si su aprobación
requiere limitaciones y medidas de control específicas.
En el momento actual parece aceptado que todos los agentes implicados reconocen la necesidad de mejorar los procesos
de evaluación y toma de decisiones y considerar en determinados casos una financiación selectiva (según se contempla en la
Ley General de Sanidad de 1986. Este impulso se recoge en el
acuerdo del Consejo Inter territorial, de mayo de 2013 entre el
Ministerio de Sanidad (AEMPS y Dirección General de Cartera de Servicios) y las CCAA, para la elaboración de los llamados
“Informes de Posicionamiento Terapéutico” (IPT). El objetivo
de estos informes es realizar un análisis sobre el valor añadido
de los nuevos medicamentos e informar sobre la “posición que
el nuevo medicamento ocupa en comparación con otros medicamentos o medidas de salud ya existentes”. Los IPTs se elaboran por un grupo de trabajo que incorpora el conocimiento
de la AEMPS sobre la eficacia y la seguridad del medicamento, técnicos de las CCAA, médicos con experiencia clínica en
el manejo de la enfermedad o enfermedades en las que actúa
y farmacéuticos o profesionales expertos en la evaluación de
medicamentos. Asimismo se consulta a las sociedades científicas y de pacientes y las compañías farmacéuticas responsables,
teniendo como meta disponer de “un único informe de posicionamiento terapéutico que sea reconocible para todo el SNS”.
La elaboración del IPT persigue determinar el valor terapéutico añadido del nuevo medicamento, en nuestro medio,
e identificar los grupos de pacientes para los que el acceso
a una nueva opción terapéutica, en el marco del SNS, sería
prioritario, atendiendo a razones diferenciales de eficacia y
seguridad comparativas, frente a las alternativas disponibles.
Los IPT constituyen un avance, aunque desde su implantación han surgido nuevas discrepancias, al poder ser reinterpretados por la comunidades autónomas, lo que abre paso
a una distorsión del sistema y crear inequidades, que van
contra el objetivo de esta medida.
337
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
Es fundamental para que la AEMA, apruebe los fármacos
innovadores, tener un IPT que lo justifique y salir bien definidas las circunstancias en que debe usarse.
4. ACUERDOS DE RIESGO COMPARTIDO
En el ámbito de la innovación terapéutica entran en juego
factores como el conocimiento; la confianza mutua, que se
ha de dar en un marco legal estable; y la corresponsabilidad.
Recientemente, se plantea la necesidad de hacer acuerdos de riesgo compartido para reducir la incertidumbre de
los diferentes agentes implicados, buscando acuerdos en materia de financiación y valoración de resultados. Estas medidas no están orientadas sólo a regular el precio sino también
a actuar sobre la adecuación en la utilización.
La administración, como financiador, tiene incertidumbre
sobre el impacto presupuestario de su decisión, y sobre los
resultados de eficacia y seguridad procedentes de ensayos
clínicos, cuando se aplica a situaciones con características
diferentes de las del ensayo (diferencias en edad, patrones de
comorbilidad, interacción con polimedicación, etc.). Desde
la perspectiva del laboratorio farmacéutico, las incertidumbre se basan en restricciones en la financiación pública en
el momento de comercializar su producto, sobre el precio a
obtener y demás aspectos que afectan a la rentabilidad.
Actualmente la financiación en base a precio fijo se propone basarla en incentivos y capacidad de mejora en los resultados clínicos. Los acuerdos de riesgo compartido pueden
ser una herramienta de gran utilidad cuando se diseñan de
manera correcta y en las condiciones adecuadas.
5. OTRAS MEDIDAS QUE DEBERÍAN
CONTEMPLARSE A NIVEL NACIONAL
Todos los análisis realizados de forma individual y colectiva, coinciden, cuando no median intereses, en que la política sanitaria y todo lo que afecta al ejercicio de la medicina se
encuentra afectado por la excesiva influencia de medidas de
338
ACCESIBILIDAD A MEDICAMENTOS INNOVADORES DE ALTO COSTE
carácter meramente político, con un ámbito administrativo
asimétrico y extremadamente costoso debido a la transferencia de la gestión sanitaria al ámbito autonómico. La falta de
directrices únicas de carácter general, además de duplicidad
de estructuras y costes, en todos los ámbitos, da origen a una
extraordinaria falta de equidad, a la adopción improvisada y
corto placista de medidas, que se ven influidas por convocatorias electorales, partido que gobierna etc.
Por ello, todo el debate de sostenibilidad en materia sanitaria y muy concretamente en lo referente a las innovaciones
de alto coste debe ser tratado al margen de medidas populistas y preferencias políticas. ¿Por qué no disponer de una
Agencia de carácter estatal como la NICE británica?
En el ámbito de los fármacos innovadores de alto coste, es
fundamental facilitar el desarrollo de los ensayos clínicos, actualmente en España se deben pasar antes de la aprobación
de un ensayo por múltiples comités autonómicos y posterioremente pasarlo por los Comités de cada hospital, mientras
que países como Alemania, Inglaterra o Francia cuentan con
un Comité único a nivel Nacional. Esto encarece tremendamente la gestión y repercuten en el precio posterior del
fármaco, y además al tardarse más de un año en empezar a
incluir pacientes, nuestro país pierde competitividad frente a
otras naciones, para realizar ensayos clínicos con nuevas moléculas, algo que constituye una oportunidad para muchos
pacientes.
Pero además, en el terreno de la Investigación, podría
encontrarse otra fuente de ahorro, si la administración patrocinase estudios que den respuestas a preguntas que nos se
plantean en los estudios propiciados por la Industria farmacéutica. Estos estudios deben contribuir a definir mejor que
pacientes se beneficiarían verdaderamente de un fármaco innovador y en que medida y circunstancias, en función de la
edad y situación del paciente, a definir el tiempo máximo de
tratamiento, etc.
Otro aspecto en el que hay un campo de mejora, que es
imprescindible con fármacos innovadores de alto coste, es en
339
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
el uso de fármacos fuera de indicación. Hay mucho papeleo
para justificarlos, pero al final el uso de fármacos fuera de
indicación puede convertirse en un coladero, en el que no se
miden ni las características de los pacientes ni los resultados
en la mayoría de los casos.
El reto con el que nos encontramos es de la mayor importancia para poder acceder a los avances que en materia de
moléculas innovadoras para tratamiento de enfermedades se
pueden desarrollar para uso clínico los próximos años.
340
ACCESIBILIDAD A LOS ESTUDIOS GENÉTICOS Y
LA FARMACOGENÓMICA
Antonio Portolés Pérez
Jefe de Servicio de Farmacología Clínica
Hospital Clínico San Carlos
1. RESUMEN
La farmacogenética y farmacogenómica ofrecen una posibilidad de control de la variabilidad en la enfermedad y en la
respuesta tratamiento ligada al individuo. La disciplina se
encuentra actualmente en clara expansión, y su utilización
está ligada a la investigación y la asistencia, y forma ya parte
habitual de la ficha técnica de los medicamentos.
Son innumerables los posibles puntos de influencia genética en la respuesta (cinética, dinámica, etc.), y la clave en
el momento actual no es tanto el determinar numerosos genes, sino el identificar situaciones interpretables y relevantes
clínicamente. Las características de respuesta al fármaco y
la capacidad de relacionarla con la información genética es
fundamental para su aplicación. Su uso forma parte de la
denominada Medicina Personalizada.
En determinadas áreas, como la Oncología, el desarrollo
es mayor y se utiliza habitualmente en la selección de medicamentos en determinados tipos de tumores para maximizar
la efectividad y seguridad.
La farmacogenética es una herramienta dirigida a incrementar la efectividad y seguridad, pero no debe olvidarse
una estrategia de orientación eficiente, dirigida a la utilidad
clínica, y preservarse los derechos del paciente.
341
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
2. EL CONTROL DE LA VARIABILIDAD
INDIVIDUAL
La medicina, en su intento de tratar las condiciones patológicas, siempre se ha encontrado con numerosas fuentes
de variabilidad. Aun cuando muchas de ellas son externas e
incluso visibles, otras pertenecen a lo más íntimo del propio
individuo, escritas en su código genético.
Si en el momento de realizar un acto terapéutico nos dieran la posibilidad de pedir un deseo, posiblemente sería el
que pudiéramos tener una solución específica para cada caso
y la certeza de que éste sería eficaz y seguro.
Dentro del funcionamiento de los medicamentos de cualquier clase, se han barajado dos aspectos fundamentales
para su acción, y se han clasificado como Farmacocinéticos
y Fármacodinámicos, siendo los primeros los que explican el
destino del fármaco en el organismo que hemos de tratar y
que determina la concentración en cada lugar y momento, y
los segundos aquellos que se relacionan con la respuesta del
individuo.
Tradicionalmente hemos encontrado que ante dosis iguales y en la misma patología, diferentes individuos alcanzaban
diferentes concentraciones, y que incluso a iguales concentraciones estos respondían de modo distinto. Nos encontramos entonces con un triángulo de variabilidad, en el que tras
elegir un medicamento podemos controlar la dosis, la cual
se relaciona con un intervalo de concentraciones posibles y
cada una de estas con un intervalo de posibles intensidades
de efecto, que a su vez podrán alcanzar o no una respuesta
terapéutica o toxica.
Nuestro problema en este escenario es la dificultad de predecir la respuesta en cada individuo, aún a pesar de controlar factores fundamentales de tipo fisiológico como la edad,
el género, el peso, o la gravidez, así como patológicos que
alteren la distribución, metabolismo o eliminación, o la respuesta. Factores ambientales, hábitos, medicamentos conco-
342
ACCESIBILIDAD A LOS ESTUDIOS GENÉTICOS Y LA FARMACOGENÓMICA
mitantes y muchos otros han venido a rellenar una larga lista
de posibles fuentes de modificación.
Dentro del individuo, grabado en el interior de sus células,
reside un código que determina la respuesta de éste y que lo
puede diferenciar de otros sujetos, se trata del código genético.
Podemos, por tanto, considerar como factores determinantes de la variabilidad, unos Genéticos, y otros fuera de la
genética, que denominaremos Epigenéticos.
Algunas definiciones:
Gen: unidad de información dentro del genoma, se trata
de una secuencia de nucleótidos que contiene la información
necesaria para la síntesis de una macromolécula con función
celular específica.
Genoma: conjunto de genes contenidos en los cromosomas.
Genética: campo de la biología que estudia la herencia
biológica que se transmite de generación en generación.
Genómica: conjunto de ciencias y técnicas dedicadas al
estudio integral del funcionamiento, contenido, evolución y
origen de los genomas.
Farmacogenética: disciplina que estudia el efecto de la variabilidad genética de un individuo en su respuesta a determinados fármacos
Farmacogenómica: disciplina que estudia las bases moleculares y genéticas de las enfermedades para desarrollar nuevas dianas o formas de tratamiento
Genotipo: información genética que posee un organismo
en particular, en forma de ADN
Fenotipo: expresión del genotipo en función de un determinado ambiente.
343
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
3. DETERMINACIÓN GENÉTICA DE LAS FUENTES
DE VARIABILIDAD INDIVIDUAL
Las variantes genéticas pueden afectar a cambios de diferente tipo, que corresponden a alguna de las siguientes clases.
Farmacocinética: los procesos farmacocinéticos que determinan el destino de la sustancia en el organismo (Absorción,
Distribución, Metabolismo y Eliminación –ADME-) se encuentran determinados genéticamente, y su distribución poblacional puede resultar polimórfica, en el sentido de contar
con diferentes variables alélicas, cuya forma más sencilla es
el denominado SNP (single nucleotide polymorfism). El citocromo P450 (CYP450) cuenta con numerosas enzimas implicadas en el metabolismo de medicamentos: CYP1A2 (cafeína),
CYP3A4 (midazolam), CYP2C9 (losartán), CYP2C19 (omeprazol), CYP2D6 (dextrometorfano) y un largo etcétera. Puesto que el estudio de la farmacocinética implica el análisis de
las concentraciones del fármaco en diferentes fluidos, la relación de genética y cinética puede, en ocasiones, comprobarse
mediante análisis. Una vez conocidas las variantes genéticas
que afectan a una determinada vía metabólica, y conocidos los
fármacos afectados por dicha vía podemos administrar como
“probando” un medicamento conocido, cuya eliminación y
metabolitos podamos medir, de modo que alcanzaremos a
evaluar su característica fenotípica. Podremos catalogar a los
individuos como metabolizadores lentos (ML), intermedios
(MI), rápidos (MR) o ultrarrápidos (MUR) según los casos.
En función de las vías afectadas, la mayor velocidad de eliminación puede dar lugar a reducción de la efectividad o de la
seguridad. El análisis genético puede ofrecer una determinada
probabilidad de que un genotipo determinado se exprese en
un fenotipo concreto, en ocasiones con certeza y otras no.
Farmacodinámica: se relaciona con el efecto del medicamento. Las distintas variantes genéticas pueden dar lugar a
diferentes respuestas de los receptores. Los ejemplos más representativos se encuentran en los anestésicos (reacciones adversas) y en Oncología, cuyos cambios en receptores del tejido
tumoral afecta a la respuesta a los tratamientos (ineficacia).
344
ACCESIBILIDAD A LOS ESTUDIOS GENÉTICOS Y LA FARMACOGENÓMICA
Para una misma dosis de tratamiento, en diferentes individuos o simplemente en diferentes ocasiones del mismo
individuo, la concentración obtenida variará, y a su vez para
cada posible nivel de concentración, el efecto encontrado variará entre individuos o en el mismo sujeto. Las consecuencias se notarán en la eficacia y toxicidad. Numerosos factores
condicionan cada uno de los pasos, algunos de los cuales están condicionados genéticamente.
4. FUTURO DE LA FARMACOGENÉTICA/
FARMACOGENÓMICA
La farmacogenética es una disciplina relativamente reciente, pero su desarrollo ha crecido exponencialmente en los últimos tiempos. Las dificultades técnicas del pasado han dado
paso a unas posibilidades de análisis extraordinarias. El desarrollo de los microarrays permite analizar simultáneamente
numerosos genes, haciendo más eficiente su estudio. Por su
parte, el desarrollo de la bioinformática ha sido un factor
clave en el crecimiento, potenciando la capacidad de análisis.
Investigación: cada vez es más frecuente la inclusión de
análisis genético en los ensayos clínicos, con el fin de analizar
la influencia de estos factores en el diagnóstico, prevención y
tratamiento de la patología. Asímismo, se utiliza como factor
de selección de la muestra, en función de la información conocida sobre la respuesta. El objetivo es identificar subpoblaciones en las que obtener la máxima eficacia y/o seguridad.
Diagnóstico: las posibilidades de mejorar el diagnóstico y
con ello elegir tratamientos y su éxito han provocado una
carrera no sólo en las industrias privadas sino en las organizaciones y asociaciones por conseguir un enorme número de
muestras con validez genética e información clínica asociada.
Las estrategias de generación de biobancos son especialmente
interesantes y de una enorme eficiencia para el desarrollo de
estudios. En Oncología destacan la determinación de receptores, como k-RAS, que señalan determinada susceptibilidad.
Tratamiento: Las características del individuo señalan la
posibilidad de que sea respondedor a un determinado trata345
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
miento, o que pueda ofrecer una mejor relación de seguridad.
Por tanto no es de extrañar el desarrollo de la disciplina por
su interés para todos los implicados y grupos de interés. La
posibilidad de elegir al 5% de pacientes que pueda responder
adecuadamente, marca la diferencia del éxito o fracaso de desarrollo de un medicamento al completo. Para esta finalidad,
la parte más importante es el nivel de expresión del gen.
Prevención: de patologías o de sus complicaciones, así
como de reacciones adversas por los propios tratamientos,
como sucede con la relación de abacavir con reacciones de
hipersensibilidad en presencia de modificaciones de HLA-B.
Regulación: las agencias de medicamentos, europea y
americana, incluyen de modo habitual la información disponible sobre farmacogenética en las fichas técnicas de los medicamentos. El nivel de información es tan elevado que no
resulta fácil de armonizar y se están realizando esfuerzos en
este sentido. La información en diferentes países puede verse
afectada por diferencias étnicas que modifiquen la respuesta.
Especialidades y Asociaciones: a la vez que se perfila la
Genética como una especialidad médica en nuestro país, se
desarrollar asociaciones científicas en diferentes países con la
finalidad de apoyar el desarrollo de esta disciplina.
Acceso: El largo y costoso proceso de análisis del pasado
ha evolucionado hasta resultar más rápido y rentable el análisis simultáneo de un enorme número de genes mediante
microarrays y robots de análisis. Las técnicas persiguen un
mejor resultado de los tratamientos, mediante la selección de
pacientes en los que el tratamiento sea más eficaz y seguro.
Se trata de una actividad que busca la eficiencia de los tratamientos y diagnóstico. Pretende dar un paso en el sentido de
tratar al “individuo” en lugar de a la “enfermedad”. Se habla
ya incluso de contar con una tarjeta farmacogenética individual, donde podría irse registrando la información genética
para que ésta pudiera ser empleada cuando fuera necesario
y en función de la información de que se fuera disponiendo.
Tal vez de modo similar al desarrollo de la telefonía móvil,
podemos pensar que el desarrollo en el camino de la indivi346
ACCESIBILIDAD A LOS ESTUDIOS GENÉTICOS Y LA FARMACOGENÓMICA
dualización de los tratamientos no tiene vuelta atrás, y tiene
un largo recorrido por delante.
5. ELEMENTOS CRÍTICOS DE DESARROLLO
Y DE ACCESO A LA FARMACOGENÉTICA/
FARMACOGENÓMICA
Cabe señalar algunos aspectos que pueden considerarse
clave en el desarrollo de esta materia.
Pluridisciplinar: En la actualidad es crítico para el desarrollo de la disciplina y su utilidad el que se relacionen diferentes profesionales en unidades funcionales, como podrían ser
las Unidades de Gestión Clínica, que rompen las barreras de
los servicios concebidos de modo convencional y monográfico. La colaboración entre especialistas de análisis, genética,
clínicos, farmacólogos clínicos, bioinformáticos e investigadores en unidades pluridisciplinares es la base del desarrollo.
Por más que evolucione una especialidad, un único profesional no es capaz de abarcar el abanico de posibilidades que se
abre en la actualidad en un campo en desarrollo como este. A
modo de ejemplo, las unidades más avanzadas de Oncología
complementan en la actualidad tecnólogos con especialistas
sanitarios, pero sigue siendo un obstáculo a salvar la rigidez
de definición de las plantillas de los sistemas de salud. La
determinación de marcadores biológicos y genéticos en estas
unidades es habitual en los tratamientos.
Expresión: no debemos olvidar que el genotipo puede expresarse o no, las combinaciones de alelos pueden relacionarse con una expresión “cierta” en algunos casos, pero una
simple probabilidad en otros. La información genética no
basta para suponer un efecto o un riesgo. Por ello es importante siempre que sea posible conocer el fenotipo, ya que
este nos indicará si realmente existe un cambio metabólico. La utilización de probandos múltiples nos permite testar
la velocidad de eliminación de varias vías simultáneamente,
ofreciendo una información con mayor relevancia para su
interpretación clínica.
347
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
Especificidad: puestos a determinar miles de genes, y sus
posibles relaciones con múltiples patologías o riesgos, las
combinaciones son casi infinitas, es esencial seleccionar las
técnicas y situaciones que permiten una interpretación clínica. Precisamente uno de los riesgos de la farmacogenética
es que se pretenda desarrollar como una solución “mágica”
al problema de efectividad, puesto que incluso conociendo
el genoma, son pocos los casos en que realmente podemos
asegurar la respuesta y esta resulta crítica para tomar una
decisión. Cuando un proceso depende de un único gen, y
cuanto mayor sea el cambio en el efecto, mayor posibilidad
hay de establecer una relación entre ambos.
Conocimiento de la relevancia clínica: Es crucial conocer
sobre la repercusión clínica y su relevancia. Esta a su vez
se ve modificada por diferentes situaciones, como la presencia de diferentes tratamientos, lo que introduce un factor
más de complejidad. Uno de los riesgos en el desarrollo de
la farmacogenética es que se obtenga una ingente cantidad
de datos que no puedan ser procesados en lo que respecta a
su interpretación clínica. Aún cuando las características genéticas son invariables en el individuo, y es una información
que podría servir para más adelante, la información obtenida
debe guardar proporción con su utilidad. Las condiciones del
fármaco, su estrecho índice terapéutico y el hecho de que la
genética permita predecir mejor la respuesta son fundamentales. Cuantos menos genes estén implicados en un proceso,
aumenta la posibilidad de que sea relevante el conocer la
existencia de este gen en un individuo.
Coste: el coste unitario del análisis se ha reducido drásticamente a medida que se ha generalizado y aumentado el
número de determinaciones junto con su automatización.
Estos desarrollos siempre generan incertidumbre financiero-económica, en el sentido de si constituirá un riesgo para
la sostenibilidad del Sistema de Salud. Debe imponerse el
análisis de la eficiencia en las tecnologías, e implantar aquellas que resulten efectivas. Dentro el análisis de coste-efectividad no debe olvidarse el impacto mayor o menor que se
consiga sobre la selección (tratar o no a un paciente) dosis
348
ACCESIBILIDAD A LOS ESTUDIOS GENÉTICOS Y LA FARMACOGENÓMICA
(mayor o menor) del tratamiento o el resultado terapéutico
(éxito o fracaso). La parte más importante del análisis genético es aquella que resulte interpretable, y por tanto, antes de
lanzarnos en una carrera analítica que no tiene fin, debemos
reflexionar sobre qué vamos a hacer con la información, y las
posibilidades de interpretarla de forma relevante a favor del
paciente.
Conϔidencialidad: la posibilidad de relacionar la información genética con las probabilidades o riesgos futuros de padecer enfermedad o complicaciones de ellas hacen de esta
información especialmente sensible. Es imprescindible la
armonización internacional en las características de la protección de los datos que facilite el intercambio de muestras
para su uso en investigación y la garantía de los derechos
ciudadanos.
Tabla1. Familias del CYP humano y proteínas que codifican
Familia
Nombres
CYP1
CYP1A1, CYP1A2, CYP1B1
CYP2
CYP2A6, CYP2A7, CYP2A13,
CYP2B6, CYP2C8, CYP2C9,
CYP2C18, CYP2C19, CYP2D6,
CYP2E1, CYP2F1, CYP2J2, CYP2R1, CYP2S1, CYP2U1, CYP2W1
Metabolismo de drogas y
esteroides
CYP3
CYP3A4, CYP3A5, CYP3A7,
CYP3A43
Metabolismo de drogas
y esteroides (incluyendo
testosterona)
CYP5
CYP4A11, CYP4A22, CYP4B1,
CYP4F2, CYP4F3, CYP4F8, CYP4F11, CYP4F12, CYP4F22, CYP4V2, CYP4X1, CYP4Z1
CYP5A1
CYP7
CYP7A1, CYP7B1
CYP8
CYP11
CYP8A1, CYP8B1
CYP11A1, CYP11B1, CYP11B2
CYP4
Función
Metabolismo de drogas y
esteroides (especialmente
estrógenos)
Metabolismo del ácido
araquidónico
Tromboxano A2sintetasa
Biosíntesis de las sales biliares (7-alpha hidroxilasa
del núcleo esteroideo)
Variada
Biosíntesis de esteroides
349
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
Familia
Nombres
CYP17
CYP17A1
CYP19
CYP19A1
CYP20
CYP20A1
CYP21
CYP21A2
CYP24
CYP24A1
CYP26
CYP26A1, CYP26B1, CYP26C1
CYP27
CYP27A1, CYP27B1, CYP27C1
CYP39
CYP39A1
CYP46
CYP51
CYP46A1
CYP51A1
Función
Biosíntesis de esteroides
17-alfa hidroxilasa
Biosíntesis de esteroides
Biosíntesis de esteroides
Degradación de la vitamina D
Hidroxilasa del ácido retinóico
Variada
7-alfa hidroxilación del
24-hidroxicolesterol
Colesterol 24-hidroxilasa
Biosíntesis del colesterol
Figura 1. Variabilidad Dosis-Concentración-Efecto y factores implicados
350
ACCESIBILIDAD Y PROTOCOLOS PARA LA
ADMINISTRACIÓN DE MEDICAMENTOS
INNOVADORES EN ONCOLOGIA
Carlos Camps
Presidente de la Fundación ECO
(Fundación para la Excelencia y la Calidad Oncológica)
José Andrés Moreno Nogueira
Secretario Científico de la Fundación Eco
1. INTRODUCCIÓN
El gasto farmacéutico público total de España en 2014 fue de
13.655 millones de euros lo que significa un descenso del 0.8%
con respecto al año anterior, siendo en el periodo 2010-2013
del 16.9%. Un ejemplo es el gasto por habitante que cae desde los 259,6 € del 2010 a los 191.3 € del 2014. Para el 2015
se prevé un gasto total de 13.574 millones de euros con un
gasto “per cápita” de 188.1€. Es indudable que el gasto total
ha disminuido, donde racionalización de indicaciones, uso de
genéricos, copago y mejores controles han sido factores importantes. Sin embargo existe un incremento del gasto farmacéutico a nivel hospitalario que ha pasado de unos 4.380 millones
de euros en 2010 a 4.676 al año en 2014, un incremento que
se justifica por una mayor atención a pacientes externos del
hospital y al alto precio de los fármacos innovadores.
En el contexto mundial el gasto en cáncer se ha incrementado en los últimos cinco años, alcanzando la cifra de 91.000
millones de dólares en el 2013 frente a 71.000 millones en
el 2008 y a los 34.000 millones en el 2003. Este incremento
en gran medida es debido a dichos fármacos o terapias diri351
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
gidas que han elevado de forma significativa su participación
en las ventas globales, pasando del 11% hace unos 10 años
a un 46% en el 2013. En nuestro país el gasto en fármacos
para tratar todos los tipos de cánceres supone ya el 7.1% de
todo el gasto farmacéutico. Todos estos datos nos muestran
la importancia sanitaria y económica del problema1.
Los grandes progresos médicos de los últimos quince años
han permitido la selección de pacientes para tratamientos
más específicos dentro de una propia enfermedad y en nuestro caso concreto dentro de un mismo tipo de cáncer. Un
ejemplo de ello es la identificación de los receptores de estrógenos, o el conocimiento del gen HER 2-neu en cáncer
de mama, mutaciones del gen EGFR en cáncer colorrectal,
positividad de CD20 en linfomas etc. lo que lleva al uso de
fármacos muy específicos pero de alto coste lo que unido a
un envejecimiento de la población supone un encarecimiento insostenible para un Sistema de Salud. Hoy la medicina no solo debe estar basada en la evidencia científica, sino
también en una medicina basada en el presupuesto. Todos
estamos implicados, médicos, políticos y la propia sociedad,
en relación al uso coste/efectivo de los medios diagnósticos
y terapéuticos. Se plantean por tanto problemas éticos que
deben ser abordados para lograr un equilibrio en la equidad
y en la justicia. Todos los españoles tienen que tener las mismas posibilidades asistenciales sanitarias, independiente de
su Autonomía o incluso entre los hospitales de una misma
ciudad. Las diversas asociaciones de pacientes representan
un amplio apoyo social en favor de la igualdad asistencial y
especialmente en la accesibilidad a nuevos fármacos en nuestro país. Uno de los principales retos para los sistemas de salud en Europa es conseguir un equilibrio racional entre la innovación, la accesibilidad, la financiación y la sostenibilidad.
En una encuesta realizada por el Instituto de Estudios Medico-Científicos (Inesme) señala que el 80% de los oncólogos
encuestados aseguran que el cáncer de pulmón es el tipo de
tumor más afectado por los recortes sanitarios, seguido por
el cáncer de mama y el de riñón2.
352
ACCESIBILIDAD Y PROTOCOLOS PARA LA ADMINISTRACIÓN DE
MEDICAMENTOS INNOVADORES EN ONCOLOGÍA
Figura 1
2. ACCESIBILIDAD A LOS MEDICAMENTOS
INNOVADORES Y PROTOCOLOS
Un Sistema Nacional de Salud es equitativo cuando protege la igualdad de prestaciones en todo el territorio. En España para el cumplimiento de dicho objetivo existen normas
como la “Ley de cohesión y calidad del Sistema Nacional de
Salud” y el Real Decreto de cartera de servicio comunes de
este último. Sin embargo al ser España muy descentralizada
ha conducido a que varias Comunidades Autónomas hayan
tomado decisiones propias dentro de sus territorios, con lo
que frecuentemente han modificado la uniformidad de las
prestaciones sanitarias comunes, ocasionando en la práctica
diferencias significativas, cuando la salud y el acceso a los
medicamentos son un derecho del hombre acorde con el desarrollo de la sociedad, por razones de justicia distributiva.
El Estado tiene la obligación moral y política de garantizar
esto y así llegar a la eficiencia en el uso de los medicamentos.
Los profesionales en su doble vertiente de clínicos y gestores de las organizaciones sanitarias, deciden sobre la utili353
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
zación de recursos diagnósticos y terapéuticos, pero deben
saber que están sujetos a limitaciones tanto de carácter nacional como autonómico o local, por lo que forman parte
del debate sobre la sostenibilidad del sistema y la accesibilidad de los pacientes a las terapia innovadoras, lo que da
lugar a conflictos éticos en relación a la igualdad de opciones de los pacientes. En el caso concreto de las prestaciones
farmacéuticas, las variaciones en el acceso a medicamentos
que se vienen produciendo en las Comunidades Autónomas,
como consecuencia de las medidas tomadas para la racionalización del gasto farmacéutico, ponen a prueba el derecho
constitucional de la igualdad y la equidad dentro del Sistema
Nacional de Salud, especialmente con los nuevos fármacos,
donde el Estado tiene todas las potestades para aprobar medicamentos que deben ser financiados por el Sistema Nacional de Salud.
La prescripción de medicamentos forma parte de la relación médico-paciente. El primero participa con su capacidad
de decisión y el segundo con su opinión y aceptación, pero
existen otros elementos que también intervienen de forma
significativa en esta relación como son la industria farmacéutica con sus intereses económicos y la legislación con sus
reguladores. En este contexto no es de extrañar que se produzca un conflicto ético entre los intereses comerciales y la
independencia científica.
Antes de abordar los problemas de accesibilidad es necesario hacer referencia de forma resumida al proceso de autorización de medicamento que en el caso del cáncer se sigue un
proceso de registro europeo centralizado. En este tipo de procedimiento el medicamento se presenta en todos los países
de la Unión Europea, de tal manera que una vez autorizado
el medicamento, solo existe una única autorización de comercialización en todos estos países. En este tipo de procedimiento el medicamento se presenta a registro a la EMA y es
evaluado por el Comité de Medicamentos de Uso Humano
(CHMP). En este Comité participan representante de todas
la Agencias Nacionales de los países de la Unión Europea.
En España, una vez obtenida la Autorización de Comercia354
ACCESIBILIDAD Y PROTOCOLOS PARA LA ADMINISTRACIÓN DE
MEDICAMENTOS INNOVADORES EN ONCOLOGÍA
lización del Medicamento y antes de su comercialización,
es necesario que el Ministerio de Sanidad evalué el precio
del mismo y las condiciones de financiación y reembolso. En
esta fase aparecen incertidumbres de diversa naturaleza.
Figura 2
Desde el punto de vista financiero existe incertidumbre sobre el impacto económico de la autorización, en primer lugar
sobre la brecha entre los resultados de eficacia y seguridad procedentes de los ensayos clínicos y la efectividad y seguridad al
ser aplicado el fármaco innovador a un entorno cuyas características pueden diferir de las del ensayo clínico. En segundo
lugar desde el punto de vista del que comercializa sobre el precio a obtener y sobre su difusión a lo que se le suma que la indicación puede o debe ser restringida a un subgrupo concreto
de pacientes donde el beneficio/riesgo sea claramente positivo.
Las posibilidades o vías posibles de acceso a medicamentos
innovadores y por tanto de elevado precio son diversas. No se
entra en discusión de fármacos indudablemente innovadores
que por el tiempo de su comercialización y uso, tales como Rituximab en linfomas, Herceptin en cáncer de mama HER2+ o
Imatinib en LMC o GIST, no representan un problema en su
correcta indicación y que figura en su ficha técnica. Nos que355
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
remos referir a otras opciones que nos permitan un uso rápido
de estos fármacos en beneficio de los pacientes:
3. Uso de medicamentos en situaciones especiales.
De acuerdo con el Real Decreto 1015/2009
Figura 33
cabe diferenciar tres circunstancias diferentes:
a) Uso compasivo de medicamentos en investigación, es
decir la utilización de un medicamento antes de su autorización en España en pacientes que padecen una enfermedad
crónica o gravemente debilitante o que se considera pone en
peligro su vida y que no pueden ser tratados satisfactoriamente con un medicamento autorizado. El medicamento de
que se trate deberá estar sujeto a una solicitud de autorización de comercialización o bien deberá estar siendo sometido a ensayos clínicos. Su ámbito es solo el hospitalario.
b) Uso de un medicamento en indicación distinta a la
autorizada en su ficha técnica. Tiene su origen en una circunstancia como es el mayor conocimiento científico de un
medicamento, que implica una ampliación de su utilización
a indicaciones en grupos de pacientes que no recoge la autorización del medicamento. c) Acceso a medicamentos no
356
ACCESIBILIDAD Y PROTOCOLOS PARA LA ADMINISTRACIÓN DE
MEDICAMENTOS INNOVADORES EN ONCOLOGÍA
autorizados en España, siempre que estén legalmente comercializados en otros Estados, cuando no cumpla la definición
de uso compasivo de medicamentos en investigación. En
realidad se refiere al acceso a medicamentos extranjeros4.
De acuerdo con el Reglamento 726/2004, se ha introducido unos protocolos en el Real Decreto 1015/2009, referente
a autorizaciones temporales de utilización, que permite que
determinados grupos de pacientes accedan a un medicamento en investigación o en trámites de comercialización sin necesidad de una autorización individualizada, por ello el uso
compasivo deber diferenciar:
1) Autorización de acceso individualizado, en las que el
Centro Hospitalario lo solicita a la Agencia del Medicamento
acompañado de un informe clínico del médico responsable,
y la no existencia de alternativas satisfactorias y así mismo el
número de envases requeridos. Autorización del Director del
Centro Sanitario. Consentimiento Informado (no es necesario su envío a la AEMPS). Conformidad del Laboratorio para
el suministro del medicamento, y se precisa autorización previa de la AEMPS. Los resultados del tratamiento y las sospechas de R.A. graves serán comunicados por el facultativo a la
AEMPS a través del Laboratorio farmacéutico.
2) Autorización temporal de utilización de un medicamento en investigación, al margen del ensayo clínico, en un
grupo de pacientes. Esto está pensado para medicamentos
en una fase avanzada de investigación y siempre que se prevea su utilización para un grupo significativo de pacientes.
Cuando se concede, se incluyen los requisitos y las condiciones en que `puede utilizarse el medicamento, en definitiva
un protocolo de actuación. El Centro sanitario garantizará
que los pacientes que se incluyan cumplen las condiciones
del Protocolo y que se ha obtenido su Consentimiento Informado. El Laboratorio farmacéutico ya no tendrá la obligación de suministrar gratuitamente el medicamento.
3) Finalmente existe la posibilidad del uso de un medicamento en condiciones diferentes a las autorizadas en España, cuyo carácter es excepcional y se limita a las situaciones
357
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
en las que carezcan de alternativas terapéuticas autorizadas
para un determinado paciente. También en esta situación,
la solicitud puede ser individualizada donde el medico tiene
la responsabilidad de informar al paciente y obtener el consentimiento informado. La otra posibilidad es la indicación
a un grupo homogéneo de pacientes. El Centro Hospitalario
elaborará un protocolo que deberá contar la aprobación de
la CFT (Comisión de Farmacia y Tratamiento). El Protocolo
recogerá la evidencia que avala dicho uso, las condiciones
de utilización y la información que debe registrarse. Dicho
Protocolo debe actualizarse periódicamente en base a la nueva evidencias disponibles. El Centro Sanitario enviará a la
AEMPS los Protocolos aprobados a título informativo. La
AEMPS podrá suspender el Protocolo si la relación beneficio/riesgo es claramente desfavorable. La Agencia del Medicamento puede emitir recomendaciones sobre seguridad y
eficacia. Por parte del laboratorio farmacéutico no se puede
llevar a cabo propaganda del uso de medicamento en estas
condiciones ni distribuir ningún tipo de material que, de forma indirecta, pueda estimular su uso.
358
ACCESIBILIDAD Y PROTOCOLOS PARA LA ADMINISTRACIÓN DE
MEDICAMENTOS INNOVADORES EN ONCOLOGÍA
359
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
Figuras, 4, 5, 65
En el caso del acceso a medicamentos no comercializados
en España (medicamentos extranjeros).Los requisitos para la
importación de un medicamento exigen que no exista ningún
medicamento autorizado en España con igual composición ni
forma farmacéutica. Que no exista un medicamento autorizado que constituya una alternativa adecuada. Otra posibilidad es que exista una situación de desabastecimiento de un
medicamento autorizado que no pueda ser cubierto por otra
alternativa. Igualmente que en los otros casos los Laboratorios
farmacéuticos no podrán hacer promoción de estos medicamentos no comercializados en España. En el acceso individualizado la solicitud de importación se presentará a la AEMPS a
través del Servicio de Farmacia del Centro sanitario, junto con
la prescripción facultativa, acompañada de informe justificativo. Si la indicación para la que se solicita no está autorizada
en el país de origen, documentación bibliográfica que avale su
uso. En el caso de acceso a grupos de pacientes la AEMPS podrá elaborar protocolos que establezcan las condiciones de uso
360
ACCESIBILIDAD Y PROTOCOLOS PARA LA ADMINISTRACIÓN DE
MEDICAMENTOS INNOVADORES EN ONCOLOGÍA
de un medicamento no comercializado en España (cuando se
prevea un uso masivo). Dichos Protocolos serán de acceso público y que el Centro Sanitario garantizará que los pacientes
tratados cumplen las condiciones del protocolo. No se precisa
autorización individualizada por parte de la AEMPS. El facultativo responsable del tratamiento debe informar al paciente
y obtener su consentimiento informado.
(Tabla 1)6
En el diario de una UE del 6/12/2014 se planteó el debate
sobre las iniciativas nacionales para un acceso rápido a los
medicamentos innovadores y la posibilidad de aumentar el
intercambio de información y la cooperación en relación con
el uso compasivo, de forma que se aprovechen al máximo
las posibilidades de que los pacientes de toda la UE reciban
medicamentos innovadores. Es de esperar un desarrollo eficiente de este debate.
Existe en pleno funcionamiento una aplicación para el envío telemático de las solicitudes de acceso a medicamentos
en situaciones especiales que engloba tanto medicamentos en
investigación (compasivo) como medicamentos no registrados en España (medicamentos extranjeros), unificando ambos
procedimientos. El médico responsable del tratamiento deberá
justificar su uso en la historia clínica. Informar adecuadamente
al paciente y obtener su consentimiento. Respetar en su caso las
restricciones que se hayan establecido ligadas a la prescripción
y/o dispensación del medicamento y el protocolo terapéutico
asistencial del centro sanitario. La Agencia podrá dictar
recomendaciones, que se tendrán en cuenta en la elaboración
de los protocolos terapéutico-asistenciales de los Centros Sanitarios. Las fichas técnicas de los medicamentos autorizados
se encuentran disponibles en www.aemps.gob.es.
361
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
(Figura 7).
El número de autorizaciones de uso compasivo a lo largo
de 10 años, prácticamente se ha cuadruplicado, aumentando
de 8.298 en el año 1998 hasta 31.950 en el año 2008, y en la
distribución por áreas terapéuticas predominaba la Oncología.
Debe considerarse el riesgo de que la enorme carga burocrática
genere esperas innecesarias para pacientes que podrían encontrarse en situaciones críticas, sobre todo cuando es cuestionable
que la totalidad de este trabajo se traduzca en algún valor añadido sustancial para los pacientes o para el Sistema Sanitario.
362
ACCESIBILIDAD Y PROTOCOLOS PARA LA ADMINISTRACIÓN DE
MEDICAMENTOS INNOVADORES EN ONCOLOGÍA
(Figura 8)
363
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
(Tablas 2, 3)4,7
Sin embargo, la autorización de un medicamento podrá
ser denegada por las siguientes razones: Cuando la relación
beneficio-riesgo no sea favorable. Cuando no se justifique
suficientemente la eficacia terapéutica. Cuando los datos e
informaciones contenidos en la documentación de la solicitud de autorización sean erróneos o incumplan la normativa
de aplicación en la materia.
4. USO POR ENSAYOS CLÍNICOS
La misión de la Industria Farmacéutica en el campo de la
Oncología es descubrir, desarrollar y proporcionar medicamentos innovadores que ayuden a los pacientes de cáncer a
curarse o a aumentar su supervivencia.
Un elemento esencial de esta misión es evidenciar si un medicamento en investigación es verdaderamente seguro y eficaz
para los pacientes. Esto se realiza mediante estudios clínicos,
conocidos con el nombre de ensayos clínicos, vigilados meticulosamente. Debe saberse que algunos pacientes que participan
en los ensayos clínico pueden tener beneficios médicos y otros
no. Los pacientes que participan en un ensayo clínico reciben
medicamentos o procedimientos que ya se han investigado en
364
ACCESIBILIDAD Y PROTOCOLOS PARA LA ADMINISTRACIÓN DE
MEDICAMENTOS INNOVADORES EN ONCOLOGÍA
estudios de laboratorio o en animales que han finalizado con
éxito. En la mayoría de los ensayos clínicos se estudian fármacos o procedimientos nuevos, si bien en algunos se estudian
fármacos o procedimientos que ya han recibido la aprobación.
Todos los pacientes que participan en ensayos clínicos son voluntarios y pueden decidir interrumpir su participación en el
ensayo clínico en cualquier momento.
El objetivo principal de los ensayos clínicos es identificar
medicamentos más seguros y más eficaces para todos. Los
pacientes que participan en los ensayos clínicos son los que
marcan el camino para llegar a contar con medicamentos innovadores para tratar su enfermedad. Debemos destacar que
del total de 264 de los ensayos clínicos autorizados el año
pasado en España, el 37% estaban relacionados con medicamentos contra el cáncer. Esto ha permitido la incorporación
de terapias nuevas con medicamentos más innovadores lo
que probablemente ha reducido notablemente la mortalidad,
lo que hace posible enfrentarse a esta patología con mayor
fortaleza y optimismo que hace unas décadas. De los 102
medicamentos innovadores estudiados en los últimos años
para enfermedades graves e invalidantes, uno de cada cuatro
han sido fármacos oncológicos. Indudablemente la incorporación de nuevos fármacos ha permitido un incremento de la
supervivencia en determinados canceres.8, 9, 10
(Figura 9).
365
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
Hay una demanda persistente, además de una gran necesidad, para el desarrollo de nuevos tratamientos médicos que
sean tan efectivos y seguros como los tratamientos que ya
están en el mercado, o más efectivos y seguros que éstos, para
tipos específicos de pacientes. La investigación también posibilita el descubrimiento de nuevos usos terapéuticos para
los medicamentos que ya están disponibles, además de desarrollar tratamientos innovadores para afecciones que actualmente no tienen tratamiento o un tratamiento no óptimo.
Los ensayos clínicos son el puente obligatorio entre el descubrimiento preclínico de nuevos productos medicinales y
sus usos en la práctica clínica. Las pruebas preclínicas de los
nuevos productos medicinales solamente pueden prever sus
efectos secundarios y la posibilidad de tratamiento en seres
humanos. En promedio, sólo uno de cada 14 nuevos fármacos que ingresan en programas de pruebas clínicas, finalmente pasaran a uso clínico. Esa alta tasa de deserción se debe
principalmente a los efectos secundarios imprevistos o a que
los efectos como tratamiento son insuficientes. Por lo tanto,
los estudios en animales y de laboratorio preclínicos indican
sólo parcialmente los efectos en seres humanos.
Los desarrollos preclínicos y clínicos se monitorean atentamente bajo estrictas normas gubernamentales en la mayoría de los países para asegurar que se hayan estudiado todos
los aspectos del compuesto, y que la investigación haya utilizado diseños adecuados para los ensayos con alta calidad,
de acuerdo con los estándares éticos internacionales y locales
para la investigación en seres humanos.
Existen varias fases dentro del proceso de prueba clínica
de un producto, desde farmacología humana hasta investigaciones de exploración en participantes, como aparece en la
figura 1011.
366
ACCESIBILIDAD Y PROTOCOLOS PARA LA ADMINISTRACIÓN DE
MEDICAMENTOS INNOVADORES EN ONCOLOGÍA
La decisión de participar en un estudio clínico es algo
muy personal. Mientras evalúas las opciones, podría ser útil
formular las siguientes preguntas a los médicos que realizan
el estudio como se señala en la tabla 4.
¿Qué beneficios y riesgos entraña la participación en un
ensayo clínico? Cada ensayo clínico conlleva sus propios
riesgos y beneficios. Podría beneficiarse de la incorporación
a un ensayo clínico en uno los sentidos siguientes: a) En caso
367
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
de que el nuevo tratamiento funcione, podría ser una de las
primeras personas en beneficiarse e incluso tener menos efectos secundarios que el tratamiento estándar. b) Podría ayudar
a otros pacientes con cáncer en el futuro. Los tratamientos
para el cáncer de mama que existen actualmente (Herceptin,
tamoxifeno, inhibidores de la aromatasa, taxanos y otros) están disponibles gracias a que numerosas mujeres optaron por
participar en los estudios clínicos destinados a probar esos
medicamentos. c) El promotor proporciona el fármaco en
estudio a coste cero y frecuentemente pruebas adicionales, lo
que significa un ahorro importante para el centro hospitalario
y ayuda a sufragar los gastos de la investigación del servicio
de Oncologia. d) Atención periódica y cuidadosa por parte
del especialista en oncología. Habitualmente, los integrantes
del equipo de investigación que realiza estudios clínicos son
médicos y científicos de gran experiencia en esos tipos de
tumores. Debido a esta estricta supervisión, cualquier efecto
secundario que aparezca será observado y tratado inmediatamente. e) Sentir que participas activamente en tu atención
médica. Decidirse a participar en un estudio clínico puede
hacer que algunas personas sientan que tienen más control
sobre su situación, lo que puede generar una actitud más
positiva y mejor calidad de vida
Hay que también valorar los posibles riesgos: 1.- Los efectos secundarios podrían ser peores que los observados con el
tratamiento de referencia. 2.- Podrían aparecer efectos secundarios que no espera el médico. 2.- Los tratamientos nuevos
no siempre resultan ser mejores que el tratamiento de referencia, o tan buenos como éste. 4.- Al igual que el tratamiento de referencia, el nuevo tratamiento podría no funcionar en
su caso aunque lo haga en otros pacientes. 5.- Análisis y consultas médicas más frecuentes. Como estará bajo un estricto
control, quizá deba someterte a análisis con más frecuencia
que si no participara en el estudio. Esto podría significar más
viajes y más tiempo en el hospital. 6.- No ser capaz de escoger el tratamiento que recibe. En los estudios aleatorios, se
asigna al azar un tratamiento específico. En algunos estudios,
es posible que asignen a un tratamiento con placebo. En un
368
ACCESIBILIDAD Y PROTOCOLOS PARA LA ADMINISTRACIÓN DE
MEDICAMENTOS INNOVADORES EN ONCOLOGÍA
estudio aleatorio de doble enmascaramiento, ni el paciente,
ni los médicos conocen qué tratamiento recibes, por tanto la
información es necesaria y se debe exigir.
(Tabla 5)
La responsabilidad del tratamiento corresponde al médico
prescriptor. Este es quien identifica, en virtud de sus conocimientos las necesidades de un paciente por lo que deberá
estar bien informado de los beneficios y riesgos del medicamento innovador propuesto. Un ejemplo es el uso de un
medicamento fuera de las indicaciones de la ficha técnica, al
no disponerse de alternativa, el beneficio no es bien conocido, por lo que este debe ser bien documentado ya que no es
aceptable exponer al paciente a ningún riesgo12.
Finalmente señalar que en España se tarda 218 días de
media en esta fase inicial de presentación del ensayo y su
comienzo, lo que supone 80 días más que la media europea,
considerando siempre la mediana de los datos. Estos datos
sitúan a España entre los países más lentos en llevar a cabo
la fase inicial del ensayo (desde fase de documentación hasta
el primer paciente incluido). Cuando se analiza el proceso tal
y como se realiza en nuestro país, resulta que sólo la gestión
del contrato ocasiona un retraso de 82 días. Esto significa
que si de algún modo conseguimos eliminar la demora por
el contrato de manera generalizada, pasaríamos a situarnos
en cabeza de los países más rápidos en esa etapa del ensayo.
369
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
5. MEDICAMENTOS GENÉRICOS
Los genéricos son medicamentos autorizados oficialmente
una vez que ha expirado la patente del de marca por lo que son
exactamente iguales en calidad, eficacia y seguridad, y la diferencia se encuentra en su denominación. Los genéricos han
de demostrar su bioequivalencia con el medicamento de referencia, es decir, la intercambiabilidad entre el medicamento
genérico y el medicamento original desde el punto de vista
de la calidad, seguridad y eficacia. La manera de proteger la
innovación de un producto, en este caso de un medicamento,
es dándole un periodo de tiempo en el que tiene exclusividad
de venta en el mercado. La duración de la patente normalmente es de 20 años y cuando termina cualquier fabricante
que cumpla las exigencias de calidad puede producir ese mismo medicamento. Cuando la patente termina aparece en el
mercado una versión exactamente igual al original de marca
refrendado por la Agencia Española del Medicamento través
de los estudios de bioequivalencia. Mediante la denominación de “medicamento genérico” se exige es que se tiene que
vender un 40% más barato que su homólogo de marca. Los
costes de desarrollo de estos medicamentos son más baratos
porque ya no tienen que desarrollar una nueva molécula y
no tienen que hacer ensayos clínicos, sino solo demostrar
su bioequivalencia, eso sí, en estudios muy exigentes. Las
garantías de calidad clínico/farmacéuticas son idénticas a las
de los innovadores, El criterio de bioequivalencia asegura la
misma eficacia terapéutica. Los estudios de bioequivalencia
pretenden demostrar que la biodisponibilidad de un fármaco
(la cantidad de medicamento que llega a la diana terapéutica; la magnitud y la velocidad a la que un fármaco accede
al torrente circulatorio) es igual tanto en un genérico como
en un medicamento de marca, cuya patente ha expirado. Se
calcula que en 2015 el 70% del gasto mundial en medicamentos no estará protegido por patentes, por lo que saldrán
genéricos tanto para patologías leves como para otras graves
como cáncer, sida, artritis reumatoide etc. Todo ello supone
un abaratamiento delos tratamientos y por tanto una mayor
accesibilidad13, 14.
370
ACCESIBILIDAD Y PROTOCOLOS PARA LA ADMINISTRACIÓN DE
MEDICAMENTOS INNOVADORES EN ONCOLOGÍA
6. Medicamentos biosimilares
El término de medicamento biosimilar se aplica a aquellos cuya similitud con el producto de referencia ha sido demostrada en estudios comparativos de calidad, clínicos y no
clínicos. Un medicamento biosimilar no es un genérico. Éste
último es un producto químicamente sintetizado (pequeñas
moléculas) y por eso, porque son pequeños y se sintetizan
químicamente, se pueden hacer copias exactas, mientras un
producto biosimilar hace referencia a productos sintetizados
de forma biológica, no son idénticos al original, son similares. Los biosimilares, a diferencia de los genéricos, no se
prescriben por principio activo y no son intercambiables con
el original, se trata de medicamentos similares pero no exactamente idénticos. Sin embargo, una vez aprobados por las
autoridades, se pueden utilizar para las mismas indicaciones
que el original.
Se necesitan datos de calidad, pre-clínicos y clínicos para
demostrar la similitud de cada producto biológico. Los medicamentos biosimilares son mucho más difíciles de fabricar
que los genéricos y sus fabricantes deben cumplir con un amplio conjunto de regulaciones y normativas que aseguren su
calidad, seguridad y eficacia. La única manera de demostrar
la similitud entre el producto innovador y el biosimilar en su
desarrollo es a través de ensayos clínicos comparativos, un
requisito indispensable para su autorización y comercialización es la realización de farmacovigilancia activa.
Los medicamentos biosimilares tienen un coste de desarrollo muy superior al de los medicamentos genéricos, ya que
el proceso es mucho más complejo al tratarse de moléculas
grandes (por ejemplo, la hormona del crecimiento o anticuerpos monoclonales). Otra diferencia importante es que
la legislación española y la de otros países europeos no permite la sustitución de un medicamento de marca-innovador
por un biosimilar en la prescripción y dispensación, mientras que es algo que sí se establece como práctica habitual, e
incluso obligatoria en algunos casos, con los medicamentos
genéricos. En cualquier caso, la EMEA (Agencia Europea del
371
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
Medicamento), garantiza que los biosimilares tienen calidad,
eficacia y seguridad comparables a las del original, al igual
que lo hace la AEMPS (Agencia Española de Medicamentos
y Productos Sanitarios) con los medicamentos genéricos en
España.
(Tabla 6)15,16, 17
Algunas previsiones apuntan a que la penetración de los
biosimilares podría ser del 50% en el año 2020, lo que coincide con la caducidad de varias patentes de los productos de
marca y si asumimos que los descuentos se sitúan en torno al
20-30%, el ahorro será significativo y por tanto la accesibilidad bastante mayor.
En todo caso, tanto los medicamentos genéricos como los medicamentos biosimilares son una alternativa
que ya han ahorrado, y lo seguirán haciendo durante los
próximos años, muchísimo dinero a los sistemas nacionales
de salud, promoviendo la sostenibilidad de los mismos y
garantizando el acceso de los pacientes a los medicamentos.
7. INFORMES DE POSICIONAMIENTO
TERAPÉUTICO
Ante los altos costes farmacéuticos los Sistemas de Salud
suelen adoptan con frecuencia políticas restrictivas en la fi372
ACCESIBILIDAD Y PROTOCOLOS PARA LA ADMINISTRACIÓN DE
MEDICAMENTOS INNOVADORES EN ONCOLOGÍA
nanciación, visados y otras barreras para lograr su equilibrio
económico. Esto no es una solución, por ello el Ministerio de
Sanidad con buen criterio ha desarrollado el “Grupo de Coordinación de Posicionamiento Terapéutico” con la capacidad
de emitir informes para los nuevos medicamentos y revisión
de indicaciones de los medicamentos ya comercializados, lo
que constituye una base para el uso racional de los fármacos.
Informes vinculantes para toda España lo que garantizará el
acceso a la innovación por parte de los pacientes en condiciones de igualdad y de equidad. Este posicionamiento terapéutico representaría una forma de racionalización de los
gastos, ya que no se puede financiar todo. Está en debate si
se debe incluir el proceso de fijación de precios y también
la revisión anual del beneficio terapéutico, con reducción de
los precios si los resultados no son los esperados.
(Tabla 7).
373
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
Los Informes de Posicionamiento Terapéutico deben estar
basados en la eficacia, agilidad, continuidad y transparencia, debiendo existir una coordinación entren las Administraciones para evitar duplicidades y reevaluaciones por parte de comisiones, comités y agencias de las Comunidades
Autónomas que lo único que sembrarían es incertidumbre
y retrasarían la accesibilidad de los pacientes a los fármacos
innovadores.18, 19,20
8. CONTRATO RIESGO COMPARTIDO
Sin embargo, todo lo anterior no es suficiente y se están
dando pasos en otro sentido como los “contratos o acuerdos
de riesgo compartido”. El tratamiento se administra durante un tiempo programado a los pacientes que cumplen rigurosamente los parámetros de selección preestablecidos y el
Sistema Sanitario solo financia el de los pacientes que han
respondido, y todo esto bajo estrictos criterios de control de
los servicios de oncología implicados. El laboratorio farmacéutico comparte el riesgo y es el primer interesado en acotar
bien los casos que pueden beneficiarse. Los beneficios del
laboratorio van paralelos a los beneficios de los pacientes,
por lo que los intereses del Sistema de Salud y de la Industria
farmacéutica confluyen. Estos contratos de riesgo compartido permiten además la rápida incorporación de los nuevos
fármacos a la asistencia oncológica una vez aprobados por
la Agencia Europea del Medicamento, dando la oportunidad
de beneficios a los pacientes en un tiempo mucho más corto.
374
ACCESIBILIDAD Y PROTOCOLOS PARA LA ADMINISTRACIÓN DE
MEDICAMENTOS INNOVADORES EN ONCOLOGÍA
(Figura 11)
En el sistema tradicional la totalidad del riesgo recae sobre
el Sistema de Salud, abonando el tratamiento de los pacientes donde ha sido eficaz y donde no lo ha sido y esto es insostenible en un mercado donde cada vez hay más fármacos
innovadores de elevado precio y una población más envejecida. Los oncólogos deben ser conscientes de todo esto y conocer las repercusiones médicas y económicas de sus decisiones
y donde no debe haber indicaciones terapéuticas según los
precios, ya que siempre debe prevalecer la equidad y la justicia. Sin embargo, es ciertamente pronto para opinar sobre
los resultados de la aplicación real de este tipo de acuerdos2.
Se deberá averiguar si se trata de una moda pasajera o de un
mecanismo que se aceptará de manera natural en el proceso
de toma de decisiones, es una cuestión por determinar.21, 22
9. “BIG DATA”, UN FUTURO PRÓXIMO
Este concepto hace referencia a la acumulación masiva
de datos, estructurados y accesibles en relación al cáncer.
La tecnología Big Data podría reducir los costes de la gestión clínica en la medida que el procesamiento masivo de
grandes volúmenes de datos ayuda a entender mejor la
utilización de los medicamentos a través de los historiales
clínicos electrónicos. Analizar y depurar estos datos per375
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
mitirá a los hospitales adquirir un conocimiento mayor de
la morbilidad y el uso de recursos. Este nuevo conocimiento agiliza y abarata la investigación clínica en la medida
que proporciona mayor información, lo que también ayuda
a los pacientes a tomar decisiones sobres su salud. Es una
oportunidad para realizar el seguimiento de resultados de
salud lo que dará lugar a nuevos modelos de financiación
especialmente en un momento donde los medicamentos
innovadores son de alto precio. De esta forma, comprobar
el funcionamiento real de un medicamento servirá para
“condicionar la autorización al valor”, es decir, posibilitar
una renegociación del precio una vez el fármaco esté en
la calle o, en caso de que no haya mostrado beneficio
significativo con respecto a las otras alternativas terapéuticas, revocar su utilización. Finalmente ello promete facilitar la accesibilidad a las nuevas tecnologías y a los nuevos fármacos de una forma lógica y racional. Sin embargo
puede plantear problemas éticos en relación a la apertura
de los datos individuales lo que continúa siendo un problema a resolver. ASCO está aprovechando el poder de las
grandes cantidades de datos para ayudar a los pacientes
afectados por el cáncer. Según el Wall Street Journal, la
Sociedad tiene previsto recopilar datos sobre el tratamiento de los pacientes con cáncer en los Estados Unidos y dar
a los médicos la posibilidad de consultar rápidamente las
historias clínicas. Señalan que “Big Data es un imperativo
para el futuro de la Medicina”.
376
ACCESIBILIDAD Y PROTOCOLOS PARA LA ADMINISTRACIÓN DE
MEDICAMENTOS INNOVADORES EN ONCOLOGÍA
(Figura 12)23, 24, 25
10. COMENTARIOS FINALES
En la introducción señalábamos que hoy la medicina no
solo debe estar basada en la evidencia científica, sino también en una medicina basada en el presupuesto. Todos estamos implicados, médicos, políticos y la propia sociedad,
en relación al uso coste/efectivo de los medios diagnósticos
y terapéuticos. Se plantean por tanto problemas éticos que
deben ser abordados para lograr un equilibrio en la equidad
y en la justicia, dentro de nuestro país. Las facilidades a la
accesibilidad de los fármacos innovadores debe ser una prioridad de los Servicios de Salud.
La incorporación de nuevos medicamentos en Oncología
ha introducido nuevas perspectivas en el pronóstico y la calidad de vida de los pacientes, pero también es cierto, que
los beneficios son variables en cada caso. En realidad, pocos
de los nuevos medicamentos han demostrado impacto en la
supervivencia a largo plazo. Entre estos pocos p.e. el Imatinid en la LMC es un ejemplo claro con un incremento de la
supervivencia a 10 años del 20% al 85%. Sin embargo, la ma377
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
yoría de los avances en estos últimos años solo han proporcionado incrementos de supervivencia medido en semanas,
meses o incluso se valora solo el beneficio clínico. La financiación de los medicamentos debería ser selectiva a incluir
criterios de coste-efectividad que nos permita discriminar el
valor real de la verdadera innovación. La eficiencia debe ser
la guía de la toma de decisiones.
Los Informes de posicionamiento terapéutico y los contratos de riesgos compartidos son instrumentos en favor de la
eficiencia y del control del gasto farmacéutico, lo que daría
lugar a una mayor accesibilidad a los verdaderos medicamentos innovadores, además de un mejor control de los pacientes.
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ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
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380
EPÍLOGO
Salvador Arribas Valiente
Secretario General de la Fundación
Bamberg
Si alguien se pregunta por la innovación terapéutica y su accesibilidad y equidad, sin duda, debe leer este libro. Una vez
mas Ignacio Para Rodríguez Santana, Presidente de la Fundación Bamberg, nos sorprende con una obra de gran interés
en los tiempos actuales y que ha sido posible gracias a la participación de treinta grandes figuras de la política sanitaria,
la administración sanitaria y profesionales pertenecientes a
la industria farmacéutica o al derecho así como a Sociedades
Científicas y a diferentes Comunidades Autónomas. Es difícil
reunir a un elenco tan importante para tratar el tema de la
accesibilidad y equidad a la innovación tecnológica.
Los autores de los diferentes capítulos que componen este
libro ofrecen sus opiniones desde todas las perspectivas: administrativ, legal, clínica, investigación sobre los diferentes
aspectos de se refieren a la innovación de productos y procesos poniendo énfasis sobre la accesibilidad de los médicos y
pacientes a esta innovacion y las facilidades o barreras que
nuestro sistema sanitario ofrece.
La innovación terapéutica es un elemento determinante
por los cambios que se avecinan en nuestra sociedad y es fundamnental garantizar su accesibilidad en términos de equidad en nuestro sistema sanitario. Como es sabido y en ello
insiste Jesús Acedillo, en los próximos años el crecimiento
de las patologías crónicas será imparable y ello nos llevará a
381
ACCESIBILIDAD Y EQUIDAD A LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA
un aumento muy significativo en el gasto sanitario de difícil
sostenibilidad, siendo la prestación farmacéutica uno de los
aspectos mas importantes para conseguirla.
Desde los interesantes datos que presenta Emili Esteve
sobre la predictibilidad y estabilidad en la regulación farmacéutica, hasta los comentarios sobre accesibilidad y protocolos para la administración de medicamentos innovadores en
oncología, los numerosos capítulos que figuran en el índice
de este libro, nos conducen a un mayor conocimiento del
problema al tiempo que se nos presentan un conjunto de
soluciones para alcanzar las deseadas accesibilidad y equidad
a la innovación terapéutica,
Los objetivos de este libro son conseguir lo indicado en
el título y después de su lectura estarán de acuerdo en que
la administración de medicamentos, en el futuro, debe obedecer a los cambios y mejoras que podamos establecer en
los procesos de fabricación y en una correcta administración.
No hay que olvidar que estos cambios y mejoras, es decir, la
innovación en los medicamentos son procesos que requieren
un largo camino y un alto nivel de gasto. Recordemos que,
como dice José Ramón Luis-Yagüe Sánchez, la salida de un
nuevo medicamento ha supuesto un trabajo de una o dos
décadas durante las cuales han trabajado cientos de profesionales en diferentes países con un coste superior a los 1000
millones de euros.
En las conclusiones o comentarios finales del libro se menciona la medicina basada en el presupuesto. Es importante
llamar la atencíon que se hace sobre las posibilidades del “big
data” que se hace en el capítulo de la Fundación ECO que
preside el Dr. Camps como elemento de fundamental para
el futuro.de la investigación y la evaluación de la actividad
sanitaria.
Felicitamos a todos los autores por sus interesantes comentarios y por su obstinada determinación de mejorar las
cosas. ¡Muchas gracias!
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